进行性肌营养不良最新进展

进行性肌营养不良症是遗传性肌肉变性病，以肢体肌萎缩肌无力为主要表现。目前专家多应用中医药结合激素、促进能量代谢药物治疗，能改善症状，延长寿命，但也非治愈疗法。中医药治疗方面国家中医药管理局组织专家制定了诊疗方案，大家可以参考应用诊疗方案的方法治疗。基因药物研究方面，以杜氏型研究较多，有针对无义突变的PTC124，也有45号、51号、53号外显子跳跃药物研究，还有minidystrophin基因研究，均取得了一些进展，有些药物已经国外上市，有些药物在实验阶段，值得期待。