多发性硬化症新药的悲与喜 用药将更加谨慎

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多发性硬化症(MS)是一种常见的神经系统疾病,其病因尚不完全明确。近年来,随着医学科技的不断发展,针对多发性硬化症的治疗药物也在不断更新迭代。然而,新药研发过程中既有令人欣喜的突破,也伴随着风险与挑战。

2003年,生物制药企业Biogen Idec推出的Tysabri曾被认为是多发性硬化症治疗领域的重大突破。Tysabri在降低疾病复发方面表现出前所未有的疗效,一度被誉为“重磅炸弹”。然而,2005年,由于3名患者发生进行性多灶性白质脑病(PML)并死亡,Tysabri被迫撤市。尽管后来FDA限制其使用范围后重新上市,但Tysabri的安全性仍然受到关注。

在意识到Tysabri的风险后,医生在开具处方时更加谨慎,并对药物的安全性、耐受性以及疗效更加关注。目前,多发性硬化症的治疗药物主要包括干扰素β类药物和免疫调节药物。其中,干扰素β类药物占据了市场的主导地位,而口服药物和生物类似物等新药也在不断研发中。

近年来,口服多发性硬化症治疗药物的研发取得了重要进展。例如,Cladribine和Teriflunomide等口服药物,以及Laquinimod和FTY720等新型口服药物,都显示出良好的疗效和安全性。此外,拜耳先灵和健赞共同开发的阿仑单抗(Campath)也是一种备受瞩目的生物类似物,有望改善多发性硬化症患者的预后。

尽管新药研发取得了重要进展,但仍需关注药物的安全性和耐受性。在临床应用中,医生应综合考虑患者的病情、药物的不良反应等因素,为患者制定个体化的治疗方案。

总之,多发性硬化症新药研发的悲与喜提醒我们,在追求疗效的同时,也要关注药物的安全性。未来,随着医学科技的不断发展,相信会有更多安全有效的药物问世,为多发性硬化症患者带来希望。

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擅长: 临床医学博士 复旦大学附属华山医院神经内科 副主任医师 国家神经疾病医学中心脑胶质瘤MDT专科联盟第一届理事会 理事 《中国临床案例成果数据库》学术委员会罕见病专业组 委员 中国医药教育协会神经疑难病多学科诊疗工作委 员会 Brain杂志中文版神经感染和免疫专刊 青年委员 2000年本科毕业于西安交通大学临床医学院,同年到青海省人民医院神经内科工作。2008年硕博连读毕业于福建医科大学,同年进入复旦大学附属华山医院神经内科工作至今。2010年赴加拿大温哥华UBC大学进行短期MS临床研究培训。 长期工作于临床一线,擅长“中枢神经系统多发病变的诊断和鉴别诊断”,专长多发性硬化、视神经脊髓炎、中枢神经系统脱髓鞘病变的等中枢神经系统免疫性疾病,同时进行多发性硬化(MS)的临床及科学研究,对周围神经病和神经遗传变性病也有一些自己的心得体会。 主持完成多发性硬化国家自然基金、复旦大学青年骨干基金等共3项基金。曾以第一骨干参与1项中国-加拿大多发性硬化合作课题,并曾参与完成研究生导师的国家自然基金和省级自然基金多项。共发表论文近40篇,第一作者/通讯作者10余篇。 副主编《神经系统脱髓鞘基本须知:我的髓鞘去了哪?》 ;参编《神经系统肿瘤病例析评—华山医院多学科诊疗团队临床病例精粹》 《中枢神经系统肿瘤疑难疾病病例精解》《神经病学电子版》 。 近8年来坚持维护微信公众号“赵桂宪大夫(cactus20150101)”,以免疫性疾病为中心,围绕其对相关疾病的诊断、鉴别诊断、治疗和预防展开相关的科普。并在微信公众号、视频号(神经内科赵医生)和“中枢神经系统脱髓鞘病变诊断和鉴别诊断直播间”(脑医汇平台),进行神经系统疑难杂症和罕见病科普。 2015年起连续8年好大夫在线获奖,7届“好大夫”,1届“年度好文”。 2020年和2021年 获华山医院北院“公益志愿之星”。曾获东方神经病学会议、全国神经病学年会“优秀论文”。
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