儿童腹痛是婴幼儿时期太常见不过的疾病了。该病是儿童腹痛的常见原因之一。
本病常以腹痛或急腹症就诊，临床表现缺乏特异性。因为病因没有阐明，故也叫作急性非特异性肠系膜淋巴结炎。儿童肠系膜有丰富的淋巴结，沿肠系膜动脉及其动脉弓分布，以回肠末端及回盲部最明显，由于回盲瓣的关闭作用，小肠内容物在回肠停留较长时间，肠内病毒、细菌或毒素容易在此吸收进入该处淋巴结,故该区为急性肠系膜淋巴结炎的好发部位。通俗来说，就是肠道也是有免疫力的，病毒细菌入侵后，肠道就会进入防御状态，而肠道淋巴结就是肠道的免疫器官来抵挡病毒、细菌的入侵，发生腹痛后，引起重视，避免发生严重的感染。
儿童淋巴系统发育尚未成熟，屏障作用较差，所以呼吸道及胃肠道的感染常累及肠系膜。
临床表现
前驱症状：常有咽痛、倦怠不适等
典型表现：发热、腹痛（右下腹及脐周）、恶心呕吐，有时可伴腹泻或便秘。
由于病变主要累及末端回肠及回盲部的肠系膜淋巴结，故以右下腹及脐周压痛最常见。
该病腹痛性质常不确定，多表现为阵发性隐痛或痉挛性疼痛。体检时触痛范围较广，因肠系膜活动性大，压痛点可随体位改变而变化，较少出现反跳痛和肌紧张，有些患儿可在右下腹扪及小结节样肿物，有时甚至可以触及较大的包块。有些患儿可能并发肠套叠或肠梗阻样临床表现。
某些细菌感染会引起肠系膜淋巴结化脓性改变，形成脓肿或出现腹膜炎症状，若不能得到及时有效的治疗，病情迁延，可导致间断性腹痛、食欲不振，甚至影响儿童日常生活及生长发育。
超声检查
有以下情况可考虑急性肠系膜淋巴结炎
发病前有上呼吸道感染或肠道感染史；
有发热、腹痛、呕吐等症状，腹痛多位于右下腹及脐周，为阵发性、痉挛性痛;体检压痛不固定，少有反跳痛及腹肌紧张;白细胞计数正常或轻度升高;
腹部B超提示多发肠系膜淋巴结肿大，并排除其他引起腹痛的常见病。
急性肠系膜淋巴结炎的超声表现：
多发肿大的淋巴结形态规则，呈椭圆形或长椭圆形低回声包块，内部回声均匀，皮髓质分界清楚，血流信号增多，髓质无变窄、偏心等征象，伴发末端回肠炎者可见回肠壁增厚，有些患儿腹腔内可见少量液性暗区。
国内大多数报道的肠系膜淋巴结肿大的诊断标准为：
在同一区域肠系膜上有2个以上淋巴
结显像，长轴（最长直径)≥10mm
或短轴（最短直径）≥5mm，纵横比 >2。
国外报道的肠系膜淋巴结肿大的诊断标准不一:（几个知名的外国医生）
有的人认为同一区域肠系膜上有3个以上淋巴结短轴≥5mm可诊断为肿大;
有的人则认为淋巴结长轴≥10mm或短轴≥4mm均可视为肿大；
有的人认为腹痛患儿腹腔淋巴结的短轴超过10mm方可诊断为肠系膜淋巴结炎。
国外报道的肠系膜淋巴结肿大的诊断标准不一:
急性非特异性肠系膜淋巴结炎的诊断
A)急性起病腹痛
B）腹部超声显示右下象限小肠系膜或腰大肌腹侧有一簇≥3增大的淋巴结，直径≥5mm，并且至少有一个≥8mm
C）没有阑尾炎的超声征象
D)没有进一步导致腹痛的可能原因的证据。
临床上急性肠系膜淋巴结炎的诊断主要以排除性诊断为主，结合患儿病史、年
龄、实验室检查、超声图像等综合分析。
说句真话，这是从孩子个人出发:每个孩子要生长发育，免疫力是需要外界刺激免疫器官后，产生抗体而提高的，淋巴结是一个免疫器官，不管是怎么样护理，都要慢慢的发育起来，总会有肠系膜淋巴结的；从疾病角度出发，护理角度看待本病:一定是一个长时间导致的结果，反复的呼吸道感染，长期的便秘，饮食结构单一，食物热量过高，容易刺激肠系膜淋巴结的增大，从而导致腹部不规律的腹痛，再加上上呼吸道感染次数增多，又会增加淋巴结增大的机会。所以对于本病的治疗上主要是改善饮食习惯，提高呼吸道免疫力，提高消化道免疫力是根本。而在临床上输注抗生素，还是口服抗生素都是只能缓解的可以配合益生菌调节肠道菌群也是缓解办法。而提高呼吸道免疫力可以减少发病次数。
所以说，这个病的本质，就是孩子是一个发育的过程，不要让自己护理不当导致孩子的反复呼吸道感染，自己的偏见，认为孩子应该加强营养，而总是高热量饮食，不合理的饮食。或者不监督孩子，让孩子养成不规律的生活习惯。
急性肠系膜淋巴结炎指肠系膜淋巴结突然发生炎症，一般由细菌感染引起，也可能是病毒感染、其他感染导致的。
1.细菌感染：急性肠系膜淋巴结炎可能是细菌感染引发的，感染一般来自呼吸道或消化道，细菌通过血液或淋巴系统传播到肠系膜淋巴结导致炎症。
2.病毒感染：比如柯萨奇B病毒，病毒及其产物经过血循环到达回肠系膜，容易引起急性肠系膜淋巴结炎。
3.寄生虫感染：某些寄生虫感染，比如蛔虫感染，可经肠壁直接侵入肠系膜淋巴结内，导致急性肠系膜淋巴结炎。
4.其他原因：虽然较少见，但其他原因，比如结核感染、免疫系统紊乱或肿瘤等，也可能引起急性肠系膜淋巴结炎。
急性肠系膜淋巴结炎病因比较多，出现有不适要及时就医。
“肠系膜淋巴结炎”实际上就是指肠系膜淋巴结的炎性增生。多发生在右下腹，因为右下腹是回肠末段、盲肠和部分升结肠的系膜，也是淋巴系统最丰富的区域。
我们知道，肠道的感染性病变和一些全身疾病都会使得肠系膜淋巴结炎性增生，这一类的肠系膜淋巴结炎被称为继发性肠系膜淋巴结炎。
继发性淋巴结炎的原发疾病主要是各类肠道感染性病变，如：克罗恩病、回肠炎、结肠炎、憩室炎、阑尾炎等，系统性红斑狼疮等全身性疾病也可以导致继发性肠系膜淋巴结炎。
在被诊断为肠系膜淋巴结炎的患者中，利用 CT 检查，70%患者可以发现明显的肠道炎性病变，30%无明显的肠道炎性病变。而在有急腹症腹部症状的所有患者中 8.3%的患者可以发现右下腹肠系膜淋巴结肿大。由此可见，肠系膜淋巴结炎确实是急腹症的一个主要原因，但绝大部分都是继发性淋巴结炎，其基本的病变还是在肠道本身。
即使那 30%的“原发性”肠系膜淋巴结炎也需要进一步的研究。作者认为，这些病例都是轻度的感染性肠病继发的肠系膜淋巴结肿大，由于肠壁的炎性改变轻微常常被影像学首检医师忽视。欧美的研究者发现耶尔森肠炎菌是造成西方人末端回肠炎或结肠炎伴发肠系膜淋巴结炎的主要病原，而亚洲的研究者发现沙门氏菌似乎是东方人的主要病原。
有作者根据肠系膜淋巴结炎的自限性特征，认为肠系膜淋巴结炎可能是病毒感染，但到目前为止没有证据证实这点。
常见病因
- 便秘 — 便秘患儿可能表现为腹绞痛，有时这种疼痛可为重度。一项病例系列研究纳入 83 例儿童，这些儿童因急性腹痛而到初级保健机构或急诊科就诊，该研究表明急性或慢性便秘是腹痛最常见的基础病因，占 48%。在许多情况下，直肠检查是做出诊断的关键步骤。
- 具备以下特征中至少 2 项的儿童很可能为便秘：
- 每周大便<3 次
- 大便失禁(通常与功能神经性大便失禁有关)
- 直肠内或腹部检查时可触及大块粪便
- 憋便姿势(retentive posturing，也称为便潴留姿势)，或排便疼痛感
- 胃肠道感染 — 急性胃肠炎患儿在开始腹泻前可能出现发热、重度腹部绞痛和弥漫性腹部压痛。无腹泻时，胃肠炎的诊断应视为排除性诊断。
- 小肠结肠炎耶尔森菌性胃肠炎 会出现局灶性右下腹痛和腹膜刺激征，这些表现可能在临床上不易与阑尾炎区分。
- 肠系膜淋巴结炎 — 肠系膜淋巴结炎为肠系膜淋巴结的炎性疾病，可表现为急性或慢性腹痛。因为肠系膜淋巴结通常位于右下腹，所以肠系膜淋巴结炎有时类似阑尾炎和肠套叠。一项病例系列研究纳入 70 例临床疑似急性阑尾炎的儿童，通过超声、临床病程观察或手术，有 16%的患儿最终诊断为肠系膜淋巴结炎。
- 肠系膜淋巴结炎的患病率可能在升高，这很可能与越来越多地使用诊断性影像学检查来评估腹痛患儿有关。肠系膜淋巴结炎是通过超声显示有腹部淋巴结(直径>8mm )而诊断。诊断性影像学示存在增大的淋巴结本身并不能排除阑尾炎的诊断；还有必要证实阑尾结构正常。
- 急性肠系膜淋巴结炎是自限性疾病。治疗采用支持治疗，包括疼痛治疗和充分补液。肠系膜淋巴结炎患儿出现的腹痛通常在 1-4 周内消退；但许多患儿的症状可最长持续 10 周。长时间存在症状的患儿，或者出现体重减轻或其他全身性症状的患儿，可能需要评估炎症性肠病、结核或恶性肿瘤。
- 卵巢囊肿破裂 — 类似阑尾炎或腹膜炎的急性重度腹痛可能是卵巢囊肿破裂所致。罕见情况下可发生危及生命的出血。
- 异物摄入 — 年幼儿童常会吞服较小、光滑的非食物性物体，一旦异物已通过幽门，通常容易被排出体外。吞服异物的儿童出现腹痛时，需要紧急评估肠梗阻或穿孔，特别是异物锐利(可能导致肠穿孔)、长度>5cm(可能造成肠梗阻)、为多枚磁体(可能造成两枚磁铁互相吸附时其间的一段肠壁嵌压)或为纽扣电池(可能释放腐蚀性物质)时。
- 腹绞痛 — 婴儿发生腹绞痛时可能表现为易激惹、哭闹或看起来为腹痛。
- 其他提示腹绞痛诊断的临床特征包括：
- 典型的阵发性哭闹，持续至少 3 周
- 哭闹通常在夜间
- 哭闹可随排气或排便而缓解
- 喂养正常
- 无相关症状
- 体格检查正常
今天我们来说说孩子肚子痛——肠系膜淋巴结炎的问题。
在临床中，郑医生经常遇到肚子痛的孩子，但不是急性疼痛，而是偶尔痛一下，然后过一段时间又不痛了，特别是在饭后反复发作。家长带孩子到医院检查就发现有肠系膜淋巴结炎。
其实，肠系膜淋巴结炎在中医来说是积滞引起的腹痛，从饮食上调整才是治疗的根本，药物只是辅助作用。
- 你会发现：很多这类患儿都有过度喂养的习惯，没办法消化就积滞在中焦，阻滞中焦气机，不通则痛。
- 所以我们要给孩子清淡饮食，不可再大鱼大肉，让中焦气机通畅了之后再慢慢添加。
然后每天帮孩子顺时针摩擦腹部，以孩子感觉温热为度，还可以加用一些消食健脾的食物，调理一段时间后就会慢慢好转了。
三岁的小美女楠楠最近老喊肚子疼，妈妈带她来看医生，检查后大夫说是肠系膜淋巴结炎；晚上九点多了五岁的硕硕肚子疼得直不起腰来，检查后诊断也是肠系膜淋巴结炎，立即给他做上了理疗，效果立竿见影，二十分钟后硕硕有了笑模样……最近很多类似的病例，我们就来给大家说一说，肠系膜淋巴结炎到底是个啥？
概念:是指由于上呼吸道感染引起的回肠及结直肠区急性肠系膜淋巴结炎。
病因:病毒性感染，主要由 Coxsackie B 病毒或其他病毒所引起。好发于冬春季。
表现:常见于 7 岁以下的儿童，在上呼吸道感染后，有咽痛，倦怠不适，继之腹痛，恶心、呕吐，发热，腹痛以脐周及右下腹多见，呈阵发性发作，有压痛和反跳痛，痛点不固定。
最重要的是，肠系膜淋巴结炎引起的腹痛，需要和阑尾炎、肠套叠、肠炎等鉴别一下，所以，有了以上症状要带宝宝看医生哦，最常做的辅助检查就是 B 超。
- 缓解疼痛症状，腹痛厉害的宝宝可以做做物理治疗，我们急诊科有激光、理疗，3-5 次即可。
- 宝宝在日常生活中要饮食规律，清淡，营养均衡，忌食辛辣刺激食物。不要暴饮暴食，避免吃过硬、过热、过冷、过分粗糙的食物。可以吃米饭、水果，多吃含纤维素的食物，少吃易产气的食物。
- 养成定时排便的习惯。
- 患病期间忌食冷饮、冰淇淋、咖啡、巧克力。
- 可以吃的水果、蔬菜：苹果、香蕉、菠菜、油菜、白菜等。
一般情况下，一周就能好啦。但肠系膜淋巴结炎容易反复，不严重的话，可以自行缓解，如果严重腹痛，伴有发烧、呕吐等，需要去医院看医生排除急腹症。
很多小孩子，可能都会经历这种疼痛。
它入侵身体的时候。有的小孩会突然大喊大叫，说肚子很痛，然后要蜷缩起来或者蹲着。有的一会说妈妈我肚子疼，然后呢你看他玩得又很嗨，但是过一会他又喊肚子疼了。并且这个疼痛是隐隐的，一般都是吃饭后或者运动过后会发作加重。
遇到这种情况，有的家长会给孩子喝点热水、或者加一点衣服，但也只能缓解一时甚至没效果。也有的家长，会给孩子吃“胃舒平”一类的药，但是吃了后效果也是不太好的，因为过不了多久又发作了。
还有的家长以为孩子是不想上幼儿园说肚子痛，因为过一会儿又不疼了，不好判断，也就没太引起注意。久而久之，孩子可能会出现低热、呕吐、腹泻或手脚冰凉的情况，有时也会有大便干，甚至羊屎蛋的情况。
其实出现这些情况，大多是因为没有弄清楚孩子腹痛的原因，看着孩子遭受疼痛的煎熬，妈妈们就会很焦虑。所以，我们需要了解清楚。
西医叫它
肠系膜淋巴结炎
西医把这种折磨小孩子的疼痛叫作肠系膜淋巴结炎。并认为，一般是病毒感染导致的。并且，通常是小孩子感冒后会出现。疼痛的部位，主要是在肚脐左右两侧偏下一点。
治疗方式，多是保守治疗和对症处理。比如，有明显的感染症状，可能会主张使用一些抗生素或者一些抗病毒药物。
但是多数情况下，都认为，这个问题不太需要治疗，在家保守处理就可以了。
中医认为
寒邪入侵是外在原因
在中医看来，寒邪如果比较强盛，入侵孩子的身体以后，会直接进入中下焦的脾胃、大小肠这些肚子的部位，待在那里，最后就会造成这些地方的津血堵在这里动不了。
我们知道，如果津液和气血堵在这里了，正邪气一打架，就会产生疼痛。这就是中医说的不通则痛。
但要清楚，寒邪阻滞是外因，是诱发因素。
脾胃虚弱
才是内在原因
其实，孩子肠系膜淋巴结炎的根本原因是正气不足了，而正气不足是因为脾胃虚弱导致的。因为脾胃虚弱了，津血也就虚了，在表，是不能抵抗外邪；在里，又驱赶不走邪气。所以也是会表现出腹部疼痛的。
脾是后天生化之本，像土地一样承载着我们的人体，让我们能够健康地成长，它虚了，我们的正气就会不足，就容易遭受外邪的侵袭。这其实和前面说的寒邪入侵的病因是互相关联和影响的。
治疗时主要是
温中散寒和补阳气
小儿出现不明原因腹痛的时候，家长可以先带去医院检查，排除危急重症。对于这种长期反复疼痛隐隐不剧烈的肠系膜淋巴结炎，可以考虑用中医的方式来治本。
主要是采取温中散寒和补阳气、脾气的方式。这样入侵的寒邪可以被赶走，而虚弱的脾胃也能够得到滋养和恢复。
父母在家
可以给孩子做推拿
成就感和性价比：小儿推拿是我们父母可以日常在家里就操作的，调理肠系膜淋巴结炎也很有效。只要你学会了，每天抽出10几分钟，就会有效果，并且是终生都受用的，大大节省了时间和开支。
安全性：小儿推拿是自然绿色疗法，不像吃药那样，无毒副作用，只要你跟着老师操作，知道什么可以做什么不可以做，就非常安全。
运动性：推拿其实还是有益身心的锻炼方式。在学习小儿推拿的过程中，不仅有利于你和孩子的沟通交流，而且可以使你和孩子放松身心，充分感受彼此。
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。
本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。
嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？
嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。
在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。
这个新药有什么效果？安全性如何？
新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：
在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。
这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。
有效性
在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。
文献截图
高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。
和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。
安全性
安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。
除了治疗食管炎，还有哪些应用？
国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：
特应性皮炎
度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。
哮喘
度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。
使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。
慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。
嗜酸性食管炎
度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。
结节性痒疹
度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。
慢性阻塞性肺疾病
度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：
1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis
2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.
3.国家药品监督管理局药品审评中心
4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024
当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。
研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。
白血病生存率有多低？
白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]。
急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ [5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%[6]。
白血病相关检查有哪些？
1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。
2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。
3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。
4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。
5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。
6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。
7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。
8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。
9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。
10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。
11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。
参考来源
1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).
3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.
4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）
5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.
6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.
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