有很多人肠镜显示回肠末端有小的溃疡或者糜烂（见图一），百度一查，克罗恩病，吓得够呛。其实回肠末端小的糜烂和溃疡挺常见的，尤其是年轻人多见，因为年轻人回肠末端淋巴滤泡丰富，容易出现免疫反应导致糜烂溃疡。回肠末端有小糜烂溃疡的人大部分人没有症状，只是肠镜发现了而已，有些人会有腹泻，但未必跟回肠末端糜烂溃疡有关系。其中只有个别人将来可能发展成为克罗恩病或者白塞病，所以不要总是把自己定位在个别人身上。真正的克罗恩病可不仅仅是回肠末端小糜烂那么简单，溃疡很大很深（见图二），累及消化道多个部位，肠管可以狭窄、梗阻，患者长期腹痛、肠梗阻、营养不良。
这个时候焦虑性格的患者会有三联问：
1、怎么知道我将来会不会发展成为克罗恩病？对不起，无法预测，只能定期复查，溃疡没有持续变大没事。
2、有什么办法能阻止或者预防发展成为克罗恩病吗？答案是没有。
3、可不可以先吃点治克罗恩病的药治疗？答案是不能，治疗克罗恩病的药物主要是激素和免疫抑制剂，只有在确诊是克罗恩病的时候才能用。
总而言之，对于这个小糜烂，不需要过分紧张焦虑，可以吃3个月益生菌（不一定有用），然后定期复查肠镜就行了。
回肠多发性溃疡，这种情况有三种可能的结果：
- 凉性溃疡，也就是普通的溃疡，比如慢性炎症造成的溃疡和克隆病。
- 继发性改变造成的癌前病变。
- 恶性溃疡，也就是由癌症造成的溃疡。
不同的情况需要不同的处理：
- 对于克隆病等造成的普通性溃疡，可以进行消炎治疗，比如使用美沙拉陸。
- 对于癌前病变，建议进行粘膜切除术。
- 对于已经发生恶变的回肠多发性肿瘤性溃疡，需要进行手术切除。
根据《美国胃肠病学杂志》（American Journal of Gastroenterology）发表的结果，对于回肠或直肠患有较大和较深溃疡的克罗恩病患者，很难实现内镜下缓解。
研究通过内镜评分评估的内镜下炎症程度影响第26周达到内镜缓解的可能性。对进行临床研究（SONIC）的克罗恩病患者数据进行了分析，使用克罗恩病内镜严重度指标和克罗恩病的简单内镜评分，来评估172名患者的初始和第26周内镜下缓解情况。还使用了针对混杂因素调整的多元回归模型，以评估初始溃疡深度和大小对实现第26周内镜缓解的影响。
结果表明，回肠溃疡的内镜检查率相对于整个结肠的内镜检查率要低得多（P <.0001）。与较小的溃疡相比，超过2cm的回肠溃疡不太可能实现内镜缓解（OR = 0.31; 95％CI，0.11-0.89）。此外，超过2cm的直肠溃疡与第26周内镜下缓解的可能性相关性较低（OR = 0.26；95％CI，0.08-0.8）。但是，其他五个结肠段的溃疡大小并不影响第26周达到内镜下缓解。
与较小或浅表性溃疡相比，深大的回肠和直肠溃疡[超过2cm]更不可能达到26周内镜下缓解，这可能是由于免疫耐受和微生物组谱的变化而使回肠相比结肠需要更长的恢复时间。克罗恩病的高初始简单内镜评分或CDEIS评分（肠镜提示病情重）不会影响26周的内镜下缓解。
参考文献：Ileal and Rectal Ulcer Size Affects the Ability to Achieve Endoscopic Remission: A Post hoc Analysis of the SONIC Trial
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今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
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让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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