不是肩膀痛就是肩周炎。
在确诊肩周炎之前，必须排除掉肩袖损伤、骨折、肩关节不稳、颈椎病、甲状腺疾病、冠心病、肿瘤等情况，因为这些疾病也都可能引起肩痛。
今天我们主要了解一下【肩袖损伤】。以下内容来自”肩袖损伤的处理临床实践指南（2019年）
一、流行病学：
以往的解剖学研究和流行病学研究发现，50岁人群中肩袖撕裂的发病率为13%,60岁人群中的发病率为20%,70岁人群中的发病率为31%。
二、诊断：
1.临床体格检查有助于肩袖撕裂患者的诊断和分级，多项检查相互结合可以提高诊断的准确性。
2.影像学检查：肩关节核磁共振最准确。
3.超声：考验B超医生的经验与水平。
三、治疗
1.非手术治疗
1）高强度证据推荐物理治疗可以改善有症状的中小型肩袖全层撕裂患者报告的临床结果
2）非甾体类抗炎药：具有止痛效果，有效！！！
3）局部药物注射：
皮质类固醇激素联合局部麻醉剂单次注射短期改善肩痛患者的疼痛和功能，但研究结果不统一，且对手术有影响，不作为推荐。
透明质酸关节内注射可以改善患者的症状，但也有研究证实与安慰剂无差别。
4）局部注射生物制品：如富血小板血浆等，不推荐！！！
2.手术治疗
肩袖损伤的手术治疗包括开放或关节镜修复、部分撕裂（清创或修复、转为全层或经肌腱原位修复）、中小型全层撕裂（肩峰成形术、锁骨远端切除术、单排与双排修复）、巨大及不可修复撕裂（同种异体移植物、异种移植物、反肩关节置换）、骨髓刺激。
[1]尚小可,郑君,余子杨等.肩袖损伤的处理临床实践指南（2019年）解读[J].中华肩肘外科电子杂志,2021,9(02):103-111.
【肩周炎】是肩关节囊及其周围韧带、肌腱和滑囊受各种因素所导致慢性特异性炎症。主要表现为肩关节疼痛和活动不便或活动受限，严重的引起肩关节周围结缔组织纤维素化导致活动明显受限，严重影响人群生活质量水平。
疾病的危害性那么大，所以对于疾病早认识、早发现、早治疗，最为重要的还是要早起预防，重在预防，早起预防不仅仅可以改善患者身体免受疾病折磨，同时规范的康复训练对疾病早起预防和后期康复也极其重要。那么如何进行规范有效的康复训练就尤为重要。具体方法如下：
1.体后拉手法
自然站立，在患侧上肢内旋并向后伸的姿势下，健侧手拉患侧手或腕部，逐步拉向健侧；另外，还可以在身体正面，用正常上肢辅助患肢抬上臂。
2.屈肘甩手法
背部靠墙站立，或仰卧在床上，上臂贴身、屈肘，以肘点作为支点，进行外旋运动。
3.大鹏展翅法
手心向下平举双上肢，抬举 30 度左右，放平后再抬举。
4.头枕双手法
站立或仰卧，手十指交叉，放在头后部(枕部)，先使两肘尽量内收，然后再尽量外展。
5.背手下蹲法
身体背向桌子，双手臂向后，双手平放在桌面上，身体缓慢垂直下蹲。
6.爬墙法
离墙一尺侧身站立，患肢从低往高向上爬墙，还可以站立在门或单杠旁，尽量抬臂，双手往上够。
所有的康复训练都是一个持之以恒的过程。贵在坚持。
肩膀痛三年了
骑车摔了，肩膀痛
工作时间长了，肩膀痛
肩膀痛好几个月了，抬不起，早上穿衣服时一伸胳膊就疼
你的肩膀痛是哪种呢？
肩膀痛，该怎么办？
1. 肩膀痛可能是心梗，及时拨打 120
肩膀痛的原因很多，有些疾病导致的肩膀痛一刻也不能拖延，比如心肌梗死。
如果肩膀痛，同时还有呼吸急促、眩晕、出汗等症状时，一定要警惕心肌梗死，及时拨打 120。
2. 一般肩膀痛可先止痛处理
对于一般的肩膀痛，可以通过以下几点缓解疼痛。
（1）冰敷疼痛部位
可以用毛巾包上冰袋、冰冻矿泉水，冰敷疼痛部位。每次 15 分钟，每天 3～4 次，持续 2～3 天。冰敷时，注意用毛巾隔开，避免冻伤。
（2）最初几天减少运动
刚出现疼痛或疼痛特别剧烈时，尽量减少运动，减轻疼痛。
（3）逐渐恢复日常活动
在疼痛不是那么剧烈后，应该逐渐恢复日常的运动，避免长期不动出现关节僵硬等。当然，对于手术后肩膀疼痛等特殊情况，需要咨询主治医生，能不能恢复运动。
（4）可以考虑止痛药
在排除心梗、肿瘤转移等特殊情况后，可以按说明书或医生的建议服用布洛芬等止痛药。
3. 以下任一情况，尽早去医院
肩膀痛还有发烧、肩部肿胀、发红、发紫。
肩膀痛同时肩部活动受到限制。
疼痛持续时间超过 2 周或一般止痛处理没效果。
患肿瘤等疾病。
肩膀痛的原因有哪些？
1. 肩背部筋膜炎
如果没有受过外伤，肩膀痛最常见原因是肩背部筋膜炎。肩背部筋膜炎的人，在肩背部可以找到一个痛点，活动的时候在某个姿势会特别疼。但疼痛归疼痛，肩关节的活动一般都不受影响。
2. 肩袖损伤
而对于近期肩膀受过伤或既往有肩关节外伤但没有正规治疗的人，肩膀疼痛最常见的原因就是肩袖损伤了。
肩袖是包绕在肩关节周围的肌肉组织。肩袖损伤以后肩部会有疼痛感，运动时和晚上会加重，同时患者在做洗脸、梳头、穿衣服、拿高处物品、驾驶等日常活动时也会出现困难，但最后确诊需要磁共振检查。
3. 肩周炎
相信很多朋友对肩周炎并不陌生，有人把它称作「五十肩」。从字面我们就能大概知道这种肩痛在 50 岁的人群中很常见，事实也是 40 岁以下的人很少出现肩周炎。
当发生肩周炎时，肩关节会疼痛，这种疼痛可能在天气变化、受凉后出现，并且疼痛白天较轻，晚上常会加重。
但肩周炎不仅肩痛，还会出现肩部活动受到限制，表现为梳头、穿衣甚至挠痒痒这些需要抬高手臂简单的动作难以完成。
虽然肩周炎在中老年人中很常见，但并不是所以的肩痛都是肩周炎引起的。有统计曾发现，因为肩痛去医院的中老年人只有约 20% 是肩周炎，绝大多数是其他疾病引起的。
注：因为描述不准确等原因，「肩周炎」的说法在医学界被使用得越来越少。
4. 心肌梗死
心梗也可能出现肩膀痛，上文已经解释过了，此时千万不能大意！
5. 其他
还有很多疾病都会导致肩膀痛，比如肩峰撞击综合征、肩关节不稳、颈椎病、胆囊炎、冠心病、肺癌转移、骨折等等。
肩膀痛原因这么多，去医院找准原因，针对性处理才是上策。
如何预防肩膀痛？
大家也看到了，肩膀痛的原因这么多，要预防肩痛，就只有针对疾病进行预防。
合理用肩，注意工作姿势、劳逸结合。控制好糖尿病、血压、血脂，预防心梗等等。
日常生活中，常常有中老年人感到自己的肩关节疼痛难忍，活动不利。往往第一时间就会给自己做出一个“肩周炎”的诊断。然后通过询问家人或是自己查阅一些治疗肩周炎的资料，做一些“爬墙上举”、大幅度活动肩关节等。症状没有减轻，反而越来越严重。就医后才发现自己根本不是“肩周炎”，而是自己从没听过的“肩袖损伤”。
有相关研究发现，肩关节的疾病当中肩袖损伤占据60%。
肩袖指的是覆盖在人体肩关节前、上、后方的一些肌腱组织的总称，这些东西像袖子一样把肩关节包裹起来，所以形象的称之为“肩袖”。它主要的作用就是上举我们的上肢以及上肢的向前和向后旋转功能。
我们所说的肩周炎与肩袖损伤的区别主要在于前者是肩关节的主动和被动活动均受限，也就是说不管是你自己活动肩关节还是在其他人的帮助下，都会觉得自己的肩关节活动不开。而后者主动活动受限，在其他人帮助下肩关节活动无明显受限。
肩袖损伤一般可分为部分撕裂与完全撕裂。
肩袖损伤的病因多表现为以下几点：1、由于个体发育的差异，每个人的肩峰是不一样的，有平坦型、弯曲型、钩型。相比于第一种类型，第二和第三种在肩关节活动的时候，肱骨大结节容易撞击肩峰以及旁边的韧带等。造成肩袖的损伤。2、随着年龄的增长，肩袖组织出现退行性变，这是为什么肩袖损伤好发于中老年的一大原因。3、过度使用，某些职业需要肩关节长期的活动，如教师。运动员、油漆工以及经常做家务的家庭妇女等。4、急性的外伤导致肩袖的损伤，如肱骨大结节的撕脱骨折等。
肩袖损伤早期最常见的表现为肩关节的疼痛，一般呈间歇性发作，夜间比白天加重，不能卧向患侧。疼痛区域常为肩关节周围。肩关节的活动障碍也是本病的重要临床表现。病程较长者可出现组成肩袖的肌肉的萎缩，肩关节活动时可以听到磨沙音。
肩袖损伤的诊断可通过询问病史及相关体格检查以及配合影像学检查确诊。
治疗上一般可分为非手术治疗与手术治疗。常见的方法有：休息制动、中药或非甾体抗炎药口服、外用药物、封闭、牵引等。中医在治疗该病方面有特殊优势，中医通过辨证论治予以相关活血化瘀、祛风通络等相关药物配合中医特色疗法，如针灸、小针刀等，对该病疗效甚佳。
对非手术治疗的适应证及治疗持续时间，目前尚无统一的意见，多数学者认为对病程较短(3个月内)撕裂较小，以及患者年龄较大对肩部功能要求不高者适宜非手术治疗。手术疗法的目的在于阻断病理过程、解除疼痛、恢复肩关节的功能。随着科技的进步及医疗理念的进步，肩关节镜是治疗肩袖损伤最优的手术疗法，但其不适用于大型撕裂。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。
本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。
嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？
嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。
在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。
这个新药有什么效果？安全性如何？
新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：
在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。
这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。
有效性
在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。
文献截图
高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。
和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。
安全性
安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。
除了治疗食管炎，还有哪些应用？
国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：
特应性皮炎
度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。
哮喘
度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。
使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。
慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。
嗜酸性食管炎
度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。
结节性痒疹
度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。
慢性阻塞性肺疾病
度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：
1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis
2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.
3.国家药品监督管理局药品审评中心
4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024
当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。
研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。
白血病生存率有多低？
白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]。
急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ [5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%[6]。
白血病相关检查有哪些？
1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。
2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。
3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。
4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。
5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。
6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。
7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。
8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。
9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。
10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。
11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。
参考来源
1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).
3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.
4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）
5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.
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