呼吸肌麻痹是由于运动神经元或者肌肉疾病而导致的呼吸机运动严重受阻，从而出现呼吸衰竭的疾病。
呼吸肌麻痹是一种较为严重的呼吸疾病，通常表现为运动神经元肌肉疾病等引起的呼吸肌（包括膈肌、肋间肌等）运动严重受阻，从而影响肺通气和换气功能，部分患者甚至会导致呼吸衰竭，出现生命危险。
引起呼吸肌麻痹的疾病包括脑出血、脑梗、脊髓灰质炎、多发性肌炎、重症肌无力、肉毒杆菌中毒等。呼吸肌麻痹是一种相对严重的疾病，需要及时就医，避免耽误病情。
复旦大学附属肿瘤医院 陈志扬
一月前，有个大学同学来电，她的姑妈患有肌萎缩侧索硬化症，俗称渐冻人。目前腰部背部等全身多处持续疼痛，烦躁，睡眠极差。病人已经不能自己呼吸，靠呼吸机维持，但是可以进食。县医院医生给她大剂量的吗啡针剂，还是解决不了疼痛问题。
经过文献复习，渐冻人是不治之症，主要症状为肌肉萎缩，呼吸肌麻痹并且伴有无菌性炎症等，除此之外确有疼痛，脊髓侧索神经纤维变性、硬化。根据精准止痛原则，病人疼痛主要为神经病理性疼痛，伴有病理性前列腺素合成增加。当地医院医生单用吗啡显然错了，用吗啡针剂更是错上加错。
据此我给病人的止痛方案是：一是选用两个便宜的对症药物，产生了极佳的疗效。病人用药当晚就表现睡眠好，安静再没有烦躁，与家属交流不再说疼痛。二是逐渐减少吗啡的使用。
一个月后，病人完全脱离吗啡了！两个便宜的镇痛药物效果仍然完美，病人的生活质量好。
近日脑病一科门诊接诊了一位70岁家住下伍旗的裴大娘，来门诊时裴大娘的头一直垂着，下巴挨到了前胸，家属搀扶下才能缓慢行走，但也是一步三摇，因为头一直垂着，门诊医生只能弯下腰来才能和大娘正常交流，因为这些症状，裴大娘担心得了脑血管病，赶紧来了医院，询问下得知，裴大娘平时患有冠心病、高血压、多年的咳喘病史，这次来医院是因为这1周来全身无力，头都抬不起来，为了系统诊治裴大娘在脑病一科住院了，第一天的入院检查，就让医护人员都吃了一惊，血钾：1.60mmol/L，危急值！如此低的血钾很容易导致呼吸肌麻痹、严重心律失常的出现、甚至危及生命。
入院后立即予以补钾治疗，同时严密观察患者心率、血压等生命指标，在治疗的同时，也在积极寻找造成低钾的原因，最常见的低钾原因有：1.钾摄入减少，一般见于饮食差的患者。2.钾排出过多，主要经胃肠道、肾脏，患者一般有腹泻、呕吐和肾脏基础病史。3.细胞外钾向细胞内转移，一般见于甲亢、低钾性周期性麻痹、过量胰岛素使用等。结合裴大娘的病史以上原因不十分吻合，要知道：低血钾分为：轻度低钾3.0~3.5mmol/L;中度低钾：血清钾2.5~3.0mmol/L;重度低钾：血清钾<2.5mmol/L。当血清钾降到2.5mmol/L以下时就容易产生室性早搏、室性心动过速、室颤、软瘫和呼吸困难等严重症状，是有生命危险的，裴大娘血钾1.60mmol/L，如果不能针对病因进行干预，可能会导致疗效不明显，甚至危及生命。
在细致询问下得知：裴大娘治疗高血压总是自己间断口服利尿类降压药，因为自己总是咳嗽，所以长期服用甘草制剂，问到这里低血钾的原因总算初步定了下来，利尿剂降压药物，通过促进水液代谢来降压，同时副作用就是促进钾的排出，甘草制剂因其副作用小，价格低廉，深受广大患者青睐，是居家常备药物之一。甘草酸是甘草中含量最高的苷类化合物，天然甘草酸在体内水解成即甘草次酸，甘草次酸能抑制可与肾脏内的盐皮质激素受体结合发挥盐皮质激素样的作用，影响水盐代谢，导致低钾血症。
在积极治疗下，裴大娘住院第2天血钾升至2.6mmol/L,乏力症状改善，一直垂着的头终于抬了起来，治疗第三天血钾3.5mmol/L，恢复正常，乏力的症状明显改善了，自己能下地走路了，裴大娘这例病人是比较典型的药源性导致低钾血症的病例，没有在医师指导下选择药物，造成了这次低钾血症，脑病一科提醒各位患者："服药非小事，切莫自做主，诊治严遵医，健康好身体。"
亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：
今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；
二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；
三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”，探索京东平台内医保药品追溯体系建设，实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。
我们承诺，京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念，在医保品种支付时若发现重码等异常情况，将立即报告医保、药监部门，并拒绝追溯码异常药品流出。
让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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