北京医院皮肤科 葛蒙梁
白癜风(vitiligo) 是一种获得性、特发性色素脱失性疾病，病程慢性。全球发病率0.5%~2%[1]。病因不明，其发病与遗传性和非遗传性多因素有关。白癜风的发病主要有如下假说：①遗传因素，双胞胎和家系的研究表明遗传因素在白癜风发病中起重要作用，但不同人种具有显著的遗传异质性。研究发现了与白癜风相关的许多候选基因，并已确定在染色体17p的一个白癜风易感基因NALP1[2]。②黑素细胞自身免疫损伤学说，白癜风病人血清中有抗黑素抗体或同时患甲状腺疾病等自身免疫性疾病。③黑素细胞内在结构和功能缺陷学说。④自由基学说，体内自由基产生过多或自由基清除系统受损，导致黑素细胞代谢障碍。⑤神经化学物质损伤黑素细胞学说，如自主神经的某些产物（乙酰胆碱、正肾上腺素、肾上腺素、褪黑素）干扰酪氨酸酶的活性。⑥黑素细胞生长因子缺乏学说，研究发现，角质形成细胞能分泌多种细胞因子，如碱性成纤维细胞生长因子、神经生长因子等，它们对黑素细胞生长起重要作用。另外劳累和精神创伤与白癜风发病或加重关系密切。
【诊断要点】
一、 临床特点： 白癜风是皮肤或黏膜突然出现的色素脱失斑点或斑片。斑片大小不等，形态不一，数目不定。皮损颜色通常为牛奶白或粉笔白，但无萎缩或脱屑。一般无自觉症状，少数人皮损出现前有局部痒感或皮肤发红，逐渐出现白斑。白斑可发生于皮肤任何部位，可沿神经单侧或对称分布。好发于面、手背、肘、膝、乳头、腋下、骶尾部、腹股沟和生殖器等易受摩擦部位。病变部位毛发色泽正常或变白。白斑境界清楚，其周围皮肤可有色素增加现象。但初发皮损可为轻度色素减退斑，边界模糊。
2011年国际色素细胞大会白癜风欧洲学组专家会议达成共识，将白癜风临床分为节段型、非节段型和未定类型[3]。节段型白癜风多发生于儿童，皮损发展迅速，并较早累及毛囊毛发，以后病情大多稳定不再发展，一般不伴发自身免疫疾病。非节段型白癜风多数在成人期发病，病情缓慢进展，累及毛囊毛发较晚，且常伴发自身免疫性疾病。非节段型白癜风又分为肢端型、黏膜型、散发型、泛发型、混合型和少见变异型。要正确判断白癜风进展期、消退期和稳定期来选择治疗方案，但文献对稳定期的定义从3个月至2年不等。进展期白癜风患者外伤后容易发生同形反应，不适合做外科手术治疗。
不典型白癜风诊断需Wood灯检查，白癜风皮损在暗室中用Wood灯照射呈瓷白色，而其它炎症后暂时性色素脱失斑因有一些黑素，能吸收光线，因此不像白癜风那样白，而可与这类白斑鉴别。白癜风患者脉络膜和视网膜的色素上皮内常有散在的色素脱失区。
二、 实验室检查：白癜风诊断一般很少做化验检查，但有些检查可了解患者是否有自身免疫性疾病。可检查抗核抗体（ANA）、全血细胞检查、血糖、促甲状腺素(TSH)和甲状腺自身抗体。
【治疗】
白癜风是一种难治性皮肤病，虽然目前的治疗方法很多，但治疗效果因人而异，很难令人满意。一般来说初发或病程较短者、皮损位于头面部者、年龄小者治疗效果要好些。要根据不同类型、部位、病情是否稳定及对治疗的反应确定治疗方案，让患者充分了解该病知识，树立治疗信心，坚持长期治疗才能获得较好疗效。
一、白癜风治疗方案的选择[4]：
（一）、节段型白癜风或局限性非节段型（<2-3%体表面积）
一线治疗：避免诱因，局部外用糖皮质激素或钙调神经酶抑制剂
二线治疗：窄波UVB治疗，308准分子激光最好。也可联合局部外用糖皮质激素或钙调神经酶抑制剂。
三线治疗：如果面部等部位的白癜风经上述治疗复色不理想，可考虑外科手术。
（二）、大于体表面积3%的非节段型白癜风
一线治疗：窄波UVB治疗3个月，如果有效，继续治疗9个月。
还可加用局部外用糖皮质激素或钙调神经酶抑制剂治疗。
二线治疗：如果N-UVB治疗无效，可系统应用糖皮质激素。
三线治疗：如经上述治疗1年无效，且病情稳定，可考虑外科手段治疗，
四线治疗：如果皮损面积>50%，或面手部皮损较多，经上述治疗无效者，可考虑脱色治疗。
二、白癜风治疗方法
（一）、局部药物治疗
1. 糖皮质激素 对小面积的局限型白癜风，外用糖皮质激素有效。外用糖皮质激素制剂有溶液、软膏、霜剂等，如0.05%卤美松乳膏，每日2次，对非节段型白癜风皮损有较好疗效。长期应用可出现毛细血管扩张、色素沉着和皮肤萎缩等副作用。可与其他类外用药物轮流使用，减少副作用的发生。如果外用糖皮质激素2个月没有明显效果，要停用或换用其他治疗。
2. 钙调磷酸酶抑制剂 面部和外阴白癜风避免较长时间外用糖皮质激素，可以用他克莫司（0.1%、0.03%）或吡美莫司软膏（1%）局部外用，每天2次，疗效较好，且没有糖皮质激素外用的副作用。局部可出现短暂烧灼感。
3. 维生素D衍生物 卡泊三醇软膏外用有效，每天2次，2-4个月。
4. 氮芥酒精 盐酸氮芥50mg溶于95%酒精100ml中，每日2次外涂，药物进入人体形成乙烯亚胺基，与巯基起作用，激活酪氨酸酶，加速黑素合成。副作用有局部刺激或因用药范围过大致白斑周围正常皮肤色素加深。
（二）、紫外线治疗：
1．光化学疗法（补骨脂素加长波紫外线，PUVA） 常用的光敏剂补骨脂素是8甲氧补骨脂素（8-MOP）。8-MOP不能直接产生黑素，而是加强紫外线的作用，一方面使还原黑素氧化为黑素并促其扩散，另一方面皮肤产生炎症，破坏皮肤中的疏基化合物，激活酪氨酸酶活性，催化黑素的形成。因其副作用大现基本被窄波UVB替代。
2. 窄谱UVB（NB-UVB） NB-UVB是能量主要分布在311nm的中波紫外线，可以在不依赖光敏剂的情况下产生光化学反应，从而发挥治疗作用。并且NB-UVB减少了宽谱UVB中容易产生红斑效应的小于300nm的波长成分，因而可以应用较大的治疗剂量而不产生红斑反应。首次照射剂量使用0.6J/cm2，后续治疗根据皮疹反应递增，每次增加10%或20%。在白斑部位出现轻微红斑反应后，维持剂量不变，每周2-3次，坚持2-3个月，如局部出现点状色素再生，需要继续坚持至6个月的疗程，多数患者均有不同程度的色素再生。患者对于治疗的耐受性良好。主要的不良反应为治疗后皮肤干燥，轻度瘙痒感，可以通过外用润肤剂改善。
3． 308准分子激光 准分子激光使用308nm单一波长，将高剂量的光能直接照射到白癜风皮损上，较NB-UVB疗效好，副作用少，是目前市场上治疗白癜风疗效最好的光疗仪器[5]。且36×14 cm2的治疗头特别适合治疗各种特殊部位的白癜风。局限性白癜风皮损每周治疗2次，平均约24-48次。部分病人在治疗1-2周就可以出现明显复色。
（三）、系统应用糖皮质激素 适用于进展期及泛发型白癜风，尤其是伴发自身免疫性疾病的患者。小剂量治疗，安全有效。泼尼松每日15mg，连服2个月。见效后每2-4周递减5mg，直至隔日服5-10mg，维持3-6个月。有效率可达74%-90%。应用时要注意禁忌症及可能出现的副作用。
（四）、手术治疗 适用于面积小、非瘢痕体质、药物治疗效果不理想的稳定期白癜风。
1.黑素细胞自体移植：选择色素正常的非暴露部位皮肤作供皮区，白癜风部位及供皮区均采用负压（300-500mmHg）抽吸2-3小时产生水疱，将受区疱顶弃去，再将供皮区疱顶移植于白癜风受区创面上，敷料包扎固定，7天后移植片成活，半个月至1个月色素恢复。此法简单易行，无痛苦，亦不会形成疤痕，色素不易消退。
2.自体小片植皮：用1-1.5mm钻孔器打孔，孔间距约5mm，使其自然止血，将供区小片游离皮片植于孔内，加压包扎15天成活，恢复色素，并向周围产生色素。
3.自体或同种异体黑素细胞培养移植：取患者或同种异体正常皮肤，分离黑素细胞在培养基中进行人工培养，细胞达到一定浓度，将黑素细胞混悬液注入到用负压法产生的水疱中。水疱吸收后，移植区逐渐恢复色素。
4.毛囊移植: 适用于眉毛、睫毛小面积白癜风。取一小条带有毛发的枕部区头皮,以单个毛囊分离,利用毛发移植器,间隔5-10mm，对皮损进行毛发毛囊移植，色素自毛囊处恢复，扩展融合而逐渐复色。
5.单纯皮肤磨削术 适合于面积小的白斑，一般1-2cm2的稳定期皮损。磨削机或砂纸擦破皮损至轻微出血，然后每天用5%氟尿嘧啶涂布后用聚乙烯封包，7-10天后改用5%磺胺吡啶钠聚乙烯二醇，每日一次，至上皮形成，1个月内色素沉着出现。
6.文身 使用一种非变应原性的三氧化二铁色素对皮损区进行纹身，形成永久的微色素形成。
7.外科手术切除 直接切除皮损后缝合或应用局部皮瓣转移。适用于面积较小、晕痣、特别是毛发区域、经规范用药无效而白斑稳定的患者。
（五）遮盖剂（化妆） 安全方便，但停药数天就开始褪色，故每2-4天需重复应用。
1. 5%二羟基丙酮重复外用，直至形成正常皮肤相似的色素。停药2-3天开始褪色，2周后色素完全消退。
2. 青核桃提取液重复外用，可形成正常皮肤相似的色素。停药2-3天开始退色，部分患者皮损中出现正常色素岛，并逐渐扩大，可恢复色素。
3. 高锰酸钾液：2.4mg高锰酸钾溶于250ml水中，涂于患处，干燥后形成暂时性着色。
4. 化妆品商店的各种肤色的遮盖霜局部外涂，可以遮盖白斑，起到较好的美容效果。
（六）脱色剂 对于皮损面积大于50%，对现有疗法无效者，或暴露部位皮损面积远多于正常肤色的患者，可采用10%～20%氢醌进行脱色治疗，将残留的色素区色素脱失以达到美容的目的。
白癜风是一个慢性病，维持一段时间的治疗非常重要，有研究表明，维持治疗5年以上，患者复发的可能性明显减少。在积极配合医生治疗的同时，要做到充足睡眠，心情舒畅，均衡饮食，适当运动。要记得多晒太阳，但不要暴晒。
白癜风出现瘙痒症状是怎么回事？
白癜风是一种由于黑色素缺失所引起的皮肤病，一般情况下不痛不痒。然而，任何事都不是绝对的。比如在临床上我们就发现，有少数患者在白斑出现前会有局部痒感症状，当白斑出现后痒感就会消失。
白斑处瘙痒症状的出现，很可能是由于外界的一些不良刺激所导致的，比如阳光暴晒、皮肤过敏、病菌感染或者用药不当等因素所引起。还有一种可能就是，白斑正处于快速发展期，因为研究发现，有些患者在发展期会伴随皮肤瘙痒症状。因此，要想缓解这种瘙痒症状，就需要弄清楚发痒的原因，然后针对性地进行护理。
白斑处出现瘙痒怎么办？
白斑处出现瘙痒症状，千万不要老是挠抓，也不要随便抹药，一定要及时找正规的皮肤病专科专业医生咨询。深圳肤康皮肤病专科门诊部张庆果医师温馨提示，以下几点需要注意：
- 切莫经常抓挠
- 当患处皮肤出现瘙痒的情况时，建议患者不要用力用手抓挠，以免把患处皮肤抓破，进而引起白斑处皮损的感染，或者发生同行反应，使得皮肤组织的免疫力下降，从而使白癜风的病情更加严重。
- 要慎用外用药
- 很多白癜风患者往往会使用外涂药，如果外用药物涂抹太多，一旦经紫外线照射，很容易对皮肤造成一些不利刺激，或引起一些过敏性不良反应。另外，白斑处出现瘙痒后，也别胡乱使用一些止痒膏，一定要在医师的指导下使用。
- 少用化妆品
- 对于习惯化妆的面部患者来说，如果皮损部位出现瘙痒症状，建议还是少接触各种各样的护肤品为好，以免引起皮肤过敏，导致白斑蔓延。因为很多化妆品里含有铅、汞、砷等重金属成分，可能会堵塞毛孔，影响皮肤的呼吸。
- 平时要加强护理
- 患者在日常生活中也要勤讲卫生，在使用一些化学物品时也要有所注意，比如在使用洗衣粉、肥皂等洗涤用品时，要避免让这些物质接触到皮损部位和瘙痒部位，以免带来一些不良的刺激。
一旦身上出现白斑，往往会引起惊慌，担心患了白癜风；其实白斑≠白癜风。患者对于“白”的畏惧是可想而知的，发生在不同部位的白斑对患者带来的影响也是不一样的，一般来说发生在头面部、颈部、双手部等暴露部位的白癜风可能对患者的影响更大，因为这些部位是要直接见人的，这些部位的白斑的治疗往往需要比较快速而激进的治疗方法，而其他部位的白斑你可以通过衣物去遮盖，但对于比较隐私部位或者私密部位的白斑呢？患者一般是怎样一种态度，而大夫往往推荐怎样的治疗方案呢？在这里我们将进行尽可能详尽的分解。
首先我们谈谈男性私密部位白斑给患者带来哪些影响？
男性私密部位一般来说是指阴囊、阴茎及肛周在内的肚脐以下穿三脚裤的区域。该部位的白斑虽然说可以通过内衣内裤遮盖，但也存在其他问题。对于未婚男女的话，可能会担心自己因为该部位的白斑而被将来的另一半所嫌弃而产生自卑的心理，对于已婚男女的话，可能这方面的影响会稍微小一点，但或多或少也会有一定的影响，因此针对男性私密部位发生的白斑，患者迫切治疗的愿望依然是相当强烈的。
白斑可以是先天性的，也可以是获得性的。也可以是其他疾病的表现。白斑一定是白癜风吗？还包括哪些病呢？
下面主要谈谈白癜风：
病理学上，白癜风主要影响表皮的黑素细胞，毛球内黑素细胞也有一定程度的受累，表现为表皮、粘膜内黑素细胞及黑素颗粒的减少或消失。
一.白癜风诊断标准为：①通常在儿童期或青春期发病，表现为大小和形状各异的脱色性白斑，周围颜色正常或有色素增加；②亦常见于外伤部位，白斑部位的毛发通常也变白；③排除其他白斑性皮肤病；④在wood灯下白斑区见亮白色荧光。Wood灯:皮损颜色呈灰白色，边界欠清，Wood灯下皮损面积大于目测面积，提示是进展期。皮损颜色是白色，边界清，wood灯下皮损面积≤目测面积，提示是稳定期。以上3条符合任何一条即可考虑病情进展。
二.治疗原则
（一）进展期自癜风
1.未定类型(原称局限型):可外用糖皮质激素(简称激素)或钙调神经磷酸酶抑制剂(他克莫司软膏、吡美莫司乳膏)等，也可外用低浓度的光敏药，如浓度＜0.1%的8-甲氧沙林(8-MOP)；维生素D3衍生物；局部光疗可选窄谱中波紫外线(NB-UVB)、308 nm准分子激光及准分子光。对于快速进展期，可系统用激素。
2.非节段型与混合型:VIDA积分＞3分考虑系统用激素，中医中药、NB-UVB、308 nm准分子光及准分子激光。快速进展期采用光疗可联合系统用激素或抗氧化剂，避免光疗引起的氧化应激而导致皮损扩大。局部外用药治疗参考进展期未定类型。
3.节段型:参考进展期未定类型治疗。
（二）稳定期白癜风
1.未定类型(原称局限型):外用光敏剂(如呋喃香豆素类药物8-MOP等)、激素、氮芥、钙调神经磷酸酶抑制剂、维生素D3衍生物等；自体表皮移植及黑素细胞移植；局部光疗参考进展期未定类型。
2.非节段型与混合型:光疗(如NB-UVB，308 nm准分子光及准分子激光等)、中医中药、自体表皮移植或黑素细胞移植(暴露部位或患者要求的部位)。局部外用药参考稳定期未定类型。
3.节段型:自体表皮移植或黑素细胞移植(稳定6个月以上)，包括自体表皮片移植，微小皮片移植，刃厚皮片移植，自体非培养表皮细胞悬液移植，自体培养黑素细胞移植等。参考稳定期未定类型治疗。
三.治疗细则
(一)激素治疗
1.局部外用激素:适用于白斑累及面积＜2%～3%体表面积的进展期皮损。超强效或强效激素，可连续外用1～3个月或在皮肤科医师的指导下使用，或予强弱效或弱中效激素交替治疗。成人推荐外用强效激素。如果连续外用激素治疗3～4个月无复色，则表明激素疗效差，需更换其他治疗方法。
2.系统用激素:适用于VIDA＞3分的白癜风患者。口服或肌内注射激素可以使进展期白癜风尽快趋于稳定。成人进展期白癜风，可小剂量口服泼尼松0.3mg·kg-l·d-l，连服1～3个月，无效中止。见效后每2～4周递减5 mg，至隔日5 mg，维持3～6个月。或复方倍他米松针l ml，肌内注射，每20～30 d 1次，可用1～4次或由医生酌情使用。
(二)光疗
1.局部光疗:NB-UVB每周治疗2～3次，根据不同部位选取不同的初始治疗剂量，或者在治疗前测定最小红斑量(MED)，起始剂量为最小红斑量的70%。下次照射剂量视前次照射后出现红斑反应情况而定：如未出现红斑或红斑持续时间＜24 h，治疗剂量增加10%～20%，直至单次照射剂量达到3.0J/cm2(Ⅲ型、Ⅳ型皮肤)。如果红斑超过72 h或出现水疱，治疗时间应推后至症状消失，下次治疗剂量减少10%～20%。如果红斑持续24～72 h，应维持原剂量治疗。308 nm单频准分子光、308 nm准分子激光：每周治疗2～3次，治疗起始剂量及下一次治疗剂量参考NB-UVB。
2.全身NB－UVB治疗:适用于皮损散发或泛发的非节段型或混合型白癜风。每周治疗2～3次，初始剂量及下次治疗剂量调整与局部NB-UVB相同。光疗治疗次数、频率、红斑量和累积剂量并非越多越好，累积剂量大易形成皮肤干燥、瘙痒、光老化等不良反应大。治疗次数、频率、红斑量和累积剂量与光耐受(平台期)的出现有关。①如出现平台期(连续照射20～30次后，无色素恢复)应停止治疗，休息3～6个月，起始剂量以最小红斑量开始；②在治疗3个月无效应停止治疗；③只要有持续复色，光疗可继续；④不建议进行维持性光疗；⑤快速进展期，联合系统用激素治疗，可避免光疗诱发的同形反应，起始剂量＜70％的最小红斑量。病程短、非节段型疗效优于病程长、节段型；面颈、躯干疗效优于肢端。
3.光疗的联合治疗:光疗联合疗法疗效优于单一疗法。联合治疗主要有：光疗+激素口服或外用；光疗+钙调神经磷酸酶抑制剂外用；光疗+口服中药制剂；光疗+维生素D3衍生物外用；光疗+光敏剂外用；光疗+移植治疗；光疗+口服抗氧化剂；光疗+点阵激光治疗；光疗+皮肤磨削术等。
4.局部光化学疗法及口服光化学疗法:由于其疗效并不优于NB-UVB，不良反应多，已被NB-UVB取代。
(三)移植治疗
适用于稳定期白癜风患者(稳定6个月以上)，尤其适用于稳定期的未定类型和节段型白癜风患者，其他型别白癜风的暴露部位皮损也可以采用。选择移植方法需考虑白斑的部位和面积，进展期白癜风及瘢痕体质患者为移植禁忌证。常用的移植方法包括：自体表皮片移植、微小皮片移植、刃厚皮片移植、自体非培养表皮细胞悬液移植、自体培养黑素细胞移植、单株毛囊移植等。移植治疗与光疗联合治疗可提高疗效。
(四)钙调神经磷酸酶抑制剂
包括他克莫司软膏及吡美莫司乳膏。治疗时间连续应用3～6个月，间歇应用可更长，复色效果最好的部位是面部和颈部。特殊部位如眶周可首选应用，黏膜部位和生殖器部位也可使用，无激素引起的不良反应，但要注意可引起局部感染如毛囊炎，痤疮出现或加重等。
(五)维生素D3衍生物
外用卡泊三醇软膏及他卡西醇软膏可治疗白癜风，每日2次外涂。维生素D3衍生物可与NB-UVB、308 nm准分子激光等联合治疗。也可以与外用激素和钙调神经磷酸酶抑制剂联合治疗。局部外用卡泊三醇软膏或他卡西醇软膏可增强NB-UVB治疗白癜风的疗效。
(六)中医中药
分为进展期和稳定期2个阶段，形成与之相对应的4个主要证型(风湿郁热证、肝郁气滞证、肝肾不足证、瘀血阻络证)。进展期表现为风湿郁热证、肝郁气滞证，稳定期表现为肝肾不足证、瘀血阻络证。儿童常表现为脾胃虚弱。治疗进展期以驱邪为主，疏风清热利湿，疏肝解郁；稳定期以滋补肝肾、活血化瘀为主，根据部位选择相应中药。
(七)脱色治疗
主要适用于白斑累及面积＞95%的患者。已证实对复色治疗的各种方法抵抗，在患者要求下可接受皮肤脱色。脱色后需严格防晒，以避免日光损伤及复色。1．脱色剂治疗：20％氢醌单苯醚，每日2次外用，连用3～6周；也可用20%4-甲氧基苯酚乳膏(对苯二酚单甲醚)。开始用10%浓度的脱色剂，以后每1～2个月逐渐增加浓度。每天两次外用，先脱色曝光部位再脱色非曝光部位，1～3个月出现临床疗效。注意减少皮肤对脱色剂的吸收，身体涂药后2～3 h禁止接触他人皮肤。2．激光治疗：可选Q755 nm、Q694 nm、Q532 nm激光。
(八) 遮盖疗法
用于暴露部位皮损，用含染料的化妆品涂搽白斑，使颜色接近周围正常皮肤色泽。
(九) 儿童白癜风
局限性白斑：＜2岁的儿童，可外用中效激素治疗，间歇外用疗法较为安全；＞2岁的儿童，可外用中强效或强效激素。他克莫司软膏及吡美莫司乳膏可用于局限性儿童白癜风的治疗。快速进展期的儿童白癜风皮损可采用小剂量激素口服治疗，推荐口服泼尼松5～10 mg/d，连用2～3周。如有必要，可以在4～6周后再重复治疗一次。
(十) 辅助治疗
应避免诱发因素如外伤、暴晒和精神压力，特别是在进展期。治疗伴发疾病。心理咨询，解除顾虑、树立信心、坚持治疗。
(十一)外科治疗
不管是哪个部位的白癜风，当明确诊断之后，首先仍然是积极的皮肤内科治疗，就是大家通常理解的吃药和涂药，这个过程至少要持续半年的时间，尽可能的让白斑肤色，由于外阴部位的皮肤比较薄嫩，所以这个部位的用药跟其他部位又有明显的差别，不能太刺激，又不能太弱，所以需要把握好这个度。经过半年到1年的治疗之后，如果白斑完全肤色，那么你只需要定期专科复诊随访就可以了。基本上70%的患者通过药物及物理治疗无法达到满意的效果，你说通过这些内科的联合物理治疗的方法有效吗？有效的，但有效率非常低，有很大一部分人只能控制住不再继续发展，或者说原来的白斑面积有缩小，但缩小到一定的程度就“定死”在哪里了，接着吃药、涂药抹药根本没有效果，这是因为这个部位白斑下面的黑色细胞完全死了，死的很彻底，所以这时候你的任何内科治疗都是“无用功”，这时候我们往往需要用外科的方法来处理白癜风。阴囊部的白癜风经过药物治疗后白斑没法再好转时，如果面积小，可以将其直接切除。
五.白癜风患者最关心的几个问题
（一）白癜风会传染吗？
白癜风不会传染。白癜风是色素代谢障碍而发病，不是由病原体引起，无传染性。患者及其周围的人都应对此有所认识，不应歧视白癜风患者。在日常人际交往中，白癜风患者常有一种自卑感，不愿接触熟人，尤以暴露部位发病者更加严重。作为患者的家人、同事或朋友，要主动和患者交往，理解他们，帮助他们树立生活的信心、早日康复。患者则更应该理性看待疾病，消除自卑恐慌心理，正常生活和社交。
（二）白癜风会遗传吗？
父母亲患了白癜风，最担心会遗传给下一代。临床中观察发现白癜风有一定的遗传性，在同一个家族中会有多人患白癜风。进一步的研究提示白癜风可能是多基因遗传，伴有不同的外显率。这也就是说即使家族中有人患有白癜风，与患者有血缘关系的人不一定都会的白癜风，是否发病还受到环境、精神状况、工作种类、生活方式的影响。故白癜风虽有一定的遗传倾向，但并非所有患者子女都会患白癜风。
（三）得了白癜风需要做什么检查？
大部分白癜风通过皮肤科医生临床看诊就可以做出诊断，有些患者的白斑不典型，可以通过特殊的紫外线灯（伍德氏灯）检查来帮助明确诊断。此外，一些患者可能伴随其他的自身免疫相关疾病，医生会建议抽血进行相关检查。遇到诊断十分困难的，可能还需要在白斑部位取皮肤活检，在显微镜下进行病理检查辨认。
其他白斑还有
1.粘膜白斑：
男性生殖器白斑多见于包皮内侧、冠状沟、龟头部位，边界不清、形状不规则白斑。肛门粘膜白斑常伴瘙痒。与局部刺激、神经血管营养失调、代谢紊乱等局部因素以及感染、自身免疫、性激素、遗传、氧化与抗氧化等因素有关。该白斑黑素细胞数量正常，表面粗糙，有过度角化，触之韧硬感可区别于阴部白癜风。
2.硬化萎缩性苔藓:
硬化性萎缩性苔藓是一种慢性炎症性皮肤病。皮损大多是非对称性的呈粉红色、象牙白色，融合性的斑疹或斑片，边界清楚。后期斑片上出现羊皮纸样萎缩。此病病理改变有特异性，表现为淋巴细胞浸润，毛囊角栓，棘层萎缩，基底细胞液化变性，真皮浅层呈纯一化改变。
3.无色素性色素失禁症：
即伊藤色素减少症，为常染色体显性遗传，先天性神经皮肤病，50%以上的病例在出生时或婴幼儿期发病，常伴有智力发育障碍和癫痫。本病单侧（偶尔双侧）形态奇异的白斑，无自觉症状，或伴有其他系统疾病，且出生后不久发病，不伴有脉络膜黑素消失，可区别于白癜风和白化病。病理表现为基底细胞层内黑素颗粒减少，部分完全缺如。
4.炎症后色素减退：
很多炎症性皮肤病，如扁平苔藓的白色Wickham纹、红斑狼疮、银屑病、玫瑰糠疹、湿疹、神经性皮炎、烧伤后瘢痕、带状疱疹和药疹等炎症后，出现继发性黑素减退，多为暂时的，不需治疗，可自行恢复。
5.无色素痣（nevusdepigmententosus,ND）:
即脱色素痣，是一种少见、稳定、局限、先天性黑素减退性疾病，分为孤立型、节段型和系统型。临床诊断一直沿用Coupet提出的诊断标准：①白斑出生时或出生后不久发生；②白斑分布终生不变；③皮损部位无组织学改变和感觉变化；④白斑边缘无黑素沉着。在Wood灯下是黄白色，没有荧光。DP下白斑边界不清，无色素加深，个别呈锯齿状，有时可见白毛。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。
本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。
嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？
嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。
在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。
这个新药有什么效果？安全性如何？
新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：
在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。
这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。
有效性
在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。
文献截图
高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。
和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。
安全性
安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。
除了治疗食管炎，还有哪些应用？
国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：
特应性皮炎
度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。
哮喘
度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。
使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。
慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。
嗜酸性食管炎
度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。
结节性痒疹
度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。
慢性阻塞性肺疾病
度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：
1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis
2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.
3.国家药品监督管理局药品审评中心
4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024
当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。
研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。
白血病生存率有多低？
白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]。
急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ [5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%[6]。
白血病相关检查有哪些？
1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。
2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。
3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。
4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。
5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。
6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。
7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。
8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。
9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。
10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。
11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。
参考来源
1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).
3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.
4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）
5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.
6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.
近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。
官网截图
1.什么是诱导多能干细胞？
2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]。
与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。
一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。
研究截图
研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。
2.干细胞恢复患者视力，效果如何？
试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。
研究结果
研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。
研究结果
如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。
整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？
我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。
研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。
3.国内与干细胞相关政策有哪些？
在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]。
国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化
2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。
国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。
药监局官网截图
2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。
中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。
官网截图
对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用
官网截图
2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。
官网截图
提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：
1.急性白血病；
2.慢性白血病；
3.淋巴瘤；
4.多发性骨髓瘤；
5.骨髓增生异常综合征；
6.再生障碍性贫血；
7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；
8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；
9.重型地中海贫血；
10.重度骨髓型放射病；
11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。
参考来源
1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.
2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.
3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.
4.再生医疗等安全性确保等相关法律.
5.药监局官网.
6.中国食品药品检定研究院.
7.北京市人民政府.
8.北京市医疗保障局.
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