骨髓抑制临床上常见的是抗肿瘤治疗导致的骨髓功能抑制，尤其是化疗。骨髓抑制也叫做骨髓功能抑制，指的是骨髓中的血细胞活性下降，使得白细胞、血小板、红细胞等减少。

主要是由于化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗等抗肿瘤疗法，或细菌以及病毒感染等因素导致。临床上比较常见的是抗肿瘤治疗导致的骨髓功能抑制，特别是化疗。抗肿瘤药物不光能杀伤肿瘤细胞，还可以损伤骨髓中幼稚的造血细胞，导致各系统造血祖细胞和前体细胞的耗竭，从而出现骨髓功能抑制。骨髓功能抑制程度和患者本身所患疾病以及治疗前的一般状态和化疗等药物种类、使用剂量及时长相关。

如果有骨髓抑制的情况，建议积极到医院完善相关检查，遵医嘱给予相应的治疗方案。

视频简介

作者：山西省肿瘤医院 肿瘤科综合 副主任医师 郭伟

肺癌化疗出现骨髓抑制时需要及时用药如粒细胞集落刺激因子刺激白细胞生成，打TPO或者输血小板促进血小板升高等治疗方法。骨髓抑制，也就是说，我们的造血出现了问题，受到了化疗药物的抑制，就会出现白细胞的低下，血小板的减少，甚至就是红细胞的减少等等，那么出现以后怎么办呢，我们都有相应的措施，比如说白细胞减低，白细胞减低以后，我们需要注射，升白细胞的药物，如我们叫，粒细胞集落刺激因子，同时给予口服，升白细胞的药物，那么患者，这个时候还需要，加强营养，我们就说高蛋白的饮食，那么血小板低下怎么办，血小板低下，我们需要打的TPO，每天打一支，如果要非常严重的，血小板低下的时候，这时候容易出现出血，会危及生命，那么这个时候，我们就需要输注血小板，这个就需要输血，还有就是红细胞的减少，红细胞的减少，如果不是很多的，很低的话，我们可以不需要，特殊的处理，，只需要口服的一些，升血药物就行，当然如果要是，很低的病人，出现气短，头晕等等的时候，我们这个也需要输入红细胞。

什么是骨髓抑制？

骨髓供体这个概念，也就是说进行捐骨髓的捐献者在进行捐骨髓之前是要进行血型检查，同时要检查凝血功能，血常规这些检查，以判断身体的状况，比如说凝血功能特别差的，那么这个时候就不能进行骨髓捐献，这个时候可能就会造成严重的出血，所以不能进行骨髓穿刺。

而对于有严重贫血或者是血液病的，也是不能进行骨髓捐献，也不能作为骨髓的供者，所以这个时候做血常规就是要看有没有感染，有没有贫血，有没有出血的情况，这两项是基本的检查。同时也要进行血型检查，血型检查的同时还要进行配型，配型主要是看有没有严重的排斥反应。

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.