痉挛性脑瘫是临床常见而病情比较严重的中枢系统疾病，这种疾病经过系统的治疗，综合性的处理，临床症状还是能够得到改善，但是治好或者是恢复到正常水平的可能性还是比较小，要有心理准备才行。

出现了痉挛性脑瘫方面的问题，需要及时到当地三甲医院的神经内科或者康复科检查治疗，需要完善头部和血液方面的检查，详细的了解一下这两方面的情况，根据检查结果选择药物，药物治疗是不能够少的。在药物治疗的基础上，还需要尽早的介入康复治疗才行，比如说头部针灸治疗，手脚针灸，推拿，穴位注射，关节活动的治疗，综合性的处理，这样治疗才有效果的。

要多注意饮食方面的问题，膳食均衡，荤素搭配，少吃辛辣刺激性的食物，要注意钙铁锌的补充，要及时处理，以免延误病情。

痉挛性脑瘫这种疾病是可以治疗的，可以尽量的改善临床症状，但是康复或者是恢复到正常的水平的可能性也还是小，要有心理准备才行，但是积极的治疗，综合性的治疗，临床症状还是能够得到改善，所以还是有治疗的必要性在里面。

如果在生活中出现了疑似痉挛性脑瘫方面的问题，需要及时完善一下头部和血液方面的检查，详细的了解一下这两方面的情况，根据检查结果选择药物，而不能够盲目的服用药物。

在药物治疗的基础上，还需要配合做康复治疗才行，比如说针灸，推拿，穴位注射，肢体活动锻炼，站立训练，言语功能训练等，综合性的处理，这样治疗才有效果，只是药物治疗是远远不够的。

出现了痉挛性脑瘫方面的问题，可以到当地三甲医院的神经内科或者康复科治疗，早发现，早处理，这样预后还是要好一点，如果时间都已经比较长了，那治疗效果也比较差的。

痉挛性脑瘫可见于年轻人、小孩、老人，其能否治愈可有以下情况：

1、部分患者可能是先天性脑瘫，出生时有产伤，生下来之后，发现比同龄儿童活动能力差，学习走步动作比较笨拙，走路相对更晚，治疗一般用功能训练康复方法促进改善；

2、如果是成年人，特别是中老年患者本身步态正常，由于中风或者脑部外伤、其它原因引起痉挛性瘫痪，要看瘫痪累及范围、脑部损害部位，部分患者可以得到完全改善。大部分患者因为脑部损害不可逆，只能得到减轻，并不能完全根治。根据病灶大小和部位，如果病灶靠近大脑皮质，经过治疗之后，往往恢复较好。如果病灶，如梗死、出血、外伤累及神经通路，深部白质受累，引起的痉挛性瘫痪，往往损害程度比较严重，而且经过治疗效果相对较差。这些患者同样不能放弃，可以在治疗脑血管病或者脑外伤、脑出血原发疾病基础上，进行康复功能训练，做针灸、推拿，降低肌张力，改善痉挛性瘫痪症状。

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：

今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。

今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：

一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；

二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”，探索京东平台内医保药品追溯体系建设，实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺，京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念，在医保品种支付时若发现重码等异常情况，将立即报告医保、药监部门，并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.