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山东省儿童医院,山东省立第一医院继发性再生障碍性贫血专家

简介:

山东第一医科大学附属省立医院(山东省立医院)坐落在山东济南,历经百年风雨,发展成集医疗、科研、教学、预防、保健、指导基层为一体的省内功能最齐全、医疗服务能力最强的现代化综合三级甲等医院,是国内外知名、山东省医疗卫生行业的龙头医院。现有中心院区和东院两个院区,职工6955人,编制床位3889张。全国三级公立医院绩效考核国家监测指标排名居全国第20位,考核等级为A+;中国医学科学院中国医院科技量值(STEM)排名第32位,所有医疗专业进入科技量值学科排行榜前100强。入选国家区域医疗中心输出医院,依托我院的山东省立医院菏泽医院和山东省立医院泸州医院双双获批国家区域医疗中心项目,在省内尚属首例。“内分泌糖脂代谢与脑老化”教育部重点实验室获批立项建设。获批国家紧急医学救援基地第一批建设单位、国家心脑血管疑难疾病诊疗能力提升工程单位、国家中西医协同“旗舰”医院建设单位,建有国家突发中毒事件卫生应急移动处置中心(山东),是罕见病诊疗山东牵头医院。先后获“全国卫生系统先进集体”、“全国改革创新医院”、“智慧健康医疗创新驱动单位”、“全国改善医疗服务示范医院”、“人文品牌医院”、“全国模范职工之家”等称号。医院历史悠久,砥砺曲折,从建院伊始便始终与国家的兴衰和民族的命运紧密相连,经历沦陷和战争,屈辱与光荣,从烽火硝烟的峥嵘岁月走到了伟大复兴的新时代。1897年,德国天主教会创办“万国缔盟博爱恤兵会医院”,这是医院的雏形。随后,数次迁址,先后更名“青岛守备军民政治部铁道部济南医院”、“同仁会济南医院”。1945年日本投降,山东省政府医务所改称山东省立医院,并接管“日本同仁会济南医院”。1948年,济南解放,医院被我党领导的华东国际和平医院接管,挂山东省立医院、华东国际和平医院两块牌子。至此,省立医院走进了党和人民的怀抱,翻开了崭新的历史篇章,焕发出新的勃勃生机。1953年,山东省人民政府发文,山东省立医院改名为“山东省立第一医院”。1959年,经山东省委批准,医院又改名为“山东省立医院”。1967年被改为“山东省人民医院革命委员会”,直到1978年,启用“山东省人民医院”圆形印章。1982年,山东省人民政府命名医院为山东省红十字会医院。1984年,根据山东省卫生厅通知,正式启用“山东省立医院”。2007年,建院110周年之际,“山东省立医院集团”挂牌,医院在国内率先探索走集团化发展的道路。2019年,山东第一医科大学附属省立医院揭牌,医院迈出了高质量跨越式发展的新步伐。历史是一面镜子,它照亮现实,也照亮未来。一代代省医人继承红色革命精神,坚定不移坚持党的领导,全面加强党的建设,全面实行党委领导下院长负责制,坚持高质量党建引领高质量发展,努力践行为中国人民谋幸福、为中华民族谋复兴的光荣使命,在保障人民群众健康,推动卫生事业进步中发挥了重要作用,用智慧和奉献铸就了“精诚仁和”的省医精神,用责任和担当谱写了大医精诚的春秋华章。2021年,为赓续红色基因,弘扬红色精神,省立医院院史馆被中共山东省委党史研究院遴选为山东省党史教育基地,是国内综合性医院首家。坚持医疗服务是立院之本。多年来,医院坚持以人民健康为中心,勇攀技术高峰,不断优化服务,持续提升医疗服务质量和安全,为人民生命健康安全保驾护航。2022年全院总诊疗383万人次,年出院19.96万人次,手术16万台次,平均住院日6.09天。在全省三级综合医院住院服务绩效评价中,病例组合指数(CMI)、疑难病例占比(RW≥2)连续多年保持全省第一。医院辅助生殖技术达国际先进水平;活体肝移植技术、Ⅰ型主动脉夹层治疗、经胸微创室间隔缺损封堵术、耳神经与鼻颅底外科手术等国内领先,磨痂术在烧伤深Ⅱ度的应用被国内医院广泛推广。创新医疗服务模式,开展预约诊疗、日间手术、多学科门诊、特色专病门诊、罕见病门诊、高端国际医疗门诊,以互联网医院为基础打造智慧医院,致力于为患者提供高品质的诊疗服务。推进优质护理服务,深化护理亚专科建设,发展专科护理与特色护理服务,探索实施“互联网+护理服务”,深化内涵、拓展外延、改善服务,连续五年获评全国医院品管圈大赛一等奖。坚持人才是第一资源。医院全面实施人才强院战略,引进高层次医学领军人才,培养中青年骨干,创新人才评价机制,落实职称“双自主”评价,加大年轻干部选拔力度,推动了医院人才队伍建设显著提质增效。医院拥有硕士及以上学历2240人,占在职职工的34.45%,高级职称1520人,占在职职工的23.38%;拥有院士1人,双聘院士8人,院士工作站3个,国务院政府特殊津贴人员54人,国家百千万人才工程(第一层次)专家2人,千人计划青年专家1人,国家优秀青年科学基金1人,省部级突出贡献专家25人;“泰山学者”攀登计划专家4人,“泰山学者”岗位特聘专家16人,“泰山学者”青年专家17人。坚持学科建设是医院高质量发展的核心内涵。医院以国家重大需求和人民生命健康需求为导向,立足实际,统筹兼顾,重点突破,按照“错层布局、分层建设、抓优扶强、突出特色”的思路,逐步构建结构合理、优势显著、特色鲜明、多学科协调发展的学科格局。现有46个学科学术体系,妇科、产科、内分泌科、心脏大血管外科、耳鼻咽喉科、神经外科、烧伤科、疼痛科、中医肾病科、临床护理、消化内科等国家级临床重点专科15个,省级临床重点专科31个,省级医疗质量控制中心22个(居全省第一)。内分泌科、重症医学科跻身复旦大学最佳专科声誉排行榜,耳鼻喉科、烧伤科、整形外科获提名;心外科、妇产科跻身北京大学最佳临床学科评估排行榜。坚持创新是引领发展的第一动力。围绕建设国际知名的研究型现代化强院总目标,医院打造系统完善的医学科研创新体系,制定科研创新发展规划,理顺科研创新工作机制,在完善科创政策机制、科创平台提升、科研立项突破、科研成果转化等方面持续发力,屡创佳绩。2020年度中国医学科学院科技量值排名中,我院所有医疗专业进入科技量值学科排行榜前100强,内分泌科、重症医学科均位列全国第9;妇产科位列全国第16,骨外科位列全国第19。科创平台支撑坚强有力,现有省部级科创平台30个,其中国家中医药管理局三级实验室1个,省重点实验室5个,省工程实验室4个,国家临床医学研究中心山东省分中心8个以及其他各类省级研究中心12个。已建成6个专病数据库,拟建专病数据库不少于10个。科研立项和论文发表连续突破。近3年来,国家自然基金连续年立项超过40项,三年总立项128项,优青项目实现历史性突破,重大、重点、国际交流合作项目不断立项,科研经费连续破亿元大关。三年SCI(E)收录论文近2000篇,其中2019年,SCI第一作者第一单位论文收录数量638篇,居全国医疗机构第23位,全省第1位。2020年省自然基金立项128项,居省内医疗机构第一位;2021年省自然基金立项167项,取得新的历史性突破。科技成果转化快速起步,三年实现成果转化29项300余万元,授权专利123项。坚持落实立德树人任务,不断深化医学教育工作,理顺教学管理机制,强化师资队伍,改善硬件设施,为我国的卫生健康事业培养了一批批创新能力优秀、临床技能突出、社会认可度高的医学人才。医院教学渊源始于1932年成立的山东省立医学专科学校。1953年承担着山东医学院60%的临床教学任务。目前,承担山东大学、山东第一医科大学的本科、硕士、博士的教育培养任务,是国家级首批住院医师规范化培训基地(西医)、专科医师规范化培训制度试点基地和住培重点专业基地(儿科、妇产科、外科、口腔全科)。近年来,医院教学管理体制不断理顺。建立了“教学指导委员会-教学管理部门-教研室”的三级管理架构,涵盖本科教学、研究生培养、毕业后医学教育、继续医学教育等医学教育全周期。持续加大教学投入,教学环境和基础条件得到显著改善。注重师资队伍建设,完善激励机制,健全考核评价制度,打造了一支教学意识强、教学本领硬的骨干师资队伍。医院现有博士研究生指导教师122名,硕士研究生指导教师408名,住培指导医师840名、责任导师522名,取得山东省高校教师资格证书865人。每年带教本科见习、实习生,硕士、博士研究生,住院医师及专业医师等近3000名。近5年,毕业博、硕士研究生、住培医师2500余人,150余人获评国家级、省级荣誉称号,在国家级、省级技能大赛中屡获佳绩。坚持国际视野,注重加强与国外医疗机构、科研院校的交流,开创了国际交流与合作的新局面。与美国、加拿大、澳大利亚、韩国、日本、新加坡、英国、法国、德国等国家的医院和大学建立医疗、教学、科研密切联系,开展人员互访与学术交流。鼓励专家学者外出考察进修学习,提高前沿思维、临床技能和科研水平。此外,医院还通过选派技术骨干、远程医学服务等方式,向坦桑尼亚、塞舌尔、汤加、布基纳法索、乌克兰等多个国家提供医学国际援助,提升了医院的国际知名度和美誉度。坚持公益导向,切实发挥龙头医院的辐射带动作用,承担支援欠发达地区、突发事件应急救援、重要活动医疗保障等的任务,开展志愿服务和惠民项目,以实际行动践行医者大爱的责任担当。目前,已与省内77家医院建立医疗联合体,牵头成立了疼痛、产科等55个专科(病)联盟,入盟的专业科室4090个。挂靠在我院的山东省远程医学中心,实现联网2604家医疗机构,其中省内2626家,省外85家,远程医疗服务省内覆盖率达100%,推动优质医疗资源下沉。支援重庆14区县、青海省海北州、新疆喀什地区、西藏日喀则等中西部地区医疗机构,提升当地医疗机构诊疗水平。新冠肺炎疫情暴发后,全面筑牢院内防控体系的同时,圆满完成了驰援湖北、院内防控、省内指导、国际援助等应急救援任务。拼搏成就梦想,奋斗铸就辉煌。新时代的奋进征程中,山东第一医科大学附属省立医院(山东省立医院)将按照上级要求,凝心聚力,主动作为,充分发挥龙头医院高质量发展的引领示范作用,全面推动医院改革发展各项事业奋力走在前,开创新局面,为健康山东、健康中国建设贡献省医智慧和力量。再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素,全身,支持治疗和疾病针对性目标治疗,阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征、自身抗体介导的全细胞减少、急性白血病以及恶性组织细胞病,无,血象检查、骨髓象检查,骨髓活组织检查和放射性核素骨髓扫描,。

李强 主任医师

面颈部除皱,年轻化,重睑,隆鼻,隆下巴,隆胸,缩胸,瘦脸,瘦小腿,肉毒素注射,玻尿酸注射,自体脂肪注射,抽脂手术,体形雕塑,腋臭微创手术及黄金微针治疗等;光子嫩肤,各种激光治疗,祛各种色斑,祛痣,祛疣,血管瘤,痤疮,脱毛治疗,各种瘢痕、疤痕疙瘩治疗等;各种难愈性创面,美容创伤,烧烫伤等。 衰老,皱纹,体型塑形,各种色斑,各种瘢痕

好评 99%
接诊量 1207
平均等待 2小时
擅长:面颈部除皱,年轻化,重睑,隆鼻,隆下巴,隆胸,缩胸,瘦脸,瘦小腿,肉毒素注射,玻尿酸注射,自体脂肪注射,抽脂手术,体形雕塑,腋臭微创手术及黄金微针治疗等;光子嫩肤,各种激光治疗,祛各种色斑,祛痣,祛疣,血管瘤,痤疮,脱毛治疗,各种瘢痕、疤痕疙瘩治疗等;各种难愈性创面,美容创伤,烧烫伤等。 衰老,皱纹,体型塑形,各种色斑,各种瘢痕
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陈黎明 副主任医师

冠心病,高血压,心肌炎,心律失常,心力衰竭,肥厚型心肌病,酒精性心肌病,扩张型心肌病,心脏神经症,血脂异常,先天性心脏病

好评 99%
接诊量 1668
平均等待 15分钟
擅长:冠心病,高血压,心肌炎,心律失常,心力衰竭,肥厚型心肌病,酒精性心肌病,扩张型心肌病,心脏神经症,血脂异常,先天性心脏病
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陈修德 主任医师

泌尿系结石的微创治疗和预防,如经皮肾镜碎石和输尿管镜碎石取石术等。对慢性前列腺炎的诊治亦有独到的研究。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:泌尿系结石的微创治疗和预防,如经皮肾镜碎石和输尿管镜碎石取石术等。对慢性前列腺炎的诊治亦有独到的研究。
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高昆 副主任医师

耳鼻咽喉常见病、多发病的治疗,咽喉及头颈部肿瘤(喉癌、下咽癌、甲状腺肿瘤等)、阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合征的手术治疗,尤其擅长扁桃体肥大、腺样体肥大、声带息肉、咽喉部血管瘤、早期喉癌、早期下咽癌的微创手术治疗。

好评 100%
接诊量 161
平均等待 15分钟
擅长:耳鼻咽喉常见病、多发病的治疗,咽喉及头颈部肿瘤(喉癌、下咽癌、甲状腺肿瘤等)、阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合征的手术治疗,尤其擅长扁桃体肥大、腺样体肥大、声带息肉、咽喉部血管瘤、早期喉癌、早期下咽癌的微创手术治疗。
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王斌 副主任医师

从事精神卫生临床工作20余年,擅长对于抑郁焦虑,强迫恐惧,社交困难,精神分裂症等精神心理疾患的药物治疗,擅长对于青少年常见心理问题,学习困难,夫妻婚姻问题,家庭关系问题的心理治疗。

好评 99%
接诊量 1252
平均等待 -
擅长:从事精神卫生临床工作20余年,擅长对于抑郁焦虑,强迫恐惧,社交困难,精神分裂症等精神心理疾患的药物治疗,擅长对于青少年常见心理问题,学习困难,夫妻婚姻问题,家庭关系问题的心理治疗。
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刘雯敏 副主任医师

临床工作十余年,主要从事于皮肤肿瘤的诊断与治疗,其他损容性皮肤病诊疗与皮肤美容咨询。

好评 100%
接诊量 239
平均等待 30分钟
擅长:临床工作十余年,主要从事于皮肤肿瘤的诊断与治疗,其他损容性皮肤病诊疗与皮肤美容咨询。
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周玮琰 副主任医师

诊治各种玻璃体和视网膜疾病及眼外伤,如各种眼部外伤、玻璃体混浊、视网膜脱离、糖尿病视网膜病变、黄斑疾病等玻璃体视网膜疾病的手术治疗。

好评 100%
接诊量 85
平均等待 10小时
擅长:诊治各种玻璃体和视网膜疾病及眼外伤,如各种眼部外伤、玻璃体混浊、视网膜脱离、糖尿病视网膜病变、黄斑疾病等玻璃体视网膜疾病的手术治疗。
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王晖 副主任医师

对胸外科各种疾病,包括肺结节在内的肺部肿瘤、食管肿瘤、纵隔肿瘤、肺大疱以及胸外伤等胸部疾病的诊断及微创手术为主的综合治疗具有丰富的临床经验,针对不同患者设计最佳治疗方案,专注患者的术后全程管理,尤其擅长肺小结节的诊断和精准肺段切除手术。

好评 100%
接诊量 1429
平均等待 1小时
擅长:对胸外科各种疾病,包括肺结节在内的肺部肿瘤、食管肿瘤、纵隔肿瘤、肺大疱以及胸外伤等胸部疾病的诊断及微创手术为主的综合治疗具有丰富的临床经验,针对不同患者设计最佳治疗方案,专注患者的术后全程管理,尤其擅长肺小结节的诊断和精准肺段切除手术。
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李晓明 主治医师

肺部感染 肺结节 慢性阻塞性肺疾病 支气管炎的诊疗

好评 100%
接诊量 1196
平均等待 15分钟
擅长:肺部感染 肺结节 慢性阻塞性肺疾病 支气管炎的诊疗
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孔磊 主任医师

1.糖尿病及糖尿病前期(生活方式指导,糖尿病口服药用药指导,胰岛素用药指导,儿童糖尿病,妊娠糖尿病)2.糖尿病并发症(糖尿病肾病,糖尿病视网膜病变,糖尿病合并高血压,糖尿病合并大血管病变,糖尿病足)3.甲状腺疾病(甲亢、甲减、甲状腺结节、亚急性甲状腺炎)4.高血压 5.血脂异常 6.高尿酸血症、痛风 7.内分泌疑难杂症(脑垂体瘤,肢端肥大症,库欣综合征,肾上腺疾病)8.肥胖症 9.消瘦待查 10.骨质疏松症

好评 100%
接诊量 726
平均等待 3小时
擅长:1.糖尿病及糖尿病前期(生活方式指导,糖尿病口服药用药指导,胰岛素用药指导,儿童糖尿病,妊娠糖尿病)2.糖尿病并发症(糖尿病肾病,糖尿病视网膜病变,糖尿病合并高血压,糖尿病合并大血管病变,糖尿病足)3.甲状腺疾病(甲亢、甲减、甲状腺结节、亚急性甲状腺炎)4.高血压 5.血脂异常 6.高尿酸血症、痛风 7.内分泌疑难杂症(脑垂体瘤,肢端肥大症,库欣综合征,肾上腺疾病)8.肥胖症 9.消瘦待查 10.骨质疏松症
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患友问诊

我被诊断出继发性再生障碍性贫血,医生建议我吃某种药物并搭配激素,想了解这种用药方式是否安全。
26
2024-11-15 15:16:31
患者担心自己可能患有白血病或甲亢,寻求医生的专业意见。患者女性63岁
62
2024-11-15 15:16:31
患者父亲45岁,女性,患有慢性再生障碍性贫血,想咨询海曲泊帕乙醇胺片的用药问题。
47
2024-11-15 15:16:31
外公患有再生障碍性贫血,需要定期输血,想知道是否有药物可以帮助他减少输血次数?患者男性76岁
27
2024-11-15 15:16:31
经常出现出血症状,检查出嗜血综合症,想知道是原发还是继发,以及如何治疗。患者女性2岁4个月
36
2024-11-15 15:16:31
面色无华,眩晕气短,体倦乏力,腰膝酸软,舌苔厚白
22
2024-11-15 15:16:31
我有慢性再生障碍性贫血,经常感到胸闷气短和头晕,想知道是否可以使用吸氧机来改善这些症状?
44
2024-11-15 15:16:31
我被诊断出重型再生障碍性贫血,医生开了海曲泊帕乙醇胺片,但我对用法和注意事项不太清楚。
26
2024-11-15 15:16:31
患有重型再生障碍性贫血,医生建议服用海曲泊帕乙醇胺片。
59
2024-11-15 15:16:31
60岁女性,出现面色无华、眩晕气短、体倦乏力、腰膝酸软等症状,疑似脾肾两虚。
62
2024-11-15 15:16:31

科普文章

#再生障碍性贫血#特发性再生障碍性贫血#继发性再生障碍性贫血#输血
19

小明最近总觉得身体不舒服,脸色苍白,动不动就喘。妈妈带他去医院检查,医生看了血常规结果后,脸色凝重地说:"小明可能患上了再生障碍性贫血,需要进一步检查确诊。"

什么是再生障碍性贫血?为什么会得这种病?该如何治疗?今天我们就来一探究竟。

一、再生障碍性贫血:骨髓的"罢工"风波

再生障碍性贫血(以下简称"再障"),顾名思义,就是骨髓造血功能出现了障碍,无法再生足够的血细胞。骨髓是我们体内的"血液工厂",负责生产红细胞、白细胞和血小板。当这个"工厂"罢工时,就会导致全血细胞减少。

小明妈妈听了医生的解释,不禁担心地问:"医生,这病常见吗?会不会很严重啊?"

医生回答说:"再障在我国每年的发病率约为0.74/10万人,虽然不算常见,但也不罕见。它可以发生在任何年龄段,但主要高发于15~25岁的青少年和65~69岁的老年人。男女发病率差异不大。至于严重程度,要根据具体情况而定。"

二、再障的"罪魁祸首":T细胞"叛变"引发的骨髓之殇

"那究竟是什么原因导致骨髓'罢工'的呢?"小明爸爸追问道。

医生耐心解释:"目前研究认为,在获得性再障中,最主要的原因是我们体内的T淋巴细胞出现了异常活化,就像'叛变'了一样,攻击自己的骨髓造血细胞。此外,还有一些免疫细胞,如调节性T细胞、NK细胞等功能异常,也参与了再障的发病过程。"

"简单来说,就是我们身体的'警察'(免疫细胞)误把'好人'(骨髓造血细胞)当成了'坏人',展开了无情的打击。"医生补充道。

三、再障的诊断:全面体检,不放过任何蛛丝马迹

为了确诊再障,医生为小明安排了一系列检查。

  1. 血常规检查:这是最基本的检查,可以看到全血细胞减少的情况。

  2. 骨髓穿刺和活检:这是关键的检查,可以直观地看到骨髓中造血细胞的情况。

  3. 流式细胞术:检测骨髓中的CD34+细胞数量和是否存在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)克隆。

  4. 其他辅助检查:包括病毒学检查、免疫相关指标检测、细胞遗传学检查等。

医生强调:"我们还需要排除其他可能导致全血细胞减少的疾病,如骨髓增生异常综合征、急性白血病等。只有经过全面检查,才能做出准确诊断。"

四、再障的分级:从"轻度感冒"到"重度肺炎"

根据疾病的严重程度,再障可以分为非重型和重型两大类。

非重型再障(NSAA):就像轻度感冒,虽然有症状,但不太严重。根据是否需要长期输血,又可分为:

  • 输血依赖型(TD-NSAA):需要每8周至少输血1次,持续4个月以上。

  • 非输血依赖型(NTD-NSAA):不需要频繁输血。

重型再障(SAA):相当于重度肺炎,情况更为严峻。主要表现为:

  • 骨髓细胞增生程度严重下降

  • 外周血细胞明显减少

其中,最严重的情况被称为极重型再障(VSAA)。

五、再障的治疗:对症下药,因人而异

针对不同类型和严重程度的再障,治疗方案也各不相同。

  1. 重型再障(SAA)的治疗:

  • 40岁以下,有HLA相合同胞供者:首选造血干细胞移植。这就像给骨髓"工厂"换了一套全新的生产线。

  • 40岁以上或无合适供者:选择免疫抑制治疗(IST)联合促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。这相当于给"叛变"的免疫细胞"洗脑",同时刺激骨髓多造血小板。

2.非重型再障(NSAA)的治疗:

  • 输血依赖型:治疗方案与SAA类似。

  • 非输血依赖型:可以选择环孢素A联合TPO-RA等药物治疗。

医生告诉小明的父母:"无论选择哪种治疗方案,都要耐心配合。再障的治疗是一个长期过程,可能需要几个月甚至更长时间才能看到明显效果。"

六、再障患者的日常护理:精心呵护,助力康复

除了积极治疗,日常护理也非常重要。医生给小明和家人提了几点建议:

  1. 注意防护:因为免疫力低下,要特别注意预防感染。勤洗手,避免接触人多的场所。

  2. 合理饮食:多吃新鲜水果蔬菜,补充维生素和矿物质。适当增加蛋白质摄入,但要避免生食。

  3. 适度运动:根据身体状况,进行轻度到中度的运动,如散步、太极等。

  4. 心理调节:保持乐观积极的心态,必要时寻求心理咨询帮助。

  5. 定期复查:按医生要求定期复查,及时调整治疗方案。

七、真实案例:小华的再障抗争之路

说到这里,医生想起了另一个患者小华的经历,便跟小明一家分享:

"小华,今年20岁,两年前被诊断为重型再障。起初他很沮丧,觉得人生被打乱了。但在家人的鼓励下,他积极配合治疗。因为年龄合适,且有HLA相合的哥哥,小华接受了造血干细胞移植。

手术很成功,但术后恢复期也不轻松。小华经历了各种不适,甚至一度想放弃。但在医护人员和家人的支持下,他坚持了下来。现在,小华已经康复,重返校园,继续自己的学业。他说,这段经历让他更珍惜生命,也更坚强了。"

听完小华的故事,小明和父母都受到了鼓舞。小明说:"医生,我也会像小华哥哥一样勇敢的!"

八、再障治疗的新曙光

医生欣慰地看着小明坚定的眼神,补充道:"现在再障的治疗方法在不断进步。比如,我们现在有了更好的免疫抑制药物,造血干细胞移植技术也在不断完善。还有一些新的治疗方法正在研究中,如基因治疗、靶向治疗等。相信在不久的将来,再障患者会有更多更好的治疗选择。"

 

再生障碍性贫血虽然是一种严重的血液系统疾病,但并非不可战胜。通过及时诊断、科学治疗和精心护理,大多数患者都能获得良好预后。面对疾病,我们需要的是信心、耐心和勇气。正如小华的经历告诉我们的:只要不放弃,就还有希望。

希望这篇文章能帮助大家更好地了解再生障碍性贫血。如果您或身边的人出现可疑症状,请及时就医。生命可贵,健康至上,让我们共同呵护生命之光,携手共创健康美好的未来!

参考资料:Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Guidelines for the diagnosis and management of aplastic anemia in China (2022)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2022 Nov 14;43(11):881-888. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001. PMID: 36709177; PMCID: PMC9808872.

#继发性再生障碍性贫血#体质性再生障碍性贫血#再生障碍性贫血
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再生障碍性贫血简称“再障”。再障发病是由于机体存在遗传易感因素,并存在以下几个诱发因素:

  • 各种形式的放射性或电离辐射,如: X 线、C 线或 A 粒子、放射性碘等物理因素。
  • 包括苯、杀虫剂、工业用胶水及油漆等化学因素。
  • 氯霉素、含氨基比林和非那西汀复方制剂等。
  • 某些病毒,如肝炎病毒、EB 病毒、水痘病毒等、细菌。
  • 原虫感染等生物因素。
  • 环境社会因素等。

身体出现哪些预警,要当心再障来偷袭。感冒、腹泻、急性黄疸性肝炎后或不明原因发生皮肤、黏膜出血点、瘀斑、牙龈出血、鼻衄,青春期女孩及成年女性不明原因月经过多等出血表现;不明原因周身乏力、面色苍白等贫血表现,以及反复发热、感染等情况应警惕血液系统疾病,但上述表现均非血液病特异表现,所以不必恐慌。及时到就近医院进行血常规检查,可初步确定是否存在血液异常。

#继发性再生障碍性贫血#再生障碍性贫血
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再生障碍性贫血就是我们人类的造血干细胞受到了攻击,因此它不能够源源不断的生成造血细胞,它是这样一组疾病。这个造血干细胞受到攻击主要的是一个免疫破坏,就是我们做骨髓穿刺的时候,会发现骨髓当中不是有蓬勃的生机,而是一片荒凉,这个时候我们其实针对这个病因,应该把不正常的免疫攻击去用药物来遏制掉。

因此,再生障碍性贫血现在常用的方法就是免疫抑制剂的治疗,通常可以首先选择口服的环孢霉素。但是环孢霉素的起效时间往往要几个月,它的有效率也往往只有 50%左右。单药如果不能起效,往往还需要增加其它的抗 T 细胞的药物。

甚至年轻的患者,我们在有合适的供者的时候,我们还会动员患者进入到造血干细胞移植,这样一种程序当中去。再生障碍性贫血其实是可以治好的,但是要结合病人的情况来选择不同的治疗方法。单纯的用免疫抑制剂,既使是联合治疗,有效率通常也就是在 70%左右。干细胞移植能够治愈,但是也有一定的移植风险。

#继发性再生障碍性贫血#白血病#再生障碍性贫血
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再生障碍性贫血和白血病,哪个更严重,我们说再生障碍性贫血,它是一个造血干细胞的疾病,它可以表现为全血细胞的减少,现在已经明确,再生障碍性贫血是一个,免疫性的疾病,是由于免疫系统失调,导致了一个干细胞的受损,所以它不能源源不断的生成,新的造血细胞,它是这样的一个发病的机制,再生障碍性贫血我们又分很多型,对于重型再障,这个人的血细胞会及其的减低,比如说他的血小板可能只有几千,白细胞只有几百,贫血也会非常严重,一个重型再障的时候,其实是非常严重的,在急性期死亡率也是非常高的。

对于白血病的话,其实它分为很多型,慢性白血病现在已经达到,他的生存期跟正常人,是非常接近的这样一个地步,而急性白血病当中有很多的类型,现在的治疗效果也是非常好的,而有一些急性恶性程度比较高,愈后比较差的白血病,他的死亡率当然是非常高的,再生障碍性贫血跟急性白血病,它们也有共性,就是都是造血干细胞的疾病,要比较它们两个的严重程度,其实主要是要看这个患者,具体的分型,以及再障具体的严重程度而言,急的早期型再障,和某些类型的白血病,死亡率都非常高,都是非常严重的。

#继发性再生障碍性贫血#体质性再生障碍性贫血
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血液科医生李洋

再生障碍性贫血,是由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭的一组综合病征,目前明确的主要的发病机制为 T 细胞功能亢进——细胞毒性 T 细胞攻击造血干细胞,出现造血功能衰竭而引发再障。虽然免疫抑制治疗 ATG+环孢素能使 60~70%的重型再障患者治疗有效,但仍有约 30%的患者治疗后仍然有持续的全血细胞减少。

 

治疗无效的可能原因有:患者体内残存的造血干细胞极少;患者的发病病因并非免疫功能异常;ATG+环孢素治疗强度不够。下面具体分析一下。

01

体内残存造血干细胞极少。最典型的疾病就是极重型再生障碍性贫血了。前面的推文《血液病的猛虎——极重型再生障碍性贫血》已经详细描述了这类疾病的诊断、危害及治疗方法。这种疾病因为体内造血干细胞极少,即使应用了标准的甚至高强度的免疫抑制治疗,现存很少的造血干细胞也难以增殖;即使能够增殖,速度也非常缓慢,这就是为什么有的极重型再生障碍性贫血,需要 1 年甚至 1 年以上时间血象才能逐渐恢复。

 

举一个简单的例子,把造血干细胞比作养鸡场内的鸡,把骨髓比作养鸡场。如果养鸡场有 10 只鸡,我们可以多喂饲料、定期检疫防病,不用多久这些鸡就会鸡生蛋、蛋生鸡,很快达到 100 只鸡的数量;如果鸡场只有 2 只鸡,那想实现 100 只鸡的数目就会很非常难,也许根本就实现不了这个目标。想让鸡场由 2 只鸡变成 100 只鸡的方法只有一个,就是从别的鸡场抓十几只几十只过来,再不断繁殖,很快就能达到 100 只了——这就是我们说的异基因造血干细胞移植。

 

02

病因并非免疫功能异常。如果再障的发病原因不是免疫功能异常,那应用免疫抑制治疗当然效果不好。这类情况,包括患者的造血干细胞基因存在缺陷(如 DNA 修复缺陷、端粒/端粒酶异常等),可能导致干细胞复制、分化异常,最终干细胞逐渐死掉(医学上叫做凋亡);也可能将来这类异常的干细胞会演变成白血病细胞,这就是为什么会有小部分再障患者会演变成 MDS 或者白血病。对于这类造血干细胞,好比养鸡场里的病鸡,数目再多,养鸡场也不会发展壮大,鸡会越来越少,甚至会出现变异的鸡。治疗这种病因的再障,要杀死病鸡,引进健康的鸡,仍需要异基因造血干细胞移植。

 

03

免疫抑制强度不够。虽然患者病因是免疫因素介导的,但如果治疗不正规,ATG 或环孢素治疗不规范,同样也会导致治疗失败。就如同养鸡场饲料不足、喂养不规律,鸡一样不能很好的生长。不过这种情况在正规医院比较少见。

 

由于再障的发病原因复杂,部分患者治疗效果不佳,所以就出现了除异基因造血干细胞移植和 ATG+环孢素治疗之外的其他方法,如环磷酰胺(见《治疗再生障碍性贫血的双刃剑》一文)、雄激素(康力龙、安雄,达那唑)、左旋咪唑、TPO、艾曲波帕、中药、特殊的食物(如花生衣)等等,它们能否对大部分难治的再障产生确定的疗效,尚需进一步研究。

#继发性再生障碍性贫血#体质性再生障碍性贫血
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血液科医生李洋

再生障碍性贫血是一种骨髓造血干细胞衰竭的疾病。除了 T 淋巴细胞免疫功能异常外还有很多已知、未知的病因,这就决定了治疗方法形形总总,初看貌似杂乱,现在就系统的概括一下再障的治疗方法,比较容易理解和指导治疗。主要有三种:造血重建;造血修复;造血刺激。

造血重建:顾名思义,通过人为干预,重新为患者建立造血系统,也就是我们说的异基因造血干细胞移植。这种治疗,可以不考虑患者的病因是不是造血干细胞病变、是不是淋巴细胞异常导致或其他原因,只需要将患者的造血组织清除后,更换为健康匹配的正常人骨髓即可。当然现实不是那么完美,虽然对于一些并发症的治疗已经取得了很大进步,但仍有小部分移植患者,生活质量不理想。

造血修复:也就是通过药物,将患者受损的造血系统修复,使其重新恢复原来的造血机能。最常见的就是 ATG+环孢素免疫抑制治疗。通过免疫抑制作用,将患者体内功能过于强大的 T 淋巴细胞抑制或清除,这样就去除了造血干细胞减少的病因,使得残留的造血干细胞造血得以恢复。这种疗法要求疾病的原因是免疫因素的,同时要求残留的造血组织不能太少,两者缺一不可。虽然费用比造血干细胞移植略少,但是面临着部分患者无效、复发的可能。

造血刺激:就是单纯的通过药物刺激造血干细胞增殖,并不去除再障的病因。通过研究发现,粒细胞集落刺激因子(G-CSF)或促红细胞生成素(EPO)都不会明显的刺激造血干细胞增殖,而近年出现的促血小板生成素(TPO)或艾曲波帕、罗米司汀不仅促进巨核细胞分化增殖,还有刺激造血干细胞增殖的作用,目前已投入临床或正在进行临床试验当中。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

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