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华西医院,四川华西病毒性心肌炎后遗症专家

简介:

锦江春色来天地,玉垒浮云变古今。在中国历史文化名城成都市锦江万里桥头的华西坝,有一座闻名遐迩的医学城,她就是四川大学华西临床医学院/华西医院。四川大学华西医院(简称华西医院)始建于1892年,是国家三级甲等综合医院、中国西部疑难危急重症诊疗的国家级中心、中国著名的高等医学学府,也是中国一流的医学科学研究和技术创新的国家级基地,综合实力处于国内一流、国际先进行列。医院学科综合实力强大,临床医学ESI排名处于国际顶尖行列(全球前0.5‰)。现有教育部国家重点学科9个,重点培育学科2个;有国家临床重点专科37个,数量名列全国医院第一。在国家三级公立医院绩效考核连续四年获评A++。在复旦大学中国最佳专科声誉和最佳医院排行榜上,连续13年名列全国第二,其中13个专科前三、19个前五、29个前十。在全国专科综合排名榜上,麻醉科、放射科排名第一。领军人才方面,有中国科学院院士1人、“国字号”高层次人才140人次,国家级学会/协会主委/副主委专家58人、高级职称1513人、研究生导师1056人。医疗方面,医疗院区占地577余亩,业务用房约58万平方米,直属2个医疗院区,编制床位4900张,有54个临床科室(含7个专病中心);设专科、专病门诊200余种,开展79个疑难多学科联合门诊、27个罕见病专科门诊、77个住院MDT;收治疑难复杂病种患者比例在80%以上,出院患者病例组合系数(CMI)1.47,排名全国第二;全院微创手术占比24.59%,四级手术占比38.79%,每年四级手术总量位列全国第三;2022年门、急诊量897万人次,出院病人30.23万人次,手术20.75万台次,平均住院日6.54天;在成人活体肝脏移植、肺癌外科和微创治疗、心脏介入治疗、脑神经外科及功能神经外科、中西医结合治疗重症胰腺炎、胃肠微创手术、临床麻醉、功能磁共振、核医学等多个领域处于国内乃至世界领先水平。教学方面,医(学)院构建了覆盖在校教育、毕业后教育、继续教育于一体的以胜任力为导向的卓越医学生培养体系。本科教育涵盖临床医学(五年制、八年制)、护理学、医学影像技术、康复治疗学、医学检验技术、眼视光学等六大专业,是全国首批八年制示范试点高校院系、全国“三全育人”综合改革试点单位,连续10年获四川大学本科教学先进单位。研究生教育拥有临床医学、中西医结合、护理学、医学技术等4个一级学科博士、硕士学位授权点,68个硕士学位点,67个博士学位点。在校学生超6504人。医(学)院高度重视医学生临床胜任力及转化创新能力培养,获第十届中国大学生医学技术技能大赛五、八年制总决赛银奖,是全国仅有的三所五、八年制双赛道均获银奖以上奖励的高校;获互联网+创新创业大赛金奖14项,连续8年问鼎全国金奖,获奖数居全国医学院校之首。医(学)院于2000年在国内最早开展住院医师培训,并在全国范围推广,已为全国592家医院培养4792余人,并免费为西藏培养600余名住院医师和护技药人员。每年接受4000余名进修人员来院学习,每年为147万人次提供远程继续医学教育。科研方面,华西医院建立了23万余平米的独立的科研院区,现有包括生物治疗国家重点实验室、“2011”协同创新计划、国家生物治疗转化医学重大科技基础设施、国家老年疾病临床医学研究中心、国家精准医学产业创新中心在内的11个国家级和34个省部级创新研究平台,以及动物影像、色谱/质谱、显微图像、基因测序、流式细胞、电镜技术平台等一系列前沿公共创新平台。构建了全国医疗机构中唯一一条从原始靶点发现,到新药筛选、临床前试验、临床试验及上市后评价的创新链、服务链,形成基础研究、转化研究、临床研究为一体的创新平台。在中国医学科学院中国医院科技量值(STEM)综合排名中连续第9年位列全国第一;在复旦大学中国最佳医院排行榜上,科研得分连续13年名列全国第一。自然指数NatureIndex排名全国医院第一、全球第10位。近五年来,获得国家自然科学基金、科技重大专项、国家重点研发计划、科技创新-2030重大项目等国家计划项目近千项,年均科研项目经费超过10亿元,牵头获包括国家自然科学奖二等奖1项、国家科技进步二等奖1项、省部级一等奖15项在内的科技成果奖100项。高水平研究成果相继发表在Cell、Nature、Science等国际顶级期刊;授权国内、国际发明专利791项(2022年首次发布的“中国医院创新转化排行榜”我院发明专利申请量、PCT申请量均排名第一)。新冠疫苗、国家麻醉I类新药、生物材料等科技成果累计转化(转让、许可、作价投资)220余项,转化合同金额超10亿元。医院积极投身乡村振兴和医疗帮扶事业,多措并举、多地支援,持续巩固拓展脱贫攻坚成果。在中组部、教育部、农工民主党中央、省直机关工委等任务中,积极发挥“国家队”的医疗优势。建立艾滋病防治的“华西-昭觉”综合帮扶工作模式,促进了当地艾滋病防治能力的显著提升,艾滋病三项核心指标:治疗覆盖率由39%上升到97%,抗病毒治疗成功率由71%升至98%,母婴传播率由7.12%降至2.23%。“华西同心行动”创新构建以医院党委统一领导,党委统战部统筹协调,各个民主党派和统战团体合力攻坚的健康帮扶模式,积极探索“华西-镇雄健康帮扶模式”,持续深化模式2.0版并在贵州省毕节市大方县落地实施,收到陈竺委员长亲笔贺信,相关帮扶情况写进中国农工民主党第十七次全国代表大会报告。形成“华西-甘孜”模式,以肝包虫病为切入点,石渠县肝包虫病患病率下降至6.421%,90%的患者能在当地得到治疗,基本实现肝包虫病治疗不出州。另外,我院通过“832平台”消费帮扶的典型案例,被国家发展改革委作为2022年全国消费帮扶助力乡村振兴优秀典型案例进行推荐,得到国家卫生健康委乡村振兴办的通报表扬。医院作为国家队,在历次重大公共卫生事件中也始终冲锋在前。在08年汶川地震、10年玉树地震、13年芦山地震、15年尼泊尔地震、17年九寨沟地震、19年宜宾地震、20年以来抗击新冠、21年长宁地震,以及历次援藏、援疆、援非、援朝中,四川大学华西医院始终奋战在第一线,展现了国家队“中流砥柱”本色,获中共中央、国务院、中央军委授予的全国抗震救灾英雄集体、全国抗击新冠肺炎疫情先进集体等称号。我院于2018年也成功获批成为全球唯一一支世界卫生组织认证通过的最高级别的非军方国际应急医疗队,在全球应急医疗领域展现中国实力与担当。心肌炎如果治疗不够彻底,会出现心律失常后遗症,感染性因素,自身免疫性疾病,物理因素,化学因素,心脏,对症治疗,甲状腺功能亢进症,二尖瓣脱垂症,冠心病,应激性心肌病,以清淡、易消化而富含营养的饮食为主,心电图,超声心动图,病原学检测,心脏磁共振,心内膜心肌组织活检,。

曹德宏 副主任医师

男科,阳痿,早泄,遗精,肾亏,手淫过度,龟头敏感,性欲低下,性功能障碍,ED(勃起功能障碍)阴囊潮湿,阳痿,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,肾虚,壮阳,硬度下降,性欲低下,早泄(时间短,阴茎头敏感,射精过快);肾亏,手淫过度,性生活时间短,前列腺炎,前列腺增生。

好评 99%
接诊量 5291
平均等待 15分钟
擅长:男科,阳痿,早泄,遗精,肾亏,手淫过度,龟头敏感,性欲低下,性功能障碍,ED(勃起功能障碍)阴囊潮湿,阳痿,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,肾虚,壮阳,硬度下降,性欲低下,早泄(时间短,阴茎头敏感,射精过快);肾亏,手淫过度,性生活时间短,前列腺炎,前列腺增生。
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吴寿全 主治医师

呼吸内科常见症状:新冠肺炎,咳嗽,咳痰,咽喉痛,胸痛,感冒,咯血,胸闷,喘气,气短,呼吸困难,鼻炎,鼻塞,流鼻涕,发热,低热,头晕,头痛,胸部不适。常见疾病:流感,支气管炎,肺炎,肺小结节,肺结核,肺栓塞,条索影,肺癌,慢阻肺,肺气肿,肺大泡,哮喘,戒烟。

好评 99%
接诊量 1.5万
平均等待 15分钟
擅长:呼吸内科常见症状:新冠肺炎,咳嗽,咳痰,咽喉痛,胸痛,感冒,咯血,胸闷,喘气,气短,呼吸困难,鼻炎,鼻塞,流鼻涕,发热,低热,头晕,头痛,胸部不适。常见疾病:流感,支气管炎,肺炎,肺小结节,肺结核,肺栓塞,条索影,肺癌,慢阻肺,肺气肿,肺大泡,哮喘,戒烟。
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刘晓蕾 主治医师

老年常见疾病如高血压,慢阻肺,糖尿病,冠心病,类风湿性关节炎,老年痴呆等。

好评 99%
接诊量 581
平均等待 15分钟
擅长:老年常见疾病如高血压,慢阻肺,糖尿病,冠心病,类风湿性关节炎,老年痴呆等。
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崔建伟 主治医师

男科(前列腺炎、早泄阳痿、勃起功能障碍,前列腺钙化灶、前列腺增大、龟头炎、包皮过长包茎等),女性泌尿(尿频尿急、尿路感染、尿失禁、膀胱过度活动症),泌尿系结石(肾结石、肾尿盐结晶、输尿管结石、膀胱结石、尿道结石等),泌尿系肿瘤(肾肿瘤、尿路上皮癌、膀胱癌、前列腺癌、阴茎癌等),尿路狭窄(肾盂输尿管连接处狭窄、尿道狭窄等)等相关问题。

好评 100%
接诊量 227
平均等待 30分钟
擅长:男科(前列腺炎、早泄阳痿、勃起功能障碍,前列腺钙化灶、前列腺增大、龟头炎、包皮过长包茎等),女性泌尿(尿频尿急、尿路感染、尿失禁、膀胱过度活动症),泌尿系结石(肾结石、肾尿盐结晶、输尿管结石、膀胱结石、尿道结石等),泌尿系肿瘤(肾肿瘤、尿路上皮癌、膀胱癌、前列腺癌、阴茎癌等),尿路狭窄(肾盂输尿管连接处狭窄、尿道狭窄等)等相关问题。
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李开国 主治医师

鼻咽癌,头颈部肿瘤,乳腺癌,肺癌,结直肠癌、肉瘤样癌等常见肿瘤的放化疗、靶向治疗及免疫治疗等

好评 99%
接诊量 626
平均等待 -
擅长:鼻咽癌,头颈部肿瘤,乳腺癌,肺癌,结直肠癌、肉瘤样癌等常见肿瘤的放化疗、靶向治疗及免疫治疗等
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李川 主治医师

胸外科疾病的诊治,包括肺结节全程管理,肺磨玻璃结节,肺癌、肺癌全程管理、肺良性疾病、食管癌、食管良性疾病、纵隔疾病、气胸、肋骨骨折、胸骨骨折、肋骨肿瘤、胸壁肿瘤、手汗症、鸡胸、漏斗胸、肺炎、胸腔积液、膈疝、食管裂孔疝、膈膨升等疾病的诊断及常规、微创治疗

好评 99%
接诊量 1697
平均等待 15分钟
擅长:胸外科疾病的诊治,包括肺结节全程管理,肺磨玻璃结节,肺癌、肺癌全程管理、肺良性疾病、食管癌、食管良性疾病、纵隔疾病、气胸、肋骨骨折、胸骨骨折、肋骨肿瘤、胸壁肿瘤、手汗症、鸡胸、漏斗胸、肺炎、胸腔积液、膈疝、食管裂孔疝、膈膨升等疾病的诊断及常规、微创治疗
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刘琦 主治医师

冠心病、心脏瓣膜病、先天性心脏病、高血压、高脂血症、胸痛、心悸、心肌梗死、主动脉瓣狭窄、主动脉瓣反流、二尖瓣反流等心血管疾病。

好评 100%
接诊量 150
平均等待 15分钟
擅长:冠心病、心脏瓣膜病、先天性心脏病、高血压、高脂血症、胸痛、心悸、心肌梗死、主动脉瓣狭窄、主动脉瓣反流、二尖瓣反流等心血管疾病。
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徐严明 主任医师

擅长帕金森病,运动神经元病,周围神经病,肌肉疾病及神经遗传病诊疗;熟悉头痛、头晕、脑血管病、认知功能障碍等神经内科常见病多发病诊疗。

好评 99%
接诊量 2066
平均等待 2小时
擅长:擅长帕金森病,运动神经元病,周围神经病,肌肉疾病及神经遗传病诊疗;熟悉头痛、头晕、脑血管病、认知功能障碍等神经内科常见病多发病诊疗。
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张林昊 主治医师

消化内科常见病、多发病(例如消化不良、慢性胃炎、腹泻、肝病、胰腺炎等疾病)的诊治,各种检查报告(包括但不限于幽门螺杆菌呼气试验,胃镜,结肠镜等)的解读。

好评 100%
接诊量 4727
平均等待 15分钟
擅长:消化内科常见病、多发病(例如消化不良、慢性胃炎、腹泻、肝病、胰腺炎等疾病)的诊治,各种检查报告(包括但不限于幽门螺杆菌呼气试验,胃镜,结肠镜等)的解读。
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陈宗福 主任医师

男性勃起障碍,早泄,性欲低下,射精障碍,射精延迟,射精无力,少弱精精子症,精液不液化,尿频,尿急,尿不尽,尿分叉,细菌非细菌性前列腺炎,慢性前列腺炎,前列腺增生,排尿刺痛灼烧,阴囊潮湿,精囊炎,手淫导致的时间短,硬度差,勃起功能障碍,遗精,血精,射精快,阳痿时间短,龟头敏感,男性不育,包皮龟头炎,菲林菌性尿道炎,睾丸炎,珍珠疹等男科泌尿常见疾病,泌尿系肿瘤、腔镜技术治疗前列腺增生、膀胱肿瘤、腔道泌尿(TUR—P)等

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:男性勃起障碍,早泄,性欲低下,射精障碍,射精延迟,射精无力,少弱精精子症,精液不液化,尿频,尿急,尿不尽,尿分叉,细菌非细菌性前列腺炎,慢性前列腺炎,前列腺增生,排尿刺痛灼烧,阴囊潮湿,精囊炎,手淫导致的时间短,硬度差,勃起功能障碍,遗精,血精,射精快,阳痿时间短,龟头敏感,男性不育,包皮龟头炎,菲林菌性尿道炎,睾丸炎,珍珠疹等男科泌尿常见疾病,泌尿系肿瘤、腔镜技术治疗前列腺增生、膀胱肿瘤、腔道泌尿(TUR—P)等
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患友问诊

孩子头部有鼓包,持续四五天,半个月前因肺炎住院,现口里有鹅口疮。患者男性3个月9天
2
2024-11-17 05:24:29
新冠感染后心率升高,活动后明显加快,静息心率也有所增加。患者男性40岁
53
2024-11-17 05:24:29
病毒性心肌炎康复后,关于辅酶Q10的用量和是否继续服用有疑问。患者男性24岁
12
2024-11-17 05:24:29
患者在新冠康复后出现上楼心跳加速的症状,持续近一个月,未做过心脏相关检查,家中有血压计、血氧仪等设备,且有糖尿病基础疾病。
40
2024-11-17 05:24:29
孩子最近心慌,心率120次,心肌酶偏高,无不适感,去年曾感冒。患者男性8岁
63
2024-11-17 05:24:29
孩子便秘,需要用开塞露才能排便,之前有过肺炎住院史,想知道这是什么原因?患者女性3岁
40
2024-11-17 05:24:29
患者新冠康复后反复发烧,伴有打冷战、呕吐、气短、心慌、头晕等症状,疑似存在心脏供血不足和生理期影响,需要进一步检查和治疗。
12
2024-11-17 05:24:29
新冠阳后心率高,心慌心悸,用药后仍无改善。患者男性36岁
34
2024-11-17 05:24:29
患者咨询冠心病治疗及保健品使用,特别是新冠后遗症导致的心率问题。
31
2024-11-17 05:24:29
皮肤瘙痒,想了解病毒性或霉菌性细胞内感染辅助治疗药物。
17
2024-11-17 05:24:29

科普文章

#病毒性心肌炎后遗症#病毒性心炎#病毒性心肌炎
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小儿病毒性心肌炎,是病毒侵犯心脏引起的一种心肌局限性或弥漫性炎性病变,部分小儿可能伴有心内膜炎或心包炎改变。小儿病毒性心肌炎,多见于 3-10 岁的年龄段,症状表现轻重不一,轻者没有任何症状,重者可出现心力衰竭或心源性休克。

治疗上, 西医治疗小儿病毒性心肌炎主要以休息、营养心肌、抗心力衰竭等。那么,中医治疗小儿病毒性心肌炎有什么方法呢?

第一种方法:内服中药。

  • 中医讲求辨证论治,具体情况也不同,所以用药也不同。
  • 中医经验总结出,小儿病毒性心肌炎常见的证型有风热、湿热、痰瘀、阳虚、气阴两虚这五种。
  • 风热证,多有感冒发烧的病史,且还有鼻塞流涕、咽痛咳嗽等外感病证,建议使用药方银翘散。
  • 湿热证,多伴有腹痛腹泻、肌肉酸痛等症状,建议使用药方葛根芩连汤。
  • 痰瘀证,小儿自诉心前区有针刺疼痛感,胃口也较差,建议选用瓜蒌薤白半夏汤。
  • 阳虚证,多见于体质虚弱的小儿,建议使用桂枝甘草龙骨牡蛎汤。
  • 气阴两虚证,多见于疾病的后期,建议使用炙甘草汤加生脉饮。

第二种方法,中成药注射或口服。

  • 由于中药成分的复杂性,能制作成中成药注射液的不多。
  • 如果是痰瘀证的,可以静脉滴注丹参注射液。
  • 如果是气阴两虚证的,可以静脉滴注参麦注射液,也可以口服生脉饮口服液。

第三种方法,针灸疗法。

这种方法主要用于病毒性心肌炎并发心律失常时,可以针刺心腧、间使、神门、内关、足三里、三阴交等穴位。

最后,提醒的是,小儿病毒性心肌炎症状可轻可重,作为家长,需要引起重视,积极治疗,预后大多是良好的。

#病毒性心肌炎后遗症#病毒性心肌炎
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治疗措施如下

病毒性心肌炎尚无特异性治疗,应该以针对左心功能不全的支持治疗为主。病人应避免劳累,适当休息。

出现心力衰竭时酌情使用利尿剂、血管扩张剂、ACEI 等。出现快速型心律失常者,可采用抗心律失常药物。高度房室传导阻滞或窦房结功能损害而出现晕厥或明显低血压时,可考虑使用临时心脏起搏器。

经心内膜活检明确诊断的病毒性心肌炎,心肌心内膜持续有病毒相关基因、抗原检出,无论组织学是否提示炎症活动(大量炎症细胞浸润),均建议给予特异性抗病毒治疗。丙种球蛋白的疗效目前尚不肯定。此外,临床上还可应用促进心肌代谢的药物如腺苷三磷酸、辅酶 A、环腺苷酸等。

#病毒性心肌炎后遗症#病毒性心炎#心肌炎
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心肌炎是心肌组织发生的炎症,病毒性心肌炎最常见。通过临床症状、心电图、胸部X线检查、超声心动图检查、病毒血清学检测等方法可以诊断出得了心肌炎。心肌炎是心肌组织发生的炎症。

病毒、细菌、真菌、立克次体、螺旋体等病原微生物以及原虫、蠕虫感染都能引起感染性心肌炎,但以病毒性心肌炎为多见。另外药物、毒物、放射性物质以及血管炎、结节病等疾病也可以引起心肌炎。虽然暴发性心肌炎可以导致急性泵衰竭,但是多数情况下心肌炎为自限性疾病。引起病毒性心肌炎的病毒包括柯萨奇B组病毒、细小病毒B-19、人疱疹病毒6型、脊髓类质炎病毒、人类腺病毒、流感病毒、风疹病毒、脑炎病毒、单纯疱疹病毒、人类免疫缺陷病毒、巨细胞病毒等种类,其中以柯萨奇B组病毒最常见,发病率占比可高达50%。通过临床症状、心电图、胸部X线检查、超声心动图检查、病毒血清学检测等方法可以诊断出得了心肌炎。心肌炎的症状和体征心肌炎轻症患者可以不出现症状,重者可以出现心源性休克等危险情形,症状表现主要取决于病变的程度和部位。一般情况下,心肌炎发病前3周可有发热、倦怠乏力、肌肉酸痛等病毒感染前驱症状或呕吐、恶心等消化道症状。随病情进展可出现心悸、胸痛、水肿、呼吸困难、晕厥等症状。心肌炎听诊可以听到第三、第四心音、奔马律,少数病人可在心尖部听到收缩期吹风样杂音。出现心衰时可有颈静脉怒张、肝大、肺部湿啰音等表现,重症可以出现四肢湿冷、血压下降等心源性休克表现。心肌炎的辅助检查胸部X线检查可以发现心肌炎患者的心影扩大,如果出现烧瓶样改变则说明有心包积液。心肌炎患者的心电图检查常出现包括ST段轻度移位和T波倒置的ST-T改变;还可以出现室性心律失常、房室传导阻滞等各型心律失常。超声心动图检查可以出现左心室增大、室壁运动减低和左心室收缩功能减低的表现,也可以正常而没有异常表现。心脏核磁共振的诊断价值较大。

T1和T2信号强度增加提示水肿为典型表现。心肌损伤标志物检查可出现心肌肌酸激酶和钙蛋白增高。病毒血清学检测可提示心肌炎的病因;心内膜、心肌和心包组织内检出病毒、病毒抗原或病毒基因片段、病毒蛋白可以确诊心肌炎。

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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