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河北医大二院免疫球蛋白缺乏专家

简介:

河北医科大学第二医院是一所集医疗、教学、科研、预防、保健、康复、急救为一体的三级甲等综合医院,医院创建于1918年,现有院本部、东院区、北院区3个院区运行,正定院区正在建设中。医院占地面积90亩,建筑面积20.60万平方米,编制床位2816张,实际开放床位4126张,今年1-6月门急诊量129万人次,出院病人8.6万人次,完成手术3.7万例。全院职工5844人。卫生专业技术人员5235名,正高433名,副高483名。博士生导师103人、硕士生导师474人;中国工程院院士1人、国医大师1人、长江学者1人、省高端人才1人、国家卫健委有突出贡献中青年专家1人,国务院特殊津贴专家9人,省杰出专业技术人才1人,省政府特殊津贴专家(含省突贡专家)23人。甲类大型医用设备(TOMO)1台。乙类大型医用设备5台:内窥镜手术机器人2台、医用直线加速器2台、PET-CT设备1台。其他大型医用设备:CT设备12台,其中高端的双源CT和256CT各1台,64排CT设备5台,64排以下CT设备5台;1.5T及以上核磁共振7台,其中3.0T核磁共振3台,1.5T核磁共振4台;数字血管造影机12台。医院开设临床医技科室112个,有国家级临床重点专科9个(心血管内科、心脏大血管外科、呼吸内科、神经内科、眼科、急诊科、麻醉科、临床护理、儿科(含儿外科)专业);省级临床重点专科30个(心血管内科、呼吸内科、急诊科、神经内科、麻醉科、眼科、内分泌科、神经外科、妇科、产科、儿童重症、消化内科、重症医学科、新生儿、泌尿外科、康复科、耳鼻喉科、病理科、检验科、皮肤科、普外科、血液科、医学影像科、口腔科、儿外科、肾内科、胸外科、儿科、肿瘤内科、肿瘤外科);国家临床医学研究中心分中心7个(妇产专业2、心血管专业、神内专业、血液专业、消化专业、呼吸专业);省级医学重点学科26个(呼吸内科、消化内科、心血管内科、神经内科、普通外科、神经外科、妇产科、生殖医学科、临床药学科、血液内科、内分泌科、风湿免疫科、小儿外科、放射影像科、泌尿外科、眼科、肿瘤放射治疗科、麻醉科、急诊医学科、心脏大血管外科、小儿内科、医学检验科、病理科、重症医学科、全科医学科、护理学科);省级质控中心15个(急救危重症、护理、高压氧舱、病案、临床麻醉、医学影像、核医学专业、神经内科、妇产科、人类辅助生殖技术、眼科、血管外科专业、呼吸专业、门诊、罕见病);教育部重点实验室1个(临床神经病学实验室);省级重点实验室7个(河北省血管稳态重点实验室、河北省血液病重点实验室、河北省神经病学重点实验室、河北省消化病实验室、河北省呼吸危重症重点实验室、河北省检验医学重点实验室、河北省不孕不育与遗传重点实验室)。省级研究所4个(河北省心脑血管病研究所、河北省消化病研究所、河北省呼吸病研究所、河北省血液病研究所),河北省普通高校强势特色学科群1个(内科学),河北省高等学校省级重点学科1个(外科学)。心脏外科TAVI技术、心脏冠脉搭桥技术,血液内科CART技术、造血干细胞移植技术,心内科冷冻球囊消融技术结合三维球囊标测系统治疗房颤技术,辅助生殖技术,器官移植技术,呼吸内科低温等离子射频消融术,急诊科ECMO技术,放疗科4D门控肺癌放疗技术等国内先进。神经内科综合诊疗能力国内先进。肝硬化门脉高压综合防治模式、消化道出血救治为医院优势特色。卟啉病患者数量居全国首位,肝胆外科LPD开展例数全国领先。胸痛中心、卒中中心、危重孕产妇抢救中心、新生儿救治中心、创伤中心不断提高急危重症患者救治成功率;日间手术、夜间门诊、预住院、多学科MDT(罕见病MDT、肿瘤会诊中心、神经肿瘤多学科门诊、VTE防治中心等)方便患者看病就医;特需门诊、知名专家门诊满足患者差异化需求。作为河北医科大学规模最大的直属教学医院,拥有国家住培基地29个,专培基地5个,其中国家级重点住培基地7个。2022年度获国自然基金项目4项、省级课题76项(含省自然基金36项)。获河北省科技成果63项。获省科技奖3项,获省医学会医学科技奖58项。发表SCI收录论文422篇。医院恪守“大医精诚”的医院精神,正在以更加饱满的热情,致力于公立医院高质量发展,向着“高水平研究型综合医院”的建设发展远景目标大踏步前进。医院先后获得“全国百姓放心示范医院”、“河北省教育系统先进集体”、“冬奥会、冬残奥会河北省先进集体”等多项荣誉称号。免疫球蛋白缺乏症(immunoglobulindeficiency,IgD),又称为免疫球蛋白缺陷病、抗体缺陷综合征等,是因先天性或后天性因素导致患者一种或多种机体免疫功能低下的一大类疾病。本病主要由于先天基因缺陷或某些继发因素所致。,免疫球蛋白缺乏症主要由于基因缺陷、某些继发因素(如药物、泌尿系统疾病、消化系统疾病、恶性B细胞疾病、烧伤等)所致。,全身,免疫球蛋白缺乏症的治疗,首先应明确病因,继发性患者,由于病程是可逆性的,应积极针对原发疾病进行治疗,免疫球蛋白水平可随着原发疾病的控制得到恢复,同时防治感染等并发症。而原发性患者,应根据具体疾病类型、病情严重程度等,制定不同的治疗方案,如无症状或病情较轻者,可无需特殊治疗;病情较重者,需积极防治感染,必要时给予替代治疗和免疫重建,并警惕过敏、自身免疫性疾病和肿瘤的发生。,先天性免疫缺陷病因缺陷发生部位不同导致免疫功能低下程度各有所异。根据所累及的免疫细胞和组分的不同,可分为特异性免疫缺陷和非特异性免疫缺陷。,1、勿食生冷食物,餐具定期消毒,预防消化道感染。 2、少吃油炸及脂肪含量过高的食物。 3、少吃甜食。 4、忌食过酸、过辣、过咸等的食物,如辣椒、腊肉、烟熏制品。,进行体格检查,以及血常规、血生化、免疫球蛋白测定、循环T/B细胞检测、T/B细胞亚群检测、病原体检查、自身抗体筛查、基因检测、B超、X线、CT等检查。,。

王玮 主任医师

体外受精-胚胎移植(试管婴儿)、人工授精等辅助生殖技术。擅长不孕症、多囊卵巢综合征、闭经、功血、卵巢储备功能减退、高泌乳素血症、复发性流产及反复移植失败等疾病的综合诊治

好评 100%
接诊量 155
平均等待 30分钟
擅长:体外受精-胚胎移植(试管婴儿)、人工授精等辅助生殖技术。擅长不孕症、多囊卵巢综合征、闭经、功血、卵巢储备功能减退、高泌乳素血症、复发性流产及反复移植失败等疾病的综合诊治
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齐进春 主任医师

​对于泌尿,男科门诊常见病,前列腺炎,阳痿,早泄,前列腺增生等诊治具有独到的见解。 小儿泌尿系疾病的诊治,在小儿肾积水、尿道下裂、隐匿阴茎、输尿管扩张,鞘膜积液,小儿隐睾,疝气及包茎等疾病诊断及手术治疗方面积累了丰富经验。另外对于成人复杂尿道狭窄的修复重建拥有丰富的手术经验,手术疗效好。

好评 99%
接诊量 134
平均等待 1小时
擅长:​对于泌尿,男科门诊常见病,前列腺炎,阳痿,早泄,前列腺增生等诊治具有独到的见解。 小儿泌尿系疾病的诊治,在小儿肾积水、尿道下裂、隐匿阴茎、输尿管扩张,鞘膜积液,小儿隐睾,疝气及包茎等疾病诊断及手术治疗方面积累了丰富经验。另外对于成人复杂尿道狭窄的修复重建拥有丰富的手术经验,手术疗效好。
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亓文博 主治医师

妇科常见疾病的诊治;宫腹腔镜手术;儿童青少年妇科疾病,如:外阴阴道炎、外阴硬化性苔藓、性早熟、多囊卵巢综合症、异常子宫出血、月经紊乱、生殖道畸形、性发育异常、宫颈病变、子宫内膜异位症、子宫肌瘤、子宫内膜息肉、子宫内膜癌、卵巢肿瘤等

好评 100%
接诊量 145
平均等待 -
擅长:妇科常见疾病的诊治;宫腹腔镜手术;儿童青少年妇科疾病,如:外阴阴道炎、外阴硬化性苔藓、性早熟、多囊卵巢综合症、异常子宫出血、月经紊乱、生殖道畸形、性发育异常、宫颈病变、子宫内膜异位症、子宫肌瘤、子宫内膜息肉、子宫内膜癌、卵巢肿瘤等
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穆霖 副主任医师

常见肾脏病诊治,如慢性肾小球肾炎,肾病综合征,糖尿病肾病,狼疮性肾炎,紫癜性肾炎等;尿道炎,膀胱炎等泌尿系感染;尿毒症腹膜透析和血液透析血管通路的建立和维护。

好评 99%
接诊量 1571
平均等待 15分钟
擅长:常见肾脏病诊治,如慢性肾小球肾炎,肾病综合征,糖尿病肾病,狼疮性肾炎,紫癜性肾炎等;尿道炎,膀胱炎等泌尿系感染;尿毒症腹膜透析和血液透析血管通路的建立和维护。
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郭卓平 主任医师

从事儿科专业40多年,对儿科常见病,多发病,疑难重症疾病的诊治具有丰富的临床经验。作为主任医师曾负责病房及专业门诊的医疗工作。任中国抗癫痫学会河北分会理事。河北医学会第二届医疗事故技术鉴定专家库成员,河北省医学会第一届预防接种异常及鉴定专家库成员。《高级资格评审答辩指南》副主编。

好评 99%
接诊量 6968
平均等待 15分钟
擅长:从事儿科专业40多年,对儿科常见病,多发病,疑难重症疾病的诊治具有丰富的临床经验。作为主任医师曾负责病房及专业门诊的医疗工作。任中国抗癫痫学会河北分会理事。河北医学会第二届医疗事故技术鉴定专家库成员,河北省医学会第一届预防接种异常及鉴定专家库成员。《高级资格评审答辩指南》副主编。
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李桂馨 主任医师

主要致力于烧伤、疤痕、压疮、糖尿病足、术后延期愈合伤口、下肢静脉溃疡、放射性溃疡、皮肤剥脱伤、皮肤感染等各种难愈性创面的组织缺损的修复和快速愈合和腹壁整形。

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接诊量 1
平均等待 14小时
擅长:主要致力于烧伤、疤痕、压疮、糖尿病足、术后延期愈合伤口、下肢静脉溃疡、放射性溃疡、皮肤剥脱伤、皮肤感染等各种难愈性创面的组织缺损的修复和快速愈合和腹壁整形。
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汪雁 主治医师

擅长高血压,冠心病,脑梗死等常见病诊治,及疑难病诊治。

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擅长:擅长高血压,冠心病,脑梗死等常见病诊治,及疑难病诊治。
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邢丽娜 副主任医师

白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、免疫性血小板减少症(ITP)、骨髓增生异常综合征(MDS)、再生障碍性贫血、各种贫血等血液疾病的临床诊断及治疗

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擅长:白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、免疫性血小板减少症(ITP)、骨髓增生异常综合征(MDS)、再生障碍性贫血、各种贫血等血液疾病的临床诊断及治疗
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崔娜 主任医师

试管婴儿、人工授精技术和不孕症、多囊卵巢综合症、闭经、功血、卵巢储备功能减退、高泌乳素血症等疾病的诊治

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擅长:试管婴儿、人工授精技术和不孕症、多囊卵巢综合症、闭经、功血、卵巢储备功能减退、高泌乳素血症等疾病的诊治
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陈彪 副主任医师

1口腔颌面部肿瘤的根治与术后缺损修复重建,尤其是血管化游离皮瓣的制备与应用。2 面部复杂骨折的综合治疗,尤其是面中部多发骨折与下颌骨髁突骨折的内固定手术治疗。3 复杂牙列缺损的种植牙修复,尤其是游离植骨术后的种植牙修复。4腮腺肿物美容切口切除术,术后面部无瘢痕。5血管瘤的综合治疗6晚期恶性肿瘤的放射性粒子植入治疗

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擅长:1口腔颌面部肿瘤的根治与术后缺损修复重建,尤其是血管化游离皮瓣的制备与应用。2 面部复杂骨折的综合治疗,尤其是面中部多发骨折与下颌骨髁突骨折的内固定手术治疗。3 复杂牙列缺损的种植牙修复,尤其是游离植骨术后的种植牙修复。4腮腺肿物美容切口切除术,术后面部无瘢痕。5血管瘤的综合治疗6晚期恶性肿瘤的放射性粒子植入治疗
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患友问诊

患者在图文问诊中询问人体免疫球蛋白的供应情况,医生回复称目前没有库存,并表示平台正在努力补充库存。
11
2024-11-06 15:27:14
两岁女童抵抗力低,免疫球蛋白降低,牛奶过敏,是否可以使用某产品?
13
2024-11-06 15:27:14
患者因新冠病毒感染而出现呼吸道症状,经过医生的诊断和评估,符合使用阿兹夫定的条件,并成功获取了处方。
52
2024-11-06 15:27:14
儿童眼睛感染,患有原发性免疫球蛋白缺乏症,需特别注意用药安全。
37
2024-11-06 15:27:14
体检发现免疫球蛋白偏低,肾脏有小结石,无其他异常。患者男性27岁
41
2024-11-06 15:27:14
胃痛、脂肪肝,免疫球蛋白偏高,两肋有硬块。患者男性40岁
12
2024-11-06 15:27:14
孩子七岁半,免疫球蛋白低,平时容易生病,想了解如何提高免疫力。
21
2024-11-06 15:27:14
患者因反复感冒、皮肤问题等症状,担心自己可能存在免疫球蛋白缺乏,寻求医生的帮助。患者男性44岁
38
2024-11-06 15:27:14
免疫球蛋白低,持续低热,新冠康复后身体不适。患者女性29岁
67
2024-11-06 15:27:14
一岁半宝宝体重过轻,免疫力低下,体检医生建议补充小百肽奶粉,如何选择适合的奶粉?
35
2024-11-06 15:27:14

科普文章

#为抗白喉-破伤风-百日咳联合采取必要的免疫[DTP]#抗体缺乏伴有接近正常的免疫球蛋白或伴有高免疫球蛋白血症
17

球蛋白是机体免疫系统所产生的一种蛋白质,参与机体体液免疫。根据在电泳中游动速度不同将其分为α球蛋白、β球蛋白、以及γ球蛋白,主要存在于人体的血浆、体液、组织液中。

 

免疫球蛋白α能有效预防各种病毒、细菌等微生物入侵,属于人体免疫屏障中第一道防线。如免疫球蛋白α偏低时,机体容易受到各种病原微生物入侵而导致各种感染发生。那么,如果出现免疫球蛋白α偏低时究竟该怎么办呢?具体有以下几个方面的内容:

 

心理方面

免疫球蛋白α偏低一般可导致机体免疫功能下降,通过各方面的调节与干预,免疫球蛋白α也是可以慢慢提升的,注意放松心态,积极配合诊疗。

 

生活方面

1.日常生活中注意提升自身免疫力,注意保持心情舒畅,规律休息,均衡膳食,适当进行体育运动。居住环境要注意通风换气。

 

2.日常生活多进食一些蛋白质含量比较高的食物,比如:各种豆制品、鸡蛋、牛初乳、各种瘦肉、鱼虾等。

 

医学干预方面

1.口服各种可以提升免疫球蛋白的药物。

 

2.注射免疫球蛋白。经正规诊疗后免疫球蛋白α低,也可考虑注射免疫球蛋白来提升机体免疫力。

 

3.可使用各种按摩、艾灸、推拿等物理措施来起到开胃健脾调理功效,促进各种免疫球蛋白的吸收。

 

综合以上所叙述的几方面的内容,免疫球蛋白需要多方面的干预来慢慢提升,增强机体抗病力。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

巴黎奥运会已过去2个多月了,近期“王楚钦肩伤成典型医疗案例”冲上热搜,楚钦在巴黎奥运会肩伤的情况被运动医生分享,当时出现“肌肉僵硬,可能与肌痉挛和颈椎有关,经过治疗后缓解”。运动场上,运动员的伤病情况越来越受到关注。

美国反兴奋剂机构(USADA)曾发布一篇“What Do Athletes Need to Know about Stem Cell Therapies”的文章,推荐运动员知晓干细胞疗法,一起来了解!

1.什么是干细胞?

干细胞可根据身体环境的不同而分化形成不同的细胞类型,干细胞几乎存在于身体的所有组织中,已成功从骨髓、脂肪、血液、肺、心脏、胎盘、羊水、脐带和早期人类胚胎(胚胎干细胞)中分离出干细胞。虽然干细胞有很多种,但其都能够自我复制并分化成不同的细胞类型。

2.干细胞疗法能加速愈合吗?

现在有许多诊所提供各种干细胞疗法,大家可能对这种快速治疗急性损伤或慢性损伤的疗法感兴趣。从理论上讲,干细胞有可能“变成”或更新受伤的组织,或分泌其他因子来帮助愈合。除了干细胞本身,干细胞疗法还包括富血小板血浆(PRP)、细胞外囊泡等。

A.肌腱损伤与富血小板血浆

肌腱损伤占所有运动相关损伤的40%-50%,肌腱大多将肌肉附着在骨骼上,主要由1型胶原纤维和蛋白多糖组成。所有软组织(例如肌腱、肌肉、软骨)在运动时可能受到伤害,虽然这种损伤时可以修复的,但需要时间,这就是所谓的“伤筋动骨一百天”。整个修复过程缓慢且不充分的,且受伤组织的瘢痕形成最终会导致功能下降,并经常导致严重的再损伤。

成人肌腱含有干细胞,因此确实存在自我修复的潜力。但目前研究难点在于区分肌腱细胞和肌腱来源干细胞的标志物,从而让内源性(局部)干细胞和肌腱修复的进展受限。血小板在伤口修复中起重要作用,富血小板血浆(PRP)在肌腱损伤中有很大潜力。

早期研究表明PRP能促进肌腱修复,这是因为受伤区域生长因子的二次释放导致肌腱干细胞分化为肌腱细胞。据报道,富含白细胞的PRP干预还能改善疼痛缓解、新生血管形成和功能。但这类疗法需要注意给药时间,需要在损伤早期治疗。

B.软骨损伤

软骨主要存在于关节的骨骼之间,通过提供无摩擦运动来吸收冲击并实现关节活动性和耐用性。与肌腱一样,软骨在运动损伤中经常受损。韧带拉伤和断裂经常导致关节脱位和严重的软骨损伤。

软骨细胞生长缓慢,这些细胞分泌胶原蛋白、蛋白聚糖和弹性蛋白,所有这些都为软骨提供功能特性。软骨没有血液供应(影响氧气和营养输送),再加上软骨细胞生长速度慢,意味着其修复能力也会受到影响。在小软骨缺损患者中,常采用微骨折(Microfracture)治疗,在软骨下骨上钻小孔,以便骨髓中的间充质干细胞能够迁移到受伤部位,并沉积胶原蛋白并改善关节功能。但这些细胞分泌I型胶原蛋白,类似于纤维软骨,而不是存在于大多数关节的透明软骨中的II型胶原蛋白。 

C.肌肉损伤

细胞外囊泡是小细胞膜衍生的颗粒,通过循环运输到全身,并将细胞货物从体内的一个部位运送到另一个部位。在骨骼肌和骨骼稳态、发育、损伤和再生中的作用。

细胞外囊泡最早应用于心脏治疗中,且在治疗颅骨缺损方面,也发现与骨密度和体积增加相关的改善有关。在治疗骨骼肌损伤方面,直接肌内注射/静脉注射后,肌肉修复与肌肉特异性转录因子表达增加、纤维横截面积增加和疤痕形成减少有关。期待基于干细胞的分泌蛋白能改善损伤恢复,不仅可用于运动员,还可以用于肌肉骨骼损伤。

参考来源:

1.What Do Athletes Need to Know about Stem Cell Therapies?Updated: April 2024.

2.Stewart CE. Stem cells and regenerative medicine in sport science. Emerg Top Life Sci. 2021 Oct 29;5(4):563-573. doi: 10.1042/ETLS20210014. PMID: 34448473; PMCID: PMC8589434.

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