阿扎胞苷有多久骨髓移植期是因人而异的。一般阿扎胞苷打了以后的移植期是7-14天，也有很长的。单纯使用阿扎胞苷和联合了其它的化疗药物，这两个的移植期也是不一样的。常规一般是7-14天的移植期。也有个别的在化疗中存在两个月移植期的，这是属于非常比较少见的情况。这一类疾病的化疗一致低谷期大部分是化疗结束7天到14天，有可能会更短，也有可能没有，还有可能更长，大概是这样的时间节点。

像各种影视剧里塑造的桥段和角色一样，男主或女主角最后因为白血病而被迫分离，上演一幕幕撕心裂肺的别离。戏剧来源于生活，一个在服刑的爸爸深知生活中的白血病远比影视剧里的可怕，知道患了白血病就意味着生命从此暗淡无光，可以说没有太大希望能够像正常人那样健康快乐的生活，为了救治身患白血病的儿子“千里转监”，厚重的父爱令人感慨。

 

如今，很多人会把骨髓移植（现医学上多称为造血干细胞移植）作为治疗白血病的救命稻草。或许骨髓移植确实是一个重要的手段，但是这个耗资巨大的治疗手段其成功率却不是多数人想象的那样乐观。并且术后复发的概率也占了移植案例的一半以上。

　　

因为骨髓移植成功不仅单指移植骨髓的那台手术是否取得成功，而是包括很多步骤全都一一克服才算是成功：

 

1.前期寻找到合适的骨髓骨髓并成功配对，就像连接Wi-Fi一样，连接点有很多，能不能有正确配对的密码配得上才是关键问题。

 

2.在等待移植这个万分煎熬的过程中，很多患者就已经精神及体力不支率先垂范了，即使找到了合适的骨髓来源，患者的身体状况也往往不再适合做移植。

 

3.克服了前期的种种困难，终于移植手术成功，但真正的抗争才刚刚开始—-术后排异反应。很多白血病患者不是死于移植骨髓的手术台上，而是在移植后的排异反应中被折磨的奄奄一息，最后甚至被残忍地剥夺生命。

　　

4.骨髓移植并不是万金油，在很多情况下，骨髓移植之后的各种并发症也是决定移植成败的关键因素，比如常见的急性胃肠道反应、肝静脉闭塞病、弥漫性肺泡出血综合征、血栓性微血管病以及特发性肺炎综合征合并各类感染等。临床工作者最担心的除了继发的恶性肿瘤外，各类感染也是分分钟能夺去病人生命的存在。

 

根据现有的临床以及实验室研究来看，骨髓移植成功只是指患者机体的外源细胞存活以及替代成功，并不代表白血病就治愈了。因为部分白血病细胞能够在被替代时逃过一劫或者因为基因携带的关系持续出现，即使短期内手术成功了，在经过一定的时间和过程后，数年又会发病。并且白血病在接受了骨髓移植之后，确实有大约50%的患者会再次复发，复发后需要再次接受化疗等系列治疗以缓解病情进展，并且复发后的病情往往比初次发病更为严重。

　　

但是生活也并不都是那么悲观的，随着科学界对白血病的认识和研究的深入，如今看来不太乐观的骨髓移植成功率可能在不久的将来就会变成一项很普通的治疗手段，为众多患者带来福音。就目前来看，随着移植技术的提高，造血干细胞移植的疗效已经渐趋稳定。最大的障碍不在于如何克服术后的排异反应，而在于移植供者的选择困难，至少有了配对成功，才能看见一线希望。

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？

近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。

1.什么是CAR-T药品？

CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药？

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？

很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久？

理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？

可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源：

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.