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内蒙古自治区肿瘤医院卵巢功能障碍专家

简介:

北京大学肿瘤医院内蒙古医院(内蒙古医科大学附属肿瘤医院、内蒙古自治区肿瘤医院、内蒙古自治区癌症中心)是一所集医疗、教学、科研、康复、防癌保健为一体的三级甲等肿瘤专科医院。医院始建于1921年,时名归绥铁路卫生院;1958年与丰台铁路医院合并整体搬迁到现院址成立呼和浩特铁路局中心医院;2004年整建制移交至内蒙古医学院更名为“内蒙古医学院附属人民医院”;2012年经自治区卫计委批准增挂“内蒙古自治区肿瘤医院”名称,并确定以肿瘤专科作为主要发展方向;2022年5月18日,北京大学肿瘤医院内蒙古医院正式批复为国家区域医疗中心第三批建设项目。2023年2月14日,北京大学肿瘤医院内蒙古医院作为内蒙古首批国家区域医疗中心建设项目正式揭牌运营。目前,医院占地面积13.6万平方米,现有床位900张,内设机构56个(综合管理机构19个,医疗科研机构37个),外科科室10个,内科科室14个,医技科室9个。通过国家区域医疗中心项目建设,北京大学肿瘤医院内蒙古医院建筑总面积将达到19.15万平方米,总编制床位数达到1100张,在现有学科基础上进行转型,增设科室28个,打造5个肿瘤中心和9个外科系统,实现肿瘤全学科体系建设。北京大学肿瘤医院内蒙古医院作为国家区域医疗中心第三批建设项目,由北京大学肿瘤医院全面对项目医院的医疗运营管理和质量安全负总责,目前总院已落实了80余位临床和管理专家的派驻工作,整体带动学科建设、科室管理稳步提升。同时,聚焦肿瘤疾病诊疗水平提高,不断推进医疗服务模式创新,改善患者就医体验,通过MDT远程医疗技术对肿瘤患者进行多学科综合评估,制定诊疗方案和优化治疗流程,形成良性的高效互动模式,延长患者生命,提高生存质量,为肿瘤患者的精准化治疗奠定基础。医院以“肿瘤精准医疗”为抓手,成立三个自治区一级学会(内蒙古肿瘤防治学会、内蒙古乳腺疾病防治学会、内蒙古分子诊断学会),为科研项目搭建平台。近五年科研立项113项,国自然5项,省部级62项,厅局级47项,获奖6项(自治区级、市级、医学会),专利25项,科技论文583篇,其中51篇SCI论文。医院自治区突出贡献专家1人,自治区草原英才7人,自治区“321”人才8人。正高职称106人,副高职称172人,硕士研究生导师27人。本着“引育结合以育为主”的原则,先后选派优秀专业人员到北京大学肿瘤医院、中国医学科学院肿瘤医院、北京协和医院等国内高水平医院进行进修培训;选拔青年骨干医生赴意大利、美国和日本进行研修学习。在未来的建设与发展中,北京大学肿瘤医院内蒙古医院将打造成一所集医疗技术、科技创新、医教协同、肿瘤防治、品牌影响力的国家癌症区域医疗中心。对现有建筑进行提升改造和利用周边70余亩土地进行建设,包括移植病房楼、核医学中心等,通过5年的建设,打造北方地区“国际质子中心”;购置回旋加速器、PET-MR等设备,优化医疗设备配置,推动区域内肿瘤科学化诊疗体系高质量发展;大力发展远程医疗和互联网诊疗,打造电子病历、智慧管理“三位一体”的智慧医院,推进院际间信息系统的互联互通、数据的整合管理。兼容并蓄,不断创新。医院将坚持以高质量发展为主线,锚定卫生健康改革发展宏伟蓝图,加强健康教育、早期筛查干预和健康管理,推进国家癌症区域医疗中心建设稳步前行,实现百姓享有公平可及、系统连续的医疗服务,为更多百姓的生命健康保驾护航。早发型卵巢功能不全(prematureovarianinsufficiency,POI),又称卵巢功能低下,是指40岁以前的获得性高促性腺发育不良,下丘脑-垂体区域器质性病变所致,下丘脑-垂体区,药物治疗,不确定,不要吃含有激素类的食品或者是含有激素的补品,血生化检查,激素测定,。

牛丽红 主任医师

妇科常见病多发病的诊治,如子宫肌瘤、卵巢良性肿瘤、宫颈上皮内瘤变及异常子宫出血等。卵巢癌、宫颈癌及子宫内膜癌的规范化诊治。

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擅长:妇科常见病多发病的诊治,如子宫肌瘤、卵巢良性肿瘤、宫颈上皮内瘤变及异常子宫出血等。卵巢癌、宫颈癌及子宫内膜癌的规范化诊治。
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董浩 副主任医师

精通各种乳腺炎、乳腺脓肿、乳腺增生等非肿瘤疾病的诊治。擅长乳腺良性肿瘤美容小切口手术(※),微创旋切手术,超声和钼靶引导下不可触及肿物的穿刺定位后精准切除手术(※),乳管内肿物伴溢液的双定位手术(※)输液港改良植入术(※)。尤其擅长乳腺癌保乳术,保腋窝手术,改良根治术,奥美定取出术,一期胸大肌后扩张器植入术,二期胸大肌后假体植入术,巨乳缩乳术等等。在乳腺癌的风险评估、预防、早期诊断、制定综合治疗方案、艺术性把握手术时机、(新)辅助化疗、放疗、靶向治疗、内分泌治疗、介入治疗、基因治疗、术后复查随访等方面独树一帜,治疗理念国内领先。致力于规范治疗、精准治疗、综合治疗、全程管理、个体化治疗(※),追求最小的有效治疗使患者有最大的获益。其主刀的手术具有切口美观、疤痕不明显、美容整形效果好、病灶切除彻底、副损伤小、术式合理等优点;所管理的化疗患者恶心、呕吐等副作用发生率极低(※),依从性好,复发转移风险低,生活质量高,生存期长。董浩主任的理念:把患者当成亲人,把手术做成精品! 注:(※)为董浩主任独有的外科技术及治疗特色,均为国内顶级治疗效果!

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擅长:精通各种乳腺炎、乳腺脓肿、乳腺增生等非肿瘤疾病的诊治。擅长乳腺良性肿瘤美容小切口手术(※),微创旋切手术,超声和钼靶引导下不可触及肿物的穿刺定位后精准切除手术(※),乳管内肿物伴溢液的双定位手术(※)输液港改良植入术(※)。尤其擅长乳腺癌保乳术,保腋窝手术,改良根治术,奥美定取出术,一期胸大肌后扩张器植入术,二期胸大肌后假体植入术,巨乳缩乳术等等。在乳腺癌的风险评估、预防、早期诊断、制定综合治疗方案、艺术性把握手术时机、(新)辅助化疗、放疗、靶向治疗、内分泌治疗、介入治疗、基因治疗、术后复查随访等方面独树一帜,治疗理念国内领先。致力于规范治疗、精准治疗、综合治疗、全程管理、个体化治疗(※),追求最小的有效治疗使患者有最大的获益。其主刀的手术具有切口美观、疤痕不明显、美容整形效果好、病灶切除彻底、副损伤小、术式合理等优点;所管理的化疗患者恶心、呕吐等副作用发生率极低(※),依从性好,复发转移风险低,生活质量高,生存期长。董浩主任的理念:把患者当成亲人,把手术做成精品! 注:(※)为董浩主任独有的外科技术及治疗特色,均为国内顶级治疗效果!
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武霞 主任医师

头晕、头痛、脑血管病、面瘫、焦虑抑郁、睡眠障碍、痴呆、帕金森病、颅内感染、神经系统脱髓鞘病等疾病的诊疗。

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擅长:头晕、头痛、脑血管病、面瘫、焦虑抑郁、睡眠障碍、痴呆、帕金森病、颅内感染、神经系统脱髓鞘病等疾病的诊疗。
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许文剑 副主任医师

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卫星 副主任医师

肝胆胰及胃肠肿瘤微创手术治疗及相关综合治疗

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王磊 副主任医师

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邢智 副主任医师

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召日格图 主任医师

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李小军 主任医师

腹部外科及乳腺外科的诊断及治疗工作,尤其擅长胃肠道肿瘤及乳腺肿瘤的诊治。

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擅长:腹部外科及乳腺外科的诊断及治疗工作,尤其擅长胃肠道肿瘤及乳腺肿瘤的诊治。
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霍凤芝 主任医师

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患友问诊

症状:发现小的巧克力囊肿;疑问:如何治疗和调理。
4
2024-11-16 05:30:45
怕冷、卵巢功能不良,备孕期间用药咨询。
14
2024-11-16 05:30:45
40岁女性,卵巢功能正常值1.1,睡眠质量不佳,咨询黄芪精是否适用。
69
2024-11-16 05:30:45
41岁女性,备孕期间,卵巢功能不佳,考虑通过营养补充改善状况。
7
2024-11-16 05:30:45
月经量少发黑,推迟十几天,卵巢功能退化。
28
2024-11-16 05:30:45
月经不规律,体重增加,怀疑患有多囊卵巢综合征。
34
2024-11-16 05:30:45
月经结束后五天,出现小便时少量出血,持续一个月,无其他不适。患者女性30岁
52
2024-11-16 05:30:45
做B超检查子宫卵巢疾病,想了解正常检查结果出来需要几天。患者女性15岁
52
2024-11-16 05:30:45
32岁女性,卵泡发育不良,担心用药后多排卵或加速衰老。
13
2024-11-16 05:30:45
35岁女性卵巢功能不良,月经不调,内膜增厚,担心长期用药副作用,想寻求其他改善方法。
23
2024-11-16 05:30:45

科普文章

卵巢功能障碍是指卵巢在正常生理状态下无法正常运作,导致月经不规律、排卵问题、激素水平异常等问题。其病因主要包括年龄因素、卵巢囊肿、多囊卵巢综合征等。

1.年龄因素:随着年龄增长,女性的卵巢功能会逐渐衰退。到了更年期,卵巢功能减退会导致月经停止和激素水平变化。

2.卵巢囊肿:卵巢囊肿指的是卵巢内形成的液体或固体的囊肿。这些囊肿可导致卵巢排卵异常,影响卵巢功能,进而导致卵巢功能障碍的出现。

3.多囊卵巢综合征:是一种常见的女性生殖系统疾病,其特征之一是卵巢多囊,并伴有激素水平不平衡。也可导致排卵问题和卵巢功能障碍。

一旦出现卵巢功能障碍的现象,需尽快到医院就诊,在医生的指导下进行合理治疗。

都说现代女性要“上得厅堂,下得厨房;斗得过无赖,打得过流氓”,同时还要时刻注意身材不走样,气色不变差才是成功女性。否则就要冷不丁被冠上“黄脸婆”的称呼,被满脸胶原蛋白的00后叫一声老阿姨!其实,“黄脸婆”很大程度上都是你自己不注重保养,“熬”出来的!

 

我们都知道,植物的根系缺水、缺养分,花朵一定会衰朽、掉落,除了因为日常皮肤护理不当,同时随着年龄的增长,或是各种原因导致身体机能退化,我们的皮肤也会越来越差。人如果卵巢功能衰退,就会出现皮肤发黄、皱纹增多、月经改变、关节骨骼容易出现疼痛等情况,也就是我们常说的身体老化的表现。可想而知,卵巢在我们女性的一生中,扮演中重要的角色,是女性衰老的“进度表”。

 

 

一、卵巢的功能有哪些?

 

要想搞清上面的问题之前,我们先来了解一下卵巢功能。卵巢是女人最重要的生殖器官,它能分泌女性激素:雌激素与孕激素。孕激素有保护子宫内膜及促进生育的功能;雌激素不仅可以维持女性外观,使其散发女性魅力,更重要的是还可以保护心血管、保护骨骼、保护神经系统……雌激素几乎作用于女人的全身。人们常说女人是水做成的,那维系水样肌体晶莹玉润的法宝就是卵巢分泌的最重要的女性激素——雌激素。

 

二、决定卵巢功能的决定因素有哪些?

 

 

卵巢功能到底和什么有关呢?卵巢中含有许许多多的卵泡,其与卵泡的数量和质量密切相关。

 

(1)卵泡数量

 

卵泡数量在出生时已经被决定,约为200万~300万个,此后时时刻刻都在减少、死亡,到月经初潮时已降为30万~40万个左右。可见卵巢中的卵泡只会越来越少,不会越来越多,当卵泡耗竭,即进入绝经。女性一生中大约只有400个~500个卵泡发育成熟,用以维持正常月经及生育,而99.9%的卵泡均自生自灭了。

 

(2)卵泡质量

 

随着年龄的增长,因长时间受到外界影响:如恶劣环境、不健康饮食及不良的生活习惯等,卵泡的质量逐年下降。一般来说,每月有将近1000-2000个优秀卵泡一起生长,最后只有一个最优秀的卵泡发育成熟,其余卵泡全部陨落。

#卵巢功能障碍#卵巢过度刺激综合征
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试管婴儿或不孕症用促性腺激素促排卵,最凶险的敌人就是卵巢过度刺激综合征(OHSS)了。人们和它斗争了几十年,还没有取得彻底的胜利。我们的目标很坚定,就是要OHSS-free(无OHSS)的促排卵治疗。把OHSS预防于萌芽之中,呵护好母亲和孩子的安全。

 

促排卵的凶险敌人——OHSS

 

不要以为做试管婴儿就像去一趟健身房那样简单,卵巢过度刺激综合征(OHSS)就是医生最担心的事件了。

 

它是发生于促排卵过程中的一种并发症,特征是多卵泡生长、卵巢体积显著增大,血管通透性增加,水份从血管内转移到外面,出现腹水、胸水、少尿、血液浓缩、血栓形成、以及肝肾功能受损,严重者可危及生命。

 

 

OHSS的级别

 

综合临床症状、超声及实验室检查可将OHSS分为轻、中、重三度:

 

  • 轻度OHSS的发病率约20%~33%,表现为恶心、食欲差、腹胀等症状。
  • 中度OHSS的发病率约3%~6%,在轻度的基础上出现腹水,检查发现白细胞轻度升高、血液轻度浓缩、肝酶升高。
  • 重度OHSS的发病率约0.1%~2%,表现为大量的腹水、胸水、呼吸困难,低血容量休克、少尿、肾功能衰竭、甚至出现血栓危及生命。其中约1.9%的患者需要住院治疗。

 

OHSS的早晚发生之差

 

根据OHSS的发生时间可分为早发、晚发两种类型。

 

早发型OHSS与生长卵泡多,血清雌激素水平高有关,最重要的是注射HCG所诱发的,多发生在取卵后9天内。它来势汹汹,血球压积较高,腹水胸水增多时,常出现尿少,肾功能不全的危急指标。但如果没有怀孕,第10余天以后就转危为安,高枕无忧了。

 

晚发型OHSS一般发生在取卵后10天及以后,与怀孕胚胎分泌的HCG,以及注射的HCG黄体支持有关。它多与怀孕有关,起病缓,病情迁延,腹水胸水持续不减,血球压积多不高。住院的时间会比较长。

 

警惕OHSS的高风险女孩  

 

哪些人群易发生卵巢过度刺激呢?

 

年轻(<30岁),身材瘦小(BMI<17)、多囊卵巢综合征、或卵巢内小卵泡很多的女性,过去发生过OHSS者更易再发,这类人群卵巢对促排卵药物的反应敏感,是高危人群。

 

抗苗勒氏管激素(AMH)及基础窦卵泡数(AFC)则是预测OHSS更客观直接指标。与年龄及BMI相比,AMH预测效果更好,当AMH>3.36ng/mL时OHSS发生的风险很高。

 


 

由于血清AMH值可在月经的任意一天抽血检测评估卵巢的储备,预测对促排卵药物的反应性。基础窦卵泡检测一般在月经来潮的第2~5天做阴道B超计数最为准确,以>14个小卵泡者易发生OHSS。反正高危女性的血清AMH水平是高的,基础窦卵泡是多的。

 



在促排过程中绝对避免OHSS的发生几乎是不可能的,但是近年来,负责任的医生们提出:“患者有权要求消灭OHSS的促排卵周期”。这对医生的要求更高了,OHSS成了辅助生殖计数中亟待攻克的首要难关。第一步,就是对高危人群可以进行早期预防,以降低OHSS的发生。

 



最好不让OHSS发生

 

1. 评估患者的卵巢反应性,制定个性化促排卵方案 

 

对高风险女性,

①我们要精确计算和设计促性腺激素的启动剂量,以低剂量为原则;

②温和刺激方案、拮抗剂方案、联合GnRH激动剂扳机;

③当卵泡近成熟,血清雌激素水平过高时,可短暂停用促性腺激素,也称“coasting”;

④出现严重OHSS倾向时,可取消本周期;

⑤减少HCG的扳机剂量,取卵后禁用HCG进行黄体支持等。这些方法都能一定程度降低OHSS的发生。

 

2. 全胚胎冷冻 

 

怀孕可增加OHSS的发生、加重病情,故高风险女性取卵形成胚胎后,可取消本周期新鲜胚胎移植,全部胚胎冷冻保存,择期做冻胚移植。这个策略可以显著降低迟发型OHSS的发生率,防治怀孕后病情迁延加重。并减少宫外孕、早产、低体重儿的风险。

 

3. 卵母细胞体外成熟(IVM)

 

卵母细胞体外成熟是在卵巢不刺激或微刺激的情况下,在小卵泡取卵,用特殊的体外培养液将不成熟的卵母细胞培养成熟后再做ICSI授精。IVM可以完全预防OHSS发生。中山大学附属第六医院生殖中心有成熟的IVM培养体系,不仅稳定,而且卵母细胞成熟率和妊娠率都令人欣喜。

 

4. 其它

 

在促排过程中B超发现OHSS倾向和盆腔积液征象时,可给高蛋白质饮食(鸡蛋、牛奶或蛋白粉等),避免剧烈运动以防止卵巢扭转。严重者可加用溴隐亭、阿司匹林、糖皮质激素、二甲双胍等药物预防和控制OHSS发生。

 

对OHSS的拯救行动

 

1. 补水补水

 

OHSS治疗以支持治疗为主。OHSS的发病机制是血管的渗透性增加,就如同一条漏水的水管,水不断外渗,导致水管里的水越来越少,杂质沉淀。所以最重要的是治疗措施是静脉补液,补的可不是普通的“水”,是昂贵的“琼浆玉液”,如人体白蛋白,血浆,代血浆等胶体液。

 

 

2. 抗凝抗凝

 

当OHSS发生时,人体内血管里的血液变得粘稠,容易形成血栓,这可是OHSS中最致命的风险呢。如果血栓堵上了肾、脑、肺等,就会器官衰竭了。历史上报告的死亡病例多是这个原因。所以给一些抗凝药物、皮质激素、多巴胺等,就是为了预防血栓。

 

3. 放水放水

 

OHSS形成的大量腹、胸水令人肚子胀,喘不过气,夜里不能平躺着睡觉,当这些症状难以忍受时可以考虑穿刺引流胸腹水,以缓解不适。

 

4. 保肝保肝

 

抽血检查时发现肝酶升高,表明肝功能受到一定程度的损害,这时就要护肝治疗啦。

 

综合而言, OHSS的预防远比治疗重要,如果发生了OHSS,遵循医生的指导就能顺利度过这道难关啦。这篇文章也是劝导年轻小夫妇,可不要自己不努力造人,就指望做试管婴儿,要知道促排卵也不是吃素的哦。

图片来源于网络,如有侵权请联系删除。
#残余卵巢综合征#卵巢功能障碍
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女性的卵巢功能如果保持的比较好的话女性就会显得比较年轻,女性的皮肤也会变得非常好,女性要想永保青春的话,保养卵巢一定要成为女性生活的一部分。

卵巢是女性最重要的生殖器官,然而很多女性都面临卵巢早衰的苦恼。因此,保养好卵巢很重要。那么女性怎么保养卵巢呢?

女性如何保养卵巢?

1、养成良好的生活习惯

生活有规律、起居有常、保持睡眠充足、做到劳逸结合等健康有规律的生活习惯,都能帮助保养卵巢的健康。

2、把握好生育时间

在现在的社会中,生育年龄普遍越来越大龄化,长期服用避孕药,首孕年龄越大,不进行母乳喂养等均易导致卵巢早衰。

3、适当运动

有专家发现缺乏锻炼的女性,卵巢早衰现象要比经常锻炼的女性提前很多。这说明女性坚持锻炼可使卵巢衰退的较晚。

4、调整好情绪

女性要善于调节好自己的情绪,正确对待发生的心理冲突,学会适当的发泄出心中的不良情绪,对保养卵巢会具有一定的帮助。

5、培养自己的兴趣爱好

专家指出,很多现代女性卵巢早衰都是营养心理压力过大所致。培养自己广泛的兴趣爱好,多听听音乐,种些花草都能帮助很好的调节情绪。

6、尽量少穿塑身内衣裤

塑身内衣的压迫,易导致卵巢发育受限,功能受损,使卵巢发生早衰现象。着装应该以宽松舒服为主要,若真想维持好的体态,不如多运动。

7、保持良好饮食和生活习惯

【采用高钙的饮食】每天摄取高钙的食物,可以低制卵巢疾病的产生率。

【少吃煎蛋】油煎的鸡蛋会增加患卵巢疾病的危机。因为煎鸡蛋的进程当中,会导致很多的生物活性分化产品的形成,如胆固醇氧化物等等。

【补充钙】每天摄取高钙食物可降低卵巢癌的发生率。含钙高的食物有豆制品、海带、紫菜、芝麻、山楂、海鱼、黑芝麻等。

【补充维生素和蛋白质】卵巢老化逐渐以分解代谢为主,蛋白质可以帮助人体组织的建造修补,是呵护卵巢的最有价值的营养成分。

【吃富含有叶酸的食物】增加富含有叶酸的食物,可以低制女性患卵巢疾病的产生。叶酸是一种水溶性的维生素b,是富含于绿色的蔬菜和柑橘类的生果以及全谷类的食物当中。

【多做腹式呼吸】腹式呼吸能够感觉到腹部的起伏,每天花30分钟的时间做腹式呼吸,腹壁肌肉的舒缩对子宫、卵巢有按摩的效果。

【改掉久坐的习惯】久坐很容易导致气血循环障碍,卵巢囊肿的症状影响盆腔健康。如果你的工作几乎离不开坐,最好每40分钟后站起来休息10分钟,让下肢血液能够畅通。

 

保养卵巢的一些小动作

 一.吸气,双手向上伸展,保持5秒;吐气,双手合十,放于胸前。平衡呼吸。

此动作有利于增强心脏和肺部的氧气,给头部充氧,让大脑得到休息,对于月经不调引起的腰腹胀痛有缓解作用,同时也使卵巢处于上佳的休息状态。

二.向前弯腰,双手抱住小腿,前松后紧。

此动作有利于加强整个椎体的气血循环,预防因肾气虚弱所致的各种妇科疾病,可以消除紧张情绪。也可以使卵巢的激素分泌在正常的节奏中进行。

三.吐气,扭转腰部,保持5秒。左右各一次。

此动作可以纠正因平时姿态不正而引起的腹部胀痛,也能促使卵巢中偶尔出现的滤泡囊肿组织消失。

四.吐气,身体均匀向下。脚跟和臀部接触。

此动作可以加强整个全身气血循环,消除由于经期引起的水肿情况,按摩大小肠和子宫,消除便秘,也可对卵巢排卵后的创伤性劳损给予合理修复。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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