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安医大二附院器官移植手术后异常反应专家

简介:

安徽医科大学第二附属医院是一所集医疗、教学、科研、预防、保健、康复等多功能于一体的三级甲等现代化综合性医院。医院于2008年开诊,2013年率先在安徽省按照原卫生部部颁标准通过国家三级医院等级评审。2017年初,医院以高分通过JCI国际认证(JointCommissionInternational,医疗机构评审联合委员会国际部),成为安徽省首家获得JCI认证、全国第十家以学术型医学中心医院通过JCI评审的大型公立医院。医院现拥有1个国家临床重点专科建设项目,11个省临床重点专科,其中2022年获批省重点专科1个(眼科);拥有省级临床研究中心1个,教育厅重点实验室1个;2023年获国家自然基金立项33项,位列全国医院前五十强。省科技进步奖9项,省级教学成果一等奖1项;9个学科位居中国医学院校科技量值全国百强;在9月30日国家卫生健康委公布的2021年度全国三级公立医院绩效考核(国考)中获A+等级,位列全国87名。近年来,医院先后荣获“全国卫生先进单位”“全国创先争优先进基层党组织”、“全国医院文化建设先进单位”“全国城市医院思想政治工作先进单位”“全国百姓放心示范医院”称号,连续四年获得全国“改善医疗服务”示范表彰。2022年,获全国“公立医院高质量发展示范案例奖”,首次荣获“安徽省服务行业居民满意度调查”医疗行业第一名。2021年获得“安徽省十佳履行社会责任最满意单位”、中国现代医院管理典型案例等荣誉称号,医院近20名医护人员获得“中国好人”“安徽好人”“合肥好人”等荣誉称号。医院位于安徽省省会合肥,总建筑面积281668平方米。院内以科学的流线设计将医用、人流、物流科学分开,配以全面集成数字化信息系统、完善的生活休闲服务设施,构筑了一座花园式、人性化的舒适性医院,2018年被评为首届中国最美医院。医院目前开放床位2650张,现有员工3124人,其中高级职称493人,博士305人,在站博士后43人,教授29人,博士生导师55人,国家百千万人才工程1人、科技部“万人计划”青年拔尖人才1人;国务院特殊津贴5人、省政府特殊津贴4人、国家卫生健康突出贡献中青年专家2人,国家卫生计生突贡中青年专家1人、省学术技术带头人及后备人选20人、江淮名医13人、省杰青3人、优青5人、省特支2人、皖江学者特聘教授1人、青年皖江学者2人、省卫生系统青年领军人才9人。其中2023年已来院报到博士52名,博士后进站7名,柔性引进高端人才14名医院学科齐全,综合诊疗水平高,共开设40余个临床医技科室,呼吸与危重症医学科获批2022年国家临床重点专科建设项目,拥有肿瘤科、麻醉与围术期医学科、呼吸与危重症医学科、骨科、泌尿外科、肾脏内科、血液内科、儿科、检验科、耳鼻喉头颈外科、眼科11个省级临床重点专科。医院为挖掘内在潜力,重点培育发展,着力实施“建名科、树名医”战略,加大对学科建设的投入和扶持力度,确定康复运动医学科、泌尿外科、眼科和放射科等8个院级重点发展专科。医院以重点学科为依托,整合资源,协调发展,形成具有我院特色的学科建设方向。入选安徽省第十三批“115”产业创新团队,获批安徽省危重症呼吸疾病临床医学研究中心和安徽省重点实验室(麻醉)。2022年,医院高分通过了中国血友病诊疗中心建设项目评审,正式成立安徽省首家血友病诊疗中心;2021年获批肝肾器官移植资质以来,已开展肾移植手术47例、肝移植手术13例。积极打造高水平药物临床试验研究(GCP)和转化医学平台,国家药监局数据显示,2022年我院创新药物I期临床试验项目数(含BE)排名全国第一(试验数79项)。2022年,医院引进的安徽省首台MAGNETOMVida3.0T核磁共振成像设备正式投入使用,为新一代智慧型生命感知型磁共振,配置了业界首个生命矩阵系统;引进第四代“达芬奇”手术机器人设备正式投入使用;引进安装新一代高清动态放射外科全流程智能数字化平台直线加速器。医院拥有规范化的中心实验室和标本库,为临床科研提供了坚实的平台支撑。近年来,医院获批87项国家自然科学基金项目。主编或参编学术著作130部;发表学术论文5341篇,其中SCI收录期刊论文1069篇、最高影响因子高达36.37分,中文核心期刊论文1176篇。作为安徽医科大学直属附属教学医院,医院教学师资充足,设施齐全,建有占地约1000平方米的临床教学技能培训中心和教研室用房,是美国心脏协会(AHA)心血管急救培训中心、安徽省住院医师规范化培训基地。2017年,代表安徽医科大学组队参加第八届全国高等医学院校大学生临床技能竞赛,荣获全国总决赛一等奖。医院近年来与美国弗吉尼亚联邦大学医学院Weil危重研究所,美国德克萨斯大学M.D.安德森癌症中心、美国加州大学旧金山分校医学院等国际一流院校医疗机构建立了长期科研合作、人才培养和学术交流等方面的关系,不断提升医院青年骨干的临床专业能力和科研水平。自建院以来,安医大二附院对内致力于强化内涵建设、提升管理和服务水平、不断改善疗愈环境,积极履行公立医院的责任和使命。医院以省内唯一一家JCI认证公立医院为平台,建设国际医疗部;一体化托管省政府机关医院和经开区社区卫生服务中心,打造紧密型城市医联体,不断创新高质量发展新模式。与邵逸夫医院、上海儿童医学中心等长三角先进医院建立战略协作关系;医院通过不断提升综合实力和核心竞争力,推进医院医教研协同高质量发展。对外先后多批次组织医疗队员远赴南也门、南苏丹,新疆和田、西藏山南等地,圆满完成援外、援疆、援藏等医疗任务,同时,医院积极选派医生参加安徽省健康脱贫“百医驻村”任务。医院广大医务工作者白衣执甲、逆行驰援湖北武汉、孝感、安徽阜阳、蚌埠等地,在抗击新冠肺炎疫情、为群众接种新冠疫苗等各项工作中以过硬的业务素养出色的诠释了“敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆”的崇高职业精神。医院一大批优秀医务工作者先后荣获全国援外医疗先进个人、中国好医生、中国好人、安徽省优秀共产党员、安徽好人、安徽省五一劳动奖章、安徽省抗击新冠肺炎疫情先进个人等诸多荣誉称号。。

耿峰 副主任医师

青少年精神心理障碍,成人焦虑障碍,抑郁障碍,强迫症,双相情感障碍等

好评 99%
接诊量 1086
平均等待 2小时
擅长:青少年精神心理障碍,成人焦虑障碍,抑郁障碍,强迫症,双相情感障碍等
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唐黎黎 副主任医师

头痛,头晕,失眠,脑血管病(脑梗塞,脑出血,脑供血不足)帕金森,痴呆,焦虑,癫痫,脑炎

好评 99%
接诊量 8.2万
平均等待 -
擅长:头痛,头晕,失眠,脑血管病(脑梗塞,脑出血,脑供血不足)帕金森,痴呆,焦虑,癫痫,脑炎
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王松 副主任医师

眼科常见病及疑难病诊断治疗。尤擅长眼底病如糖尿病视网膜病变,视网膜血管性疾病,神经眼科如缺血性视神经病变,视神经脊髓炎,视神经等疾病的诊断治疗。

好评 100%
接诊量 84
平均等待 -
擅长:眼科常见病及疑难病诊断治疗。尤擅长眼底病如糖尿病视网膜病变,视网膜血管性疾病,神经眼科如缺血性视神经病变,视神经脊髓炎,视神经等疾病的诊断治疗。
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贾犇黎 副主任医师

对病态性肥胖症的外科诊疗具有较深入研究,熟练开展病态性肥胖及肥胖合并2型糖尿病、睡眠呼吸暂停综合征、代谢综合征的手术治疗。曾荣获减重手术全国视频比赛第一名,华东地区特等奖。已独立开展完成减重手术二千例。擅长运用开腹、腔镜辅助及全腔镜技术对胃肠道良、恶性肿瘤疾病、疝等疾病进行手术治疗;肛肠疾病:痔、肛瘘、肛裂等疾病的外科诊疗。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:对病态性肥胖症的外科诊疗具有较深入研究,熟练开展病态性肥胖及肥胖合并2型糖尿病、睡眠呼吸暂停综合征、代谢综合征的手术治疗。曾荣获减重手术全国视频比赛第一名,华东地区特等奖。已独立开展完成减重手术二千例。擅长运用开腹、腔镜辅助及全腔镜技术对胃肠道良、恶性肿瘤疾病、疝等疾病进行手术治疗;肛肠疾病:痔、肛瘘、肛裂等疾病的外科诊疗。
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孙晨宇 副主任医师

乳腺纤维腺瘤、乳管镜检查、乳腺增生/乳痛症、甲状腺疾病综合管理、甲状腺癌筛查、慢性病管理、全科门诊诊疗、健康体检、医院医学科综合治疗等。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:乳腺纤维腺瘤、乳管镜检查、乳腺增生/乳痛症、甲状腺疾病综合管理、甲状腺癌筛查、慢性病管理、全科门诊诊疗、健康体检、医院医学科综合治疗等。
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瞿萍 副主任医师

脑血管病、脱髓鞘疾病、癫痫等神经科多种疾病的诊治

好评 83%
接诊量 6
平均等待 -
擅长:脑血管病、脱髓鞘疾病、癫痫等神经科多种疾病的诊治
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丁士华 副主任医师

从事血液专业工作二十年,擅长恶性血液病尤其淋巴瘤,急性白血病的个体化诊治及生物治疗。

好评 99%
接诊量 7364
平均等待 15分钟
擅长:从事血液专业工作二十年,擅长恶性血液病尤其淋巴瘤,急性白血病的个体化诊治及生物治疗。
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马嘉兴 副主任医师

擅长泌尿外科常见疾病的诊疗,尤其擅长泌尿系肿瘤的微创治疗,擅长达芬奇机器人手术及腹腔镜手术。擅长肾移植。

好评 -
接诊量 2
平均等待 15分钟
擅长:擅长泌尿外科常见疾病的诊疗,尤其擅长泌尿系肿瘤的微创治疗,擅长达芬奇机器人手术及腹腔镜手术。擅长肾移植。
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郭致飞 副主任医师

擅长颅脑外伤,脑出血,颅内肿瘤如脑膜瘤、胶质瘤、听神经瘤、垂体瘤、脑干肿瘤和三叉神经痛、面肌痉挛等功能神经外科疾病的诊治。

好评 100%
接诊量 79
平均等待 -
擅长:擅长颅脑外伤,脑出血,颅内肿瘤如脑膜瘤、胶质瘤、听神经瘤、垂体瘤、脑干肿瘤和三叉神经痛、面肌痉挛等功能神经外科疾病的诊治。
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陈磊 副主任医师

常规熟练开展颈椎病、腰椎间盘突出症、腰椎滑脱、腰椎管狭窄症、胸腰椎骨折、脊髓损伤等疾病的手术治疗,擅长椎间孔镜和UBE以及Delta大通道等脊柱内镜、PKP、MIS-TLIF、经皮椎弓根钉等脊柱微创手术。申请并开展新技术新项目“可视化椎间孔镜的应用”、“3D打印技术在复杂脊柱手术中的应用”。平均每年完成胸腰椎开放手术约150余台、颈椎手术约90台,椎间孔镜手术约80台,UBE手术约90台。

好评 100%
接诊量 500
平均等待 -
擅长:常规熟练开展颈椎病、腰椎间盘突出症、腰椎滑脱、腰椎管狭窄症、胸腰椎骨折、脊髓损伤等疾病的手术治疗,擅长椎间孔镜和UBE以及Delta大通道等脊柱内镜、PKP、MIS-TLIF、经皮椎弓根钉等脊柱微创手术。申请并开展新技术新项目“可视化椎间孔镜的应用”、“3D打印技术在复杂脊柱手术中的应用”。平均每年完成胸腰椎开放手术约150余台、颈椎手术约90台,椎间孔镜手术约80台,UBE手术约90台。
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患友问诊

器官移植,用药疑问。
50
2024-11-06 15:29:44
30岁男性想了解他克莫司的副作用和注意事项,担心对日常生活产生影响。
36
2024-11-06 15:29:44
9岁儿童因状血管瘤服用西罗莫司,咨询用药安全性。
36
2024-11-06 15:29:44
患者62岁,询问免疫抑制剂的作用和适用范围,并关心用药注意事项。
11
2024-11-06 15:29:44
术后三个月,肾移植和胰腺移植术后,想了解术后恢复期可以使用的药物。
24
2024-11-06 15:29:44
母亲63岁,器官移植术后三个多月,出现乏力、呼吸困难症状。
3
2024-11-06 15:29:44
患有自身免疫性疾病,想了解免疫抑制剂对牛皮癣的治疗效果。
7
2024-11-06 15:29:44
器官移植治疗期间,关于免疫抑制药物使用及试管婴儿治疗期间的用药问题。
19
2024-11-06 15:29:44
心脏移植术后,患者怀孕5个月,咨询环孢素的使用方法及对胎儿的影响。
2
2024-11-06 15:29:44
患者询问是否可以使用某药物治疗咽喉疼痛,并在月经期间使用,且存在其他慢性病史和用药疑问。
53
2024-11-06 15:29:44

科普文章

#全器官移植术后并发症
59

在器官移植过程中的所有人,需要更大的勇气─脑死的患者需要家属的勇气,捐赠出有用器官;要忍着家属的不谅解,希望他们可以捐出心爱家人的器官,至于等待移植病人呢?

 

 

为了要等到老天爷及捐赠家属给的机会,也必须为自己的病情奋战,直到机会降临。心脏血管外科医生苏上豪出版《谢谢你在我们心里》(时报出版)提到,器官捐赠与移植是十分严谨的过程,但是患者在接受器官移植之后,接下来的生活会像是童话故事般,脱离痛苦的边缘,过个令人称羡的日子吗?答案当然是否定的。

器官移植后要服用药物取得“恐怖平衡”

首先,为了确保外来器官可以在身上正常运作,病患必须服用“抗排斥药”,正确名称是“免疫抑制剂”,降低身体对外来物的免疫力,以免身上的免疫系统把器官毁了,有人戏称这是“人造艾滋病”,虽然难听,却也是十分贴切的形容。

 

为了达到药物良好的效果,病患有时候得服用两种,甚至三种的“抗排斥药”,有些药物只能用病患临床症状及医师的经验给予适切的剂量,有些则必须时常抽血,以达到有效的浓度。

 

如果抗排斥用得太少,病患自己的白血球会攻击植入的器官,轻则它的功能短暂受损,重则失去应有的功用,甚至造成患者的死亡,后果不见得会比抗排斥药用的过“重”来得轻松。

 

器官移植后的2大挑战:排斥药副作用以及器官寿命

如果患者接受器官移植的时间够久,有两件事一定得面对,一是抗排斥药的副作用,二是植入的器官有一定的寿命。

 

抗排斥药比较常见的副作用是患者易有高血糖或高血压的可能性,所以活得愈久, 可能治疗的药物会愈用愈多。最明显的例子是长期使用类固醇之后,病患会明显暴肥、月亮脸、水牛肩等等,因此伴随“降低血糖”及“降血压”的药物是无法逃避的情形。

 

最后谈到的是植入器官一定寿命,以心脏为例,患者因为器官衰老而面临死亡的风险,以目前世界水准来说,十年的存活率大概是接近六成左右,不像肾脏坏了,回过头去还可以“血液透析(俗称洗肾)”,换的心失去功能,除了再换一次也没什么方法,但有那么多心可以换吗?

 

总结以上的论述,大家应该可以明了,接受器官移植患者之后的生活,也是需要“战战兢兢、步步为营”,和等待器官移植相比,没有比较轻松,只是前者表面上看起来像是正常人一般,而后者是如风中残烛,等待器官移植才有重生的希望,看起来凄苦一点罢了。

 

图片来源于网络,如有侵权请联系删除。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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