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成都大学附属医院胆红素排泄障碍专家

简介:

成都大学附属医院是一所集医疗、教学、科研于一体的三级甲等综合医院,也是全国首批住院医师规范化培训基地、四川省高等医学院校临床教学基地、遵义医科大学和成都大学硕士研究生培养基地、四川省护士规范化培训基地,2018年获全国“人文爱心医院”荣誉称号(四川仅两家医院获此殊荣),2019年获2018年度“中国人文管理创新医院”奖;2018年获2017年四川省脱贫攻坚“五个一”帮扶先进集体;2018年7月,医院顺利通过国家药物临床试验机构资格认定;2020年,医院在第六季全国擂台赛(城市类)中荣获6个国家级奖项,其中1个全国最具价值案列奖、5个全国抗疫特别案例奖;2020年,医院及两名援鄂医疗队员获成都市抗击新冠肺炎情表彰;2021年4月,医院获“四川省脱贫攻坚先进集体”荣誉称号。最新颁布的中国医院竞争力排行榜,医院入围“省会市属医院100强”榜单。 一、发展历程 医院前身为法国天主教会于1901年创办的圣修医院;1951年整体划转西南铁路工程局成为“基地医院”;1958年更名为成都铁路局成都铁路中心医院;2004年移交成都市政府成为市属公立医院;2010年整建制划转成都大学,更名为成都大学附属医院,2014年成立成都大学临床医学院。医院历史悠久,文化底蕴深厚,是中国百年名医院联谊会成员单位和中国医疗机构公信力示范单位。 二、基本情况 医院实行“一院两区“管理,即院本部、铁二院分院和十陵校医院。医院本部占地面积54亩,编制床位520张,实际开放床位799张;外科综合大楼运行后开放床位数可达1460张;设业务科室42个;共有在岗职工1500余人,副高及以上职称210余人,硕博学历人员270余人,高校教师231人,临床医学本科专业,在校学生450余人。 三、医疗技术 紧跟现代医学学科发展趋势,加快推进学科转变与升级。在外科微创化、内科外科化、检验分子化、诊疗一体化等方面取得了重大突破。实现以骨科医用机器人为代表的外科微创化,以肿瘤及心脏介入为代表的内科外科化,以临床遗传学重点实验室精准医疗为代表的检验分子化,以眩晕中心、胸痛中心、卒中中心等多学科联合诊治为代表的诊疗一体化,以名老中医传承为代表的中医特色化诊疗模式。 四、学科建设 医院学科体系完善,技术力量较雄厚。医院拥有国家药物临床试验中心、国家标准化代谢性疾病管理中心、西南地区唯一的创伤骨科研究所——成都市创伤骨科研究所、成都市骨科质控中心、胸外科质控中心、成都大学医用机器人交叉学科研究中心。目前已获批四川省医学重点学科(实验室)3个(骨外科、泌尿外科、临床遗传学实验室),四川省医学重点专科5个(胸心外科、呼吸内科、医学检验科、重症医学科、急诊医学科),成都市医学重点学(专)科12个(骨科、护理学、临床药学、口腔医学、影像医学、康复科、健康管理科、神经内科、内分泌科、心血管内科、肿瘤科、血液内科),形成了省、市级重点学科群和一批特色专科。 五、人才培养 医院拥有硕士研究生、博士研究生270余人,省市学术技术带头人20余人。其中,医院首席专家、大外科主任兼骨科主任李开南教授为国务院政府特殊津贴获得者、四川省医学会骨科专委会主任委员、四川省医学会创伤专业委员会主任委员。加大人才内培外引力度,启动实施青苗/培优/攀登人才计划。鼓励员工不断提升学历水平,制定《在职人员国内攻读更高学历学位管理规定(试行)》,加大人才培养。加快学科带头人等人才引进,已成功引进消化内科、检验科、妇产科、肿瘤科、超声医学科、中心实验室等科室负责人。对引进人才跟踪服务管理,做到人才引得进、留得住、发展好,医院人才培养初步形成体系。 六、科研教学 近年来,科研氛围和科研意识逐步增强,科研技术水平也在逐步提高。获国家重点研发课题1项,国家自然科学基金面上项目1项,国家自然科学基金青年项目2项。主编和参编各类出版专著8部。发表科技论文370余篇,其中SCI论文50余篇,最高影响因子27.604,累计影响因子370余分。组织鉴定科技成果3项,实用新型专利16项,发明专利1项,软件著作权11项。获四川省科技厅科技进步奖1项,华夏医学科技奖一等奖,四川省医学科技奖(青年奖)1项。积极开展社会公益活动和技术推广,获批四川省卫生计生适宜技术推广基地。作为大学临床医学院,十分重视师资队伍建设,以达教学相长,目前拥有高校教师200余人,硕士研究生导师9名。扩大临床医学本科招生规模,提升教学质量。临床医学本科毕业生考研录取率与上线率连续3年在学校排名第一,承办国家级、省级继续医学教育项目30余项。 七、医疗服务 以体现“以病人为中心”的专业化服务理念,对医院门诊大楼进行了彻底的改造,于2017年10月投入使用。新门诊按照专科特色统一规划,成立了眩晕联合门诊、国家标准化代谢管理中心,并将功能检查科室集中设置,门诊布局得到优化,诊室布局更加合理。优化患者就诊流程,提高诊疗效率。引进门诊一站式自助服务终端近20台,实现办卡、费用查询、检验报告打印等多项功能一站式服务,有效缩短医院各功能科室间的物理距离。推行多种预约方式和缴费支付方式,缩短病人非诊疗环节等候时间。以病人需求为导向,增添多种便民服务设施,配置了休闲座椅、门诊咖啡屋、液晶显示屏,配备中央空调、健康宣教栏等设施,提供温馨、专业、人文服务。四是积极开展专病专科门诊,增开神经与发育行为门诊、妊娠合并症(远程)门诊、胸痛门诊及6个专科护理门诊(伤口造口护理门诊、静疗护理门诊、婴幼儿喂养与发育咨询门诊、母乳喂养咨询门诊、肺康复护理、糖尿病护理门诊)等,提高专科技术水平,更好地服务病患。深化护理研究中心、护理技能与沟通中心、护理职业形象培训中心和后备护士长培养机制、护理导师培养机制、专科护士培养机制建设,制定《护士职业生涯规划与管理制度》等并落实;成功举办“提升护士人文修养,丰富优质护理内涵”等3项国家级护理继教项目。为创建具有医院特色的新型医疗服务模式,护理礼仪中心与7家医联体单位举办“内塑专业素质,外展职业形象”为主题的“护士职业形象展示赛”,充分体现了高校附属医院护理团队的专业示范作用。创新设立“爱心照护志愿岗”,更人文的为门急诊病人提供导诊咨询、取药、护送检查、取送检验报告等服务,为住院病人进行沟通交流、健康教育、生活照护等服务。规范优质护理服务标准,按病种编写《患者随访工作手册》,建设“521”优质服务距离标准。 八、健康列车 为认真践行习近平总书记“全民健康”发展理念,响应国家进一步改善医疗服务行动号召,针对西南山区铁路点多、线长、面广,沿线广大职工家属存在体检难、就医难,许多偏远站点的职工无法获得规范的健康保障的现实问题,与成都铁路局联合开行了全国首列“医疗列车”,打造移动三甲医院,创新医疗服务新模式。医疗列车按照现代医学健康新概念的内涵,为铁路沿线职工提供健康体检、健康宣教、健康维护、门诊诊疗、医疗巡诊、应急救援和保障等专业服务,还可开展简易手术和远程会诊。2017年,国家卫健委领导来蓉调研,强调要发挥成都“一人一车”优秀典型影响力,大力宣传医疗列车;原四川省卫健委党组书记沈骥一行调研医疗列车,强调医疗列车要为建设“健康四川”做出更大贡献。2017年9月,医疗列车获全国36家之一、全省唯一“人文爱心科室”荣誉称号。2018年,医疗列车参加2018年度四川省卫生应急演练实训汇演,纳入了全省紧急医学救援体系;2019年,医疗列车参加了由医院与中国铁路成都局集团有限公司联合举办的地震灾害应急救援及综合保障演练,获得社会各界的充分肯定;2020年,医疗列车更名为健康列车;2021年5月,开展以“促进健康中国建设,实施乡村振兴战略——健康成昆行”为主题的“学党史、办实事”实践活动,健康列车开到大凉山深处喜德县尼波镇,为约2000名彝族同胞提供健康服务,助力乡村振兴,被CCTV-1《新闻联播》、CCTV-13《朝闻天下》、CCTV-1《晚间新闻》等央视媒体报道。 在市委市政府大力支持下,在学校党政坚强领导下,医院作为成都市市属唯一一家大学附属医院和成都市北部区域的医疗中心,成都大学附属医院将以高质量发展为目标,以党建为引领、学科为龙头、医疗为核心、教学为基础、科研为动力、人文为精髓、服务为特色、创新为驱动,为建成特色鲜明、国内一流的应用型城市大学附属医院而努力奋斗!肝细胞摄取障碍或者胆红素排泄异常导致,直接胆红素偏高,总胆红素、间接胆红素增高,红细胞破裂因素等,血液,物理治疗,药物治疗,输血治疗,手术治疗,无,忌过多食用辛辣油腻食物,戒烟限酒,实验室检查,超声显像,食管吞钡、胃肠钡餐检查,经十二指肠镜逆行胆管造影,CT检查,肝穿刺活组织检查与腹腔镜检查,。

官和立 主任医师

呼吸内科相关疾病如慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘、肺炎等疾病诊断治疗,咳嗽、呼吸困难的诊治。 小于14岁的,请咨询儿科医生。

好评 99%
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擅长:呼吸内科相关疾病如慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘、肺炎等疾病诊断治疗,咳嗽、呼吸困难的诊治。 小于14岁的,请咨询儿科医生。
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杨华君 副主任医师

擅长头晕头痛,脑梗死,脑出血,帕金森病,失眠,焦虑,抑郁,脊髓病等

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擅长:擅长头晕头痛,脑梗死,脑出血,帕金森病,失眠,焦虑,抑郁,脊髓病等
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邓茂林 主任医师

擅长反酸、烧心、打嗝、呕血、黑便、腹痛、腹泻、腹胀、黄疸、便血、便秘、高血压、高血糖、高血脂、低骨量等的诊断,尤其是食管炎、胃食管反流病、胃肠道炎症息肉肿瘤、溃疡、急慢性肝胆胰炎、肝胆胰肿瘤、胃肠功能性疾病、心脑血管疾病、慢性肺病、糖尿病、骨质疏松等疾病的诊断。擅长胃肠镜及超声内镜的诊断及治疗。

好评 99%
接诊量 540
平均等待 15分钟
擅长:擅长反酸、烧心、打嗝、呕血、黑便、腹痛、腹泻、腹胀、黄疸、便血、便秘、高血压、高血糖、高血脂、低骨量等的诊断,尤其是食管炎、胃食管反流病、胃肠道炎症息肉肿瘤、溃疡、急慢性肝胆胰炎、肝胆胰肿瘤、胃肠功能性疾病、心脑血管疾病、慢性肺病、糖尿病、骨质疏松等疾病的诊断。擅长胃肠镜及超声内镜的诊断及治疗。
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李庭梅 副主任医师

内科-神经内科

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擅长:内科-神经内科
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李蔼建 副主任医师

肺癌食管癌纵隔肿瘤

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擅长:肺癌食管癌纵隔肿瘤
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刘杨 副主任医师

熟练掌握呼吸系统,消化系统,心血管系统等疾病的诊治。特别擅长对各种腹痛的诊断及治疗。

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擅长:熟练掌握呼吸系统,消化系统,心血管系统等疾病的诊治。特别擅长对各种腹痛的诊断及治疗。
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刘新 副主任医师

痴呆及认知障碍疾病,帕金森病,运动神经元病,周围神经病,脑血管病,睡眠障碍

好评 100%
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擅长:痴呆及认知障碍疾病,帕金森病,运动神经元病,周围神经病,脑血管病,睡眠障碍
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左毅 副主任医师

对专科的各种急症和危重症诊断鉴别以及处理有自己的独到之处,尤其擅长头昏眩晕的诊治

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接诊量 46
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擅长:对专科的各种急症和危重症诊断鉴别以及处理有自己的独到之处,尤其擅长头昏眩晕的诊治
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张鑫 副主任医师

待补充

好评 100%
接诊量 1
平均等待 -
擅长:待补充
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熊信林 副主任医师

好评 100%
接诊量 2
平均等待 -
擅长:
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患友问诊

育婴师刘然咨询新生儿黄疸处理方法,宝宝出生一周,黄疸程度明显,已在家中进行光疗但效果不佳。
18
2024-11-17 13:22:42
胆红素高,想了解治疗方法。
48
2024-11-17 13:22:42
31天的婴儿,因胆红素问题咨询茵栀黄颗粒的用药情况。
15
2024-11-17 13:22:42
胆红素高,需进一步检查病因。
24
2024-11-17 13:22:42
新生儿黄疸,考虑使用益生菌调理。
64
2024-11-17 13:22:42
试纸自测尿液异常,晨尿颜色深,肝功检查胆红素升高,求医生解释原因并给出建议。
60
2024-11-17 13:22:42
22岁患者偶尔熬夜,胆红素值偏高,容易疲劳,询问改善方法和药物推荐。
49
2024-11-17 13:22:42
患者询问如何使用口服药物降低胆红素水平,是否存在用药风险和生活注意事项。
63
2024-11-17 13:22:42
孕妇,胆红素高,想了解是否可以吃DHA。
8
2024-11-17 13:22:42
患儿黄疸五天,医生询问胆红素单位及查看化验单和照片,以判断病情。患者女性30岁
2
2024-11-17 13:22:42

科普文章

#枯否氏细胞(肝星形细胞)肉瘤#胆红素排泄障碍#肝癌
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病房中,冯先生再三追问自己病情,妻子强忍泪水只是说没事,只是需要调养几天。

 

事实上,43岁的冯先生已经是一个肝癌晚期患者。

 

检查发现他的肝区有明显的占位,甲胎蛋白和转氨酶都异常升高,尤其是甲胎蛋白,竟高达890μg/L,最终被诊断为肝癌,更为严重的是,癌细胞已扩散肺尖,病情很不乐观。

 

 

从妻子那得知,冯先生在工地工作,下班后喜欢喝酒,说是为了"解乏",经常喝完酒就倒下睡了。

 

半年前,冯先生经常感觉肩膀疼,整个胳膊都使不上劲,只当做是工作累出了肩周炎,贴了膏药就没当回事。

 

可几个月过去了,肩膀疼的症状一直在,直到事发当天,正在工作的冯先生感觉腹部一阵绞痛,工友赶紧拨打了120。

 

妻子追问医生:他只是肩膀疼,咋会跟肝癌扯上关系呢?


医生解释道:冯先生的肩膀疼并不是肩周炎,而是由于肝癌细胞压迫横膈肌造成的放射疼。

 

事实上,肩膀疼是很多肝癌患者的首发症状,甚至有些患者除肩膀疼外并无其他症状。

  
出现肩膀疼,很多人第一个想到的是肩周炎,其实肩周炎和肝癌造成的肩膀疼区别很大:

 

1、病灶不同:

 

肩周炎是肩关节周围组织炎症造成的疼痛;

 

 

后者是肝脏癌变之后,压迫肺部以下的神经及横膈肌向上放射的痛感。

 

2、痛感不同

 

肩周炎造成的痛感更为直观,且会对行动造成很大影响,以致于患者很难将胳膊举起,疼痛点明确;

 

后者首先是造成乏力感,患者会感觉胳膊使不上劲,其次才是痛感,且无明确痛点,疼痛蔓延至整个胳膊和肩膀,但说不上来究竟是哪痛。

 

除肩膀疼,肝癌"来临",身体还会有什么症状?


1、尿液发黄

 

尿液异常发黄属于黄疸的外在表现之一,其出现的原因是随尿液排出了更多的胆红素。

 

胆红素即胆汁中一种神经毒素,其有两面性,一方面可以对神经起到屏障保护作用,另一方面,含量过高后会侵染人体黏膜、血管和皮肤。

 

 

而胆红素在体内是通过肝脏转化、代谢的,肝脏病变后会造成胆红素含量升高,此时,身体为保持平衡,会通过尿液将其排出一部分,这就导致了尿胆红素过高、尿液异常发黄。

 

2、体味重

 

肝病较为严重时期或是肝癌时期,患者会出现"肝臭",常表现为体味重,常表现为腥臭味或是腐臭味。

 

肝脏病变,导致蛋氨酸分解紊乱,进而产生更多的氨气、甲基硫醇、氮气等"代谢废气"。

 

由于肝病还会影响新陈代谢,这些气体无法正常排出,便会堆积在体内,它们随汗液由毛孔排出,就会导致体味重,异常难闻。

 

我们应该怎样保护肝脏?2件事请你坚持

 

1、多喝水

 

 

水乃生命之源,也是我们赖以生存的基础,水分的及时补充对肝脏健康十分重要,能促进肝脏新陈代谢,还有助于其排毒。

 

《金匮要略》这样记载:菊者,疏肝气,理肝郁,平肝利胆。

 

开水中加入菊花泡水,常饮,肝会感激你。

 

2、多运动

 

运动是健康的基石,经常运动对肝脏健康也有很多好处。

 

首先,坚持运动可以锻炼肝脏活性,帮助其更好地抵抗病菌、有害物质的侵扰,减少受损可能。

 

其次,经常运动加速脂肪代谢,肝脏内脂肪储存减少,能减轻肝脏负担,保护肝脏健康。

 

小知识:

 

多吃青绿色蔬菜,有助肝脏健康

 

中医有"青入肝经"的记载。

 

经常吃新鲜的青绿色蔬菜,有疏肝理气、加速肝气生发的作用。

#其他胆红素代谢紊乱#胆红素排泄障碍#非新生儿高胆红素血症
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肝功能检查中有一个重要的指标是胆红素。胆红素包括总胆红素、直接胆红素和间接胆红素。要判断胆红素升高是什么原因,要看是哪一种胆红素升高,它们代表的意义是不同的。如果胆红素升高是以直接胆红素升高为主的,同时病人伴有皮肤瘙痒,解灰色陶土样大便,肝功指标中还出现谷氨酰转肽酶升高、碱性磷酸酶升高,往往代表着胆道阻塞,或者是肝内胆汁淤积排泄不畅。
如果胆红素升高是以间接胆红素升高为主,间接胆红素升高比例超过总胆红素的70%以上,同时血常规中出现了血色素的下降。那么要考虑为红细胞破坏过多导致的溶血性黄疸。
另外,临床中还经常见到有一小部分人总胆红素和直接胆红素只比正常范围高了几个单位或十几个单位。肝脏彩超未见异常,转氨酶指标也都是正常的,这个可以考虑为是正常的,不需要治疗。
#胆红素排泄障碍#非新生儿高胆红素血症
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近期,门诊经常遇到单纯性胆红素升高或轻度黄疸患者前来咨询,笔者感觉有必要在此为大家做个普及介绍。
 
通常,这类原因不明的胆红素升高表现为间接胆红素升高,而其他肝功能指标均正常,患者并没有慢性肝病的背景,也没有肝脏毒性药物等的接触史。因为诊断不明,病情迁延,往往造成患者的焦虑情绪。实际上,这类疾病在青少年及成人的主要原因是胆红素产生过多及代谢异常。在此,本文将聚焦于这两大病因分别为大家做一介绍,其他特殊时期的胆红素异常,如新生儿黄疸不在讨论之列。
 
1.胆红素产生过多
这主要是各种原因导致的溶血或体内大的血肿吸收所致。前者包括所有可能导致溶血的疾病,如遗传性红细胞形态异常(镰刀形红细胞贫血症,球形红细胞或椭圆形红细胞增多症等)、自身免疫性溶血、药物及中毒导致的溶血、血栓性血小板减少性紫癜、溶血-尿毒综合征、及骨髓红细胞生成异常等。通常溶血所致贫血的血清总胆红素水平不超过3-4 mg/dL (51-68 mmol/L)。怀疑溶血的患者可根据血常规、外周血涂片、骨髓穿刺涂片及活检等手段诊断。另外,慢性溶血通常造成脾脏肿大,可以作为辅助筛查措施。
2.胆红素代谢障碍
Gilbert综合征为临床不明原因胆红素代谢异常的最常见病因,人群发病率约4-16%,曾被称作“体质性肝功能不全”或“家族性非溶血性黄疸”。表现为反复出现的胆红素升高或黄疸,常因脱水、禁食、劳累、精神压力过大、过度疲劳、感染发热性疾病、月经等因素诱发或加重病情。另据报道,过度节食,特别是碳水化合物和脂肪进食量过少可加重胆红素升高。血清总胆红素水平一般不超过3 mg/dL (51 mmol/L),但也有因存在上述危险因素而加重的。该疾病男性更为多见,为UGT1A1基因突变所致的遗传性疾病,预后良好,基本不对身体产生明显的影响,目前也没有有效的治疗方法。
Gilbert综合征为常染色体隐性遗传性疾病,UGT1A1基因启动子突变为该病的病因,一般该基因的纯合突变才会导致疾病发生。但携带UGT1A1基因杂合突变的人也较易发生胆红素升高,不过升高幅度一般低于纯合突变者。据西方研究统计,约9%的人群为该基因纯合突变,另有约42%的人群为杂合突变。两者相加,一半以上的西方人群携带UGT1A1突变基因。而我国尚无针对该病的大规模研究报道,参考西方数据,应该也是较为普遍的。

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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