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广西医科大学第一附属医院西院雄激素抵抗综合征专家

简介:

广西医科大学第二附属医院(第二临床医学院)是广西医科大学直属附属医院,成立于2003年3月27日,同年10月9日并入广西医科大学第一附属医院,更名为广西医科大学第一附属医院西院(为延伸管理的院区),2017年1月1日重新独立运营管理。经过六年的建设与发展,医院整体综合实力快速提升,区域辐射能力明显增强,行业地位和社会声誉显著提高,已成为集医疗、教学、科研、保健及康复为一体的三级甲等综合性医院,是广西重要的优质医疗资源和广西医科大学主要的临床教学基地,是国家药物临床试验机构(呼吸、消化、心血管、肾病、内分泌、免疫、放射治疗、肿瘤、血液、器官移植共10个专业)、通过中国胸痛中心、国家级卒中中心认证单位、获中国县域医院院长联盟批准为“共建县域医院综合能力提升培训基地”(全国首家)、中国肺癌防治联盟结节诊治分中心、国家首批疼痛质控中心哨点医院、广西首家航空医学救援基地医院、广西航空医学救援培训基地、广西首家“全民健康管理示范医院”、国家第一批肿瘤(消化系统)多学科诊疗试点医院、广西急救医学质量控制中心、广西疼痛医学质量控制中心的挂靠单位、广西首家“血友病治疗中心”、广西呼吸系统疾病临床医学研究中心、广西器官移植临床医学研究中心、广西壮族自治区新增残疾儿童康复救助人工耳蜗手术定点医院、国内首家通过DNV国际医院标准认证的公立综合医院、广西首家通过ISO15189医学实验室质量和能力认可的自治区级医院、广西唯一临床营养建设示范单位。医院先后荣获2017年度国家卫计委“改善医疗服务示范医院”、2018年度国家级“管理创新医院”、2019年“自治区卫生系统集体二等功医院”、2019年“全国人文爱心医院”,2020年国家卫生健康委、中央政法委等十部委联合授予的全国平安医院工作表现突出集体称号、2019-2020年度“全国医院医疗保险服务规范先进单位”、2020年度国家卫健委“改善医疗服务示范医院”“改善医疗服务十大亮点单位”(广西唯一获此殊荣的医院),标准化、精细化管理案例荣获2021年中南六省(区)医院院长高峰论坛医院管理创新奖一等奖,2022年荣获广西援沪抗击新冠肺炎疫情先进集体称号等荣誉。一、医院环境与规模医院位于南宁市西乡塘区的相思湖畔大学东路166号,毗邻高新技术开发区,周边高校云集,环境优美,交通便利,区域医疗资源薄弱,具有得天独厚的地域优势。占地面积158亩,总建筑面积185532.55㎡。实际开放床位1909张,现设有33个临床科室,48个病区,37个专科门诊、12个医技科室,设有临床技能模拟训练中心、临床医学研究中心、遗传与基因组医学中心、高新工业园社区卫生服务中心,提供特色专病门诊、疑难病多学科会诊等诊疗服务。2022年门急诊患者超过115万人次,出院患者近5万人次,手术2.2万台次。医院新建成的病房医技综合楼于2022年12月26日正式投入使用,同时正规划建设自治区突发急性传染病临床救治中心。二、人才队伍与结构截至目前,医院职工3068人,其中医师739人,护士1178人,医技人员210人,药学人员75人,卫生技术人员占全院技术人员比例为89.4%。卫生技术人员中,正高职称132人,副高职称201人,学科首席和特聘专家17人,医师队伍中博士110人(另有职工在读博士70人),硕士565人,博士生导师17人,硕士生导师109人,医生中具有硕士以上学历比例近91.4%。拥有广西“十百千人才工程”1名,广西医学高层次人才7名,二级教授7名,人才队伍迅速壮大。国家级学(协)会副会长2人,主任委员2人,常务理事1人、副主任委员5人、常务委员27人;省级学(协)会主任委员33人、副主任委员96人,常务委员146人、常务理事18人。三、学科建设与优势医院学科设置齐全,技术力量雄厚,综合实力排在自治区前列。与广西医科大学第一附属医院共享国家临床重点专科6个(重症医学科、急诊医学科、呼吸与危重症医学科、普通外科、肿瘤科、临床护理专业),拥有广西临床重点专科建设项目12个(内分泌科、康复医学科、精神科、血液内科、医学影像科、医学检验科、创伤外科、呼吸与危重症医学科、普通外科、耳鼻咽喉头颈外科、风湿免疫科、心胸外科),拥有广西临床重点专科培育项目2个(泌尿外科、病理科),广西医疗卫生重点学科12个(心血管内科、儿科、麻醉科、重症医学科、呼吸内科、急诊医学科、康复医学科、肿瘤内科、骨科、神经内科、消化内科、心胸外科),广西医疗卫生重点培育学科2个(普通外科、产科)。移植医学中心具有肝脏、肾脏、心脏、肺脏、胰腺5个种类器官移植执业资质。特色优势学科-急诊科是广西医学救援协会会长单位、广西航空医学救援培训基地和广西航空医学救援联盟会长单位,应急救援力量强大,2018年牵头成立中国—东盟医院合作联盟急诊专科跨境医联体,承担着区域内重大突发公共卫生事件的救治任务。医院共组建7个专科/专病联盟,其中包括胆胰疾病内镜诊治专科联盟、食管胃底静脉曲张内镜治疗专科联盟、内痔内镜微创治疗专科联盟、康复医学合作发展联盟、疼痛专科联盟、眩晕联盟、航空医疗救援专科联盟,共有联盟成员单位490个。医院“自治区突发急性传染病临床救治中心”获批列为自治区重大疫情救治基地建设项目(2021-2023年)。打造多个品牌医疗中心(移植医学中心、微创外科中心、创伤急救中心、肺癌诊疗中心、遗传与基因组医学中心、精神卫生与康复中心、卒中中心、疾病健康管理中心等),不断完善多学科协作的综合治疗体系,不断强化学科建设。四、医疗技术与特色在提供全面医疗保健服务前提下,形成以重点学科为引领的特色医疗体系,特别是移植医学中心年捐献器官移植量超500例,在肝移植、肾移植、肝肾联合移植、胰肾联合移植、捐献器官功能评估与修复、移植围手术期处理、移植重症等专业领域处于国际先进、国内领先水平,器官移植手术量位居国内前列。创伤急救、微创外科、心脏射频消融、呼吸内科气管内介入诊疗、眩晕症外科治疗、气管-食道瘘等复杂瘘修补、消化内镜诊疗、危重症救治(ECMO技术)、心理疾病早期规范化诊疗、小儿脑瘫与重症康复、各种慢性及顽固性疼痛治疗等多项特色技术处于区内领先、国内先进水平。五、主要设备与平台拥有大批高精尖医疗设备,包括西门子PET/CT、飞利浦显微256CT、GE与西门子3.0T磁共振、瓦里安VitalBeam直线加速器、迈柯维ECMO、STORZ一体化手术室、GEIGS530数字减影血管造影机(DSA)、贝克曼大型全自动生化分析仪、高档彩色多普勒超声仪、进口腹腔镜、OLYMPUS电子胃镜与支气管镜、立体定向导航手术系统、共焦激光眼底扫描系统、人工心肺系统、医用空气加压氧舱、广西区内首台世界领先的颈腰痛治疗设备——非手术脊柱减压系统IDD、手术实时转播系统等,是全国首家(飞利浦)“规范化影像检查质控培训基地”和广西首家“绿色CT扫描中心”。六、医学教育与培训医院临床医学专业是一级学科硕士、博士学位授权点,是国家住院医师规范化培训基地、首批专科医师规范化培训基地(普通外科);临床技能模拟训练中心是国家医学考试中心医师资格考试临床类别分阶段考试第一、第二阶段实证研究基地、美国心脏协会(AHA)心血管急救培训中心、广西住院医师规范化培训结业考核基地,可满足多学科、多层次技能培训需求。目前,承担临床医学、麻醉、康复、精神、护理等专业实习、全日制研究生(硕士、博士)的临床轮转及科研指导工作,同时,积极承接东盟留学生教学工作,已接收东盟国家留学生120多名。七门课程已在“国家高等教育智慧教育平台”上线;《临床技能学》课程入选自治区级线上一流本科课程、线上线下混式一流本科课程、《儿科学》入选自治区级线上线下混式一流本科课程。七、科研学术与实力医院致力于医教研协同发展,推动医教进步的同时,致力于提升科研实力,获批省级重点实验室1个:广西移植医学工程技术中心(共建)。省级临床医学研究中心2个:广西呼吸系统疾病临床研究中心、广西器官移植临床医学研究中心。自治区卫生健康委重点实验室3个:广西器官捐献与移植研究重点实验室、广西医学遗传与基因组学研究重点实验室、广西急危重症医学重点实验室(重点培育)。先后建立科研平台4个(医院临床医学研究中心、联合生命科学研究中心、广西医科大学第二附属医院-加拿大神经精神疾病重点实验室、广西医科大学第二附属医院-美国密西西比大学药理学与毒理学联合实验室)。五年以来,科研立项920余项(其中国家自然科学基金22项),发表论文2300余篇(其中高水平论文953篇),科研获奖27项(其中广西科学技术奖二等奖1项、三等奖3项),获得国家专利授权370余项。八、国际交流与合作医院包容并蓄,国际合作日趋活跃。已连续成功举办三届“中国-东盟国际急诊医学高峰论坛”、两届“中国-东盟卫生应急合作论坛”,牵头成立中国-东盟医院合作联盟急诊专科跨境医联体、环南海-中国东盟海上医学救援联盟,初步形成东盟辐射网络。与美国克利夫兰医学中心、密西西比大学医学中心、上海复旦大学中山医院、国家“双一流”高校电子科技大学等多家国内外单位开展跨区域学科合作,为人才培养搭建交流平台。牵头编纂出版《广西(东盟)航空医学救援培训手册》,填补了中国航空医学救援方面参考用书空白,是国内首部航空医学救援实操性指导用书。九、社会服务与责任医院始终将公益性摆在突出地位,勇于承担社会责任。认真开展紧密型医联体建设与对口支援工作,积极推动优质医疗资源下沉和共享,已帮助开展新技术、新业务达171项,建立远程医疗协作关系,开展远程会诊,在高质量推进健康扶贫和出色完成自治区重大医疗保障任务中体现二附院人的责任与担当。积极贯彻党中央关于新冠肺炎疫情防控部署,先后派出自治区级专家、医疗队员前往湖北、上海、香港、贵州、桂林、北海、河池、崇左、百色、龙州等地区支援疫情救治及核酸检测工作,出色完成各项疫情防控和救治任务。牵头完成自治区抗疫科研重大攻关项目,为抗击疫情提供“广西方案”、贡献广西智慧和力量。全院荣获3项全国先进个人表彰、1项全国先进集体、7项自治区级个人荣誉,得到国家、自治区卫生系统和广大人民群众的充分肯定。医院是中国县域医院院长联盟县域医院综合能力提升基地(全国首家,广西唯一)。是广西首家开启“黄昏门诊”的医院。十、医院文化与愿景医院始终坚持“文化建院依法治院科教兴院人才强院”的办院宗旨,遵循“仁爱、至诚,求实、至臻”的院训,深耕“患者至上员工为本”的服务理念,牢记使命担当,砥砺前行赶超跨越,全力将医院建设成为具有一流管理、一流技术、一流服务、一流环境的现代化医院,力争特色优势学科进入全国先进行列,达到国内一流水平,努力将医院打造成为具有一定国际影响力、区域高水平的医科大学附属医院,为人民群众提供高品质的卫生与健康服务。雄激素抵抗是指由于雄激素受体和配体结合异常或受体后信号传导的异常导致雄激素的作用得不到充分发挥所引起的一组临床综合征,雄激素受体突变,生殖器官,手术治疗,无,禁食辛辣刺激性食物,定期做B超,监测睾丸、乳房发育情况,。

袁海宁 主任医师

长期从事传染性疾病临床救治工作,能熟练完成以下疾病的诊治工作:慢性乙型、丙型病毒性肝炎、肝硬化、重症肝炎、肝衰竭、各种病因引起的肝损伤、艾滋病、伤寒、疟疾、流感、恙虫病、肝吸虫病等传染病与寄生虫病。

好评 100%
接诊量 117
平均等待 10小时
擅长:长期从事传染性疾病临床救治工作,能熟练完成以下疾病的诊治工作:慢性乙型、丙型病毒性肝炎、肝硬化、重症肝炎、肝衰竭、各种病因引起的肝损伤、艾滋病、伤寒、疟疾、流感、恙虫病、肝吸虫病等传染病与寄生虫病。
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蔡正文 主任医师

擅长恶性肿瘤疾病、血液肿瘤的诊断与治疗。尤其对恶性肿瘤的靶向治疗和免疫治疗,以及造血干细胞移植有较高的造诣,达到国内先进水平。

好评 -
接诊量 -
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擅长:擅长恶性肿瘤疾病、血液肿瘤的诊断与治疗。尤其对恶性肿瘤的靶向治疗和免疫治疗,以及造血干细胞移植有较高的造诣,达到国内先进水平。
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李敏 副主任医师

待补充

好评 100%
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擅长:待补充
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江永美 主治医师

女性情感问题,青少年情绪障碍及抑郁症、焦虑症等心理科常见问题的诊疗

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擅长:女性情感问题,青少年情绪障碍及抑郁症、焦虑症等心理科常见问题的诊疗
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叶小龙 主治医师

业务专长:带状疱疹后神经痛、骨关节疼痛、三叉神经痛、癌症疼痛的规范化治疗。

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接诊量 71
平均等待 -
擅长:业务专长:带状疱疹后神经痛、骨关节疼痛、三叉神经痛、癌症疼痛的规范化治疗。
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梁佳维 主治医师

脊柱疾病

好评 100%
接诊量 4
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擅长:脊柱疾病
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廖国林 主治医师

消化系统疾病,如胃食管疾病(胃炎、反流性食管炎)、肝病、肠道疾病、胆胰疾病(急性胰腺炎、胆石症)等

好评 100%
接诊量 206
平均等待 -
擅长:消化系统疾病,如胃食管疾病(胃炎、反流性食管炎)、肝病、肠道疾病、胆胰疾病(急性胰腺炎、胆石症)等
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韦洪艳 主治医师

儿童常见病,发热,咳嗽,呕吐,腹泻,头痛,抽搐等,擅长儿童神经系统疾病诊治。

好评 100%
接诊量 1
平均等待 -
擅长:儿童常见病,发热,咳嗽,呕吐,腹泻,头痛,抽搐等,擅长儿童神经系统疾病诊治。
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刘文洲 主治医师

熟悉对肺部良恶性肿瘤、食管疾病、纵隔肿瘤、胸部外伤、先天性心脏病、心脏瓣膜病、血管疾病等心胸外科疾病的诊治,熟悉胸外科及心脏外科各种微创手术治疗技术。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:熟悉对肺部良恶性肿瘤、食管疾病、纵隔肿瘤、胸部外伤、先天性心脏病、心脏瓣膜病、血管疾病等心胸外科疾病的诊治,熟悉胸外科及心脏外科各种微创手术治疗技术。
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韦莎 主治医师

擅长儿科呼吸系统疾病、消化系统疾病、泌尿系系统疾病以及新生儿疾病,可以提供婴幼儿喂养、护理等专业意见。

好评 94%
接诊量 18
平均等待 -
擅长:擅长儿科呼吸系统疾病、消化系统疾病、泌尿系系统疾病以及新生儿疾病,可以提供婴幼儿喂养、护理等专业意见。
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患友问诊

我21岁,胡须和喉结不明显,身高也不是很理想,想知道原因和改善方法。
30
2024-11-16 06:38:55
我想了解睾丸片的作用和使用注意事项,因为我可能有雄性激素不足引起的疾病。
38
2024-11-16 06:38:55
23岁女性,阴道不规则出血半月,有雄激素偏高和宫颈炎。
41
2024-11-16 06:38:55
我最近发现自己头发稀疏,尤其是前额和头顶部位,担心是不是秃发。请问有没有什么方法可以治疗和预防?
14
2024-11-16 06:38:55
35岁男性,脱发严重,疑似雄激素缺乏。
70
2024-11-16 06:38:55
我使用了一年多的药物治疗脱发,但最近又开始掉发了,反复脱发,今年已经掉了两次。请问这是什么原因?
48
2024-11-16 06:38:55
24岁女性,患有多囊卵巢综合征,正在咨询用药问题。
3
2024-11-16 06:38:55
腿毛少,口臭口干,射精快,容易犯困,大便稀。
70
2024-11-16 06:38:55
我最近头发脱落严重,想了解可能的原因和治疗方法,是否与压力有关?
14
2024-11-16 06:38:55
我有雄性激素偏高的症状,正在服用孕酮,想知道是否可以同时服用褪黑素?
61
2024-11-16 06:38:55

科普文章

#雄激素抵抗综合征
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雄激素抵抗综合征,也称为雄激素不敏感综合征(Androgen Insensitivity Syndrome, AIS),是一种X连锁隐性遗传病,主要由于雄激素受体(AR)基因的突变导致。这种基因突变使得身体对雄激素的反应降低或完全丧失,从而影响男性化特征的发育。

 
1. 临床表现:AIS的临床表现包括从完全的女性表型到不同程度的男性化特征。完全性雄激素不敏感综合征(CAIS)的患者具有典型的女性外生殖器,但阴道短且无子宫和输卵管,青春期乳房发育,但无月经。部分性雄激素不敏感综合征(PAIS)的患者则表现出不同程度的男性化特征,如小阴茎、尿道下裂等。
 
2. 诊断:诊断AIS通常需要结合临床症状、体格检查、内分泌激素水平测定、遗传学检测和影像学检查。HCG功能试验、外阴皮肤活检以及外周血雄激素受体基因突变的检测都是诊断AIS的重要手段。
 
3. 治疗:治疗AIS的方法包括手术和激素替代疗法。手术可能包括外阴修复手术和睾丸切除手术,以防止潜在的恶性肿瘤发生。激素替代疗法则通过使用人工合成的雄激素来促进性征的发育,改善骨密度和心血管健康等方面的问题。
 
4. 遗传咨询:对于有AIS家族史的家庭,遗传咨询和产前诊断非常重要,以帮助家庭理解疾病的遗传风险和生育选择。
 
5. 预后:AIS患者的预后取决于病情的严重程度和治疗的及时性。早期诊断和治疗对改善患者症状和心理状态极其重要。
 
6. 流行病学:AIS在男性新生儿中的发病率约为1/20000至1/60000,占原发闭经的6%至10%,在有腹股沟疝而手术的“女孩”中,AIS的发生率为1.2%。
 
7. 心理支持:患者和家属的心理支持是治疗的重要一环,专业的心理咨询和支持可以帮助患者更好地适应疾病。
 
8. 随访和监测:定期的随访和监测对于治疗效果的评估和调整也是必不可少的。
 
雄激素抵抗综合征是一种复杂的疾病,需要多学科团队的合作治疗,包括内分泌科医生、遗传咨询师、心理医生和外科医生等。
#雄激素抵抗综合征
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雄激素抵抗综合征,又称“男性假两性畸形”,是由于机体缺乏雄激素受体导致的一种综合征。

患者表现出不同程度的男性假两性畸形,甚至完全的女性化外观。由于雄激素缺乏,有的患者会表现出声音尖、动作柔、神态女性化的症状;从器官和发育上看,有的患者会出现乳房发育、隐睾、胡须稀少、无腋毛、阴毛稀少等症状。若患者睾丸存在,但有女性第二性征发育,往往社会性别为女性。

这些症状可能会因人而异,具体需要通过医院的检查来判断。如果确诊为雄激素抵抗综合征,应在医生指导下积极治疗。

#雄激素抵抗综合征#雄激素性脱发#卵巢雄激素分泌过多
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女性患者雄激素分泌过多,在临床上是非常常见的内分泌系统疾病,而对于女性患者雄激素过高也会产生一些严重的危害,具体的危害有以下几个方面:

第一,女性患者雄性激素过高,对月经会有一定的影响,常常导致月经紊乱、闭经甚至不孕,原因在于高雄激素血症干扰了女性卵泡的生长发育,从而导致女性患者排卵出现障碍,同时会伴有皮肤粗糙泛黄,性功能减退,黄褐斑形成以及其他黄体功能不全引发一系列的症状。

第二,女性雄性激素分泌过高是心血管疾病发生的主要危险因素,并且甘油三酯的升高也与女性患者雄性激素分泌过高有关,同时高密度脂蛋白也会下降形成了血脂异常症,血脂异常的发生会导致大量脂肪组织在血管壁沉积,这样致使血管内皮功能受损,最终形成动脉粥样硬化导致冠状动脉粥样硬化性心脏病的发生,同时还会伴有高血压、脑血管疾病的发生等。

第三,女性雄性激素分泌过高,还会增加糖尿病发生的风险,也会增加肥胖以及代谢综合征的风险。另外,也会增加子宫内膜癌的发生率,高雄激素血症长期影响女性排卵,会导致子宫内膜持续增生而非常容易发生癌变,对于一些患者产生心理压力,情绪抑郁,甚至想到自杀等负面情绪。因此,早期的降低雄激素是非常重要的,选择中西医结合的方式治疗效果最为明显,在医生的指导下用药,保证良好的效果。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
2

当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

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