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四一五医院,核工业四一五医院癫痫小发作[典型失神发作]专家

简介:

南华大学附属南华医院始建于1958年,前身为核工业415医院,坐落在历史文化名城——衡阳,是国家卫生部授予的三级甲等综合医院、湖南省人民政府与国家卫健委共建附属医院、省域医疗中心。医院集医疗、教学、科研、预防、保健、康复于一体,以诊治各种复杂、疑难和急危重症疾病而享誉省内外。医院所属核工业卫生学校是国家重点中等职业学校、湖南省唯一的公办卓越中等卫生职业学校、中央财政支持的紧缺型护理人才培训基地。医院占地380余亩,现有床位2000张,在岗职工1700余人。医院在2020年国家三级公立医院绩效考核排名中全省第五,连续3年进入国家监测指标等级“A”方阵。医院挂牌为国家首批核应急医学救援分队、国家首批“大思政课”实践教学基地(抗击新冠肺炎疫情专题实践教学基地)、国家药物临床试验基地、国家住院医师规范化培训基地、国家胸痛中心、国家房颤中心、全国老年健康急救一体化示范基地、国家健康管理学科建设与科技创新中心、国家首批CAAE一二级癫痫中心。湖南省卒中中心,湖南省直创伤救治中心、湖南省航空紧急医学救援联盟副理事长单位。衡阳市危重新生儿救治中心和危重孕产妇救治中心。先后被评为全国“明明白白看病百姓放心医院”“卫生部认定爱婴医院”“全国工人先锋号”“湖南省教育系统先进基层党组织”“湖南省老年友善医疗机构”“湖南省卫生应急突出贡献集体”,“湖南省援外医疗工作先进集体”“全省进一步改善医疗服务行动计划示范医院”“综治维稳优秀单位”“湖南省抗击新冠肺炎疫情先进集体”“全省卫生健康财务工作先进单位”“湖南省医疗机构法治建设先进集体”“湖南省建立健全现代医院管理制度试点医院”“湖南省医改宣传工作表现突出单位”“平安医院创建示范单位”等。医院拥有一大批代表世界先进水平的设备和仪器,包括64排128层CT(全球最新、超高端CT)、湘南地区首台GE宝石能谱CT、3.0T核磁共振、发射型计算机断层扫描仪、直线加速器、大孔径CT、大型C臂机、血管造影X射线系统、全自动生化免疫流水线、超高效液相色谱-质谱联用仪、流式细胞仪、彩色多普勒B超、血透机等在内的各类各型现代高、精、尖诊疗设备3000多台(件)。有干细胞实验室、动物显微外科实验室等多个临床医学实验室。医院坚持“人才强院”发展战略。采取不拘一格引人才、多措并举育人才、尽其所能用人才、倾情服务留人才等措施,建设一支数量充足、结构合理、素质优良的人才队伍,其中高级职称300余人、硕士和博士500余人,医师队伍研究生占比73%。享受国务院政府特殊津贴专家9人。拥有省杰青、湖南省卫生健康高层次人才、省“双千计划“人才、湖湘青年英才、湖南省首批海智计划特聘专家等近20人。近三年来,新增博士48人、国家级、省级人才13人。担任中国医师协会、中华医学会、中国医院协会等国家级、省级有影响力协会/学会主委、候任主委和副主委54人。医院学科优势明显,特色突出,专业分科日益精细,学科集群效应明显。医院设有40个临床科室,11个医技科室。拥有1个国家临床重点专科建设项目,1个国家临床重点专科培育项目,18个湖南省临床重点专科及建设专科。其中,神经内科为国家临床重点专科建设项目,湖南省睡眠研究会理事长单位、湖南省卒中联盟副理事长单位;手足外科为国家临床重点专科培育项目,湖南省重点临床专科和湖南省重要的手外科、显微外科专业技术人才培训基地,开展新技术新项目300余项,有50项填补湘南地区空白、95项填补湖南省空白;70余项达到国内先进、省内领先水平,6项达国际领先水平;累计完成5000余例断指(断肢)再植,2000余例游离组织瓣移植,成活率均列国内前茅,现有亚专科足踝畸形矫形、糖尿病足MTD、淋巴水肿、脂肪医学等;急诊科为衡阳首个蛇伤中毒专科病区,先后成为湖南省蛇伤救治定点医院,湖南蛇伤中毒中心联盟主席单位,湖南省急诊医学重点专科;核医学科甲癌治疗病房是湖南省第二大规模标准化甲癌治疗病房,年核素治疗人次居湖南省首位,是中国核学会核医学分会理事单位,湖南省核学会核医学会主任委员单位。肝胆外科先后开展高难新技术40余项,有10余项达市内领先水平。介入血管外科为湖南省重点专科、衡阳市介入医学专业委员会主任委员单位,能够熟练开展多种血管性病变的综合微创介入治疗,对肝癌等多种恶性肿瘤的综合介入治疗疗效得到了省内外专家和广大患者的普遍认可。医院拥有教研室18个,住院医师规范化培训专业基地9个。是临床医学一级学科博士和硕士学位授权点,拥有博士研究生导师5人,硕士研究生导师55人。近三年来,共培养博士、硕士研究生200余人。组织培训的南华大学临床技能代表队和护理代表队分别获得华中赛区技能大赛“特等奖”和护理专业赛道总决赛全国“金奖”。医院大力实施“科技兴院”策略,现有省级临床医学中心4个,市级重点实验室1个,临床研究所1个,临床药学研究所1个,质控中心5个。近三年,新增省级临床医学中心3个、国家自然科学基金5项、省部级科研项目70余项,在NatureCommunications、Hepatology等著名期刊发表SCI论文148篇,获湖南省科技进步三等奖1项,湖南省医学科技奖1项。医院认真贯彻“健康中国”国家战略,主动承担大型公立医院社会责任。无论是非典来袭还是汶川地震、南方冰冻灾害,亦或是全球肆虐的新冠肺炎疫情,在突发公共危机面前,南华医院从未缺席,越是艰险越向前。近年来参加汶川地震救援、抗击禽流感疫情等大型紧急救援活动10余次。同时医院积极开展援疆、援藏、援外等对口支援工作。在抗击新冠肺炎疫情工作中,作为省、市两级新冠肺炎感染和疑似患者集中收治医院,发挥了“守一幢楼、护一座城”的中流砥柱作用。多次派遣人员支援北京、新疆、海南、上海和省内其他医院。因疫情防控救治工作成效突出,中央电视台连续6次专题报道医院。医院创新办院模式,与七县五区113家医院组建医联体,与5家医院建立紧密型医联体,省市级专科联盟100余个;搭建了"远程心脏诊疗中心”等4个平台,为医联体单位提供服务,南华医院专家扎根基层、惠及基层。未来,医院将继续以“人民至上,生命至上”为宗旨,秉承“厚德、博爱、精业、创新”的院训,大力推进“人才强院、科技兴院、质量建院、特色立院、文化铸院”战略方针,以更高的质量、更深的内涵、更快的速度、更稳的步伐,加快建设“全国知名、省内领先”的高水平现代化大学附属医院。与大发作相对而言,包括了各种波及范围较小、持续较短暂的癫痫发作。,癫痫病因复杂多样,包括遗传因素、脑部疾病、全身或系统性疾病等。,头部,药物治疗、手术治疗、神经调控治疗,应与晕厥、假性癫痫发作、发作性睡病、低血糖症做鉴别。,1、忌吃发性食物。2、忌吃含高酪胺的食物。3、忌吃合成饮料,零食,忌烟酒。,相关检查:CT检查头颅平片贝美格诱发试验MRI脑电图,。

侯威 副主任医师

骨科相关疾病治疗

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擅长:骨科相关疾病治疗
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邓秋林 副主任医师

致力于肛肠疾病的诊治及研究,能很好地完成痔的M-M手术,RPH,PPH,TST等手术,擅长肛瘘的各种微创术式及挂线治疗,较好的完成直肠肛管肿瘤的局部切除术,尤其对便秘及女性盆底疾病有较高的造诣。

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接诊量 2
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擅长:致力于肛肠疾病的诊治及研究,能很好地完成痔的M-M手术,RPH,PPH,TST等手术,擅长肛瘘的各种微创术式及挂线治疗,较好的完成直肠肛管肿瘤的局部切除术,尤其对便秘及女性盆底疾病有较高的造诣。
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谭健 副主任医师

颈椎病、颈椎管狭窄症、腰椎间盘突出症、腰椎管狭窄症、腰椎滑脱症、脊柱骨折、脊柱结核、脊柱肿瘤等疾病的诊断和治疗,尤其在微创治疗方面有很高造诣。

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接诊量 8
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擅长:颈椎病、颈椎管狭窄症、腰椎间盘突出症、腰椎管狭窄症、腰椎滑脱症、脊柱骨折、脊柱结核、脊柱肿瘤等疾病的诊断和治疗,尤其在微创治疗方面有很高造诣。
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张婷 副主任医师

擅长睡眠呼吸疾病的诊治。

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擅长:擅长睡眠呼吸疾病的诊治。
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刘稀金 副主任医师

睡眠障碍、癫痫、脑血管病、帕金森病

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擅长:睡眠障碍、癫痫、脑血管病、帕金森病
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刘丽兵 副主任医师

专业特长及主攻方向:擅长肛肠疾病的中西医结合治疗,能熟练开展痔、肛裂、肛瘘及肛周脓肿等肛肠疾病的手术治疗。擅长肛瘘的微创手术(LIFT、Tropis、改良Hanlney手术)主持湖南省教育厅课题一项,参与多项课题研究,发表sci及北大核心论文多篇。

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擅长:专业特长及主攻方向:擅长肛肠疾病的中西医结合治疗,能熟练开展痔、肛裂、肛瘘及肛周脓肿等肛肠疾病的手术治疗。擅长肛瘘的微创手术(LIFT、Tropis、改良Hanlney手术)主持湖南省教育厅课题一项,参与多项课题研究,发表sci及北大核心论文多篇。
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贺仕清 副主任医师

1.脑血管疾病:高血压脑出血,颅内动脉瘤,血管畸形等; 2.颅内肿瘤:胶质瘤,脑膜瘤,垂体瘤,颅咽管瘤,听神经瘤等; 3.颅脑创伤:脑挫伤,硬膜外血肿等

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擅长:1.脑血管疾病:高血压脑出血,颅内动脉瘤,血管畸形等; 2.颅内肿瘤:胶质瘤,脑膜瘤,垂体瘤,颅咽管瘤,听神经瘤等; 3.颅脑创伤:脑挫伤,硬膜外血肿等
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夏红星 副主任医师

擅长消化道肿瘤的综合治疗;腹股沟疝、切口疝、食管裂孔疝、造口钱的微创治疗;急性胰腺炎的综合治疗;外科急腹症的综合治疗

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擅长:擅长消化道肿瘤的综合治疗;腹股沟疝、切口疝、食管裂孔疝、造口钱的微创治疗;急性胰腺炎的综合治疗;外科急腹症的综合治疗
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贺承健 主任医师

急危重症,营养支持,重症创伤救治,急性重症胰腺炎,严重ARDS,重症肺炎,重症康复治疗

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擅长:急危重症,营养支持,重症创伤救治,急性重症胰腺炎,严重ARDS,重症肺炎,重症康复治疗
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张凤英 副主任医师

睡眠相关疾病的诊断与治疗,尤其擅长是对失眠的认知行为治疗,心理治疗,以及脑血管病的诊治。

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擅长:睡眠相关疾病的诊断与治疗,尤其擅长是对失眠的认知行为治疗,心理治疗,以及脑血管病的诊治。
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患友问诊

头痛多年,被诊断为血管神经性头疼,尝试过多种药物效果不佳。
4
2024-11-06 17:32:51
50岁,记忆力下降,偶尔开车失神。
14
2024-11-06 17:32:51
2岁儿童出现失神症状,疑似癫痫,需做视频脑电图检查。患者女性2岁8个月
13
2024-11-06 17:32:51
癫痫患者,近期频繁失神,服用德巴金,求治疗方案。患者男性37岁
24
2024-11-06 17:32:51
经常失神发作,想咨询癫痫药物。
38
2024-11-06 17:32:51
孩子早上醒来后尖叫,持续约15分钟,眼睛半睁半闭,无其他伴随症状。患者女性7岁
68
2024-11-06 17:32:51
孩子出现类似失神发作的症状,主要为头部抖动,似打尿颤。有时发呆时突然抖动,停止发呆。睡着时手脚轻微动。关注抖动情况,及时复查。患者女性1岁3个月
44
2024-11-06 17:32:51
47
2024-11-06 17:32:51
患者咨询左乙拉西坦服用方法,并描述上课时突然出现的间歇性症状。医生考虑可能是失神发作,属于癫痫的一种表现。患者男性16岁
64
2024-11-06 17:32:51
患者癫痫失神发作频繁,寻求治疗建议。患者女性7岁
22
2024-11-06 17:32:51

科普文章

#癫痫小发作[典型失神发作]#癫痫#癫痫大发作状态
641

抗癫痫药物的选择需依据癫痫发作类型,副作用大小、药物来源、价格、患者年龄,性别等多种因素来决定。

对于部分性发作和部分性继发全身性发作,可选择药物卡马西平,丙戊酸,苯妥英钠、苯巴比妥,左乙拉西坦,拉莫三嗪或奥卡西平。

对全身强直阵挛性发作,选择的药物有丙戊酸、卡马西平,苯妥英钠,拉莫三嗪,奥卡西平,加巴喷丁、左乙拉西坦。

对于强直性发作,选择的药物是苯妥英钠、丙戊酸、托吡酯、拉莫三嗪、唑尼沙胺,左乙拉西坦。

对于阵挛性发作,选择的药物是卡马西平、丙戊酸、左乙拉西坦、托吡酯、拉莫三嗪、奥卡西平。

对典型失神和非典型失神发作,选择的药物是乙琥胺、丙戊酸,氯硝西泮,拉莫三嗪。

对肌阵挛发作选择的药物是丙戊酸、氯硝西泮,左乙拉西坦、托吡酯。

#癫痫小发作[典型失神发作]#儿童良性癫痫#癫痫
2175

从临床发病年龄分析,癫痫可发生任何年龄,不同的年龄与致病因素有关。

一般认为,癫痫主要是少年时代发病,随着年龄增长发病人数逐年减少,30 岁以前发病者占 66%,50 岁以上发病者不及 15%。

癫痫不同发作类型的发病率有年龄依赖性。婴幼儿时期患癫痫主要是由于脑部结构性病变所致;产伤、围产期损害,发热、外伤、先天性异常、脑炎等为其常见原因;2 岁以下的常见病因有产伤、变性、先天性、代谢性、维生素 B6 缺乏、苯丙酮酸、尿毒症等;2~10 岁的常见致病因素有产伤、发热、血栓、外伤、原发性及各种脑部感染;10~18 岁常见有原发性、外伤、先天性缺陷、感染;18~35 岁常见有外伤、脑肿瘤、原发性、感染、代谢异常;35~55 岁常见病因有脑肿瘤、外伤,脑血管疾病;55 岁以上的老人发病原因以脑血管病、脑肿瘤、脑萎缩、外伤为多见。

不同年龄阶段其发作类型也不一样,如婴儿痉挛仅见于婴儿期癫痫。典型失神发作虽然可能是持续终身的原发性全身性癫痫,但超出儿童期和青春期时很少见。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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