风湿免疫病人大多经济条件欠佳，以往合并肺动脉高压基本也就没有经济能力服用这些药物，主要有前列环素类似物、前列环素受体激动剂、内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶-5 抑制剂以及可溶性鸟苷酸环化酶受体激活剂。

临床上一般前列环素类（如伊洛前列素）或内皮素受体拮抗剂（波生坦）与磷酸二酯酶-5(PDE-5 )抑制剂（如西地那非）联合应用。

我今天特别提到一种药物可以替代西地那非使用降低肺动脉高压，这种药物就是德国拜耳艾力达（盐酸伐地那非），一片大概 7-8 块元一颗，因为是长效制剂，每天一颗就可以了。一个月 230 块左右，大大减轻肺动脉高压患者在使用磷酸二酯酶-5(PDE-5 )抑制剂负担，患者经济负担减轻，依从性更好了。

 

正常人的肺血管是一个高容量、低阻力的器官，肺血管里的压力只有我们体循环压力的不到二十分之一。当肺血管压力升高超过一定界限后，就形成肺动脉高压。引起肺动脉高压的原因有很多种，既可以是某些疾病的并发症，例如冠心病，高血压，左心衰竭，慢阻肺，肺栓塞、风湿性疾病等等，也可以是一种独立疾病，找不到任何原因，诊断为特发性肺动脉高压，这类患者如果不积极治疗，平均生存时间仅2.8年，堪称“心血管癌症”。

症状：肺高血压早期没有特异性临床表现，绝大多数患者就诊时间明显延迟，至少 1/5 患者从症状出现至确诊时间超过 2 年。超过半数的 IPAH 患者确诊时 WHO 心功能为Ⅲ-Ⅳ级。肺高血压最常见症状为活动后气促，合并严重右心功能不全可出现下肢浮肿、腹胀、胃纳差、腹泻和肝区疼痛等。

肺高血压患者典型心电图表现：电轴右偏、右心房扩大和右心室肥厚征象，合并左心疾病时表现为双心房增大征象。但是正常心电图并不能除外 PH。

PAH 患者胸部 X 线平片常见征象：肺动脉段凸出及右下肺动脉扩张，伴外周肺血管稀疏（肺野透过度增加），右心房、室扩大。合并左心疾病的肺高血压患者可有不同程度肺淤血表现，合并严重肺部疾病（慢性阻塞性肺疾病、肺间质疾病、胸廓畸形、胸膜改变表现）的肺高血压则有相应基础疾病表现，合并近端肺动脉闭塞或单侧肺动脉缺如患者往往提示病变侧肺门影变小以及相应区域肺血明显减少或消失。一个正常的胸片不能除外肺动脉高压存在。

胸部 CT：可提供关于心脏、血管、肺实质及纵隔病变的详细信息，主要用于肺高血压病因诊断、肺血管介入影像学评估以及评价预后。CT 平扫发现以下征象提示肺高血压可能：肺动脉直径≥29 mm；主肺动脉直径/升主动脉直径比值≥1.0；大于 3-4 个亚段的肺动脉直径/支气管直径比值>1； 高分辨率 CT 也可为诊断肺实质、肺间质疾病和 PVOD/PCH 提供重要依据。

肺动脉高压（PAH）是由各种原因引起的肺血管结构和/或功能改变，致以肺动脉压力升高为特点的临床综合征，最终可致心衰，甚至死亡，其中动脉型肺动脉高压是肺动脉高压分类中的第一类。

肺动脉高压以肺血管阻力进行性增高为特点，呈渐进性发展，可伴急性加重，是致右心衰竭的主要原因。

目前肺动脉高压治疗药物主要有内皮素受体拮抗剂、磷酸鸟苷环化酶激动剂、前列环素类似物及前列环素受体激动剂。

磷酸二酯酶-5 抑制剂在国内尚未批准用于肺动脉高压，但国内的多项关于磷酸二酯酶-5 抑制剂在国人肺动脉高压者中进行的随机对照研究均获得了较好的结果。部分 HFpEF 者合并肺动脉高压，通常是毛细血管后肺动脉高压，磷酸二酯酶-5 抑制剂临床获益不明确，不推荐使用。

特发性肺纤维化和肺动脉高压的关系是因果关系，特发性肺纤维化会造成肺的纤维化，表现为限制性的呼吸困难。肺动脉是穿行于肺泡之间的结构，当这些部位纤维化了，肺动脉的阻力就会增加，久而久之就会出现肺动脉高压。特发性肺纤维化的病因目前不明。肺动脉高压最终可能会影响心脏功能，严重时甚至会影响整个心脏。因此，特发性肺纤维化只是肺动脉高压的一种因素。临床上最常见造成肺动脉高压的病因是慢性阻塞性肺疾病。

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？