靶向治疗，现在已经是肺癌的一种经典治疗模式了。尤其对于晚期肺腺癌患者来说，基因检测是非常有意义的事。基因检测做出来有些基因突变，有没有针对性的药物？这是很多肺癌患者家属提出的问题。

但相信随着科技的不断进步，针对这个基因突变类型的靶向药也会引入到临床，造福更多的肺癌患者。最后，祝愿这位朋友的父亲治疗可以取得满意的效果。

老话儿常说，“上帝关上一扇门的同时，必然会打开一扇窗”。用中国的古话说叫“天无绝人之路”，呵呵。为什么这么说呢？在肺癌的治疗当中，常常会出现患者化疗效果不好，或者患者身体不佳不能耐受化疗，或者患者不愿化疗的情况，这时候患者往往会很绝望，觉得自己没救了。然而自从2005年第一个肺癌靶向药物在中国上市以来，这些化疗效果不佳或不适合化疗的患者，就有了新的希望。今天我们就来谈一谈肺癌靶向治疗的那些事儿。

1 、什么是靶向治疗？

所谓靶向治疗，顾名思义，就像战士打靶一样，药物是专门针对肿瘤细胞的，而对正常细胞没有杀伤或杀伤很小。而我们平时用的化疗，恰恰与之相反，化疗药物通常“敌我不分”，好坏细胞一起杀。这就导致了化疗药物对正常组织细胞的损伤较大，患者往往出现脱发、恶心呕吐、骨髓抑制等不良反应。靶向治疗克服了化疗的缺点，使治疗更加精准，更加有的放矢。

2 、哪些患者适合靶向治疗？

是不是所有肺癌患者都适合用靶向药物治疗呢？首先要简单说一下肺癌的分类。肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌肺癌两大类。非小细胞肺癌中包括鳞癌、腺癌、大细胞癌及其他少见类型。最适合应用靶向药物治疗的是肺腺癌。以最常用的靶向药物表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）为例。进行靶向治疗前需要先进行基因检测，确认有EGFR特定位点的基因突变的患者才适合用靶向药物治疗。肺腺癌患者携带EGFR突变的比例在中国患者中大概40%-50%左右，所有大概有一半的肺腺癌患者适合用EGFR-TKI治疗。除了EGFR基因之外，目前研究比较多的靶向药物是针对EML4-ALK融合基因的。但ALK融合的概率只有5%-8%，所有适用的患者比例很小。

3 、靶向治疗贵吗？

还是以EGFR-TKI和ALK-TKI为例。在EGFR-TKI靶向药物上市之初，每个月费用在2万左右，而ALK-TKI的每个月治疗费用5万元，且当时靶向药物医保不能报销，所有很多患者望“药”兴叹，无奈选择了放弃治疗。而随着国家医保政策的调整，之前昂贵的靶向药物终于“飞入寻常百姓家”，靶向药价格大幅度下降，且很多都能医保报销，大大减轻了患者的负担。同时，在我国很多生物制药企业的不懈努力下，越来越多的原研仿制药和自主研发的新药陆续上市，实现了用中国的药治疗中国的患者。

4 、靶向治疗也有副作用吗？

靶向治疗的目的是精准针对肿瘤细胞的，但并不意味着靶向治疗药物就完全没有副作用。比如EGFR-TKI类药物，由于直接作用于表皮生长因子受体，顾名思义，就会影响表皮细胞的生长和代谢，所以可能会出现皮疹，严重的患者甚至面目全非，不敢出门。还有就是影响胃肠道上皮，引起腹泻的不良反应。另一类抗血管生成的靶向药物，由于影响肿瘤血管的新生，在取得“饿死肿瘤”的疗效的同时，可能带来高血压、血栓形成、出血等特有的不良反应。

总之，肺癌靶向治疗的出现和发展，为携带特定基因突变的肺癌患者打开了一片天空。即使是晚期肺癌患者，通过选择适当的治疗，仍然有希望像我们熟悉的高血压、冠心病、糖尿病那样，获得长期生存的机会。只要我们“不抛弃、不放弃”，未来就充满了希望！

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：

今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。

今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：

一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；

二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”，探索京东平台内医保药品追溯体系建设，实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺，京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念，在医保品种支付时若发现重码等异常情况，将立即报告医保、药监部门，并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？