宝宝缺铁性贫血的症状：

小儿面色变苍白（以唇、眼睑、指甲最明显），食欲不振，烦躁不安，活动后呼吸急促、脉搏加快，还可有肝、脾肿大，异食癖，婴儿大哭时可有呼吸暂停（背过气）；幼儿及学龄儿童可有多动，注意力不集中，理解力差，上课做小动作等。

还可致免疫功能降低而易患感染性疾病。轻症血红蛋白 9—11 克／百毫升，中度 6—9 克，重症 6 克以下，红细胞小，为小细胞性贫血。

宝宝缺铁性贫血吃什么？

1、脾虚气弱型表现为面色发白，唇舌色淡;疲乏无力，食欲不振，大便塘软，脉虚而软。常用方药有炙黄芪、党参、当归、炒白术、茯苓、陈皮等。

2、心血亏虚型表现为面色苍白，倦怠无力，皮肤干燥，心谎气短，睡眠不实，舌淡脉细。常用方药有当归、熟地、川芎、白芍、党参、丹参、酸枣仁、龙眼肉等。

3、气血两虚型表现为上述两型症状相兼。常用方药有黄芪、党参、白术、茯苓、当归、熟地、川芎、鸡血藤、阿胶、陈皮、炙甘草。

4、肝肾不足型多见贫血时间较长，影响患儿生长发育，其表情呆滞、智力低下，手足颤动，头晕目眩，双目干涩，舌淡脉弦细。常用药物有龟板、白芍、阿胶、制首乌、熟地，当归、怀牛膝、枸杞子，紫河车粉（吞服）。

饮食疗法是缺铁性贫血综合治疗的重要组成部分。对轻症患儿单用食疗即可治，对重症患儿采用食疗既可加速康复，又能减少药物治疗的副作用。且所选食物大多味美可口，便于食用，易为患儿接受。

常用含铁较多的食物有：动物肝脏、猪心、猪肚、瘦肉、黑豆、菠菜、油菜、芹菜、杏、桃、李、葡萄干、红枣、桔子、柚子、无花果等。其中桔子、广柑、酸枣、猕猴桃、蕃茄、红枣等干鲜水果中含丰富的维生素 C，可促进铁的吸收，故应经常食用。

如何预防缺铁性贫血

首先应做好婴儿喂养指导。母乳中铁虽不够，但其吸收较好。如不能用母乳喂养时，应选用强化铁配方奶喂养。或及早在食物中加铁，

婴儿出生 4 个月左右，不管是母乳喂养还是人工喂养都应该逐步添加蛋黄、肝泥、鱼泥、菜泥及铁强化食品。在给宝宝吃含铁食物的同时，最好也补充富含维生素 C、果胶的水果，提高铁的吸收率。

关于加用强化铁的饮食，足月儿从 4—6 个月开始（不晚于 6 个月），早产婴及低体重儿从 3 个月开始。最简单的方法即在奶方中或辅食中加硫酸亚铁。对母乳喂养儿每日加 1—2 次含铁谷类。

人工喂养儿在 6 个月以后，若喂不加铁的牛奶，总量不可超过 750ml，否则就挤掉了含铁饮食的入量。

做好健康检查工作，定期进行贫血普查，以便早期治疗轻症病儿。对于血红蛋白在 110g/L 的正常低限的婴儿，亦应给予铁剂。实验证明，其中部分婴儿应用铁剂后血红蛋白轻度上升，说明这类婴儿中亦有存在轻度缺铁现象的，必须及纠正。阿胶是我国传统的补血配方，乳酸亚铁是很好的二价补铁制剂，市场上很多补血产品将它们单独作为配方来用。

胎儿在妈妈肚子里的时候通过自身的肝脏合成出生后4-6个月需要的铁量，所以如果宝宝出生4-6个月后没有及时补充铁，有可能会因为缺铁导致贫血。

铁是血红细胞的原材料，血红蛋白是负责输送氧气的，所以当宝宝缺铁的时候大脑氧气会不足，从而导致大脑发育迟缓。

第二：已经贫血的调理方案

2）适当吃一些铁剂和含有铁的营养补充剂。

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今天接诊了一个 8 月龄的孩子，身高、体重均在中等偏上，长得又白又胖，建议家长查一下血常规，检查结果显示孩子血色素 98g/L，（血色素正常值≧110g/L）轻度贫血。询问家长孩子的喂养史：纯母乳喂养，未添加辅食。鉴于贫血的发病率很高，有必要向大家宣传一下如何预防缺铁性贫血。

我国 1 岁以内缺铁性贫血的发病率约为 20%，严重影响孩子的体格和智力发育，查找病因，有以下常见原因：

• 早产、双胎及妊娠期母亲贫血
• 未及时添加含铁食物。
• 不合理的饮食搭配及胃肠道疾病。
• 生长发育过快等。

其中最主要的原因是未及时添加含铁的食物。给大家推荐几种含铁多的食物，希望为孩子的添加辅食时有所帮助。

先给大家介绍一下辅食添加的原则：最新的辅食添加与以往不同，为了预防小儿缺铁性贫血，我们推荐孩子 6 月龄首先添加富含铁的米粉，孩子适应一周后，接着添加肉泥、肝泥、动物血泥等。等孩子适应了以后，再添加蔬菜泥和水果泥。

强调一点：蛋类含有高磷复合物，不能和肉类同食，若同食影响铁的吸收，需要单独喂食，分开食用有利于铁的吸收。

瘦肉富含铁，肉类和蛋类分开食用，同食影响铁的吸收。建议大家每餐一个主题，中餐以铁作为主题：瘦肉和鱼。铁和钙都是二价元素，钙多了影响铁的吸收。鸡蛋和肉分开食用有利于铁的吸收。

最后给大家介绍一下缺铁的危害：缺铁影响小儿神经精神行为、消化系统和免疫功能消化系统：表现为食欲不振、异食癖、舌乳头萎缩等神经系统：孩子注意力不集中，头晕，精神萎靡，智力低于同龄儿。免疫系统：孩子免疫力低下，容易感染，爱生病。

为了孩子的健康成长，建议家长定期健康体检，必要时做贫血的筛查，以便更早发现轻症缺铁的患儿。对于缺铁高危因素的患儿，建议每年检查血色素一次。孩子是祖国的未来，希望家长了解孩子的辅食添加顺序，合理喂食，减少缺铁性贫血的发生。苹果园社区儿保科石俊英

不少幼儿在成长发育过程中都会伴有贫血的状况发生，其中尤以缺铁性贫血最为严重，贫血会严重危害宝宝的身体健康以及减缓生长发育，必须及早防治，今天就给大家说说贫血都有哪些危害。

1. 什么是贫血？什么是缺铁性贫血？

简单来说，6个月以上宝宝血红蛋白＜110g/L、6个月以下宝宝血红蛋白＜100g/L时，就属于贫血。而缺铁性贫血是其中最常见的一种类型，主要是由于体内铁缺乏，造成血红蛋白合成不足，从而引起贫血。

2. 哪些宝宝容易患缺铁性贫血？

早产儿和低出生体重儿

• 足月儿出生时体内储备了充足的铁，这些铁含量足够他们用4-6个月了，而早产宝宝体内储存的铁可能只够用2个月左右的。

一周岁以内就开始喝牛奶的宝宝

• 牛奶里面铁含量较低，还会妨碍人体对铁的吸收。宝宝喝了牛奶后，会减少对其他富含铁的食物的摄入，而导致铁摄入量降低。

满6个月后没有按时添加辅食的纯母乳宝宝

• 母乳尽管铁吸收率高 但含铁量低。长期单纯母乳喂养而未及时添加富含铁的食物，是导致儿童缺铁性贫血的重要原因。

一岁以上挑食偏食的宝宝

• 摄入的食物种类太单一，食物含铁量太少，也会导致缺铁性贫血。

有慢性基础疾病的宝宝

 

• 体内任何部位的长期慢性失血均可导致缺铁，临床最常见的是各种原因所致消化道出血和青春期女孩月经增多。

   

  3.宝宝缺铁性贫血都有哪些症状呢？

   

  缺铁性贫血的宝宝通常有以下症状，如唇色苍白，面色苍黄，指甲苍白，严重的指甲中间还有凹陷，就像汤匙一样（反甲）。有时家长会发现孩子变得烦躁不安或者精神不振，不爱活动，食欲减退，没有胃口吃饭、注意力不集中、理解力降低、反应比较慢。如果到医院检查，可能会发现孩子出现肝、脾和淋巴结轻度肿大。严重者会出现生长发育迟缓。
  

   

  4.如何预防宝宝缺铁性贫血呢？
  

   

   

1. 一般治疗：合理喂养，多吃富含铁的食物。

2. 病因治疗：尽可能查找导致缺铁的原因和基础疾病，并采取相应措施去除病因。如纠正挑食、偏食等不良饮食习惯，治疗慢性失血性疾病等。

3. 铁剂治疗：应采用亚铁制剂口服补铁，利于铁的吸收。一般按照元素铁计算补铁剂量，即每日补充元素铁2-6mg/kg，餐间服用，每日2-3次，可同时口服维生素C促进铁吸收。一般补铁2周后血红蛋白开始上升，4周后血红蛋白应上升20g/L以上。

4. 定期复查：一般每2-3周复查血常规一次，若未达到预期治疗效果需进行进一步检查。

1. 健康教育：指导合理喂养和饮食搭配。

2. 孕期预防：加强营养，摄入富铁食物。必要时补充铁剂及其他维生素和矿物质。

3. 早产儿和低出生体重儿：提倡母乳喂养。纯母乳喂养的宝宝应从2-4周龄在医师的指导下开始补铁，直至一周岁。不能母乳喂养的宝宝应采用铁强化配方奶。1岁以内不宜采用单纯牛奶喂养。

4. 足月儿：尽量母乳喂养4-6个月，此后如继续纯母乳喂养，应及时添加含铁辅食。混合喂养或人工喂养的宝宝应采用铁强化配方奶，且添加含铁辅食。

5. 幼儿及年长儿：注意食物的营养均衡，纠正厌食和偏食等不良习惯，多吃蔬菜水果，促进肠道铁吸收。

6. 健康筛查：根据我国现阶段的社会经济现状，建议对缺铁的高危儿童在生后3-6个月进行血常规检测，其他儿童可在9-12个月时进行血常规检测。青春期儿童尤其是女童应常规定期检测血常规。

    

    

 

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.