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干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID

干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID
发表人:生命守护者联盟

腺苷脱氨酶(ADA)缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)是一种罕见的遗传性疾病,患者出生时便不具备健全的免疫系统功能,对日常感染失去抵抗力。近期,英国制药巨头葛兰素史克(GSK)研发的干细胞基因疗法Strimvelis获得欧盟批准,用于治疗这种疾病,为患者带来了新的希望。

Strimvelis是一种离体(ex-vivo)干细胞基因疗法,通过将正常拷贝的ADA基因导入患者的干细胞中,从而纠正患者的免疫系统缺陷。这种疗法不需要第三方捐献者,避免了因排斥反应导致的副作用,是目前治疗ADA-SCID最有效的方法之一。

据悉,Strimvelis的获批是基于一项关键性研究的数据。研究纳入了18例ADA-SCID患者,接受Strimvelis治疗后3年的存活率达100%。这项研究的结果已发表在国际期刊《血液》(BLOOD)上。

除了治疗ADA-SCID,Strimvelis还可能为其他遗传性疾病的治疗提供新的思路。随着基因编辑技术的不断发展,未来有望为更多遗传性疾病患者带来福音。

对于ADA-SCID患者来说,早期诊断和治疗至关重要。除了接受Strimvelis治疗外,患者还需要注意日常保养,增强免疫力,预防感染。此外,患者应定期到医院复查,及时了解病情变化。

总之,Strimvelis的获批为ADA-SCID患者带来了新的希望,也为基因治疗领域的发展提供了新的动力。

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    在我最需要帮助的时候,我听说了京东互联网医院的存在。这个平台可以让我在家中就能与专业的医生进行在线咨询。于是我决定尝试一下,希望能找到一些解决方案。

    我通过京东互联网医院联系了一位医生,向他描述了我的病情。医生非常耐心地听我讲述,并且给出了专业的建议。他告诉我,首先需要明确病理类型,然后才能决定下一步的治疗方案。医生建议我可以继续留胸水病理或者进行穿刺活检来明确病理类型。但是,我担心穿刺的风险,怕我年迈的身体承受不了。医生理解我的顾虑,于是建议我继续留胸水病理,并且可以用胸水做基因检测,明确有无基因突变。这样可以帮助我们更好地了解我的病情,制定出更有效的治疗计划。

    我非常感谢这位医生,他的专业知识和温暖的态度让我在这个困难的时刻感到了一丝安慰。我决定按照他的建议去做,希望能尽快找到适合我的治疗方案。

    肺癌的诊断和治疗指南 常见症状 肺癌的常见症状包括咳嗽、咳痰、胸痛、呼吸困难等。随着病情的发展,可能会出现体重下降、食欲不振、疲劳等全身性症状。老年人和长期吸烟者是肺癌的高危人群。 推荐科室 肿瘤科、胸外科、放射科等科室都可以进行肺癌的诊断和治疗。 调理要点 1. 手术治疗:对于早期肺癌患者,手术切除肿瘤可能是最有效的治疗方法。 2. 化学治疗:通过使用抗癌药物来杀死癌细胞,常用于晚期肺癌患者或手术后辅助治疗。 3. 放射治疗:利用高能辐射来杀死癌细胞,常与化学治疗结合使用。 4. 靶向治疗:针对特定的基因突变进行治疗,适用于部分肺癌患者。 5. 免疫治疗:通过激活人体免疫系统来攻击癌细胞,适用于部分肺癌患者。

  • 我是一个82岁的老人,最近被诊断出患有肝癌,巨块型肝癌伴肝外转移。这个消息就像晴天霹雳一样打击了我和我的家人。我们一家人都很担心,不知道该怎么办才好。幸运的是,我们在京东互联网医院找到了一个非常专业的医生,通过线上问诊,医生给我们提供了很多有用的建议和治疗方案。

    在与医生的交流中,我了解到我的情况非常复杂,肝功能损害严重,转氨酶增高。医生建议首先进行保肝治疗,使用多烯磷脂酰胆碱胶囊、甘草酸二胺肠溶胶囊等药物。同时,医生也提到可以考虑介入联合靶向药物治疗或免疫治疗,但需要根据我的身体状况和是否有禁忌症来决定。

    我现在的症状包括双下肢水肿和屈腿疼痛,不能蹲下。医生建议我补充白蛋白,给予利尿脱水消肿的治疗。虽然我和家人都很担心介入治疗可能带来的痛苦,但医生解释说介入治疗是一种微创治疗,对于患者的伤害相对较小,且可能会缓解病情,延长生存时间。

    最后,医生还提到如果只进行保肝治疗,我的存活期大约是多久。虽然这个消息让我们感到沉重,但我们也明白了治疗的重要性和紧迫性。我们会根据医生的建议,选择最适合我的治疗方案,希望能够战胜这场疾病。

    肝癌的治疗与调理指南 常见症状 肝癌的常见症状包括上腹部不适或疼痛、食欲减退、体重下降、乏力、黄疸等。肝外转移可能会引起相应器官的症状,例如腹膜后淋巴结转移可能会导致腹痛、消化不良等症状。 推荐科室 肝癌患者应首先就诊于肝胆外科或肿瘤科。 调理要点 1. 保肝治疗:使用多烯磷脂酰胆碱胶囊、甘草酸二胺肠溶胶囊等药物,改善肝功能。 2. 介入联合靶向药物治疗或免疫治疗:根据患者的身体状况和是否有禁忌症来决定是否进行介入治疗,并选择合适的靶向药物或免疫治疗方案。 3. 对症治疗:针对患者的具体症状,例如双下肢水肿和屈腿疼痛,给予相应的治疗,例如补充白蛋白、利尿脱水消肿等。 4. 定期复查:定期进行CT、MRI等检查,监测病情变化,及时调整治疗方案。 5. 心理支持:肝癌患者和家属需要得到充分的心理支持和关爱,帮助他们更好地面对疾病和治疗过程。

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    在与医生的交流中,我了解到我的情况需要进行化疗。医生详细解释了两种化疗方案:每周一次的膀胱灌注化疗和21天一次的生物免疫治疗。虽然后者效果可能更好,但它的不良反应也相对较大,并且不在医保范围内。考虑到我的年龄和身体状况,医生建议我选择膀胱灌注化疗,这种方法的不良反应相对较轻。

    在整个治疗过程中,医生强调了多饮水、加强营养支持的重要性,并提醒我定期复查血常规和肝肾功能,以便及时发现和处理可能出现的不良反应。医生还特别提到,膀胱灌注化疗最常见的不良反应是尿路感染和膀胱刺激症状,需要密切关注并及时处理。

    通过这次线上问诊,我不仅得到了专业的医疗建议,也感受到了医生对患者的关心和耐心。这种便捷、高效的医疗服务方式让我在面对疾病时不再感到孤独和无助。

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  • 我从未想过自己会陷入这种窘境。一个月前,我和一位新认识的朋友在一起时,发生了无套性行为。尽管我们都很健康,但我还是决定采取预防措施,于是开始服用阻断药。起初,我对这件事并不太在意,直到我开始担心药物的有效性和可能的副作用。

    我决定寻求专业的医疗建议,于是通过京东互联网医院联系了一位医生。医生非常友善和专业,详细询问了我的情况,并提供了宝贵的建议。尽管我并没有出现任何症状,但医生仍然建议我继续服用阻断药,并在28天后进行HIV检测,以确保万无一失。

    在整个过程中,医生都非常耐心地解答了我的问题,并让我感到安心。他们的专业知识和同情心让我相信,我做出了正确的决定。现在,我只需要等待检测结果,希望一切顺利。

    HIV感染的预防和治疗指南 常见症状 HIV感染初期可能没有明显症状,但在2-4周后,部分人可能会出现类似流感的症状,如发热、头痛、肌肉疼痛、喉咙痛、皮疹等。这些症状通常在1-2周内消失,之后可能会进入无症状期,直到病毒进一步发展。 推荐科室 如果怀疑自己可能感染了HIV,应尽快就诊于感染科或性病科。 调理要点 1.及早就医,进行HIV抗体检测和病毒载量测定; 2.如果检测结果为阳性,应开始抗逆转录病毒治疗(ART); 3.遵循医生的治疗方案,按时服药; 4.保持良好的生活习惯,包括健康饮食、适量运动和充足休息; 5.定期进行体检和病毒载量监测,以评估治疗效果和调整治疗方案。

  • 我一直以为自己只是对花粉过敏,直到有一天我在南昌市的家中突然感到鼻塞、流涕、打喷嚏,甚至连眼睛也开始发痒。这些症状让我非常不舒服,影响了我的日常生活和工作。于是我决定寻求专业的医疗帮助。

    通过京东互联网医院的线上问诊服务,我很快得到了医生的回复。医生告诉我,我可能患有过敏性鼻炎,并给出了相应的治疗建议。虽然我对这个诊断结果感到有些惊讶,但我也很庆幸能够及时得到正确的诊断和治疗方案。

    医生建议我平时注意避免接触过敏源,并推荐使用糠酸莫米松鼻喷雾剂和口服氯雷他定片来控制症状。同时,坚持使用生理性海盐水冲洗鼻腔也被认为是一种有效的辅助治疗方法。这些方法听起来都很简单,但我知道只有通过实际的操作和坚持才能真正改善我的症状。

    在使用这些治疗方法的过程中,我也遇到了一些疑问和担忧。比如,口服药物是否会有副作用?医生告诉我,短期内使用这些药物是安全的,不会有副作用。这让我放心了许多。

    总的来说,通过京东互联网医院的线上问诊服务,我不仅得到了专业的医疗建议,还学到了如何更好地管理和控制我的过敏性鼻炎。这种便捷、快速的医疗服务真的让我感受到了科技的力量。

    过敏性鼻炎就医指南 常见症状 过敏性鼻炎的常见症状包括鼻塞、流涕、打喷嚏、眼睛发痒等。这些症状通常在接触过敏源后出现,例如花粉、灰尘、宠物皮屑等。易感人群主要是有过敏体质的人群,尤其是在春季和秋季更容易发作。 推荐科室 耳鼻喉科 调理要点 1. 避免接触过敏源; 2. 使用糠酸莫米松鼻喷雾剂和口服氯雷他定片控制症状; 3. 坚持使用生理性海盐水冲洗鼻腔; 4. 在医生指导下进行免疫疗法; 5. 保持良好的生活习惯和饮食习惯,增强身体免疫力。

  • 小儿腺苷脱氨酶缺乏症是一种罕见的遗传代谢疾病,主要影响婴幼儿。该疾病由于腺苷脱氨酶(ADA)的缺乏,导致腺苷及其代谢产物在体内积累,进而引起细胞功能受损,特别是影响免疫系统。在南京春季,由于气温变化较大,婴幼儿的抵抗力可能会下降,因此,了解该疾病的预防和治疗方法尤为重要。

    一、家庭预防措施
    1. 增强婴幼儿的体质:合理膳食,保证营养均衡,适量增加户外活动,提高孩子的抵抗力。
    2. 注意保暖:春季气温变化大,家长要注意给孩子增减衣物,防止感冒。
    3. 避免接触病原体:尽量减少带孩子去公共场所,避免与感冒、流感等传染性疾病患者接触。
    4. 定期检查:定期带孩子进行体检,以便及时发现并处理潜在的健康问题。
    5. 健康生活习惯:培养孩子良好的作息习惯,保证充足的睡眠。

    二、治疗策略
    1. 替代治疗:对于腺苷脱氨酶缺乏症,目前主要采用替代治疗,即通过静脉注射腺苷脱氨酶替代剂,以补充体内缺乏的酶。
    2. 免疫抑制治疗:由于该疾病会影响免疫系统,可能引起感染,因此,对于有感染症状的患者,医生可能会采用免疫抑制治疗。
    3. 支持性治疗:对于患有腺苷脱氨酶缺乏症的婴幼儿,医生可能会根据病情给予支持性治疗,如补充电解质、维持酸碱平衡等。
    4. 基因治疗:近年来,基因治疗在遗传代谢疾病的治疗中取得了显著进展。对于腺苷脱氨酶缺乏症,基因治疗有望成为未来的治疗手段。

    三、注意事项
    1. 家长要密切关注孩子的病情变化,如有异常,应及时就医。
    2. 在治疗过程中,家长要积极配合医生,严格按照医嘱进行。
    3. 保持良好的心态,积极配合医生,为孩子的健康努力。

  • 我是一名小说家,平日里总是沉浸在自己的故事世界里。然而,最近我发现自己脸上长了一个小疙瘩。起初,我并没有太在意,认为它可能会自己消失。但是,几个月过去了,这个小疙瘩不仅没有消失,反而似乎变得更大了。我开始感到焦虑和不安,担心它会影响我的外貌和健康。

    在朋友的建议下,我决定寻求专业的医疗帮助。由于疫情的影响,我选择了线上问诊。通过京东互联网医院的平台,我很快就与一位医生取得了联系。医生看了我拍的照片后,初步判断这个小疙瘩可能是疣,并建议我去医院做激光治疗。

    我对这个结果感到有些意外,但也很感激医生的建议。毕竟,作为一个小说家,我需要保持良好的形象和健康状态,才能更好地投入到写作中去。于是我决定按照医生的建议,去医院进行治疗。

    疣的治疗与调理指南 常见症状 疣是一种常见的皮肤病,主要表现为皮肤上出现小疙瘩,通常不痛不痒,但可能会影响外观和自信心。易感人群包括免疫力较弱的人群和经常接触公共设施的人群。 推荐科室 皮肤科 调理要点 1. 激光治疗:通过激光去除疣体,效果明显且安全。 2. 冷冻疗法:使用液氮冷冻疣体,使其脱落。 3. 局部药物治疗:使用含有水杨酸、苯甲酸等成分的药膏或溶液,软化疣体并促进其脱落。 4. 免疫调节治疗:增强机体免疫力,帮助身体自行清除疣体。 5. 注意个人卫生:避免与他人共用毛巾、鞋子等物品,减少感染的风险。

  • 我从来没有想过,一个简单的小便刺痛问题,会让我陷入如此的窘迫和焦虑中。起初,我以为只是因为喝水太少或者是过度劳累导致的。但是,随着时间的推移,这种疼痛感越来越强烈,甚至影响到了我的日常生活和工作效率。

    在网上搜索相关信息时,我偶然发现了京东互联网医院的线上问诊服务。抱着试一试的心态,我选择了一个专业的男科医生进行咨询。通过对话,我了解到小便刺痛可能是前列腺炎或尿路感染引起的。医生建议我去医院检查尿常规和前列腺液,以便确定具体的病因。

    在医生的指导下,我开始了抗感染治疗,服用左氧氟沙星加宁泌泰进行治疗。两周的疗程过后,我的症状有了明显的改善。回想起这段经历,我深刻体会到互联网医院的便捷性和专业性。它不仅节省了我的时间和精力,还让我在家中就能得到高质量的医疗服务。

    然而,在治疗过程中,我也遇到了一些挑战。由于我的工作性质,经常需要出差和加班,导致我无法按时服药和复诊。好在医生非常理解我的情况,通过线上沟通和调整治疗方案,帮助我顺利度过了这段难关。

    这次经历让我意识到,健康是最宝贵的财富。我们应该时刻关注自己的身体状况,及时寻求专业的医疗帮助。同时,我也希望更多的人能够了解和利用互联网医院的服务,让更多的人受益于这种便捷、专业的医疗模式。

    前列腺炎和尿路感染的治疗指南 常见症状 前列腺炎和尿路感染的常见症状包括小便刺痛、尿频、尿急、尿道口疼痛等。这些症状可能会影响到日常生活和工作效率,需要及时就医诊治。 推荐科室 泌尿外科或男科 调理要点 1. 及时就医,进行相关检查和诊断;2. 根据医生的建议,选择合适的抗感染治疗方案;3. 注意个人卫生,避免性生活过于频繁或不洁;4. 饮食上要清淡,多喝水,避免辛辣刺激性食物;5. 保持良好的生活习惯,避免熬夜和过度劳累。

  • 中毒型细菌性痢疾,简称中毒性菌痢,是一种由志贺菌引起的肠道传染病。在贵阳夏季,由于气温高,细菌容易滋生,中毒性菌痢的发病率相对较高。以下是关于中毒性菌痢的详细介绍以及家庭预防及治疗策略。
    一、疾病介绍
    中毒性菌痢主要通过消化道传播,患者和带菌者都是传染源。该疾病主要症状包括发热、腹痛、腹泻、里急后重等,严重者可能出现抽搐、休克等症状。
    二、家庭预防策略
    1. 注意饮食卫生:食物要煮熟煮透,生食瓜果要洗净,不喝生水。
    2. 加强个人卫生:饭前便后要洗手,避免用脏手触摸食物。
    3. 避免与患者密切接触:家庭成员中如有患者,应尽量隔离,防止交叉感染。
    4. 保持室内通风:夏季气温高,细菌容易滋生,保持室内通风可以有效降低感染风险。
    三、治疗策略
    1. 及时就医:一旦出现中毒性菌痢的症状,应及时就医,遵医嘱进行抗感染治疗。
    2. 药物治疗:医生会根据病情开具抗生素等药物进行治疗。
    3. 休息与饮食:保证充足的休息,适当调整饮食,以助于病情恢复。
    四、总结
    中毒性菌痢是一种常见的肠道传染病,夏季预防尤为重要。家庭预防措施包括注意饮食卫生、加强个人卫生、避免与患者密切接触和保持室内通风。一旦感染,应及时就医,遵医嘱进行治疗。

  • 新生儿黄疸是新生儿时期常见的一种疾病,主要是由于新生儿胆红素代谢异常引起的皮肤、黏膜和眼睛黄染。在银川冬季,由于气温较低,新生儿黄疸的发病率相对较高。以下是一些针对银川冬季新生儿黄疸的家庭预防和治疗策略。
    一、预防措施
    1. 保持室内温暖:冬季气温较低,新生儿容易感冒,应保持室内温度在22-26摄氏度,避免新生儿受凉。
    2. 适量晒太阳:适当晒太阳有助于新生儿体内胆红素的代谢,但要注意避免直射阳光,可在室内进行日光浴。
    3. 注意饮食:母乳喂养的新生儿应保持充足的母乳摄入,避免因摄入不足而加重黄疸症状。人工喂养的新生儿应选择适合其年龄段的配方奶粉。
    4. 保持新生儿皮肤清洁:定期为新生儿洗澡,保持皮肤清洁,预防感染。
    5. 观察新生儿黄疸症状:密切关注新生儿黄疸的变化,如黄疸持续加深、精神状态不佳等,应及时就医。
    二、治疗策略
    1. 光照疗法:光照疗法是新生儿黄疸治疗的主要方法,通过照射蓝光或绿光,促进胆红素分解。
    2. 母乳喂养:母乳喂养有助于新生儿黄疸的恢复,但需注意观察黄疸变化,如黄疸加重应暂停母乳喂养。
    3. 配方奶粉喂养:人工喂养的新生儿应选择适合其年龄段的配方奶粉,避免因摄入不足而加重黄疸症状。
    4. 抗感染治疗:如有感染迹象,应及时进行抗感染治疗。
    5. 密切观察病情:在治疗过程中,密切观察新生儿黄疸的变化,如病情恶化应及时就医。

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