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FDA授予原发性胆汁性肝硬化治疗药物OCA优先审查资格

FDA授予原发性胆汁性肝硬化治疗药物OCA优先审查资格
发表人:医疗趋势观察站

原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种罕见的肝脏疾病,主要影响40岁以上的女性。这种疾病会导致胆管受损,胆汁无法正常排出体外,从而引起肝细胞损伤和肝硬化。目前,PBC的治疗主要依赖于熊去氧胆酸(UDCA),但并非所有患者都能从中获益。近日,一种名为OCA的创新药物为PBC患者带来了新的希望。

OCA是由美国生物制药公司Intercept Pharmaceuticals开发的法尼酯X受体(FXR)激动剂。FXR是一种存在于肝脏和肠道中的蛋白质,与胆汁酸代谢密切相关。OCA能够模拟人体内胆汁酸的作用,激活FXR,从而调节胆汁酸代谢,减轻胆管损伤,改善肝功能。

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理OCA治疗PBC的新药申请,并授予其优先审查资格。这意味着OCA有望在短时间内获得批准上市,为PBC患者提供新的治疗选择。OCA的主要优势在于,它能够针对PBC的根源进行治疗,而不仅仅是缓解症状。

PBC的治疗需要个体化方案,医生会根据患者的病情和身体状况制定治疗方案。除了药物治疗,患者还需要注意饮食和生活习惯,避免加重病情。例如,患者应避免高脂肪、高胆固醇的食物,限制饮酒,保持良好的睡眠和心情等。

随着医学技术的不断发展,PBC的治疗前景越来越乐观。OCA的上市将为PBC患者带来新的希望,改善他们的生活质量。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

原发性胆汁性肝硬化疾病介绍:
原发性胆汁性肝硬化,是肝内中小胆管慢性进行性非化脓性炎症,导致慢性胆汁淤积性疾病,主要与遗传免疫相关,可表现为乏力、瘙痒,体格检查可见皮肤黄染、色素沉着,常见的并发症有骨质疏松、脂溶性维生素缺乏、高胆固醇血症和脂肪泻。以药物治疗为主,严重者可行肝移植,疾病早期预后效果好,进入晚期则预后不佳。
推荐问诊记录
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  • 今天是个晴朗的早晨,我坐在窗前,思绪回到了去年那个冬天。那时候,我刚刚52岁的母亲因为身体不适,被诊断出了原发性胆汁性胆管炎。我带着她辗转于各大医院,寻求治疗方案。在一系列检查和治疗之后,她开始服用熊去氧胆酸、水飞蓟宾胶囊等药物。然而,病情并未得到明显改善,反而出现了脑出血和腹水等问题。在京东互联网医院,我们遇到了一位肝病科医生,他耐心倾听母亲的病情,详细询问了用药情况。在了解到母亲体重和目前用药量后,医生提出了调整用药的建议,并询问了关于提高免疫力药物的可能性。在医生的悉心指导下,母亲的治疗方案得到了优化。这段经历让我深刻感受到了医生的专业素养和人文关怀。在这里,我想对那位医生说一声感谢,是您的专业和关爱,给了我们希望。

  • 我从未想过自己会成为一个需要寻求医生帮助的人。然而,当我收到了一份报告单,上面显示我有肝脏问题时,我的世界瞬间被打乱了。作为一个小说家,我总是认为自己可以通过文字来掌控一切,但面对这个问题,我感到无助和恐惧。

    我开始四处寻找答案,希望能找到一个专业的医生来解读这份报告单。最终,我在京东互联网医院上找到了一个医生,他的专业知识和耐心让我感到安慰。我们进行了一次线上问诊,医生详细地解释了我的情况,并提供了治疗建议。

    在这次问诊中,我了解到我的肝脏问题主要是由脂肪肝和自免肝抗体异常引起的。医生告诉我,这种病可能是原发性胆汁性胆管炎,需要进一步的检查和治疗。虽然我还没有出现明显的症状,但医生强调了及早治疗的重要性,以防止病情恶化。

    通过这次线上问诊,我不仅得到了专业的医疗建议,也体验到了互联网医院的便利和高效。现在,我已经开始了治疗,并且每天都在关注自己的身体变化。虽然这段经历让我感到不安,但我也从中学到了很多关于健康和自我关爱的重要性。

    原发性胆汁性胆管炎就医指南 常见症状 原发性胆汁性胆管炎的早期症状可能不明显,但随着病情的发展,可能会出现疲劳、黄疸、皮肤瘙痒等症状。易感人群包括女性和有家族史的人。 推荐科室 风湿免疫科或消化内科 调理要点 1. 遵医嘱服用药物,如ursodeoxycholic acid(UDCA)等。 2. 保持健康的生活方式,包括均衡饮食、适量运动和避免过度饮酒。 3. 定期进行肝功能检查和影像学检查,以监测病情的变化。 4. 避免使用可能对肝脏有害的药物和化学物质。 5. 如果出现黄疸、腹水等严重症状,应立即就医。

  • 我从来没有想过,自己会在四十岁的年纪,面临着肝功能异常的困扰。2004年,我做了胆结石手术,两次手术后,我的胆囊被切除。从那以后,我的生活就像被打乱了节奏的钟表,时而正常,时而失控。2018年,我的碱性磷酸酶和谷氨酰转肽酶开始慢慢升高,起初我并没有太在意,直到2023年11月份的检查结果让我震惊不已。医生告诉我,这两个指标太高了,需要立即采取措施。

    我开始服用熊去氧胆酸胶囊,经过一段时间的治疗,我的指标有所下降。但是,2024年2月,我停药后,指标又开始上升。每天我都感到疲惫不堪,右侧肋骨下面隐隐作痛。医生建议我继续服用熊去氧胆酸胶囊,并且定期复查和调整治疗方案。我知道,原发性胆汁性胆管炎是一种难以治愈的疾病,但是我不想放弃。我决定去医院挂马雄主任专家门诊,寻求更专业的治疗建议。

    在等待就诊的过程中,我开始思考,为什么我会得这种病?是不是因为我没有好好照顾自己的身体?我开始反思自己的生活习惯,决定从现在开始,改变不良的生活方式,多运动,少熬夜,保持心情愉悦。虽然我不知道未来会怎样,但是我相信,只要我坚持下去,总有一天,我会战胜这场病魔。

    原发性胆汁性胆管炎就医指南 常见症状 原发性胆汁性胆管炎的常见症状包括右上腹疼痛、黄疸、乏力、食欲不振等。这些症状可能会在早期阶段不明显,但随着病情的发展,会逐渐加重。 推荐科室 肝胆外科或消化内科 调理要点 1. 遵医嘱服用熊去氧胆酸胶囊等药物,控制病情发展。 2. 定期复查肝功能指标,及时调整治疗方案。 3. 注意饮食,避免油腻、辛辣等刺激性食物,多吃新鲜蔬菜和水果。 4. 保持良好的心态,避免过度焦虑和压力。 5. 适当运动,增强体质,提高免疫力。

  • 原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种病因未明的慢性肝病,主要表现为肝内胆汁淤积,最终发展为肝硬化。由于PBC的病因复杂,诊断过程相对复杂,需要综合多种诊断方法。

    一、影像学检查

    1. 超声波检查:是诊断PBC的首选影像学检查方法,可以观察到肝脏大小、形态、回声等改变,有助于判断是否存在肝硬化。

    2. CT检查:CT检查可以更清晰地显示肝脏和胆道的影像,有助于发现肝脏占位性病变和胆管扩张等。

    3. MRI检查:MRI检查对肝脏和胆道的显示更为清晰,可以更好地观察肝脏的微细结构,有助于发现早期肝硬化。

    二、血液学检查

    1. 抗线粒体抗体(AMA):是PBC的特异性抗体,阳性率较高,但早期阳性率较低。

    2. 抗核抗体(ANA):部分PBC患者可出现ANA阳性,但特异性较差。

    3. 谷丙转氨酶(ALT)和谷草转氨酶(AST):ALT和AST水平升高,提示肝细胞损伤。

    4. 总胆红素和直接胆红素:胆红素水平升高,提示胆汁淤积。

    5. 白蛋白:白蛋白水平降低,提示肝功能减退。

    三、肝活检

    肝活检是确诊PBC的金标准,可以观察肝脏组织学特征,如界面性肝炎、胆管消失、汇管区炎症等。

    四、其他检查

    1. 肝脏弹性扫描:可以评估肝脏硬度,有助于判断肝纤维化程度。

    2. 胆管造影:可以观察胆管形态和通畅情况。

    PBC的诊断需要综合多种检查方法,才能提高诊断准确性。

  • 原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种较为常见的自身免疫性肝病,其发病原因尚不明确,但与患者自身免疫紊乱和自身抗体阳性密切相关。与传染病不同,PBC不具备传染性,不会通过接触或共享日常生活用品等方式传播给他人。

    PBC的主要特征是肝内小胆管炎症性破坏和胆汁郁积,患者常伴随有免疫异常,如类风湿性关节炎、干燥综合征等。由于PBC没有明确的病原体,因此无法通过抗生素等药物进行治疗。

    早期诊断对于PBC的治疗至关重要。医生通常会通过病理组织检查来判断患者是否患有PBC。需要注意的是,PBC容易与其他肝脏疾病混淆,如病毒性毛细胆管性肝炎、原发性硬化性胆管炎等,因此确诊过程中需要仔细鉴别。

    PBC的病情进展可能导致肝纤维化、肝硬化甚至肝癌,严重威胁患者生命健康。因此,对于PBC患者来说,及时治疗至关重要。在疾病早期,治疗难度相对较小,康复率也相对较高。

    PBC患者需要积极配合治疗,并在日常生活中注意护理。这包括保持健康的饮食习惯、适当锻炼、保证充足睡眠、避免熬夜等。此外,患者还应定期复查,及时了解病情变化,并根据医生建议调整治疗方案。

    针对PBC的护理,患者可以寻求以下方面的帮助:

    1. 肝脏科专家咨询:定期与肝脏科专家沟通,了解病情变化,获得专业的治疗建议。

    2. 营养师指导:根据医生建议,制定合理的饮食计划,保证营养均衡。

    3. 心理支持:PBC患者可能会出现焦虑、抑郁等情绪问题,可以通过心理咨询等方式获得帮助。

    4. 社会支持:加入PBC患者群体,与病友交流心得,互相鼓励。

  • 在一个晴朗的下午,一位患有肝硬化的患者来到了线上问诊平台,希望得到专业医生的建议。患者描述了自己的病情,提到了突然出现的两个Hgdn结节,让她心里很慌。在与医生的交流中,患者表达了对癌变风险的担忧,同时也展现了对治疗的期待和希望。

    医生在仔细了解患者病史和症状后,给出了专业的建议。医生提醒患者需要严密观察病情,并建议可以考虑使用胸腺法新进行治疗。医生还强调了定期复查的重要性,以及在肝硬化失代偿期时可以考虑肝移植的可能性。

    患者对医生的建议表示感谢,她决定尝试使用胸腺法新治疗,并表示会保持良好的复查习惯。虽然治疗过程中可能会面临一些困难和挑战,但患者仍然抱着希望,并表示愿意努力抗病。

  • 匿名患者的互联网医疗体验

    那是去年冬天的一个午后,我像往常一样,坐在电脑前,手指轻轻敲击着键盘,打开了京东互联网医院。那天,我预约了一位肝病科的医生,因为我的转氨酶偏高,心里有些忐忑。

    医生***的态度非常温和,他详细询问了我的症状和过往病史。当我问及病情是否严重时,他没有直接回答,而是建议我进行更全面的肝功能检查,包括转肽酶和碱性磷酸酶的数值。

    接下来的日子里,我按照医生的建议,进行了详细的检查。当我再次与医生沟通时,他告诉我,根据我的肝功能报告,怀疑我是“原发性胆汁性胆管炎”,并建议我到专科医院进一步完善检查,以排除其他可能的肝损病因。

    在专科医院,医生***告诉我,我的病情确实是自免肝,需要终生应用熊去氧胆酸胶囊治疗。虽然听到这样的结果,我感到有些失落,但医生的专业和耐心让我感到安慰。他告诉我,只要规范治疗,定期复查,病情可以得到很好的控制。

    从那以后,我就开始了我的治疗之路。每次复查,医生都会详细告诉我病情的变化,并给出相应的建议。虽然治疗过程可能会有一些痛苦,但我相信,只要坚持下去,我就能战胜病魔。

    感谢京东互联网医院,让我足不出户就能享受到专业的医疗服务。感谢医生***的耐心和细心,让我在战胜病魔的道路上不再孤单。

  • 原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种慢性肝病,其特征是肝内胆管炎症和胆汁淤积。这种疾病常见于中年女性,并与自身免疫性疾病相关,如类风湿性关节炎、干燥综合征等。PBC的病因尚不完全清楚,但可能与遗传、环境因素和免疫异常有关。

    PBC的症状通常在早期不明显,但随着病情进展,患者可能会出现皮肤和眼睛发黄(黄疸)、瘙痒、疲劳、体重减轻和消化不良等症状。

    诊断PBC通常需要进行血液检查,包括肝功能测试、自身免疫抗体检测和肝脏影像学检查。影像学检查,如超声波和CT扫描,可以帮助确定肝脏结构和是否存在胆管阻塞。

    治疗PBC的目标是减轻症状、延缓疾病进展和预防并发症。治疗可能包括使用药物、饮食调整和定期监测。

    药物治疗包括使用胆酸螯合剂和免疫调节剂。胆酸螯合剂可以帮助减少胆汁酸在血液中的水平,从而减轻瘙痒等症状。免疫调节剂可以抑制免疫系统的异常反应。

    除了药物治疗外,患者还应注意饮食和生活习惯。建议避免饮酒、限制油腻食物的摄入、保持适当的体重和进行适量的运动。

    PBC是一种慢性疾病,需要长期管理和监测。患者应定期就诊,与医生讨论病情变化和治疗计划。

  • 原发性胆汁性肝硬化是一种慢性肝病,其特点是肝脏胆管细胞的慢性炎症和纤维化。目前,该疾病尚无法彻底治愈,但可以通过积极的治疗和生活方式调整来控制病情,延缓病情进展。

    原发性胆汁性肝硬化是一种自身免疫性疾病,免疫系统错误地将自身肝脏胆管细胞视为敌人,进行攻击。这种攻击导致胆管细胞炎症、纤维化和最终硬化,形成肝硬化。早期诊断对于疾病的治疗至关重要。

    治疗原发性胆汁性肝硬化主要包括药物治疗、生活方式调整和定期随访。药物治疗方面,熊去氧胆酸是常用的药物,可以帮助减缓病情进展。此外,患者还需要注意饮食,避免高脂、高热量食物,增加蔬菜、水果和粗粮的摄入。生活方式方面,患者应避免饮酒、吸烟,保持良好的作息,减轻心理压力。

    在疾病早期,患者可以适当进行轻体力活动,如散步、瑜伽等,以增强体质。随着病情的发展,患者可能需要减少活动量,甚至卧床休息。对于失代偿期患者,需要住院治疗,进行肝功能支持治疗,如输注白蛋白、血浆等。

    此外,患者还需注意预防并发症,如食管胃底静脉曲张破裂出血、肝性脑病等。通过积极的治疗和生活方式调整,原发性胆汁性肝硬化患者可以延长生存时间,提高生活质量。

  •   原发性肝硬化是一种常见的慢性肝病,它会导致肝脏结构发生改变,功能受损。由于早期症状不明显,很多患者往往在疾病发展到中晚期才被发现。了解原发性肝硬化的症状,对于早期诊断和治疗至关重要。

      一、皮肤症状

      皮肤瘙痒是原发性肝硬化最常见的早期症状之一。患者会感到手脚发痒,逐渐蔓延至全身,伴随皮肤干燥、粗糙。严重时,皮肤可能出现色素沉着,表现为皮肤变黑或变黄。

      二、消化系统症状

      原发性肝硬化会导致肝脏功能受损,进而影响消化系统。患者可能出现食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等症状。随着病情加重,患者可能出现腹水、黄疸、蜘蛛痣等。

      三、肌肉和关节症状

      患者可能出现肌肉无力、关节疼痛等症状。这可能与肝硬化导致的低蛋白血症有关。

      四、精神症状

      肝硬化晚期患者可能出现注意力不集中、记忆力下降、情绪低落等症状。

      五、其他症状

      患者可能出现体重下降、全身乏力、发热等症状。

      六、预防与治疗

      预防原发性肝硬化,首先要避免接触病毒性肝炎、酒精等危险因素。其次,要定期进行体检,早发现、早治疗。治疗原发性肝硬化,主要采取药物治疗、手术治疗、肝移植等方法。

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