随着儿童急性白血病（AL）治疗方案的不断改进，治愈率显著提高，然而生活质量和长期健康问题也日益受到关注。特别是，化疗对儿童认知功能的潜在损伤引起了广泛的担忧。中枢神经系统白血病（CNSL）的预防性治疗，包括鞘内化疗和（或）颅脑照射，虽然在预防AL复发和提高生存率方面发挥了重要作用，但同时也可能对大脑发育产生不良影响。

研究表明，化疗中使用的有毒物质对儿童快速发育中的大脑构成巨大威胁，可能导致新合成的髓鞘受损、少突胶质细胞缺失、大脑深部白质萎缩，以及抑制正常细胞中四氢叶酸的合成等问题。具体的病理学机制仍不完全清楚，但急性损伤与鞘内注射MTX密切相关，慢性损伤如认知功能降低则与静脉注射MTX及脑白质病密切相关。Ara-C和糖皮质激素也被发现对大脑形态产生显著影响，导致暂时性皮层萎缩，从而影响认知功能。

这些损伤可能表现在多个方面，包括注意力、信息处理速度、记忆、词汇理解、视觉空间技能及视觉运动功能、执行操作控制功能等。研究发现，存活的ALL患者中，脑白质体积越少，注意力、智力、学习能力和学术成就等更易受到严重损害；脑白质完整性的降低还可能导致连续执行任务的表现变差及数据处理速度变慢。