血友病的治疗方式有哪些?
血友病的治疗原则是以替代治疗为主的综合治疗,加强自我保护,预防损伤出血极为重要。尽早有效地处理病人出血,避免并发症的发生和发展,禁用阿司匹林、非甾体类抗炎药及其他可能干扰血小板聚集的药物,家庭治疗及综合性血友病诊治中心的定期随访;出血严重病人提倡预防治疗。该疾病无法治愈,需要终身间歇替代治疗。
一、一般治疗
局部止血治疗,若发生轻微损伤,可用吸收性明胶海绵、纤维蛋白泡沫、凝血酶、肾上腺素等局部压迫止血。国外配制止血剂中含冷沉淀、凝血酶、氨基己酸,用于血友病A患者的局部治疗止血效果较好。
二、药物治疗
1、补充凝血因子:新鲜血浆和新鲜冰冻血浆含凝血因子,适用于血友病B患者,可采用储存血浆治疗,5天内为宜。但是由于容量因素限制,单纯输注新鲜血浆和新鲜冰冻血浆难以达到有效止血浓度,同时存在溶血及感染病毒的风险。冷沉淀制剂比普通血浆中凝血因子浓度高,适用于轻型和中型血友病A患者。副作用在于长期反复使用会产生FⅧ或FⅨ抑制物,给治疗带来困难,发生率为10%。凝血酶原复合物浓缩剂(PCC)适用于血友病B,改善岀血。需注意制剂中含有少量活化的凝血因子,可能诱发血栓形成。血友病A的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂,无条件者可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。血友病B的替代治疗首选基因重组FⅨ制剂或者病毒灭活的血源性凝血酶原复合物,无条件者可选用新鲜冰冻血浆等。
2、去氨加压素:即DDAVP,静脉快速滴入,适用于轻型血友病和血友病传递者。由于水钠潴留等,此药幼儿慎用、两岁以下儿童禁用。
3、氨基己酸和氨甲环酸抗纤溶药物:通过保护已形成的纤维蛋白凝块不被溶解而发挥止血作用。泌尿系统出血时禁用,避免与凝血酶原复合物同时使用。
三、基因治疗
目前已有临床试验成功地将FW及FX合成的正常基因,通过载体转导人人体,以纠正血友病的基因缺陷,生成具有生物活性的FⅢ或FX。
四、手术治疗
适用于血友病中反复关节出血而致关节强直及畸形的人,可明显改善关节活动障碍症状。但必须在补充足量凝血因子FⅧ或FⅨ的前提下,否则手术中难以止血,危及生命。
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