近年来,随着医疗科技的不断发展,越来越多的罕见病治疗方法得到关注。近日,英国制药公司GW pharmaceuticals宣布,其研发的实验性大麻二酚(CBD)药物Epidiolex已获得美国FDA授予的快速通道地位,用于治疗Dravet综合征。
Dravet综合征是一种罕见的难治性儿童癫痫,患者多为婴幼儿,其症状表现为反复发作的肌阵挛、失神、强直等,严重影响患者的生活质量。目前,针对Dravet综合征的治疗方案有限,Epidiolex的问世为患者带来了新的希望。
Epidiolex是一种口服液体制剂,主要成分是大麻二酚(CBD)。CBD是一种非精神类成分,具有抗炎、镇痛、抗癫痫等作用。研究表明,Epidiolex可以有效控制Dravet综合征患者的癫痫发作,提高患者的生活质量。
除了Dravet综合征,GW公司还计划开展Epidiolex治疗Lennox-Gastaut综合征(LGS)的临床项目。LGS是一种儿童期慢性癫痫,患者表现为多种类型的癫痫发作。今年2月底,FDA已授予Epidiolex治疗LGS的孤儿药地位。GW公司计划在下半年开展Epidiolex治疗LGS的初步2期临床试验,为后续的3期临床试验做准备。
GW pharmaceuticals成立于1998年,是一家专注于大麻素药物研发的制药公司。该公司研发管线中拥有多种大麻素候选药物,包括孤儿药Epidiolex。Sativex是GW公司开发的另一种大麻素药物,已获25个国家批准用于治疗多发性硬化症导致的痉挛。
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