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在我们的生活中,科技的快速发展为我们带来了许多新奇的事物,尤其是在医疗领域。你可能听说过,科学家们正在研发治疗各种疾病的新药,尤其是那些可怕的癌症。但你知道这些药物是如何从实验室走向我们的药箱的吗?今天,我们就来揭开新药临床试验的神秘面纱,了解这个过程是如何确保新药既安全又有效的。 首先,新药的研发不是一蹴而就的。它需要经过严格的多个阶段的测试。一开始,科学家们在分子层面进行实验,这是在非常小的范围内研究药物如何工作的。接下来,是细胞层面的验证,科学家们会看这种药物是否能在实验室里的细胞上发挥作用。然后,他们会在动物身上测试这些药物,通常是在老鼠或者其他实验动物上进行。 如果在这些测试中药物表现良好,接下来就是临床试验的阶段,也就是在人类身上进行的测试。这可能听起来有点吓人,但其实这是一个为了确保药物安全性和有效性的重要步骤。临床试验通常分为几个阶段,从小规模的初步测试到广泛的应用测试。 在中国,很多人担心参与新药试验就像是成为实验的“小白鼠”。实际上,这种看法并不准确。新药的临床试验是受到非常严格的监管的。例如,所有的临床试验都必须得到伦理委员会的批准,确保研究符合道德标准。而且,参与试验的患者享有极大的权利,他们可以在任何时候选择退出试验,而无需任何理由。 特别是对于那些传统治疗方法已无效的患者,参与临床试验可能是一个宝贵的机会。这不仅可以让他们尝试最前沿的治疗方法,而且这些试验通常是免费的,病人不需要承担费用。 所以,当我们听到关于新药临床试验的消息时,不必过于担心。这些试验提供了对抗疾病的新希望,同时也严格保护参与者的权益。通过这些精心设计的研究,我们每一步都在向着治疗那些曾经被认为无法治愈的疾病迈进,这是科技进步带给我们的礼物。
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在我们消化科,黄疸病人很常见,病因多为肝细胞性或胆汁淤积性黄疸,相对应的疾病如大家所熟悉的病毒性肝炎、肝硬化、胆石症、肝胆系肿瘤等,溶血性黄疸比较少见,先天性遗传性疾病引起的溶血性黄疸就更为少见,根据相关统计数据,遗传性疾病引起的黄疸在世界范围内发病率大概在十万分之二十左右,本人就于今年遇到了这样一位特殊患者,该患者是一位年轻女性,19岁,宿迁高师学生,儿童时期,4岁时发病,主要症状为皮肤巩膜黄染,11岁时因黄疸加重伴有上腹痛,在南京儿童医院行上腹部CT检查提示胆囊结石、胆总管下段结石、脾肿大,在南医大二附院行ERCP及胆囊切除术治疗,术后仍反复有间歇性黄疸并出现贫血,因病情轻微,患者家长未定期给予查血及继续治疗。4月前,患者因学业任务繁重及同时做兼职工作劳累后,黄疸及贫血加重,并感乏力,活动后伴有心慌等表现,在我院行肝功能检查提示TB 275umol/L、DB 22umol/L,血常规HB 78g/L、RET% 23.3%,至上海长海医院血液科行外周血红细胞形态检查见红细胞形态异常,浓染+球形≥20%,红细胞体积缩小,成大小不一状,中央淡然区明显缩小,红细胞渗透脆性试验初溶及全溶均高于正常值,提示红细胞脆性增高,并行抗人球蛋白试验、血红蛋白电泳、血红蛋白定量、酸溶血试验、糖水试验等溶血筛查试验排除自身免疫性溶血性贫血等疾病,追踪家系调查,其母红细胞形态异常,该患者最终确诊为遗传性球形红细胞增多症。 遗传性球形红细胞增多症由于红细胞膜的骨架蛋白缺陷所导致的一种遗传性疾病,红细胞膜骨架蛋白发生缺陷,细胞膜通透性发生改变,导致红细胞形成球形,容易在脾脏被扣留和破坏,出现溶血反应,如果溶血速度超过骨髓的代偿能力就会出现贫血,长期的贫血可使机体组织器官处于缺氧状态,严重的会出现像心功能不全的表现,如果病情继续加重,会出现严重的并发症,像溶血危象、再障危象,严重者可危及生命。其他的并发症就是容易形成胆石症,由于胆红素的过度排泄,沉积在胆道里,可以造成胆石的形成,本例患者11岁时出现胆囊胆石及胆总管结石,进一步支持遗传性球形红细胞增多症的诊断。本病的遗传特点大部分是常染色体显性遗传,染色体显性遗传指的是有缺陷的基因发生在常染色体上,子女有50%的发病机会,由于基因的缺陷导致红细胞膜的骨架蛋白异常,较多的是第8号染色体短壁的缺失。本病一般情况下,可以不发病,但在病人出现了过度劳累或者受寒或者感冒,甚至发生情绪激动,会导致溶血加速,这种情况下可能导致发病。 遗传性球形红细胞增多症发病时的临床表现主要是贫血、黄疸和脾肿大,根据病情严重程度分为轻型、中间型、重型三种类型,轻型多在儿童时期发病,由于儿童的骨髓代偿能力很强,往往不会出现贫血,中间型占发病人群中的2/3,这一群人多半是在儿童时期发病,常有轻到中度的贫血,并伴有脾脏的肿大,第三种就是重型,一般重型只占少数人群,这种病人往往有很严重的贫血,还可以出现溶血的危象,也就是急性溶血发作,或者是再障危象,造成生命危险。文中提到的女孩就属于中间类型,儿童时期4岁时发病,一直延续至今年,病程长达15年。 针对治疗方法,目前主要是补充叶酸、输注浓缩红细胞和脾脏切除的手术治疗,但是输注到人体的红细胞也是有一定的生存期限的,如果溶血没有得到改善,又会回到贫血的状态,补充叶酸及输注红细胞只是对症处理的一个措施,对疾病的缓解不能起到根本作用,它目前的最佳治疗方法是脾切除,脾切除是治疗遗传性的,也就是红细胞膜缺陷性疾病当中疗效最好的,因为脾脏是红细胞破坏的主要场所,把脾脏切除,虽然病人的红细胞膜的缺陷依然存在,但是减少了红细胞破坏这个过程,改善了临床贫血的症状,90%的病人通过脾切除,病情可以获得明显改善,多数人具有跟正常人一样的寿命,一般做脾切除,年龄要到10岁以后,这样比较安全,该女孩于今年8月份在我院行脾脏切除术治疗,术后随访3月,胆红素及血红蛋白均恢复正常,已和正常人一样生活,患者的生活质量得到了明显的改善。
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