问：我的下肢 B 超提示下肢肌间静脉血栓，什么是肌间静脉血栓？
答：下肢肌间静脉主要是指小腿腓肠肌、比目鱼肌等小腿后肌群之间的静脉，这些静脉内部形成血栓被称为肌间静脉血栓。这类的血栓归属于下肢远端深静脉血栓范畴。
问：我该不该治疗？
对于下肢远端深静脉血栓的治疗尚存在一定的争议。ACCP 治疗指南认为，根据患者临床症状的严重程度和血栓继续发展的风险，决定要不要行抗凝治疗。
先说临床症状，临床症状是指患肢伸直情况下，足被动背屈时小腿后侧肌群疼痛，或压迫小腿后肌群，引发小腿后肌群疼痛。如果存在上述症状，则倾向于抗凝治疗。如果没有临床明显的临床症状，可以采取保守治疗。1-2 周后再次复查下肢血管超声。若血管超声提示血栓继续进展，则再考虑抗凝治疗。
再谈血栓继续发展的风险，有一些临床指标可以提示血栓存在继续发展的风险，包括 D-二聚体，多支静脉血栓形成、癌症、患者在院等。如果提示血栓继续进展风险的指标比较多，则倾向于抗凝治疗。
问：我目前没有临床症状，但是很担心血栓继续增长怎么办？
答：下肢肌间静脉血栓相对安全，医生只能尽可能地根据您个人的情况提供一些治疗建议。不进行抗凝治疗的情况下，存在血栓进展的风险，这个时候需要 1-2 周复查下肢静脉超声。抗凝治疗，则存在出血的风险，包括消化道、泌尿系、颅内出血等。因此，静脉血栓的抗凝治疗需要把握好出血与抗凝的平衡点。一定要正规就医，遵医嘱决定治疗策略。
以上内容来源于 CHEST 2012; 141(2 )(Suppl ): e419S–e494S，仅供同道及病患参考。
小腿肌间静脉血栓全称为小腿肌间静脉丛血栓，是指腓肠肌和比目鱼肌静脉丛血栓，发病率较高，约占小腿深静脉血栓的 50%（小腿深静脉血栓约占下肢深静脉血栓的 50%），其中比目鱼肌静脉丛发生率最高，多发生于术后、外伤、长期卧床、妊娠、产后及长时间坐位等。
小腿深静脉血栓发生率高的原因？
- 小腿肌间静脉丛血流缓慢。
临床表现？
- 多数患者的临床表现隐匿，只有轻度的小腿肿胀、疼痛，踝关节肿胀，Homans 征阳性：足背屈时小腿疼痛，Neuhof 征阳性：小腿背部肌肉压痛。
危害性？
- 10％-25％的小腿肌间静脉血栓进展为深静脉血栓，肌间静脉血栓（约 4.7%）是肺栓塞的血栓来源之一，肌间静脉直径大于 7mm 是形成肺栓塞的一个重要高危因素。
如何诊断？
- 临床表现+血浆 D-二聚体+下肢血管彩超
如何治疗？
- ⑴抗凝治疗为首选：口服抗凝药物利伐沙班片 10mg，一天两次或 20mg 一天一次；或低分子量肝素皮下注射，每 12 小时一次；或华法林钠联合低分子肝素至国际标准化比值 2-3，停用低分子肝素，华法林钠继续抗凝治疗（注意复查凝血，调整剂量）。抗凝治疗时间 1-3 月。
- ⑵ 对于重度肾功能不全患者（肌酐清除率＜30ml/min），建议普通肝素抗凝。
- ⑶ 对于妊娠患者，建议低分子肝素抗凝治疗。
- ⑷ 对于高龄（≥80 岁）低体重（≤50kg）及轻中度肾功能不全（肌酐清除率 30-80ml/min）患者，抗凝药物可减量应用。
- ⑸ 对于小腿症状明显者，建议治疗 2 周后，穿弹力袜（推荐 2 级压力梯度弹力袜）进一步减轻症状，预防血栓形成后综合征。
- ⑹ 是否需要置入滤器：一般不建议置入滤器，对存在抗凝治疗后血栓进展，且合并抗凝禁忌症、抗凝出现出血并发症的患者可考虑下腔静脉滤器置入术，首选可回收滤器。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
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