在颅内良性肿瘤类型比较多，如脑膜瘤、垂体腺瘤、脑神经鞘瘤等。
1.脑膜瘤：脑膜瘤起源于脑膜，是最常见的颅内肿瘤类型之一。通常生长比较缓慢，可以发生在颅内的任何部位。脑膜瘤大多数情况下是良性肿瘤。
2.垂体腺瘤：起源于垂体腺细胞，位于颅底的垂体腺中，一般为良性肿瘤，可通过分泌激素导致内分泌功能紊乱。垂体腺瘤常见的症状包括头痛、视力改变、月经异常、性功能障碍等。
3.脑神经鞘瘤：脑神经鞘瘤是由神经鞘细胞形成的肿瘤，通常发生在听神经或其他颅神经周围。一般情况下为良性肿瘤，但如果位于关键神经区域，可能会引起神经功能障碍，如听力丧失、面部麻痹等。
一旦出现以上颅内良性肿瘤，需尽快到医院就诊，完善检查明确诊断病情后，在医生的指导下，选择合适的方法进行处理。
颅内肿瘤的占位及瘤周水肿都会对附近脑组织造成压迫，颅腔内的容积是固定的，压迫到一定程度就会出现颅内压增高。大多数脑胶质瘤患者都伴有颅内高压，主要症状是头疼和呕吐。
如果出现了这些情况，并且考虑胶质瘤引起的颅高压，首先，需要完善各项颅脑方面的影像学检查，比如核磁或 CT，明确压迫的程度，严重时需给予脱水降颅压的药物，根据颅高压的程度，可以适当予以甘露醇、甘油果糖、速尿等脱水药物降颅压。
如果患者一般情况允许，明确诊断后首选手术切除肿瘤，缓解颅高压，同时也可以明确病理性质。
如果无法手术或者术后患者出现颅高压，多数选择甘露醇等脱水药物对症治疗。
如果患者在放疗期间或者放疗后出现颅高压，要鉴别是肿瘤复发还是放疗引起的水肿，排除复发以后，可以给予激素或贝伐珠单抗等药物治疗。
胶质瘤患者颅高压的情况非常常见，要结合影像的情况、患者的症状、导致颅高压的原因和类型给予个体化的治疗，有些可以观察，有些需要选择合适的药物或者是手术。
颅内脂肪瘤是中枢神经组织胚胎发育异常所致的脂肪组织肿瘤，是一种较为少见的颅内良性肿瘤。好发于胼胝体、四叠体池等部位，瘤体较大时压迫周围脑组织可产生相应的症状和体征。很少引起临床症状，如无症状则不易发现，多为偶然发现。
绝大多数病灶位于脑中线附近，颅内脂肪瘤常伴发神经管发育不全的其他畸形，以胼胝体发育异常最多见等。多数颅内脂肪瘤很小，并且常在影像学检查时偶然发现。症状进展缓慢病程较长，可达10年以上，偶可症状自行缓解。当脂肪瘤位于脑非重要功能区时一般不出现神经系统症状和体征。
颅内脂肪瘤常见的症状是癫痫，耳鸣、听力下降、眩晕、三叉神经痛、眼球震颤等。CT检查脂肪瘤的CT表现为圆形、类圆形或不规则形的低密度区，低密度灶周围可有层状钙化，强化后低密度区不增强CT值无明显增加等（图 1）。 MRI检查是诊断脂肪瘤最好的方法（图 2）。 颅内脂肪瘤在影像学上诊断比较容易。对于长期癫痫发作合并智力障碍的病人，应行神经放射学检查。根据其好发部位、CT上脂肪样低密度区及MRI上T1及T2加权像均为高信号，诊断多能确立。
对于无症状的脂肪瘤一般不需要治疗。由于其生长缓慢、病程较长，多数不主张直接手术治疗，对有头痛和癫痫者可给予对症治疗。如引起梗阻性脑积水者、鞍区脂肪瘤引起视力、视野损害者、桥小脑角脂肪瘤引起耳鸣、耳聋者可考虑直接手术。脑积水者亦可以单行脑脊液分流术解除颅内高压，缓解症状。胼胝体脂肪瘤完全切除十分困难，因为肿瘤与周围脑组织、神经、血管粘连紧密，即使显微手术也难以保护这些血管，因此，多数情况下只能行肿瘤部分切除术。
文献中报告手术效果不佳，约半数病人术后仍有癫痫发作，甚至有报道手术不能改善癫痫症状，手术收益微小，故除非患者有上述直接手术指征外，多不必手术治疗，定期随访复查即可。
图1 鞍区脂肪瘤
图2 鞍区脂肪瘤
亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：
今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；
二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；
三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”，探索京东平台内医保药品追溯体系建设，实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。
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让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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