上海市第八人民医院X连锁无丙种球蛋白血症推荐专家

简介:

上海市第八人民医院成立于1947年，是一所集医疗、教学、科研、体检为一体的综合性二级甲等医院。医院拥有一支高水平医疗团队，其中高级职称医务人员约70名，博士、硕士等高层次人才众多。医院在低丙种球蛋白血症等血液病治疗方面具有显著优势，配备先进的医疗设备，如血液透析仪、血滤机等。传染科为上海市医学领先特色专科，在低丙种球蛋白血症的治疗方面成绩卓著，为广大患者提供优质的医疗服务。上海市第八人民医院将继续秉承“以人为本”的理念，竭诚为患者提供一流的低丙种球蛋白血症治疗服务。由于遗传机制缺陷而发生的低丙种球蛋白血症，X连锁隐性遗传病，全身，药物治疗,抗感染治疗，无，无，血常规,流式细胞学测定,BTK基因突变分析,常规做X线胸片、B超等检，。

true 陆定副主任医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

擅长小儿哮喘、慢性咳嗽、反复呼吸道感染、消化营养不良等儿科常见病、多发病的诊治。

true 郇金亮主任医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：100% 接诊量：2 平均响应：-

颈部无疤痕甲状腺手术，乳腺微创手术，肝胆胰脾、疝，胃肠道疾病微创手术

true 朱强华副主任医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

擅长胃肠道疾病及甲状腺，乳腺，疝等微创手术，有丰富的临床经验和实际处理能力

true 宣蓓副主任医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：100% 接诊量：7 平均响应：-

消化内科常见病如胃肠、肝胆、胰腺等疾病的诊治

true 路秋云主治医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：24 平均响应：-

擅长头晕，头痛，脑梗死，失眠记忆力减退，痴呆等疾病的诊治

false 陆为主治医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

颈肩腰腿痛，眩晕，骨折后遗症

false 蒋天放主治医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：1 平均响应：-

脑血管疾病（脑梗死、脑出血、脑小血管疾病）帕金森病、帕金森综合症及运动障碍疾病。

true 汤超主治医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

擅长四肢及关节内复杂骨折，软组织创面修复，骨与软组织感染，运动损伤的治疗与康复，脊柱疾病的诊治

true 徐宁主治医师

二级甲等上海市第八人民医院

好评率：- 接诊量：- 平均响应：-

四肢创伤骨折及创面损伤的诊治

患友问诊

科普文章

X－连锁无丙种球蛋白血症

哪种血型更容易生病

221-牛奶蛋白过敏选对奶粉.冲水比例都关键

：（雀巢系列在其他笔记里）😀这篇讲的是牛奶蛋白过敏宝宝选奶，纽迪西亚系列选择：😀下一集讲雀巢全系列过敏奶粉）1-纽康特，属于无乳糖氨基酸配方，重度牛奶蛋白过敏宝冲调方法，一勺加30毫升水，营养和普通配方奶一样，都是每100毫升67大卡。2：纽康特1+，属于一岁以上的氨基酸奶粉，无乳糖配方，纽康特1+有两种冲调比例可以充成不同热卡，45毫升水加一平勺，和普通配方奶粉营养营养是67大卡，奶粉罐装说明是建议30毫升水加一平勺冲出来是高热卡，每100毫升是100大卡，这种属于追赶生长高营养方法，适合奶量小，和需要追赶生长的牛奶蛋白过敏孩子。3：纽太特：是没有乳糖的深度水解配方。适合乳糖不耐受的轻中度牛奶蛋白过敏宝宝。不分年年龄段，也有两种冲调方法，一勺加30毫升水，营养和普通奶粉一样每100毫升67大卡，如果一勺加22.5毫升的水，每100毫升相当于88大卡，是高营养追赶生长冲调法，适合奶量小或者是追赶生长需求牛奶蛋白过敏孩子4：纽康特深度水解，大家注意哦。不是纽康特，全名叫“纽康特深度水解”，属于有乳糖的深度水解配方，分一岁前的，商品名叫作太益啟，5，一岁以上的纽康特深度水解，

桥本甲状腺炎球蛋白抗体难降的原因？

桥本甲状腺炎会表现出球蛋白抗体和过氧化物酶抗体的异常。为什么有的人球蛋白抗体总是降不下来，还不降反升呢？原因在哪里？

📖《与实验体的爱》

李婆婆是位在广州生活的清洁工阿姨，过着忙碌但充实的生活。既往她身体一直都很不错，但是最近开始莫名其妙地感到疲劳，体重也开始下降。经过多次检查，她被诊断出患有慢性淋巴细胞白血病。这个消息如同晴天霹雳，彻底改变了她的生活轨迹。

慢性淋巴细胞白血病，简称CLL，是主要发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征^[1]。

“医生，我还有救吗？”

看着网上推荐的各种治疗选择，李婆婆和她的家人感到非常焦虑和困惑，不知道该如何选择最合适的治疗方案。

一、慢性淋巴细胞白血病的治疗指征

在科普具体治疗方法之前，首先我们要清楚，在临床上并不是所有确诊的淋巴瘤患者都需要立即治疗。只有出现以下至少1项治疗指征^[1]才需要开始治疗：

1．进行性骨髓衰竭的证据：表现为血红蛋白和（或）血小板进行性减少。

2．巨脾（如左肋缘下>6 cm）或有症状的脾肿大。

3．巨块型淋巴结肿大（如最长直径>10 cm）或有症状的淋巴结肿大。

4．进行性淋巴细胞增多，如2个月内淋巴细胞增多>50%，或淋巴细胞倍增时间（LDT）<6个月。如初始淋巴细胞<30×109/L，不能单凭LDT作为治疗指征。

5．慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤导致的有症状的脏器功能异常（如：皮肤、肾、肺、脊柱等）。

6．自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和（或）免疫性血小板减少症（ITP）对皮质类固醇反应不佳。

7．至少存在下列一种疾病相关症状：①在前6个月内无明显原因的体重下降≥10%。②严重疲乏（如ECOG体能状态评分≥2分；不能进行常规活动）。③无感染证据，体温>38.0 ℃，≥2周。④无感染证据，夜间盗汗>1个月。

符合上述任何 1 项即可开始治疗。不符合治疗指征的患者，每 2～6 个月随访，随访内容包括血常规、临床症状和肝、脾、淋巴结肿大等。

所以，不是得了慢性淋巴细胞白血病就都要立马上治疗！

二、慢性淋巴细胞白血病的常用治疗方法

对于慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者而言，如果满足治疗指征，治疗的选择主要依赖于患者的基因特征（如是否存在del(17p)或TP53突变），以及患者身体状况是否良好。这两点是医生选择治疗药物的关键。在此，根据最新2024中国临床肿瘤学会淋巴瘤诊疗指南，我们简单列举一些常见的CLL治疗推荐，但具体治疗方案需要医生根据患者的状况个性化决定。

CLL 初治患者治疗指南

分层1	分层2	分层3	I级推荐	II级推荐	III级推荐
无治疗指征			观察等待，每2～6个月随访1次
有治疗指征	无del(17p)/TP53基因突变	≥65岁或存在严重伴随疾病（CIRS评分>6分或CrCl<70ml/min）的<65岁患者	泽布替尼（1类）	伊布替尼（1类）奥布替尼（2B类）阿克替尼±奥妥珠单抗（1类）维奈克拉±奥妥珠单抗（1类）伊布替尼±奥妥珠单抗（2B类）伊布替尼±维奈克拉（2B类）仅在维奈克拉或BTK抑制剂不可获得或有禁忌时，或在快速进展需要减轻瘤负荷的情况下使用： 1）苯丁酸氮芥+利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2A类） 2）苯达莫司汀（70mg/m2起始，若能耐受，下一周期增加至90mg/m2）+利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2A类，不用于衰弱患者） 3）甲泼尼龙冲击+利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2B类）
有治疗指征		<65岁且无严重伴随疾病（CIRS评分≤6分）	氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗（仅推荐应用于IGHV突变阳性且TP53未突变的患者）（1类）泽布替尼（1类）	伊布替尼（1类）奥布替尼（2B类）阿克替尼±奥妥珠单抗（1类）维奈克拉±奥妥珠单抗（1类）伊布替尼±奥妥珠单抗（2B类）伊布替尼±维奈克拉（2B类）仅在维奈克拉或BTK抑制剂不可获得或有禁忌时，或在快速进展需要减轻瘤负荷的情况下使用：苯达莫司汀+利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2A类）	甲泼尼龙冲击+利妥昔单抗（3类）
有治疗指征	有del(17p)/TP53基因突变		泽布替尼（2A类）	伊布替尼（2A类）奥布替尼（2B类）阿克替尼±奥妥珠单抗（2A类）维奈克拉±奥妥珠单抗（2A类）伊布替尼±维奈克拉（2B类）	仅在维奈克拉或BTK抑制剂不可获得或有禁忌时，或在快速进展需要减轻瘤负荷的情况下使用：甲泼尼龙冲击+利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2A类）奥妥珠单抗（2A类）

CLL复发/难治患者治疗指南

分层

I级推荐

II级推荐

III级推荐

无del(17p)/TP53基因突变

泽布替尼（1类）

阿克替尼（1类）

维奈克拉+利妥昔单抗（1类）

伊布替尼（1类）

维奈克拉（2A类）

奥布替尼（2B类）

伊布替尼+维奈克拉（2B类）

一线治疗获得一定的疗效持续时间时，可考虑再次使用：

维奈克拉+奥妥珠单抗（2A类）

以下用于BTK抑制剂和维奈克拉治后复发/难治的患者：

度维利塞（2A类）
来那度胺±利妥昔单抗（2A类）
苯达莫司汀＋利妥昔单抗（2B类，用于≥65岁患者或<65岁但有合并症的患者，不用于衰弱的患者）
氟达拉滨＋环磷酰胺＋利妥昔单抗（2A类）（推荐用于<65岁无合并症者）
奥妥珠单抗（2A类）
甲泼尼龙冲击＋利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2B类）

伴del(17p)/TP53基因突变

泽布替尼（1类）

阿克替尼（1类）

维奈克拉+利妥昔单抗（1类）

维奈克拉（2A类）

伊布替尼（1类）

伊布替尼+维奈克拉（2B类）

奥布替尼（2B类）

一线治疗获得一定的疗效持续时间时，可考虑再次使用：

维奈克拉+奥妥珠单抗（2A类）

以下用于BTK抑制剂和维奈克拉治后复发/难治的患者：

度维利塞（2A类）
甲泼尼龙冲击＋利妥昔单抗/奥妥珠单抗（2A类）
来那度胺±利妥昔单抗（2A类）

CLL不同治疗方案的优缺点

事实上，每种治疗方案都有着各自的优劣势，我们不能简单理解治疗方案是好还是坏，适不适合患者才更重要。我们例举了5种CLL常见治疗方案的治疗特点，帮助您理解每种治疗的适应证和可能的副作用^[2,3]：

治疗方案	治疗特点	需关注的问题
BTK抑制剂（如泽布替尼、伊布替尼）	- 高效阻断B细胞信号通路，适用于多种患者群体，包括复发、难治性患者。 - 口服给药，方便患者使用。 - 较长的无进展生存期。	- 可能导致心血管副作用，如心房颤动和高血压。 - 需长期使用，一旦停止，疾病可能复发。 - 可能出现脱靶效应，导致其他器官的不良反应。
氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗（FCR）	- 经典的化疗方案，对无高危因素、体能状态良好的年轻患者有效。 - 在一部分患者中可以实现长期缓解。	- 强烈的免疫抑制作用，增加感染风险。 - 对老年患者耐受性差，可能导致严重的骨髓抑制。 - 有高危突变患者（如del(17p)/TP53）效果较差。
苯达莫司汀+利妥昔单抗（BR）	- 较好的疗效和耐受性，适合无高危因素的老年患者。	-可能导致血液学毒性，如白细胞减少。
造血干细胞移植	-对难治性CLL和Richter转化患者有效。	- 高度侵袭性，副作用严重，包括移植物抗宿主病（GVHD）。 - 仅适用于少数患者，尤其是年轻且体能良好的患者。 - 需要严格筛选供体，可能导致移植相关的死亡率。

CLL治疗方案之BTK抑制剂

实际上，CLL治疗的一线推荐，在近几年发生了翻天覆地的变化。

在2016年，FCR方案（氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗）和BR方案（苯达莫司汀+利妥昔单抗），即化疗药物和免疫疗法的结合，通常是CLL治疗的第一选择。

2016年，伊布替尼被FDA批准用于未接受过治疗（初治）的CLL患者，标志着BTK抑制剂开始正式进入一线治疗领域。2020年后，随着新一代BTK抑制剂的推出，BTK抑制剂逐渐成为多种CLL患者的一线推荐治疗方案^[4]。

BTK抑制剂属于靶向治疗中的一种，相比于传统治疗，BTK抑制剂的优势包括^[5]：

高效性：BTK抑制剂针对性强，能够有效阻断B细胞受体信号通路，对CLL患者的治疗效果尤为显著。在一项随机Ⅲ期研究中^[6]，269例初治65岁及以上且无del(17p)的CLL患者被随机分为伊布替尼组和苯丁酸氮芥组，中位随访60个月时，伊布替尼组的PFS和ORR分别为70％和83％。另一项多中心单臂1/2期试验中^[7]，99例初治CLL患者口服阿卡替尼治疗直至现进展或不可接受的毒性，中位随访53个月时85例仍在治疗，ORR为97％。在SEQUOIA研究中，352例初治CLL患者被纳入研究，所有患者均为65岁及以上且不携带del(17p)突变。研究将患者分为接受泽布替尼治疗的实验组和接受标准治疗（包括苯丁酸氮芥或伊布替尼）的对照组。中位随访时间为26.5个月，结果显示泽布替尼组的无进展生存期（PFS）达到88%，客观缓解率（ORR）为92%^[8]。这些研究证明了BTK抑制剂在治疗初治患者中的高效性。

2.副作用较少：与传统治疗相比，BTK抑制剂的副作用相对较少。常见副作用包括轻度恶心、疲劳和皮疹，不良反应程度低于传统免疫化疗和放疗，并且相对较少产生3-4级不良事件^[9]。患者生活质量因此得以提高。

3.服用便捷性：BTK抑制剂（如泽布替尼、伊布替尼）为口服药物，无需频繁就医，治疗过程更加方便。患者只需按医生建议定期服药，极大地减少了治疗对日常生活的干扰。

4.起效快速：BTK抑制剂能够迅速起效，缓解症状速度快。。不同BTK抑制剂的临床研究数据显示BTK抑制剂不仅可以快速改善症状，还能在短时间内帮助患者感受到病情的好转。

如何选择最佳治疗方案？

在面对多种治疗选择时，患者首先要做的是与医生充分沟通，了解每种治疗方案的治疗特点，并结合自己的健康状况和生活方式和医生一起做出最佳决策。以下是一些给患者的建议：

1.全面了解治疗方案：根据自身情况，知晓每种治疗方法的效果和副作用，了解治疗方案可能会有什么受益和风险。同时相信医生最后给出的推荐，遵医嘱按时服药。

2.不要一成不变，也不要完全参考别人：每个患者的病情和身体状况不同，也许同样的治疗方案别的患者效果很好，但是放到自己身上可能就没有效果，如果初始治疗方案效果不佳或者副作用明显，要及时找医生探讨。

3.注重生活质量：治疗的目的不仅仅要考虑延长生命，更要注重生活质量，尽可能选择令自己满意、副作用较少、对生活影响较小的治疗方法。

4.调节心情，树立治疗信心：无论何种治疗方案，癌症的治疗都是令人害怕的，心理建设十分关键。及时与家人、朋友沟通，获得情感支持，树立信心，坚持用药。

总结

李婆婆在医院就诊后，医生经过详细的询问和检查发现，李婆婆的体重下降幅度轻微，没有盗汗和发热，也没有明显的淋巴结肿大，且仍能维持正常的日常生活活动。综合评估后，医生认为李婆婆目前没有明显的治疗指征，因此建议她不需额外的药物治疗。医生建议李婆婆保持良好的生活习惯，例如均衡饮食和适量运动，同时保持积极的心理状态。为了及时监测病情的变化，医生建议她每3个月来医院进行随访，以评估病情进展和调整治疗方案。

“哪怕之后需要药物治疗，也不用担心，在医学的不断进步下，慢性淋巴细胞白血病的治疗也将越来越个体化，正在让更多患者重获希望。”

免责申明：本材料仅供医疗卫生专业人士参考，仅作科学信息交流目的，非广告用途，亦不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐。

参考文献：

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会, 中国慢性淋巴细胞白血病工作组. 中国慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的诊断与治疗指南（2022年版） [J] . 中华血液学杂志, 2022, 43(5) : 353-358. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.05.001.
谭巧云,文秋月,张利玲.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的治疗进展[J].中国肿瘤临床与康复,2023,30(04):230-237.
陈丹, 王美懿,田晨.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤靶向治疗的最新研究进展[J].中国实验血液学杂志,2024,32(02):643-646.
唐潇,邹文蓉,彭鹏,白洋禄.Zanubrutinib在B细胞淋巴瘤中的临床应用[J].中国实验血液学杂志,2022,30(03):965-969.
中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤专家委员会. 布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗B细胞恶性肿瘤中国专家共识 [J] . 白血病·淋巴瘤, 2022, 31(9) : 513-526.
Burger JA, Barr PM, Robak T, et al. Long-term efficacy and safety of first-line ibrutinib treatment for patients with CLL/SLL: 5 years of follow-up from the phase 3 RESONATE-2 study. Leukemia. 2020 Mar;34(3):787-798. doi: 10.1038/s41375-019-0602-x. Epub 2019 Oct 18. PMID: 31628428; PMCID: PMC7214263.
Byrd JC, Woyach JA, Furman RR, et al. Acalabrutinib in treatment-naive chronic lymphocytic leukemia. Blood. 2021 Jun 17;137(24):3327-3338. doi: 10.1182/blood.2020009617. PMID: 33786588; PMCID: PMC8670015.
Liu, Y., Wang, M., & et al. (2021). SEQUOIA: Results of a Phase 3 Randomized Study of Zanubrutinib in Patients with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia. Blood, 138(Supplement 1), 396. https://doi.org/10.1182/blood-2021-150093.
Niemann CU. BTK inhibitors: safety + efficacy = outcome. Blood. 2023 Aug 24;142(8):679-680. doi: 10.1182/blood.2023020974. PMID: 37616021.