视频简介
作者:山西省肿瘤医院 肿瘤科综合 主任医师 韩维娥
多发性骨髓瘤起病缓慢隐匿,症状复杂多样,不易引起注意,特别容易误诊、延误诊断。第一、以骨痛为主要表现的易误诊为骨质疏松、椎间盘突出、腰肌劳损、骨转移癌、类风湿性关节炎。第二、以贫血为主要表现的易误诊为再生障碍性贫血、营养不良性贫血等。第三、以感染为主要表现的常误诊为肺炎、泌尿系感染。第四、以骨髓瘤肾病是误诊的主要原因之一,患者常因蛋白尿就诊于肾内科,误诊为肾炎、肾病、泌尿系感染,或长期中药治疗,而忽视了原发病的寻找,延误病情,也有患者从肾内科经肾活检诊断骨髓瘤,或因贫血,经骨髓穿刺确诊;第五、以血液粘稠度增高、出现血栓为主要表现的患者,误诊为心、脑血管疾病等。
癌症骨转移以往都认为是癌症晚期,目前随着肿瘤临床研究治疗进展,有些癌症骨转移可能并不是晚期,部分患者是可能生存时间很长的。这个现象在乳腺癌,前列腺癌,甲状腺癌等肿瘤中特别多见。在其他一些癌症骨转移之中,有些病人生存时间也很长。但医生是如何知道哪些患者活得会更长久,哪些可能预后不好呢? 关键密码在于临床评估指标之中。
(1) 主要癌症指标是否不断提高?比如癌症指标CA199,CA125,CEA,PSA,CSS,AFP等。这些指标在不同癌症中不同。但是如果原来不高,突然增高很快,这代表癌症骨转移患者预后不好。这些指标往往表示癌症细胞在扩增。
(2) 癌症骨转移全身状态如何? 比如患者是否可以出去活动,是否吃饭睡觉好,是否免疫系统好。总体健康和患者感受非常重要。如果活动差、吃饭睡觉不好,往往提示可能预后比较差,反之则可能表示预后较好。
(3) 癌症骨转移是否存在骨质破坏?如果是成骨为主的癌症骨转移,则预后相对会好。如果破骨为主,则预后就会差。此外骨转移病灶是否很多,如果很多往往预示着肿瘤负荷大,预后差。这个预后因素主要和肿瘤的总体积有关。
(4) 癌症骨转移病灶是否出现体积很快的增大或疼痛越来越重?如果是,则预后可能不是最好。是否出现新的病灶或原来病灶突然增大很快?出现新病灶这往往代表肿瘤正在失控的表现。
(5) 癌症骨转移患者的肺部,肝脏,大脑是否有转移?如果没有则预后好,如果有这些重要脏器转移病灶,往往预示着可能预后不好。
(6) 同样大小的癌症骨转移,是否前面已经用过几乎所有治疗手段,还是没有用过治疗手段?一般如果各种治疗手段都用过了,而且癌症还在发作增长,则预后较差。如果几乎没有用过治疗,则潜在的预后可能是有希望的。
(7) 癌症在诊断时候就发现骨转移,往往预示着预后差。如果癌症治疗后很多年后再发生骨转移,则预后比较好。
(8) 癌症骨转移患者是否伴有其他慢性疾病,比如糖尿病、高血压、心脏病,肺气肿等,这些可能是预后不良的因素之一。
当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。
注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源:
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常?
心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些?
近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。
1.什么是CAR-T药品?
CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药?
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?
很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久?
理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?
可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源:
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
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