心动过速性心肌病的表现可能包括：快速性心律失常、心脏扩大和心功能不全等。
1.快速性心律失常：这些心律失常可能包括心房颤动、房性心动过速、心房扑动、室性心动过速等，可发生在任何年龄以及正常和异常的心脏。心动过速性心肌病的症状取决于快速心律失常的类型和持续时间。患者可能会出现心悸、胸闷、晕厥等症状，严重者可导致心力衰竭、心源性休克或死亡，部分患者亦无明显血流动力学改变。
2.心脏扩大和心功能不全：这是由于长期慢性心动过速或持续快速心脏起搏引起的，类似扩张型心肌病的表现，但具有可逆性。
以上就是心动过速性心肌病的表现，如果患者出现类似症状或其他不适症状，请及时就医检查和治疗。
心动过速性心肌病危害如下：
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心动过速性心肌病主要表现为心悸、活动时呼吸困难和活动耐量下降。随着病情加重可以出现夜间阵发性呼吸困难和端坐呼吸等左心功能不全症状，并逐渐出现食欲下降、腹胀及下肢水肿等右心功能不全症状，影响工作和生活质量。
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合并心律失常时可表现心悸、头晕、黑矇甚至猝死。
预后
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尽早诊断并有效纠正异常心脏节律及控制心室率，心脏结构及功能可得到不同程度的逆转，预后较好。
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若未能根治心动过速，则难以控制心脏扩大的进展及心脏功能的恶化。
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早期诊断、及时处理病因极为重要。
预防
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室上性心动过速见于无器质性心脏病的患者，早发现早治疗心动过速，避免进展为心动过速性心肌病。
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有器质性心肺疾病的患者，如心脏瓣膜病、冠心病、高血压性心脏病、肺源性心脏病和心肌病及心包疾病、甲状腺功能亢进、酒精（醉酒或戒酒）等患者，及时治疗原发病，避免引起心动过速类疾病。
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恢复窦性心律、有效控制心室率、改善心室不同步是治疗的关键，同时需要采用阻断神经-体液激活的药物包括ACEI、β受体拮抗剂等。各种常规治疗心力衰竭的药物对改善心力衰竭有效，但关键是病因治疗，即射频或药物治疗心动过速。
室上性心动过速的治疗
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一般治疗：首先针对基本病因和诱因治疗，安静、休息，有条件给予吸氧和镇静剂。
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物理治疗：可使用兴奋迷走神经的方法。
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药物治疗：腺苷三磷酸可静脉推注，维拉帕米静脉缓慢推注（稀释后应用），如以上药物仍无效，可改用普罗帕酮、奎尼丁、普鲁卡因胺、丙吡胺或胺碘酮。
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电复律：如药物治疗无效，可选择或直接进行同步直流电复律。条件允许可导管消融治疗。
室性心动过速的治疗
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应该采用个体化方案，可先选用抗心律失常药物治疗，无效时再选择电复律，也可直接选择电复律。一般首选利多卡因，也可首选胺碘酮。
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积极处理病因，控制诱因，防止再次发作。
心功能不全的治疗
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出现心功能不全时早期药物干预治疗，包括β受体拮抗剂、ACEI或ARB，可减缓心室重构及心肌进一步损伤，延缓病变发展。随病程进展，心室收缩功能进一步减低，并出现心力衰竭的临床表现，此阶段应按慢性心力衰竭治疗指南治疗。
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心动过速性心肌病主要表现为心悸、活动时呼吸困难和活动耐量下降。随着病情加重可以出现夜间阵发性呼吸困难和端坐呼吸等左心功能不全症状，并逐渐出现食欲下降、腹胀及下肢水肿等右心功能不全症状，影响工作和生活质量。
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合并心律失常时可表现心悸、头晕、黑矇甚至猝死。
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尽早诊断并有效纠正异常心脏节律及控制心室率，心脏结构及功能可得到不同程度的逆转，预后较好。
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若未能根治心动过速，则难以控制心脏扩大的进展及心脏功能的恶化。
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早期诊断、及时处理病因极为重要。
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室上性心动过速见于无器质性心脏病的患者，早发现早治疗心动过速，避免进展为心动过速性心肌病。
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有器质性心肺疾病的患者，如心脏瓣膜病、冠心病、高血压性心脏病、肺源性心脏病和心肌病及心包疾病、甲状腺功能亢进、酒精（醉酒或戒酒）等患者，及时治疗原发病，避免引起心动过速类疾病。
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恢复窦性心律、有效控制心室率、改善心室不同步是治疗的关键，同时需要采用阻断神经-体液激活的药物包括ACEI、β受体拮抗剂等。各种常规治疗心力衰竭的药物对改善心力衰竭有效，但关键是病因治疗，即射频或药物治疗心动过速。
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一般治疗：首先针对基本病因和诱因治疗，安静、休息，有条件给予吸氧和镇静剂。
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物理治疗：可使用兴奋迷走神经的方法。
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药物治疗：腺苷三磷酸可静脉推注，维拉帕米静脉缓慢推注（稀释后应用），如以上药物仍无效，可改用普罗帕酮、奎尼丁、普鲁卡因胺、丙吡胺或胺碘酮。
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电复律：如药物治疗无效，可选择或直接进行同步直流电复律。条件允许可导管消融治疗。
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应该采用个体化方案，可先选用抗心律失常药物治疗，无效时再选择电复律，也可直接选择电复律。一般首选利多卡因，也可首选胺碘酮。
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积极处理病因，控制诱因，防止再次发作。
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出现心功能不全时早期药物干预治疗，包括β受体拮抗剂、ACEI或ARB，可减缓心室重构及心肌进一步损伤，延缓病变发展。随病程进展，心室收缩功能进一步减低，并出现心力衰竭的临床表现，此阶段应按慢性心力衰竭治疗指南治疗。
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患者感心悸、胸闷、头晕、乏力、胸痛或紧压感。持续时间长、心室率快者，可发生血流动力学障碍，表现为面色苍白、四肢厥冷、血压降低，偶可晕厥。
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心肌病引起心功能受损使心输出量降低，导致患者乏力和运动耐受性明显降低，左心衰竭出现劳力性呼吸困难。右心衰竭出现水肿，通常先出现于下垂部位，如足背、下肢尤其胫骨前。水肿部位皮面压之凹陷，严重者可有全身水肿、胸腔积液及腹水。
检查
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诊断心动过速性心肌病主要的检查有心电图、24小时动态心电图、多普勒超声心动图、电生理检查等。
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心电图检查，记录12导联心电图，选择V1或Ⅱ导联，确定快速心动过速的心律失常类型。
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24小时动态心电图，便于了解心动过速发作与日常生活的关系以及昼夜分布特征，了解持续时间。
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多普勒超声心动图，与二维超声心动图的结构显像相结合，可检测心脏和大血管内不同部位的血流方向、特征和速度，有助于心律失常原因的分析、心衰和心功能分级的参考。
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电生理检查对部分心动过速的鉴别诊断有重要价值，如室速与室上速。判断阵发性室上性心动过速是否存在房室结双径路，确定是否可行射频消融的治疗。
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其他检查如电解质、甲状腺功能、血常规等，有助于分析心动过速的原因。
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患者感心悸、胸闷、头晕、乏力、胸痛或紧压感。持续时间长、心室率快者，可发生血流动力学障碍，表现为面色苍白、四肢厥冷、血压降低，偶可晕厥。
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心肌病引起心功能受损使心输出量降低，导致患者乏力和运动耐受性明显降低，左心衰竭出现劳力性呼吸困难。右心衰竭出现水肿，通常先出现于下垂部位，如足背、下肢尤其胫骨前。水肿部位皮面压之凹陷，严重者可有全身水肿、胸腔积液及腹水。
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诊断心动过速性心肌病主要的检查有心电图、24小时动态心电图、多普勒超声心动图、电生理检查等。
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心电图检查，记录12导联心电图，选择V1或Ⅱ导联，确定快速心动过速的心律失常类型。
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24小时动态心电图，便于了解心动过速发作与日常生活的关系以及昼夜分布特征，了解持续时间。
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多普勒超声心动图，与二维超声心动图的结构显像相结合，可检测心脏和大血管内不同部位的血流方向、特征和速度，有助于心律失常原因的分析、心衰和心功能分级的参考。
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电生理检查对部分心动过速的鉴别诊断有重要价值，如室速与室上速。判断阵发性室上性心动过速是否存在房室结双径路，确定是否可行射频消融的治疗。
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其他检查如电解质、甲状腺功能、血常规等，有助于分析心动过速的原因。
心动过速性心肌病是由持续或频繁发作的心动过速引起的以心脏扩大、心功能不全为表现的心肌病。
心动过速性心肌病的症状有心悸、活动耐力下降、平卧位受限、夜间阵发性呼吸困难等，严重者甚至出现晕厥及猝死。
各种常规治疗心力衰竭的药物对改善心力衰竭有效，但关键是病因治疗，即射频或药物治疗心动过速。
- 各种快速性心律失常如心房颤动、心房扑动、无休止室上性心动过速、房性心动过速、室性心动过速和室性期前收缩，当其频繁发作（如每天发作持续超过总时间的 10％～15％）均可以诱发心肌病。
- 室上性心动过速较多见于无器质性心脏病者，如房室结内折返性心动过速和房室折返性心动过速。
- 各种器质性心脏病如风湿性心脏瓣膜病、冠心病、高血压性心脏病、心肌病、慢性肺源性心脏病，以及各种先天性心脏病和甲状腺功能亢进性心脏病等可致心房异常负荷或病变导致房性心动过速。
- 室性心动过速绝大多数见于器质性心脏病患者，如扩张型心肌病、冠心病心肌梗死或梗死后心功能不全，偶见于无器质性心脏病者，如原发性 QT 间期延长综合征、洋地黄中毒、低钾血症等。
- 房颤和房扑大多数患者有器质性心脏病基础，心瓣膜病、冠心病、高血压性心脏病最为常见，甲状腺功能亢进、心肌病、肺心病亦可引起本病。偶见于无任何病因的健康人，发生可能与情绪激动或运动有关。
家喻户晓的世界级球王马拉多纳 ，家中突发心梗猝死，球技天下无双，当之无愧 ，但熟悉他的人却知道 ，自退役后他的健康状况多次亮红灯 ，其中2004年因高血压 呼吸困难引发的扩张性心肌病生命垂危，阿根廷当地时间 11 月 25 日中午 13 时 02 分，马拉多纳从昏迷到死亡720秒抢救无效，一代球王因心脏骤停永远离开了......
我们今天来科普一下 扩张性心肌病。
1.扩张型心肌病是以心室扩大和心肌收缩功能降低为特征的一类心肌病，中国患病率为19/10万，52个月死亡率为42.24%，分为原发性和继发性。
2.对于心脏扩大的心衰患者，常规抽血化验检测抗心肌抗体，可以诊断、指导选择针对性治疗策略、预测猝死和死亡风险。
3.心电图、动态心电图是常用检查方法；心脏彩超提示心脏扩大 ，早期左心室扩大，后期全心扩大 。左室壁运动弥漫性减弱 ，变薄， 有时合并右室壁运动减弱 ，左室收缩功能下降，射血分数小于45%；心脏磁共振能清晰识别心脏结构、心肌纤维化瘢痕、心肌活性，是诊断和鉴别心肌疾病的重要检测手段，对本病评估和预后有重要价值，冠状动脉造影/CT除外缺血性心肌病。
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。
本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。
嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？
嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。
在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。
这个新药有什么效果？安全性如何？
新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：
在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。
这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。
有效性
在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。
文献截图
高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。
和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。
安全性
安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。
除了治疗食管炎，还有哪些应用？
国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：
特应性皮炎
度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。
哮喘
度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。
使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。
慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉
度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。
嗜酸性食管炎
度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。
结节性痒疹
度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。
慢性阻塞性肺疾病
度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：
1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis
2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.
3.国家药品监督管理局药品审评中心
4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024
当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。
研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。
白血病生存率有多低？
白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]。
急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ [5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%[6]。
白血病相关检查有哪些？
1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。
2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。
3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。
4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。
5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。
6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。
7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。
8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。
9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。
10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。
11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。
参考来源
1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).
3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.
4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）
5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.
6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.
近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。
官网截图
1.什么是诱导多能干细胞？
2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]。
与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。
一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。
研究截图
研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。
2.干细胞恢复患者视力，效果如何？
试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。
研究结果
研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。
研究结果
如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。
整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？
我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。
研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。
3.国内与干细胞相关政策有哪些？
在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]。
国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化
2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。
国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。
药监局官网截图
2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。
中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。
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对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用
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2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。
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提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：
1.急性白血病；
2.慢性白血病；
3.淋巴瘤；
4.多发性骨髓瘤；
5.骨髓增生异常综合征；
6.再生障碍性贫血；
7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；
8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；
9.重型地中海贫血；
10.重度骨髓型放射病；
11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。
参考来源
1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.
2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.
3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.
4.再生医疗等安全性确保等相关法律.
5.药监局官网.
6.中国食品药品检定研究院.
7.北京市人民政府.
8.北京市医疗保障局.
近期，JAMA子刊发布了《中国癌症发病率趋势和潜在相关因素》一文，共分析了中国约367.70万例新发病例，其中男性约201.83万例（54.9%），女性约 165.87万例（45.1%）。一起来看最新癌症数据。
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在患癌方面，相比于过去，近些年来癌症发病率增加。癌症发病率通常用每10万人中发病人数来评估。将1983-1987年与2013年-2017年相比，男性癌症发病率由256.24例增加到了367.57例/10万人年，而女性由176.17增加到了314.39例。
1.哪些癌症患者会越来越多？
根据研究结果，从1983-1987年到2013-2017年，32种癌症中有17种癌症每年患病人数明显增加：
- 甲状腺癌、肾癌、结直肠癌、小肠癌、多发性骨髓瘤、皮肤黑色素瘤。
- 男性：白血病、前列腺癌、食管癌和阴茎癌。
- 女性：宫颈癌、子宫体癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、非霍奇金淋巴瘤。
这些癌症中，甲状腺癌的新增人数比例增加得最多，男性平均每年增加7.82%，女性平均每年增加8.59%。预计到2028-2032年，男性患甲状腺癌会增加5.28倍，肾癌增加1.87倍，前列腺癌增加1.82倍。
女性患甲状腺癌增加4.77倍，宫颈癌增加4.05倍，肺癌增加2.00倍。胃癌、肝癌、喉癌、骨癌、鼻癌患病人数显著降低。预计到2028-2032年期间，喉癌、肝癌、胃癌、鼻癌患病人数持续下降。
2.女性该注意预防哪些癌症？
对于女性来说，肺癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和肝癌是1983-1987年排名前五位的癌症。在2013-2017年，胃癌下降至第5位，肝癌下降至第7位，而乳腺癌则取代肺癌成为女性最常见的癌症。
甲状腺癌从第16位上升到第3位。宫颈癌也呈上升趋势，成为第6大常见癌症。预计到2028-2032年，甲状腺癌、肺癌、宫颈癌、乳腺癌和结直肠癌将成为女性排名前五位的癌症。
3.男性该注意预防哪些癌症？
对于男性而言，肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌是1983-2017年间最常见的5大癌症。前列腺癌、甲状腺癌和肾癌的排名均有所上升。预计到2028年-2032年，肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、胃癌和前列腺癌预计将成为男性排名前五位的癌症。
4.预防癌症该做哪些筛查？
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