说起白血病，大家都不陌生了，据不完全统计，目前白血病是儿童最常见的癌症，其中80%是急性淋巴白血病，其一旦发病来势非常凶猛，短期很难治愈，并且容易复发，为此白血病堪称癌症中的“癌中之癌”。
01飞来的横祸
主人公小丽年龄8岁，来自一个偏远的农村，父母都是一对朴实而又忠厚的人，常年以务农为生，家中还有一个5岁的弟弟，平常父母亲以种植茶叶和水果来维持家庭的运转，本来平平淡淡的可以过上正常人的生活，可是就在去年的11月份，平静的家庭被打破了。小丽在上体育课的时候晕倒，随后被老师送到县人民医院，县人民医院的医生看了一下说，你赶快送到市里面去看看。
故事就是从这里说起，那是我坐诊的第九年，小丽被他们的父母急急忙忙的从县里医院接走救护车急速的送到我医院的急诊科室，急诊科室接手后，马上开始了一系列的全身检查，脑CT 血液常规和生化指标等全部差了个边，原因在一张血常规的单子上，当场吓傻了急诊科的医生，白细胞高达10*50 九次/L ，那天我刚好夜间值班，值班室的电话响起，护士接通了电话，而后走过来急冲冲的说：急诊科有个儿童疑似白血病，血常规白细胞极为异常，请我马上过去会诊。我放下了手头的工作，放步健飞的往急诊科室走过去，同时的内心也充满了忐忑，虽说，我见过太多的这种会诊和棘手的问题，但是今天的心情极度有些不安。
02确诊急性淋巴白血病
当我刚走进急诊的大门时候，对接的医生就匆忙的递给我一张血常规化验单，映入我眼前的这些数据即使那么的熟悉，但是又是那么的恐惧，因为眼前的数据，足以让我已经判定小丽十有八九得了急性淋巴白血病，而且类型还是不好的那种，匆忙间，我跨步的往病床上的小丽探寻过去，映入我眼前的小丽，脸色苍白，没有一点血气，我正寻思着下一步怎么操作，后边操着一道乡土的普通话的声音打断了我的思路，医生：我女儿严重吗？她得了什么病，医生你可要救救她啊，他是我们家的希望，眼前站着的两位中年夫妻，是小丽的父亲和母亲，我打量了一番，辛酸二字顿时涌入我的内心，因为我还不知道怎么去跟他们说，毕竟这种打击在第一时间，作为医生，我不能这么匆忙的告诉他们，在我的职业生涯中，一般碰到危重的，以为我们职业 经历，都是在家属稳定情绪，渐进式的探寻，在抛砖引玉的说出，你得了什么重大的毛病，一般来说，对于家属和患者都是比较好接受，毕竟给予他们一个缓冲的时间和承受。所以我决定等小丽最终骨穿确诊后，以科学的态度再告诉他们，
随后我跟急诊科医生交接了转科手续，并马上进行了一系列更为深刻细致的检查，骨穿以后马上进行简单的补液，而后在等待最终的结果，可想而知，结果是被确认的，是急性淋巴白血病，是最坏的类型，其实在等待的过程中 ，我也试探性的问了他们，也进一步的了解他们家的境况，隐隐约约的觉得，我为小丽揪心，因为缺失不好，小丽是今年刚上学的第一个学期，每次考试都是第一名，父母亲因为没有读书，把所有的希望都寄托在这个孩子身上，因为他家里还有一个弟弟，希望姐姐读书好，可以带动弟弟一起读书，因为他们从小没有文化，小丽的父母也是经过别人介绍，三个月结婚，然后陆陆续续的生下小丽和她的弟弟，虽然生活过的比较清贫，但是一家人还是过的非常开心，尤其是每次小丽考试的成绩更是让他们脸上争光，而且看到了未来的希望。
03艰难的选择
作为医生，事情既然已经到达这个地步，我边探寻着，边打开了这个病的话题和严重性的后果，以及后续怎么治疗，总体费用等，我边用家常话的聊天，顺便也带出了得了这个病，我们如何去治疗，毕竟小丽的父母亲都是没有读过书，对于这种深奥的血液疾病，他们根本不知道，怎么去理解，况且这种病还会夺去小丽的生命。
在经过检查后的第三天，我把小丽的父母亲叫到了我的办公室，彻彻底底的说通一遍，因为以目前的情况小丽非常不乐观，随时都会离他们的父母而且，必须要马上要进行骨髓移植，但是我那时候一想，不要说配对什么的，就是摆在眼前的30多万费用，都是一件非常难跨过去的槛，那怎么办，小丽的父亲说， 他去银行贷款，问题是拿什么抵押，他说房子，我说，这个病可是无底洞，钱花进去，不一定能治的好，说不定人财两空，可是小丽的父亲说，那我怎么可以眼睁睁看我女儿生病折磨啊， 医生你尽管的治疗，钱我会想办法的，但是我那时候知道，以小丽家的情况完全承受不起。后来实在没有办法，我们帮他开了证明，也为他做了宣传，在某某筹上进行倡导性捐助，虽然筹集的不多，但是加上小丽父亲抵押的房子来的钱，勉强过的去。
可是关键的问题还是出现了，钱筹到，但是移植的配型一直找不到，那个时候没有像现在一样技术和信息的发达，等配型，就好像中彩票，非常的艰难，我们从他家里面的弟弟妈妈爸爸检查了一边，都没有符合标准的，时间就这么一天天的过去，小丽病情越来越严重，在此期间，还经过一次的抢救，因为按照目前的治疗方案和药效根本抵挡不了病毒猛烈的攻击，那天无意间我在查房的时候看到小丽用微弱的声音跟她妈妈说：妈妈我是不是快不行了，我好像读书，妈妈我都快没力气叫你这两个字了。她的妈妈泪流满面，拉着她女儿的手说，孩子你受苦了，是我们没有能力，太对不起你了。说实在，我碰到这种场面非常的多，但此时此刻让我非常的痛心和难过，因为毕竟太小了。
在我第60天的一个晚上，护士电话打给我，说小丽安静的走了，带着遗憾的走了，我接完电话马上跑过去，小丽的父母愣住了，无法表达他们内心的难受，只是一个尽的说，是我们没有能力医治好你，生下来让你受尽了委屈，短短几个字，简单而又朴实，道出了他们此刻务必 的难过和痛心。
04急性淋巴性白血病
是因为体内淋巴细胞不正常增生造成的血液疾病。淋巴是人体免疫系统的重要环节，由骨髓与淋巴结所制造。而急性淋巴性白血病的成因即为淋巴母细胞因不明原因的成熟障碍，导致过度增生，进而压制正常骨髓造血组织，并造成周边血管、骨髓、全身淋巴结、脾脏与肝脏的浸润。临床上，急性淋巴性白血病的症状包括因白血球减少而引起感染、发热，通常还会伴有淋巴结与肝脏、脾脏的肿大，这些症状在儿童身上最为明显。此外急性淋巴球白血病容易侵犯人体的中枢神经系统，因此一般检查时需做脑脊髓液检测，深入细致分析。
05随记，见过了多少生离死别，白发人送黑发人，感叹万千，在那种1.2*1.8米的病床上呈现的人间百态，世态凉炎，在疾病面前，有些时候人类就是这么的渺小.科技在进步，希望早点攻克医学难关
小南，男孩，4岁，右拇指多指，两指均发育不良，X线示Wassel VII型、吴分型A2型，尺侧指三节指骨，桡侧指两节指骨。
术前外观照、X线
完善术前检查，排除手术禁忌后，行BC手术，术程顺利，术后外观良好。
术后外观照、X线
术后6周拆除石膏，开始功能锻炼。 术后9月余复查外观功能良好，家长很满意，继续密切随访！
术后9月余外观照、X线
女性怀孕了，都怕生病，在流感的流行季节里，经常有孕妇感冒了，不知道怎么办？也害怕吃药，怕影响到胎儿。
首先，我们先了解一下什么是流感？流感是由流感病毒引起的急性呼吸道传染病， 呈季节性流行 ，多见于冬春季，人群不分老幼，普遍易感，每年流行的程度不同，病情轻重也不相同。
流感是怎么传染的呢？ 流感主要通过打喷嚏和咳嗽等飞沫传播，也可 以 经口腔、鼻腔、眼睛等黏膜直接或间接接触传播 ， 接触被病毒污染的物品也可引起感染。
在流感的流行季节，如果孕产妇出现以下情况，就应该考虑可能患上流感了。
体温大于 37.8 ℃以上，出现畏寒、头痛、全身肌肉关节酸痛、乏力等全身症状，还可以出现鼻塞、流鼻涕、咽喉不适肿痛，咳嗽、咳少量白色粘痰，部分患者会出现食欲减退、恶心、呕吐、腹痛、腹泻等。
值得注意的是，并不是所有流感患者都会发热，没有发热、有其他症状也不能排除流 感 。
流感按严重程度可以分为普通型流感、重型流感和危重型流感。
普通型流感：如果没有并发症，病程呈自限性，多于 发病3~4 天 后体温逐渐 恢复正常 ，全身症状好转， 但咳嗽、体力恢复常需要 1~2周 的时间。
重型流感比较麻烦，如果孕产妇出现以下情况中的一种，需要紧急来医院就医。
孕妇如果体温大于 3 9.0 ℃、持续 3 天以上；伴有剧烈咳嗽，咳脓痰、咳 痰 带血 ， 或者出现 胸痛； 呼吸频率快，出现气急或呼吸困难， 口唇 颜色发紫；有严重的呕吐、腹泻，出现口渴、尿少；孕妇感觉到胎动减少或 消失、 出现 异常宫缩或腹部绞痛和阴道流血 现象 。
出现这些症状，都是非常紧急，需要立即就医，切勿担心用药影响到胎儿，疾病的本身会影响到孕妇和胎儿两条生命的安全。
孕产妇 是患重 型 流感的高危人群， 更需要引起人们的重视。
如何预防孕产妇患上流感呢？在流感季节，除了减少到人员密集的地方去，戴口罩、多通风，避免接触流感患者之外，按照 “中国流感疫苗预防接种技术指南（ 2018 - 2019） ”和“孕产妇流感防治专家共识”的推荐，及时接种流感疫苗是预防流感的最佳方法。
阳痿的特点：
- 勃起困难：在性刺激下，阴茎难以勃起或勃起不充分，无法进行满意的性生活。
- 勃起不持久：即使能勃起，但持续时间很短，很快就会疲软。
- 心理影响显著：可能导致患者产生焦虑、抑郁、自卑等不良情绪，进一步加重病情。
注意事项：
- 调整心态：保持积极乐观的心态，避免过度紧张、焦虑和压力。认识到阳痿并非不治之症，增强治疗的信心。
- 改善生活方式：规律作息，保证充足睡眠。适度运动，增强体质。戒烟限酒，减少不良生活习惯对身体的影响。合理饮食，避免过度肥胖。
- 正确用药：如果需要使用药物治疗，应严格按照医生的指导用药，避免自行增减药量或滥用药物。
- 适度性生活：避免过度性生活和手淫，给予身体充分的休息和恢复时间。同时，与伴侣保持良好的沟通，共同面对问题。
- 及时就医：如果阳痿症状持续存在或加重，应及时就医，进行全面的检查和诊断，以便采取针对性的治疗措施。不要因为害羞或其他原因延误治疗。
过去三十年，生育力保存成为癌症管理的重要问题。近年来，一些学会发布了相关指南，但在妇科恶性肿瘤生育力保存治疗的某些方面需要进一步扩展。欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）、欧洲人类生殖与胚胎学会（ESHRE）和欧洲妇科内镜学会（ESGE）合作制定了本指南，聚焦于宫颈癌、卵巢癌和卵巢交界性肿瘤患者生育力保存策略及随访的关键方面。
生育力保存手术定义及涵盖范围
指南中的生育力保存手术基于子宫和至少一侧卵巢的一部分的保留，以实现（自然）妊娠。不包括卵巢移位、促性腺激素释放激素激动剂等保护性腺和维持卵巢内分泌功能的程序，以及子宫移植和代孕。肿瘤组织学亚型和分期依据 WHO 肿瘤分类和国际妇产科联合会（FIGO）分期系统定义。
总体建议
在考虑生育力保存治疗和寻求妊娠之前，建议由对患者及配偶病史有深入了解的生殖专家进行咨询（证据水平 V，推荐等级 A）。生育力保存手术的目的是使患者能够利用自身子宫以及自己或捐赠的卵子进行自然受孕或辅助受孕（V，A）。生育力保存手术和治疗计划应由妇科肿瘤学家和生殖医学专家紧密合作的团队执行（V，A）。如果诊断和相关治疗可能影响生育力，建议对所有患者进行病理专家审查（V，A）。应提供初始手术的详细描述（如使用的器械、上腹部情况等；V，A）。
宫颈癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
评估肿瘤学标准的强制性影像学检查是盆腔 MRI（首选，由专业妇科放射科医生评估）或专家超声检查。还可能需要 CT 或 PET - CT 检查排除远处转移疾病。宫颈锥切是早期宫颈癌分期的首选方法，可结合淋巴结分期。
对于不同分期和病理特征的宫颈癌，有相应的生育力保存治疗推荐或不推荐的情况，如对于符合特定条件的 IB1 期疾病不推荐根治性宫颈切除术，而对于 IB2 期疾病推荐使用腹部途径进行根治性宫颈切除术等。同时，对手术标本的病理要求有明确规定，如切缘阴性等。
生育力保存手术及治疗：对于适合生育力保存治疗的宫颈癌患者，可考虑卵巢刺激及取卵，但需根据患者是否接受放疗、有无卵巢受累等情况具体讨论，同时要注意避免在某些情况下（如阴道上部疾病广泛时）经阴道取卵可能导致的医源性癌症扩散风险。
随访：生育力保存管理后的随访频率与一般宫颈癌患者相同，但在保守手术后 HPV 检测阴性的情况下可适当降低频率。随访检查包括体格检查、细胞学和 HPV 检测、阴道镜检查、MRI 等，同时鼓励 HPV 疫苗接种。孕期需进行特殊监测，如对进行过大宫颈切除手术的患者建议行永久性宫颈环扎，补充孕激素预防早产等。产后若无疾病证据不推荐进行子宫切除等完成手术，除非随访不可行或存在持续高危的 HPV 阳性结果等情况。
卵巢癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
对于卵巢保存，不同组织类型和分期的肿瘤有不同的有利、不利和部分情况下可接受的肿瘤学选择标准。如卵巢交界性肿瘤所有分期、生殖细胞肿瘤所有分期等属于有利标准；而侵袭性上皮性卵巢肿瘤某些分期等属于不利标准。
生育力保存手术及治疗
若需双侧卵巢切除，在子宫内膜和浆膜评估正常的情况下可考虑保留子宫的手术。对于有卵巢癌高风险遗传倾向的患者，生育力保存咨询应包括遗传信息传递给后代的相关内容，卵巢刺激后卵子或胚胎冷冻保存是首选治疗方法，完成生育计划或在推荐时间进行盆腔预防性手术后应进行输卵管卵巢切除术。
对于卵巢肿瘤患者，根据肿瘤的组织学诊断、激素敏感性、癌症分期和肿瘤学预后等因素决定是否可进行卵巢刺激及取卵等生育力保存方法，同时介绍了不同类型卵巢肿瘤在不同治疗阶段（如初治、复发等）的生育力保存策略。
随访
生育力保存管理后的随访推荐每 3 - 4 个月一次，持续 2 年，之后每 6 个月一次，持续 3 - 5 年，然后每年一次，至少持续 10 年。随访包括体格检查、超声检查，特定时间进行盆腔和腹部 CT 或 MRI 检查，根据肿瘤组织类型决定是否测量肿瘤标志物。
孕期需进行超声检查，不推荐监测肿瘤标志物。产后对于卵巢交界性肿瘤患者不推荐常规完成手术，对于有上皮性卵巢肿瘤家族史的患者推荐常规完成手术，对于其他不同类型肿瘤根据具体情况考虑是否进行完成手术，并根据组织学亚型考虑是否给予激素替代疗法。
参考来源：Fertility-sparing treatment and follow-up in patients with cervical cancer, ovarian cancer, and borderline ovarian tumours: guidelines from ESGO, ESHRE, and ESGE.Morice, Philippe et al.The Lancet Oncology, Volume 0, Issue 0
“肾虚”一定会阳痿早泄吗？
177Lu - PSMA - 617 是一种用于治疗前列腺癌的放射性药物，可延长先前接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的影像学无进展生存期和总生存期。
本研究旨在评估 177Lu - PSMA - 617 在未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效。
结果
总体而言，在筛选的 585 例患者中，468 例符合所有入选标准，并于 2021 年 6 月 15 日至 2022 年 10 月 7 日期间被随机分配接受 177Lu - PSMA - 617（234 例 [50%] 患者）或 ARPI（234 例 [50%]）。
两组之间的基线特征大多相似；177Lu - PSMA - 617 的中位周期数为 6.0（IQR 4.0 - 6.0）。在分配到ARPI 组的患者中，134 例（57%）交叉接受 177Lu - PSMA - 617。在主要分析中（从随机分组到首次数据截止的中位时间为 7.26 个月 [IQR 3.38 - 10.55]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 9.30 个月（95% CI 6.77 - 不可估计），而更换 ARPI 组为 5.55 个月（4.04 - 5.95）（风险比 [HR] 0.41 [95% CI 0.29 - 0.56]；p < 0.0001）。
在第三次数据截止时的更新分析中（从随机分组到第三次数据截止的中位时间为 24.11 个月 [IQR 20.24 - 27.40]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 11.60 个月（95% CI 9.30 - 14.19），而更换 ARPI 组为 5.59 个月（4.21 - 5.95）（HR 0.49 [95% CI 0.39 - 0.61]）。
177Lu - PSMA - 617 组 3 - 5 级不良事件的发生率（227 例患者中 81 例 [36%] 至少发生一次事件；4 例 [2%] 为 5 级 [无治疗相关]）低于更换 ARPI 组（232 例患者中 112 例 [48%]；5 例 [2%] 为 5 级 [1 例治疗相关]）。
方法
在这项于欧洲和北美 74 个地点进行的 3 期随机对照试验中，对先前接受过一种 ARPI 治疗后进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性、未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，按 1:1 的比例随机分配到以下两组：开放标签的静脉注射 177Lu - PSMA - 617 组，剂量为 7.4 GBq（200 mCi）±10%，每 6 周一次，共 6 个周期；或更换 ARPI（改为阿比特龙或恩杂鲁胺，按照产品标签持续口服给药）。
在中心确认影像学进展后，允许从更换 ARPI 组交叉到 177Lu - PSMA - 617 组。主要终点是影像学无进展生存期，定义为从随机分组到影像学进展或死亡的时间，在意向性治疗人群中进行评估。安全性是次要终点。在本研究的首次报告中，主要展示了影像学无进展生存期的主要（首次数据截止）和更新（第三次数据截止）分析；所有其他数据基于第三次数据截止。
结论
与更换 ARPI 相比，177Lu - PSMA - 617 延长了影像学无进展生存期，且具有良好的安全性。对于先前接受过一种 ARPI 治疗后进展且正在考虑更换 ARPI 的 PSMA 阳性转移性去势抵抗性前列腺癌患者，177Lu - PSMA - 617 可能是一种有效的治疗选择。
参考来源：Morris MJ, Castellano D, Herrmann K, de Bono JS, Shore ND, Chi KN, Crosby M, Piulats JM, Fléchon A, Wei XX, Mahammedi H, Roubaud G, Študentová H, Nagarajah J, Mellado B, Montesa-Pino Á, Kpamegan E, Ghebremariam S, Kreisl TN, Wilke C, Lehnhoff K, Sartor O, Fizazi K; PSMAfore Investigators.177Lu-PSMA-617 versus a change of androgen receptor pathway inhibitor therapy for taxane-naive patients with progressive metastatic castration-resistant prostate cancer (PSMAfore): a phase 3, randomised, controlled trial. Lancet. 2024 Sep 28;404(10459):1227-1239. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01653-2. Epub 2024 Sep 15. PMID: 39293462.
男性最耗阳的这些行为你知道吗？
在晚期黑色素瘤患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗或纳武利尤单抗单药治疗的总生存期比伊匹木单抗单药治疗更长。鉴于晚期黑色素瘤患者的生存期已超过 7.5 年，需要更长期的数据来解决新的临床相关问题。
结果
在至少 10 年的随访中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位总生存期为 71.9 个月，纳武利尤单抗组为 36.9 个月，伊匹木单抗组为 19.9 个月。与伊匹木单抗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的死亡风险比为 0.53（95% 置信区间 [CI]，0.44 - 0.65），纳武利尤单抗与伊匹木单抗相比为 0.63（95% CI，0.52 - 0.76）。纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位黑色素瘤特异性生存期超过 120 个月（未达到，试验结束时有 37% 的患者存活），纳武利尤单抗组为 49.4 个月，伊匹木单抗组为 21.9 个月。在 3 年时存活且无进展的患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的 10 年黑色素瘤特异性生存率为 96%，纳武利尤单抗组为 97%，伊匹木单抗组为 88%。
方法
我们将先前未经治疗的晚期黑色素瘤患者按 1:1:1 的比例随机分配到以下方案之一：纳武利尤单抗（每千克体重 1 毫克）联合伊匹木单抗（每千克 3 毫克），每 3 周一次，共 4 剂，随后纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次；纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次加安慰剂；或伊匹木单抗（每千克 3 毫克）每 3 周一次，共 4 剂加安慰剂。治疗持续到疾病进展、出现不可接受的毒性作用或患者撤回同意。随机分组根据 BRAF 突变状态、转移分期和程序性死亡配体 1 的表达进行分层。在此，我们报告该试验的 10 年最终结果，包括总生存期和黑色素瘤特异性生存期以及缓解的持久性。
结论
该试验的最终结果显示，在晚期黑色素瘤患者中，与伊匹木单抗单药治疗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗以及纳武利尤单抗单药治疗具有持续的生存获益。
参考文献：Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Rutkowski P, Cowey CL, Schadendorf D, Wagstaff J, Queirolo P, Dummer R, Butler MO, Hill AG, Postow MA, Gaudy-Marqueste C, Medina T, Lao CD, Walker J, Márquez-Rodas I, Haanen JBAG, Guidoboni M, Maio M, Schöffski P, Carlino MS, Sandhu S, Lebbé C, Ascierto PA, Long GV, Ritchings C, Nassar A, Askelson M, Benito MP, Wang W, Hodi FS, Larkin J; CheckMate 067 Investigators. Final, 10-Year Outcomes with Nivolumab plus Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2024 Sep 15. doi: 10.1056/NEJMoa2407417. Epub ahead of print. PMID: 39282897.
2024年9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞普替尼扩大适应证[1]，用于 2 岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 （MTC） 的成人和儿童患者。
甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，1959年被命名，MTC占甲状腺癌的5%-10%，是仅次于状癌和滤泡癌的第三大最常见的甲状腺癌。占所有甲状腺结节的0.4%-1.4%[2]。虽然这个肿瘤发生部位位于甲状腺，但不是来源于甲状腺细胞，来源于分泌降钙素 （CT） 的 C 细胞或滤泡旁细胞。MTC常见的临床表现是甲状腺结节，无其他特异性症状。但在疾病晚期/转移其，可能会出现持续性腹泻、皮肤潮红、声音嘶哑等表现。
塞普替尼这个药并非首次获批，既往适应证还包括RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌、其他RET融合阳性实体瘤[3]，其实2020年这个药已被批准用于甲状腺髓样癌，但当时对人群限定，仅能用于12岁以上患者，本次扩大适应证扩大为2岁以上，但需要根据体表面积给药。
本次获批是基于LIBRETTO-531试验，这是一项多中心随机Ⅲ期试验，研究目的评估该药物的有效性和安全性，对照组标准治疗，入组患者为RET突变的甲状腺髓样癌，且患者无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位[4]。
患者被随机分配（2:1）接受塞普替尼（160mg 每日两次）或 对照组，对照组所用药物为cabozantinib （140mg 每日一次）或vandetanib （300mg 每日一次）。
主要疗效结局指标是无进展生存期 （PFS），PFS 越长，表示疾病得到控制的时间越长，患者的病情进展越慢，治疗效果越好。
根据FDA公布的数据来看，塞普替尼组患者其中位 PFS 还没确定，而对照组中位PFS仅16.8 个月。从风险比和 p 值来看，塞普替尼的效果明显更好。安全性数据表明，塞普替尼组患者受到严重不良反应的时间比对照组患者要少，故塞普替尼在用药安全性方面也更有优势[1]。
最常见的不良反应 （≥25%） 是高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常 （≥5%） 是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶 （ALT） 升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶 （ALP） 升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸氨基转移酶 （AST） 升高。
参考文献：
1.FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer
2.Pelizzo MR, Mazza EI, Mian C, Merante Boschin I. Medullary thyroid carcinoma. Expert Rev Anticancer Ther. 2023 Jul-Dec;23(9):943-957. doi: 10.1080/14737140.2023.2247566. Epub 2023 Aug 30. PMID: 37646181.
3.Product information：RETEVMO- selpercatinib capsule，RETEVMO- selpercatinib tablet, coated.
4.A Study of Selpercatinib (LY3527723) in Participants With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer (LIBRETTO-531)
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