一般情况下,肾错构瘤会导致尿血的。当肾错构瘤体积较小的时候,不会出现尿血的现象,当瘤体不断增大,压迫周边组织,甚至瘤体突然破裂时,血液中的血细胞排出体外,患者会出现尿血的症状,主要表现为肉眼血尿,也就是排尿时尿液呈红色或者尿液里面有血丝。由于对肾功能的损伤,患者还会出现腰腹痛、腹部肿块等症状。
肾错构瘤患者一般采取手术及介入等治疗方法,肾错构瘤患者平时排尿时要注意观察尿液颜色,如出现尿血等情况时,及时到医院就诊。
肾错构瘤患者一般不建议做跑步等剧烈运动,以免导致病情加重,可以做太极拳、散步、瑜伽等轻缓柔和的动作。
肾错构瘤患者如果做剧烈运动,有可能会导致瘤体破裂出血,从而导致病情加重,所以肾错构瘤患者不建议做跑步等剧烈运动。肾错构瘤患者在平稳期,可以根据自己身体情况做太极拳、散步、瑜伽等动作相对轻缓柔和的运动,不会对身体造成伤害,而且对于疾病的恢复有一定的帮助。
肾错构瘤患者在运动时,要注意运动时间与运动强度,不可过量,同时注意饮食清淡,不要吃辛辣刺激的食物,防止便秘发生,出现不适症状,建议及时就医检查。
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作者信息:武汉大学中南医院 肿瘤科 主任医师 李春光
一般患者可以通过症状在早期发现错构瘤。根据不同的部位,常见的症状有以下几点:
一、腰腹痛,如果患者的肾错构瘤小,早期可能没有明显症状。但如果患者的肿瘤较大,就可能会出现一系列不适,如腰痛或腹痛。研究发现,该症状主要是由于肿瘤压迫肾脏,引起肾脏肿瘤肿胀、扩张,导致肾蒂被牵拉,累及周围器官而引起疼痛。
二、肺错构瘤生长缓慢且多位于肺的外周,一般无症状,多在健康检查胸部X线透视时发现。有症状者常表现为咳嗽、咳痰、咯血、气短、胸痛、发热等症状。
三、肝错构瘤可出现腹部无痛性巨大包块及所产生的压迫症状。消化道表现为恶心、呕吐、腹胀、便秘等。包块向上压迫膈肌可导致呼吸困难,严重者可引起呼吸窘迫或心功能不全,并有贫血、消瘦等表现。
四、特异性癫痫、痴笑性癫痫是下丘脑错构瘤最具特征性的临床表现。,痴笑样癫痫属于间脑性癫痫的一种,表现为发作性傻笑,持续四五秒或数十秒然后突然停止,每天可发作数十次。
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作者信息:武汉大学中南医院 肿瘤科 主任医师 李春光
CT检查一般能发现错构瘤。
通过CT检查,患者可以发现肿块密度不均,脂肪较多,这对医生的诊断更有帮助。除CT检查外,患者应该注意进行其它检查,大多数肾错构瘤患者的肿瘤靠近集合系统,如果肿瘤破裂,很容易引起血尿,并且在尿液检查中可以发现尿液隐血的情况。尤其是双肾错构瘤的患者可能伴有高血压或肾功能不全等症状,检查中可以发现血清肌酐和尿素氮明显的异常。
同时,患者可以进行B超检查。通过B超检查,可以在肿瘤的脂肪和血管中发现均匀分布的密度高回声区,在肌肉和出血部位可出现低回声区。错构瘤的检查非常重要,根据检测结果,医生可以制定对患者有针对性的治疗方案,早期患者可采用保守方法治疗,以恢复患者的一些肾功能。如果肾功能严重受损,应考虑手术治疗。
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作者信息:武汉大学中南医院 肿瘤科 主任医师 李春光
错构瘤分为肺错构瘤、肾错构瘤等。怀疑错构瘤需要做哪些检查,需要根据错构瘤的不同类型而定。
肺错构瘤患者通常需要做胸部X线,可表现为圆形或椭圆形,边缘清楚,密度增高的阴影,多为不均匀,多数位于肺周边。有时出现钙化点,多在中心而且分布均匀,爆米花样钙化为肺错构瘤的典型改变,对肺错构瘤的定性诊断具有重要意义。若出现钙化有助于鉴别恶性肿瘤。此外还需要做肺部CT检查,可以表现为边缘光滑、整齐的结节或肿块性病变,无深分叶征及毛刺征,无卫星病灶。部分病例可出现钙化,出现"爆米花"样钙化是肺错构瘤特征性表现。
肾错构瘤患者需要做实验室检查,如尿液检查可有潜血。影像学检查,如B超检查、X线检查腹部平片、CT检查、核磁共振检查等。
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作者信息:武汉大学中南医院 肿瘤科 主任医师 李春光
小的错构瘤一般不能自愈。
如果患者得了错构瘤,应该进行必要的辅助检查以明确其性质,包括彩色多普勒彩超和CT。在一些不典型的肿瘤中,有时可能还需要核磁共振检查。同时,患者可以进行血尿常规检查,以了解肾功能、血尿等情况。无论是散发性错构瘤还是结节硬化性错构瘤,都需要到专家处进行相应的器官检查,必要时进行基因检测。
此外,患者应该保持良好的心态,因为肾错构瘤是一种良性肿瘤,在大多数情况下不会造成严重的身体损害。但患者应该注意,虽然肾错构瘤是一种良性肿瘤,但有破裂出血、休克和危及生命的危险,所以患者应该尽快进行治疗,比如观察等待、手术治疗、动脉介入栓塞、超声下射频消融和药物治疗。
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作者信息:武汉大学中南医院 肿瘤科 主任医师 李春光
错构瘤患者多久复查一次,一般需要根据患者的情况进行判断。
如果是良性错构瘤,可半年或一年进行复查,以避免不完全切除引起的复发和恶性转化。如果是恶性肾错构瘤,一般建议患者在术后1-3个月内进行复查。目前,治疗肾错构瘤的手术方法很多,包括开放性错构瘤切除术、腹腔镜错构瘤切除术和射频消融。
肾错构瘤是一种良性肾脏疾病,一般无复发、转移等恶性肿瘤倾向。因此,一旦发生该肿瘤,如果肿瘤较小,可以保守治疗和观察。但如果肿瘤直径较大或有明显症状,如压迫周围器官、疼痛、破裂等,应及时进行手术治疗,术后应进行病理检查以明确诊断。
此外,患者在术后应该注意不要剧烈运动,平时可进行散步、瑜伽等强度不高的运动。
当地时间9月12日,FDA批准首个皮下注射抗PD1免疫疗法,用于特定类型肺癌、肝癌、黑色素瘤、软组织癌。这个皮下疗法组合包括两部分组成:一部分是阿替利珠单抗;另一个是 Halozyme公司自己研制的重组人透明质酸酶rHuPH20[1]。
皮下疗法应用Halozyme的ENHANZE药物递送技术,可将原本30mim的静注时间缩短为7min。让我们一起来看支撑这项研究背后的临床试验结果。
相似的血药浓度、有效性和安全性
该获批基于一项随机多中心 Ib/III 期的试验,研究的主要目的要看看阿替利珠单抗这个药,打在皮下和打在静脉里在一些特定患者身上效果有什么不一样。这些特定患者为局部晚期或者已经转移的非小细胞肺癌患者,他们之前没做过癌症免疫治疗,而且之前用含铂类的药治疗也没效果。
试验的主要结果显示,皮下注射atezolizumab和静脉注射 atezolizumab 的几何平均比值 (GMR) 为1.05 (90% CI,0.88-1.24),AUC 0-21 天为 0.87 (90% CI,0.83-0.92),这表明皮下注射可以达静脉注射相当的血药浓度。有效性方面,皮下和静脉的总缓解率 (ORR) 、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 数据相似[2]。
安全性方面,最常见的任何级别不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、呼吸困难和食欲下降。
关于阿替利珠单抗
根据FDA获批信息,该药适应证如下,本次的获批主要是制剂类型的不同。
适应证[3]
1. 非小细胞肺癌(NSCLC):
- 单药用于经手术及含铂化疗后的Ⅱ至ⅢA期NSCLC成人患者辅助治疗(肿瘤细胞PD-L1表达≥1%)。
- 单药一线治疗高表达PD-L1、无EGFR或ALK畸变的转移性NSCLC成人患者。
- 与贝伐珠单抗等联合用于无EGFR或ALK畸变的转移性非鳞状NSCLC成人患者一线治疗。
- 单药治疗含铂化疗期间或后进展的转移性NSCLC成人患者(有EGFR或ALK畸变患者应在对应FDA批准疗法进展后使用)。
2. 小细胞肺癌(SCLC):与卡铂和依托泊苷联合用于广泛期SCLC成人患者一线治疗。
3. 肝细胞癌(HCC):与贝伐珠单抗联合用于未接受全身治疗的不可切除或转移性HCC成人患者。
4. 黑色素瘤:与考比替尼和维莫非尼联合用于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。
5. 肺泡软组织肉瘤(ASPS):单药用于2岁及以上不可切除或转移性ASPS成人及儿童患者。
关于Halozyme[4]
Halozyme 是一家生物制药公司,致力于提供颠覆性解决方案,以改善新兴和成熟疗法的患者体验和结果。作为采用专有酶 rHuPH20 的 ENHANZE药物输送技术的创新者,Halozyme 经过商业验证的解决方案用于促进注射药物和液体的皮下输送,目的是通过快速皮下输送和减轻治疗负担来改善患者体验。
Halozyme 已在全球 100 多个市场的 8 种商业化产品中触及超过 800,000名患者的上市后使用,其 ENHANZE技术已授权给领先的制药和生物技术公司,包括罗氏、武田、辉瑞、杨森、艾伯维、礼来等。
参考文献:
1.Halozyme Announces FDA Approval of Roche's Tecentriq Hybreza™ With ENHANZE® for Multiple Types of Cancer
2.FDA Approves Subcutaneous Atezolizumab and Hyaluronidase-tqjs for Use in All Indications of IV Atezolizumab
3.Product information:.TECENTRIQ- atezolizumab injection, solution
4.https://ir.halozyme.com/news/news-details/2024/Halozyme-Announces-FDA-Approval-of-Roches-Tecentriq-Hybreza-With-ENHANZE-for-Multiple-Types-of-Cancer/default.aspx
2024年9月10日,诺和诺德一项减肥研究登顶《新英格兰医学杂志(NEJM)》,公布了胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂利拉鲁肽在儿童中的减重数据:利拉鲁肽组近一半参与者BMI降低 5%以上。让我们一起来看看这项儿童减肥药的研究。
火锅烤肉、奶茶饮料等诱惑层出不穷,让不做选择的成年人慢慢走上了肥胖之路。而我们祖国的花朵,面对这些,也茁壮成长成了“小胖子”。据统计,我国6~17岁、6岁以下儿童和青少年超重/肥胖率分别达到19.0%和10.4%[1]。
孩子肥胖与很多疾病息息相关,如2型糖尿病、脂肪性肝炎、多种癌症。除了引导健康饮食和规律的生活方式[2],一些药物选择对于超重儿童提供了选择。
虽然经常提到司美格鲁肽、利拉鲁肽,但是其在儿童中的安全性一直引人担忧,于是就有了NEJM这个研究。这个研究是一项双盲随机对照试验。试验分为利拉鲁肽组和对照组,参与者每日一次注射药物,在4-5周内每周剂量递增,直至达到最终剂量[3]。试验有效性结果主要看参与者BMI变化百分比。
共有 82 名参与者接受了随机分组;56 人被分配至利拉鲁肽组,26 人被分配至安慰剂组。
试验结果表明,在第 56 周时,利拉鲁肽组BMI较基线的平均变化百分比为 - 5.8%,安慰剂组为 1.6%。
利拉鲁肽组体重的平均变化百分比为 1.6%,安慰剂组为 10.0%。
利拉鲁肽组46%的参与者BMI降低至少5%,而安慰剂组为 9%(调整后的优势比为 6.3 [95% CI,1.4 至 28.8];P = 0.02)。
利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 89% 和 88% 的参与者发生不良事件。胃肠道不良事件在利拉鲁肽组更为常见(80% vs 54%);利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 12% 和 8% 的参与者报告了严重不良事件。
关于利拉鲁肽
利拉鲁肽(VICTOZA)的已获批适应症包括:
作为饮食和运动的辅助手段,用于改善 10 岁及以上成人和儿童 2 型糖尿病患者的血糖控制。
降低已确诊心血管疾病的成人 2 型糖尿病患者发生主要不良心血管事件(心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风)的风险。
说明书也也发布了黑框警告信息:
本品禁用于有甲状腺髓样癌个人或家族史的患者以及患有 2 型多发性内分泌腺瘤综合征(MEN 2)的患者。应告知患者使用本品可能存在的甲状腺髓样癌风险,甲状腺肿瘤的症状包括颈部肿块、吞咽困难、呼吸困难、持续性声音嘶哑。
关于诺和诺德[5]
诺和诺德是一家全球领先的医疗保健公司,成立于1923年,总部位于丹麦。其的宗旨是在糖尿病领域的传统基础上,推动变革以战胜严重的慢性疾病。诺和诺德通过开创科学突破、扩大药品的可及性以及致力于预防并最终治愈疾病来实现这一目标。诺和诺德在80个国家拥有约 69,000名员工,产品在大约170个国家销售。
参考文献:
1.中国超重/肥胖医学营养治疗指南(2021)
2.Fox CK, Barrientos-Pérez M, Bomberg EM, Dcruz J, Gies I, Harder-Lauridsen NM, Jalaludin MY, Sahu K, Weimers P, Zueger T, Arslanian S; SCALE Kids Trial Group. Liraglutide for Children 6 to <12 Years of Age with Obesity - A Randomized Trial. N Engl J Med. 2024 Sep 10. doi: 10.1056/NEJMoa2407379. Epub ahead of print. PMID: 39258838.
3.SCALE KIDS: Research Study to Look at How Well a New Medicine is at Lowering Weight in Children With Obesity
4.Product information:VICTOZA- liraglutide injection
5.https://www.novonordisk.com/
在 2024 年世界肺癌大会上,一项关于局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的试验公布了数据,这是一项多中心Ⅱ期试验,试验药物是新一代酪氨酸激酶抑制剂(ROS1 TKI)taletrectinib,在试验中的代码是AB - 106[1]。
总体缓解率达85.2%,亚洲患者达87.9%
试验的主要结果是客观缓解率(ORR),最长时间为 4 年,入组患者根据既往接收ROS1 TKI治疗的情况分为两组,一组既往胃接受,另外一组接受过[2]。从试验的结果来看,未接收过这类药物治疗ORR比例更好,达85.2%。详细数据如下所示:
- 先前未接受过 ROS1 TKI 治疗的患者(n = 54),经过中位随访 15.8 个月(范围 3.6 - 29.8),taletrectinib 展现出了较好疗效,确认总体缓解率(cORR)高达 85.2%(95%CI,72.88% - 93.38%)。值得一提的是,亚洲患者(n = 33)与非亚洲地区患者的 cORR 相近,分别为 87.9%(95%,71.80% - 96.60%)和 81.0%(95%CI,58.09% - 94.55%)。
- 先前接受过 ROS1 TKI 治疗的患者中(n = 47),中位随访 15.7 个月(范围 3.9 - 29.8),taletrectinib 的 cORR 也达到了 61.7%(95%CI,46.38% - 75.49%)。亚洲患者(n = 21)与其他地区患者(n = 26)的 cORR 分别为 57.1%(95%CI,34.02% - 78.18%)和 65.4%(95%,44.33% - 62.79%)。
- 在基线时有可测量脑转移的患者中,评估颅内反应显示,初治组(n = 9)的颅内客观缓解率(IC - ORR)为 66.7%(95%CI,29.93% - 92.51%),其中完全缓解(CR)率为 22.2%,部分缓解(PR)率为 44.4%[1]。
最常见不良反应为肝药酶升高
导致剂量减少的治疗出现的不良事件(TEAEs)发生在 37.1%的患者中,其中 16.4%是由于肝酶升高。导致治疗中断的 TEAEs 报告在 7.5%的患者中;其中 1.3%被认为与治疗相关。没有报告导致死亡的 TEAEs。
其他不良反应发生率如下:
- 至少 15%的患者(n = 159)中最常见的 TEAEs 是丙氨酸氨基转移酶升高(任何级别,67.9%;≥3 级,15.1%),天冬氨酸氨基转移酶升高(67.3%;6.9%),腹泻(56.6%;0.6%),恶心(51.6%;1.9%),呕吐(33.3%;1.3%),便秘(25.2%;0.0%),贫血(20.1%;4.4%),味觉障碍(19.5%;0.0%),血肌酸磷酸激酶升高(18.2%;3.8%),头晕(17.0%;0.0%)和 QT 延长(15.1%;3.1%)[2]。
Taletrectinib是何许药物?
最后再回到taletrectinib,这个药作为新一代 ROS1 TKI 药物,在TRUST - II 试验中表现确实亮眼。
由于对 ROS1+肿瘤有着更高的效力,taltrectinib 能够提升患者无进展生存期(PFS),同时这个药物的中枢神经系统(CNS)渗透率也更高,药理机制上,可以有选择性地抑制 ROS1 野生型以及其对 TRKB 的耐药突变;与其他 ROS1+抑制剂相比,taltrectinib 的安全性更优,并且与中枢神经系统相关的不良事件(AE)极少[3]。
参考文献
1.Taletrectinib Shows Consistent Efficacy, Safety in ROS1+ NSCLC Independent of Prior TKI Exposure
2.Taletrectinib Phase 2 Global Study in ROS1 Positive NSCLC (TRUST-II)
3.Nagasaka M, Brazel D, Ou SI. Taletrectinib for the treatment ofROS-1positive non-small cell lung cancer: a drug evaluation of phase I and II data. Expert Opin Investig Drugs. 2024 Feb;33(2):79-84. doi: 10.1080/13543784.2024.2305131. Epub 2024 Jan 29. PMID: 38224083.
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