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东营市第二人民医院新生儿弥漫性血管内凝血专家

简介:

东营市第二人民医院是一所集医疗、教学、科研、预防、保健、康复、急救为一体的综合性医院。前身是山东省打渔张引黄灌溉工程民工医院,始建于1956年3月。1983年东营市成立后,定名为东营市牛庄中心医院。1993年10月,市委、市政府为保障东营市南部地区人民群众健康,将医院整体搬迁至大王镇,更名为东营市第二人民医院。医院承担着东营市南部及周边区域近80万人口的综合医疗和农村(社区)公共卫生任务。是山东大学第二医院、山东省千佛山医院、山东省肿瘤医院、解放军第89医院业务协作医院,也是东营市红十字医院。医院占地面积120亩,业务用房15万平方米,下辖东院区妇女儿童医院、西院区综合医院、王道院区;对口帮扶4家医联体医院:大王卫生院、广饶县妇幼保健院、广饶县中医院、东营区人民医院。编制床位1200张。设有29个行政职能科室和46个临床、医技科室。现有职工896人,其中中高级职称人员286名,博士、硕士51人。拥有PET-MR、1.5T磁共振、64排128层容积CT、直线加速器、血管造影机等一大批先进诊疗设备。近年来,院党委坚持“党建引领,文化塑造”,按照“融合、创新、规范、智能”的发展思路,围绕“介入、微创、无痛、中医药、重症医学、保健康复”六大特色,大力发展重点学科,扶持新兴学科,打造特色专科,其中骨科为山东省中医重点建设专科。皮肤科、神经内科为市级临床重点专科。医院整合资源成立胸痛中心、卒中中心、创伤中心、危重孕产妇救治中心、危重儿童和新生儿救治中心、癌症中心等“六大中心”。心脏不停跳冠脉搭桥手术、杂交手术开通颈动脉闭塞、颈动脉内膜剥脱术、心脑血管介入手术、单孔胸腹腔镜等腔镜手术、关节微创手术、椎间孔镜、PVP/PCP等脊柱微创技术、舒适化医疗、钬激光碎石术、中医中药等一批特色技术蓬勃发展。医院深入推进“科教兴院”战略,加大政策及资金投入力度,鼓励技术创新及科研工作,近三年有25项科研成果通过省、市级鉴定,获市科技进步奖28项;在省级以上杂志发表论文70余篇;获国家发明专利13项,实用新型专利46项。医院被确定为滨州医学院实践教学医院、滨州职业学院教学医院,每年有100余名学生在院学习,医院有39人担任市级以上学术专业委员会主委、副主委职务。医院聚焦信息化建设,充分借助互联网+医疗技术,推进多学科技术融合、要素整合、通道管理,打造区域学科高地。相继上线运行了移动医疗、移动护理、决策支持、微信平台、支付宝平台、口袋医生、电子签名等60余个信息管理系统,建成了以病人为中心的医院智能化运营管理系统,包括HRP(医院资源规划)、CRM(客户关系管理)、智能化基础设施三大平台,综合利用手机、自助设备等信息终端,重塑门诊住院流程,让互联网多跑腿,让患者少跑腿。2015年1月,医院承办了全国智慧医疗及信息安全研讨会,交流推广建设经验。经过近几年的不懈努力,医院综合实力不断增强,患者信任度和认可度明显提升,患者满意度不断提升,先后获得全国综合医院中医药工作示范单位、全国院务公开示范医院、全国首届敬老文明号、全国模范职工小家、山东省文明单位、山东省管理创新先进单位、山东省十佳诚信医院、山东省平安医院创建工作示范单位、山东省抗菌药物临床应用管理示范单位、省级卫生先进单位等多项荣誉称号。弥散性血管内凝血(DIC)是一种由不同原因引起的,以全身血管内凝血系统激活为特征的获得性综合征。DIC是一种复杂的病理生理现象,以弥散性微血管内血栓形成,造成微循环障碍,致使多种组织与器官功能紊乱、消耗性凝血障碍及继发性纤维蛋白溶解,而发生休克和出血倾向为主要特点。新生儿DIC绝大多数为急性、全身性,且多为严重型。,感染,缺氧酸中毒,新生儿硬肿症等,血液血管,1.去除病因2.改善微循环和纠正水电解质紊乱3.抗凝治疗4.其他治疗重视综合疗法,包括保温、供氧、补充维生素K、维持营养、保证热量供应和透析疗法。,0,饮食禁忌:1.母亲宜忌吃辛辣刺激性的食物;2.母亲忌吃油腻的食物;3.母亲忌吃寒凉性的食物。,1.血常规2.凝血检查3.纤维蛋白溶解系统检查,。

崔良民 主任医师

擅长对痔、瘘、裂、肛周脓肿等肛肠常见疾病的诊断及微创手术治疗。对肠道炎症性疾病肿瘤等也有较深的研究。

好评 99%
接诊量 3817
平均等待 15分钟
擅长:擅长对痔、瘘、裂、肛周脓肿等肛肠常见疾病的诊断及微创手术治疗。对肠道炎症性疾病肿瘤等也有较深的研究。
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申景领 副主任医师

勃起功能障碍、阳痿、肾亏、补肾壮阳;性欲低下;早泄、龟头敏感;不孕不育、性功能障碍、无精子症、少精弱精症;前列腺炎、前列腺增生;男科疾病:尿频、尿急、尿不尽、尿痛、血精、遗精、阴囊潮湿、阴茎短小、包皮过长、性欲低下、性冷淡、手淫、脱发、失眠多梦、易疲劳等

好评 99%
接诊量 3.2万
平均等待 15分钟
擅长:勃起功能障碍、阳痿、肾亏、补肾壮阳;性欲低下;早泄、龟头敏感;不孕不育、性功能障碍、无精子症、少精弱精症;前列腺炎、前列腺增生;男科疾病:尿频、尿急、尿不尽、尿痛、血精、遗精、阴囊潮湿、阴茎短小、包皮过长、性欲低下、性冷淡、手淫、脱发、失眠多梦、易疲劳等
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褚凯 副主任医师

擅长骨科常见病的中西医结合诊治,各种创伤骨折、关节骨病的诊断和治疗,髋膝关节置换,关节镜微创诊治。

好评 99%
接诊量 6.3万
平均等待 -
擅长:擅长骨科常见病的中西医结合诊治,各种创伤骨折、关节骨病的诊断和治疗,髋膝关节置换,关节镜微创诊治。
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刘国强 副主任医师

骨关节疾病,创伤。

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擅长:骨关节疾病,创伤。
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张老追 副主任医师

擅长内分泌,特别是糖尿病及急慢性相关并发症的诊断治疗,肾病综合征,慢性肾炎及其它免疫性肾病中西医诊治,其它内科慢性病管理。

好评 100%
接诊量 5
平均等待 -
擅长:擅长内分泌,特别是糖尿病及急慢性相关并发症的诊断治疗,肾病综合征,慢性肾炎及其它免疫性肾病中西医诊治,其它内科慢性病管理。
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隋鹍鹏 副主任医师

全身各种急慢性疼痛,颈腰部疼痛,肩部疼痛,髋膝关节疼痛,足部疼痛等,骨科常见病的诊断和治疗;四肢骨折,骨关节炎,脊柱疾病的保守和手术治疗。

好评 100%
接诊量 21
平均等待 -
擅长:全身各种急慢性疼痛,颈腰部疼痛,肩部疼痛,髋膝关节疼痛,足部疼痛等,骨科常见病的诊断和治疗;四肢骨折,骨关节炎,脊柱疾病的保守和手术治疗。
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项田岗 副主任医师

副主任医师 医学硕士 东营市优秀医生 东营市第二人民医院胃肠外科主任 山东省老年医学会肝胆胰微创外科专业委员会常务委员,山东省外科ERCP联盟委员 擅长颈部(甲状腺),乳腺及腹部各种疾病(包括肝、胆、胰、脾、胃肠疾病)以及各种肿瘤的诊断与手术治疗。曾到山东大学齐鲁医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、山东第一医科大学第一附属医院、山东省立第三医院进修深造,尤其擅长腹腔镜微创手术,在我院率先开展了腹腔镜下胆囊切除、腹股沟疝修补、腹腔镜脾切除、腹腔镜胃癌、结直肠癌根治等微创手术,熟练掌握胆道镜、胃肠镜、十二指肠镜操作及镜下治疗,如结肠粘膜下切除术(EMR)等,能熟练完成ERCP胆管取石、支架置入、ENBD等手术。

好评 100%
接诊量 32
平均等待 -
擅长:副主任医师 医学硕士 东营市优秀医生 东营市第二人民医院胃肠外科主任 山东省老年医学会肝胆胰微创外科专业委员会常务委员,山东省外科ERCP联盟委员 擅长颈部(甲状腺),乳腺及腹部各种疾病(包括肝、胆、胰、脾、胃肠疾病)以及各种肿瘤的诊断与手术治疗。曾到山东大学齐鲁医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、山东第一医科大学第一附属医院、山东省立第三医院进修深造,尤其擅长腹腔镜微创手术,在我院率先开展了腹腔镜下胆囊切除、腹股沟疝修补、腹腔镜脾切除、腹腔镜胃癌、结直肠癌根治等微创手术,熟练掌握胆道镜、胃肠镜、十二指肠镜操作及镜下治疗,如结肠粘膜下切除术(EMR)等,能熟练完成ERCP胆管取石、支架置入、ENBD等手术。
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王磊 副主任医师

擅长眩晕和头痛的诊疗,尤其是耳石症、前庭功能障碍、美尼尔病、脑梗死及颈椎病等疾病的诊疗。

好评 100%
接诊量 388
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擅长:擅长眩晕和头痛的诊疗,尤其是耳石症、前庭功能障碍、美尼尔病、脑梗死及颈椎病等疾病的诊疗。
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刘俊锋 主任医师

擅长各类人群的临床麻醉(椎管内麻醉、全身麻醉、超声引导神经阻滞麻醉等)、疼痛诊疗技术及急危重症的救治。尤其对新生儿手术麻醉,高龄髋部骨折、膝关节手术的麻醉与镇痛有深入研究。 擅长无插管(气管导管)保留自主呼吸胸科手术麻醉,无痛支气管镜,控制性低中心静脉压技术在肝脏手术的应用等。

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擅长:擅长各类人群的临床麻醉(椎管内麻醉、全身麻醉、超声引导神经阻滞麻醉等)、疼痛诊疗技术及急危重症的救治。尤其对新生儿手术麻醉,高龄髋部骨折、膝关节手术的麻醉与镇痛有深入研究。 擅长无插管(气管导管)保留自主呼吸胸科手术麻醉,无痛支气管镜,控制性低中心静脉压技术在肝脏手术的应用等。
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崔新厂 副主任医师

待补充

好评 100%
接诊量 1867
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擅长:待补充
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患友问诊

宝宝血管细,扎不上针,考虑颈静脉注射或肌肉注射,具体方法需结合病情,患者信息:宝宝。
39
2024-11-07 00:27:40
新生儿出生时就有红色斑块,100天后仍未消退,目前在用药水涂抹,患者担心并寻求专业意见。
16
2024-11-07 00:27:40
宝宝凝血功能异常,体重不长,求医生建议。患者男性11天
60
2024-11-07 00:27:40
宝宝不到一岁,检查发现可能有血管畸形,想了解治疗方案。患者女性35岁
8
2024-11-07 00:27:40
宝宝哭闹时太阳穴凸起,不哭时正常,请问是否正常?患者女性1岁6个月
51
2024-11-07 00:27:40
宝宝脖子上有血管包,哭时可见,青色,使劲时明显。
49
2024-11-07 00:27:40
我的宝宝20天大,抽血检查显示凝血异常和贫血,医生建议我补充维生素K来改善宝宝的状况,但我不确定哺乳期的母亲是否可以服用普丽普莱维生素K1片。
16
2024-11-07 00:27:40
我的宝宝头顶上右侧有青筋,皮肤摸起来是软的,想知道这是什么原因?患者男性21天
46
2024-11-07 00:27:40
孩子四个月大,最近眼睛发红,担心是结膜炎。
13
2024-11-07 00:27:40
新生儿足跟血异常,医生建议复查。家长想了解复查方式及结果准确性,以及是否涉及遗传疾病。患者男性18天
60
2024-11-07 00:27:40

科普文章

 
 
      在急性出血期,特别是胃肠道出血,不要给孩子喂奶,需要暂时禁食。给予静脉营养支持。病情稳定后可以少吃多餐。开始要给予流质饮食,观察患儿有无呕吐咖啡样物,大便有无隐血,逐渐过渡到半流质,饮食的性状一定要选择软、温凉、易消化,高营养的食物。饮食一定要由少到多,由稀到稠,避免吃过于生、硬、辛辣刺激性的食物。比如开始可给予米汤、藕粉、米粉、蛋白粉等易消化的食物,逐渐可以将瘦肉、动物的血液、肝脏等剁成碎末状,逐渐添加。弥漫性血管内凝血患儿的粘膜易造成出血,过于生、硬、刺激性的食物可造成粘膜的损伤,诱发出血。如果在给予胃肠道饮食的情况下,病情出现反复,有胃肠道出血的症状,要立刻停止口服,暂时给于静脉营养治疗。
 
新生儿弥漫性血管内凝血抗凝治疗
 
   一 ,肝素应用的适应症:1.患儿处于高凝状态   2.有明显栓塞症状   3.消耗性凝血期表现为凝血因子、血小板、纤维蛋白原进行性下降,出血逐渐加重,血压下降,休克。在1,2两种情况下,一般单用肝素等抗凝血药物即可,而不宜输血或补充凝血因子。3项的情况,肝素与凝血因子的补充因同时进行,另外,对慢性或亚急性血管内凝血也可应用肝素,但注意有颅内出血或脊髓内出血,伴有血管损伤或新鲜创面,比如消化道溃疡,肝病合并弥漫性血管内凝血,弥漫性血管内凝血后期,以纤维蛋白溶解为主者应禁止应用肝素,否则会加重出血。
 
肝素停药的指征:1.诱发弥漫性血管内凝血的原发病已控制或缓解   2.用药后病情好转,出血停止,血压稳定,凝血酶原时间和纤维蛋白原恢复正常或接近正常,一般于1~3天恢复以上情况,即可逐渐减量至停药。3.用药时间一般尽可能持续3~7天,血小板的回升缓慢,需要数天或者数周,不宜作为停药的指征。
 
二,抗血小板凝集药物:常用的有阿司匹林,双嘧达莫。
 
三,其他的抗凝血因子包括抗凝血酶、血栓调节蛋白等。
#产科羊水栓塞#弥漫性血管内凝血#蛰伤致过敏性休克或反应
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羊水栓塞是指分娩过程中羊水突然进入母体血液循环引起的急性肺栓塞、过敏性休克、弥漫性血管内凝血、急性肾功能衰竭等一系列病理改变的过程。临床表现有胸闷、咳嗽、呼吸困难、烦躁不安等症状,是分娩的严重并发症,可以发生在足月分娩时,死亡率高达70%~80%,也可以发生在中期妊娠流产,是孕产妇死亡的重要原因之一。羊水栓塞的病因,至今还没有完全明确,但是与以下因素是有关系的:
 
1.子宫收缩过强或者强制性子宫收缩:患者临产以后,子宫下段扩张,会有小血管的断裂,当子宫收缩过强,或者应用催产素不当等,都有可能使羊水的成分经过小血管的断裂处,进入到血液循环里面,引起全身过敏反应,发生羊水栓塞的症状。有早破水,产程比较急,大龄孕产妇,双胎,羊水过多,妊高症等孕妇的发生率比较高。
 
2.子宫存在着开放血管:如宫颈裂伤,子宫破裂,剖宫产术时,前置胎盘,胎盘早剥等,都可以使羊水的成分,进入到血液循环,引起羊水栓塞。
 
3.难产:孕妇过期妊娠、多胎妊娠、巨大儿、滞产等,都有可能造成难产,使胎儿发生宫内窘迫,羊水混浊,这时候羊水刺激性也比较强,增加了羊水栓塞的机会。
 
对于大龄孕妇、双胎、羊水过多,妊高症等患者,要有防范羊水栓塞的意识。对所有的孕妇,在孕期一定要做好定期检查,消除一些不良因素的发生。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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