上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心,国家儿童医学中心,是国内领先的三级甲等儿童专科医院。医院以精湛的医术和先进的治疗手段,致力于罕见病如进行性肌营养不良症的治疗。拥有国际顶尖的儿科团队,6个国家重点学科,包括儿童心血管、血液肿瘤等,在罕见病诊治方面具有显著优势。医院积极承担社会责任,曾率先开展多项儿童健康援助计划,荣获全国文明单位称号。中心秉承“以患儿为中心”的服务理念,致力于为罕见病患儿提供全面、优质的医疗服务。是由遗传基因突变导致的肌肉变性疾病,临床特征为缓慢进行性对称性肌肉无力和萎缩,无感觉障碍,是临床上一种比较罕见的慢性疾病,遗传因素是其发病的重要因素,肌肉,对症治疗,药物治疗,物理治疗,手术治疗,少年型近端脊肌萎缩症,慢性多发性肌炎,肌萎缩侧索硬化症,重症肌无力,忌辛辣刺激性食物,忌生冷食物,血清酶学检查,肌电图,肌肉MRI,肌肉活检,基因诊断,心电图,。