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郑州大学附属肿瘤医院胸椎骨折T11/T12专家

简介:

河南省肿瘤医院(郑州大学附属肿瘤医院)是河南唯一一所集医疗、预防、科研、教学、康复为一体的三级甲等肿瘤专科医院,筹建于1977年,1984年正式开诊,2010年挂牌成为郑州大学附属肿瘤医院。经过45年的建设,医院已发展为肿瘤防治能力国内知名、全省领先的大型现代化医院。医院科研实力雄厚。现有临床专业学位博士点3个,硕士点10个,郑州大学博士生导师、硕士生导师114人。拥有4个国家临床重点专科、21个河南省临床医学重点(培育)学科,31个省级实验室平台,承担74项国家自然科学基金项目,获98项河南省科技进步奖,累积发表6246篇科技论文。拓展思维,开拓奋进,累积承担出国项目107项,公派人才187人,援外医疗16人,搭建起多个国际交流平台,与南非、韩国、德国、日本等多个国家开展了实质性合作。医院开设全省首家肿瘤患者“心理疏导室”,组建了“全国疼痛示范病房”和“安宁护理”病房,设有心理疏导门诊,伤口造口门诊,静脉治疗门诊等护理专科特色门诊,拥有河南省肿瘤专科护士培训基地、老年专科护士培训基地、伤口造口专科护士培训基地、静脉治疗专科护士培训基地等省级专科护士培训基地,成立了肿瘤康复、放疗护理、化疗护理、营养护理等专科学组,及时服务患者。医院大力开展亲情服务、感动服务、延伸服务,实现了“优质护理示范病区”全覆盖。医院整合医后服务中心、病房管理中心和临床服务中心资源,成立河南省首家客户服务中心,为患者提供涵盖院前、院中、院后全过程的服务。医院致力于文化体系建设,逐步提炼出包括医院使命、办院理念医院精神和院训、愿景及核心价值观,确立了院歌、院徽、院旗和医院誓言等文化元素。建设浓缩医院发展历程的院史馆和院志,彰显人文情怀的文化墙,每年一度的“6·1建院纪念日”和医院文化节,已成为全院职工的文化盛宴。近年来,医院先后荣获全国五一劳动奖状、全国文明单位、全国医药卫生系统先进集体、全国改革创新医院和国家卫健委“进一步改善医疗服务示范医院”,医院影响力不断提升。在2018年度全国三级公立医院绩效考核国家监测分析有关情况的通报中,医院荣获肿瘤专科医院全国第九名,评价等级为最高级,稳居全国三级肿瘤医院第一梯队。《健康中原“2030”规划》提出,以省肿瘤医院为主体,打造国家癌症区域医疗中心。面临重大机遇,医院将以建设国家癌症区域医疗中心为目标,以临床研究和临床转化为高地,以食管癌基础研究为高峰,做实多学科诊疗(MDT)、加速康复外科(ERAS)、精准诊断、精准放疗等肿瘤特色诊疗模式,发挥癌症中心引领、辐射、带动作用,加快癌症防治体系建设,推动医疗、教学、研究、预防和管理能力全面提升,促进医院和全省癌症防治事业高质量发展。医院现有床位2991张、36个临床医技科室,职工3400余人,其中高级职称600人,博士、硕士1160人,百千万人才工程国家级人选、国家卫健委有突出贡献中青年专家、享受国务院特殊津贴专家、省政府特殊津贴专家等40余人。医院学科实力雄厚。45年来,我们建成了胸外科学、肿瘤学、护理专业3个国家卫健委临床重点专科,中西医结合科获国家中医药管理局“十二五”重点专科;累计获批39个省重点学科,包括普通外科学等32个省医学重点学科,肿瘤诊断学等7个省医学重点(培育)学科,中西医结合科获批省中医药管理局重点学科。河南省癌症中心、省肿瘤研究院、省抗癌协会、省肿瘤防治办公室、省血液病研究所等省级肿瘤防治、研究机构均设在这里;省肿瘤诊治质控中心、省肿瘤疾病会诊中心等19个省级研究、诊疗和质控中心,成为医院建设肿瘤诊疗优势学科群的有力支撑。医院诊疗实力突出。胸部肿瘤微创技术、食管癌加速康复技术,精确放射治疗技术、造血干细胞移植手术、肿瘤多学科综合规范化治疗、乳腺癌规范化治疗均居国内领先水平。医院诊疗设备先进。目前拥有价值百万元以上诊疗设备200余台件,价值10多亿元。近年来,医院先后购置GE256排高端CT、飞利浦IQON光谱CT;西门子Prisma3.0T核磁共振、飞利浦Ingenia3.0T核磁共振、GESIGNAArchitect3.0T核磁共振;GEDiscoveryMI型PET-CT、西门子BiographVision型PET-CT等先进装备,为临床诊断提供了有力支撑;具有图像引导功能的瓦里安Truebeam、VitalBeam、Halcyon加速器、医科达Infinity、Axesse加速器和M6型射波刀系统,有力保证了医院肿瘤放射治疗的领先地位;3D及4K高清腹腔镜、绿激光手术系统、内窥镜荧光摄像系统、最先进第四代达芬奇手术机器人等设备的引进,为肿瘤外科手术创新提供坚实保障。胸椎骨折是指以胸椎局部肿胀、疼痛,骨折处两侧肌肉紧张,不能站立,翻身困难,运动障碍等为主要表现,发生在胸椎部的骨折。,胸椎受到暴力损伤所致,包括直接暴力(比如火器伤、直接撞击等)、间接暴力(比如垂直压缩暴力、屈曲压缩暴力、后伸牵张暴力、侧向压缩暴力、旋转压缩暴力)。,T11/T12胸椎,胸椎骨折脱位是一类较严重的损伤,其治疗原则是复位、稳定脊柱、对脊髓损伤进行必要的处理,常用治疗方法包括现场救护、急诊救治、药物治疗、手术治疗、牵引、固定、康复治疗等。任何环节的缺陷都将影响其恢复,造成不可逆的功能丧失,甚至危及生命。,通过典型症状及影像学检查,不难与其他病鉴别诊断,1、患者要戒烟酒。2、患者要少吃高盐、高糖、高脂食物。3、患者应尽量避免食用辛辣刺激性食物,如辣椒、花椒等。,体格检查,心电监护,X线、CT、MRI等检查,。

王莉莉 副主任医师

小细胞肺癌的诊断及综合治疗;非小细胞肺癌的新辅助化疗、术后辅助化疗;晚期非小细胞肺癌的化疗及靶向治疗。

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擅长:小细胞肺癌的诊断及综合治疗;非小细胞肺癌的新辅助化疗、术后辅助化疗;晚期非小细胞肺癌的化疗及靶向治疗。
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王子兵 主任医师

擅长肺癌等胸部恶性肿瘤的免疫治疗、化疗及靶向治疗。

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擅长:擅长肺癌等胸部恶性肿瘤的免疫治疗、化疗及靶向治疗。
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汤虹 主任医师

肺癌、消化道肿瘤等各种实体瘤诊断和规范化个体化疗、靶向治疗。

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张青兰 主任医师

治疗各种贫血,急性及慢性白血病,骨髓瘤 淋巴瘤,骨髓增生异常综合症等。

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王谦 副主任医师

肝胆胰常见病及良恶性肿瘤的诊断和治疗,擅长腹腔镜下肝癌切除、胰体尾切除、脾脏切除、胰头十二指肠切除、胰体尾切除术,胆囊癌根治等肿瘤微创根治手术及胆道结石的外科治疗。对晚期肝癌的转化,降期及辅助治疗有丰富经验。对肝癌的侵袭,转移,耐药机制有着独特见解,发表相关文献10多篇。主持科技厅卫健委课题两项。

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擅长:肝胆胰常见病及良恶性肿瘤的诊断和治疗,擅长腹腔镜下肝癌切除、胰体尾切除、脾脏切除、胰头十二指肠切除、胰体尾切除术,胆囊癌根治等肿瘤微创根治手术及胆道结石的外科治疗。对晚期肝癌的转化,降期及辅助治疗有丰富经验。对肝癌的侵袭,转移,耐药机制有着独特见解,发表相关文献10多篇。主持科技厅卫健委课题两项。
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王鑫 副主任医师

原发骨肿瘤,软组织肿瘤,骨转移癌。尤其擅长脊柱肿瘤和晚期软组织肉瘤的综合治疗。

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赵慧芳 副主任医师

急慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤

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擅长:急慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤
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陈海洋 副主任医师

擅长: 从事肿瘤内科临床工作10余年,尤其擅长非小细胞肺癌、小细胞肺癌的化疗、靶向治疗、免疫治疗等内科综合治疗。

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闫明 副主任医师

新冠病毒感染后各种后遗症。肺结节、肺癌及食管癌的微创手术治疗,晚期肺癌的靶向药物和免疫治疗,尤其是晚期癌症的中药调理辅助治疗,对肺癌骨转移脑转移有深入研究。

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叶柯 副主任医师

肺癌、食管癌、鼻咽癌、大肠癌等恶性肿瘤的放射治疗及综合治疗

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擅长:肺癌、食管癌、鼻咽癌、大肠癌等恶性肿瘤的放射治疗及综合治疗
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患友问诊

26岁男性患者因胸12压缩性骨折卧床四十多天,想知道是否可以下床去医院复查?
40
2024-11-17 10:31:13
T11、T12压缩性骨折患者,三个月后复查结果显示骨折部位正在愈合,工作需要做按摩,想知道是否可以恢复正常用力,并询问坐久了腰部胀痛的原因。
27
2024-11-17 10:31:13
我有胸12椎体压缩性骨折,已经7天了,想知道治疗和康复建议。
16
2024-11-17 10:31:13
我母亲一个月前下雪路滑摔倒,腰部至今仍然疼痛,担心是否骨折,希望能得到专业的医疗建议。
14
2024-11-17 10:31:13
51岁患者胸12椎压缩性骨折,腰部疼痛,寻求治疗与康复建议。
61
2024-11-17 10:31:13
我昨天摔倒了,腰部很疼,可能有骨折,肚子也很疼,会不会和骨折有关?
29
2024-11-17 10:31:13
我是胸12压缩骨折,卧床休息56天,想知道是否可以起床活动,是否会有后遗症,多久可以工作,背部酸痛可以用什么药物缓解?患者男性42岁
53
2024-11-17 10:31:13
我怀疑自己可能有胸十二椎骨折的风险,需要了解如何治疗和注意事项。
25
2024-11-17 10:31:13
患者因家属出现T11、T12椎体压缩骨折,伴随左腿膝盖疼痛及活动受限。咨询病情严重程度及是否需要手术。患者女性52岁
41
2024-11-17 10:31:13
我最近感觉背部疼痛,尤其是在T11椎体位置,想知道这可能是什么原因?患者女性70岁
10
2024-11-17 10:31:13

科普文章

#T12椎体压缩骨折#骨质疏松严重伴疼痛#胸椎压缩性骨折
12
 
随着人口老龄化及人们对生活质量的重视,骨质疏松症日渐成为困扰老年人的一个社会问题。骨质疏松是指各种原因导致的骨量减低、骨强度下降、骨脆性增加。骨质疏松症具有很高的发病率,居于世界各种常见病的第七位。我国骨质疏松症的总患病人数约有8000万,总人数居世界之首,其中女性多于男性,男女比例约为1:3。骨质疏松容易导致骨质疏松性骨折,以胸腰段脊柱骨折最为常见。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的发生
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折多见于60岁以上老年人,尤其是绝经期妇女。绝经期妇女由于雌激素撤退,导致破骨细胞活性增加,使骨骼流失加剧。而且60岁以后的老年人由于平时运动的减少、生活习惯的改变以及对钙质吸收利用的能力减弱,导致老年性骨质疏松。骨质疏松性椎体压缩性骨折继发于骨质疏松基础之上,其发生常无明显诱因,往往老年人弯腰拾物、不慎蹲坐、乃至打喷嚏咳嗽时都有可能导致椎体骨折。此种骨折多见于胸腰椎交界处或腰骶椎交界处。发生后患者往往赶到背部疼痛,卧床休息时好转,改变体位时疼痛加剧。
 

骨质疏松性椎体压缩性骨折的危害
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折发生后,如果不积极治疗,会导致骨折不愈合,从而造成慢性腰痛,严重影响日常生活。更为重要的是,骨质疏松性椎体压缩性骨折发生一次后,那么其他椎体发生骨质疏松性椎体压缩性骨折的概率比正常人高出5倍。骨折未经积极有效治疗,除腰背部疼痛外,还会导致腰背部畸形,成为严重的“驼背”,严重影响日常生活。进一步的,相关资料报道有骨质疏松性椎体压缩性骨折如不经过有效治疗,其一年内死亡率高达30%。总之,骨质疏松性椎体压缩性骨折能都导致经久不愈的腰痛、导致患者形态的改变、日常活动受限和增加死亡率等
 
随着人口老龄化及人们对生活质量的重视,骨质疏松症日渐成为困扰老年人的一个社会问题。骨质疏松是指各种原因导致的骨量减低、骨强度下降、骨脆性增加。骨质疏松症具有很高的发病率,居于世界各种常见病的第七位。我国骨质疏松症的总患病人数约有8000万,总人数居世界之首,其中女性多于男性,男女比例约为1:3。骨质疏松容易导致骨质疏松性骨折,以胸腰段脊柱骨折最为常见。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的发生
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折多见于60岁以上老年人,尤其是绝经期妇女。绝经期妇女由于雌激素撤退,导致破骨细胞活性增加,使骨骼流失加剧。而且60岁以后的老年人由于平时运动的减少、生活习惯的改变以及对钙质吸收利用的能力减弱,导致老年性骨质疏松。骨质疏松性椎体压缩性骨折继发于骨质疏松基础之上,其发生常无明显诱因,往往老年人弯腰拾物、不慎蹲坐、乃至打喷嚏咳嗽时都有可能导致椎体骨折。此种骨折多见于胸腰椎交界处或腰骶椎交界处。发生后患者往往赶到背部疼痛,卧床休息时好转,改变体位时疼痛加剧。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的危害
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折发生后,如果不积极治疗,会导致骨折不愈合,从而造成慢性腰痛,严重影响日常生活。更为重要的是,骨质疏松性椎体压缩性骨折发生一次后,那么其他椎体发生骨质疏松性椎体压缩性骨折的概率比正常人高出5倍。骨折未经积极有效治疗,除腰背部疼痛外,还会导致腰背部畸形,成为严重的“驼背”,严重影响日常生活。进一步的,相关资料报道有骨质疏松性椎体压缩性骨折如不经过有效治疗,其一年内死亡率高达30%。总之,骨质疏松性椎体压缩性骨折能都导致经久不愈的腰痛、导致患者形态的改变、日常活动受限和增加死亡率等。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的表现
 
如果老年人患有急性或慢性腰背痛,不论是否有明确的外伤史,都应该想到有骨质疏松性椎体压缩性骨折的可能,应该及时到医院进行相应的检查,以明确诊断。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的治疗
 
现阶段对于骨质疏松性椎体压缩性骨折的治疗可采取保守治疗和手术微创治疗两种。保守治疗要求绝对卧床,考虑到长期卧床会产生很多危及生命的并发症,现在已较少建议采用。手术治疗是采用微创手段的椎体成形术,将骨水泥经穿刺通道注入骨折椎体内,一方面加固骨折椎体,另一方面可达到明显的止疼作用,一般术后6小时患者即可在腰围的保护下自由活动。手术微创治疗极大减少了患者的卧床并发症,提高患者生存质量,显著提高了患者的五年生存率。
 
骨质疏松性椎体压缩性骨折的预防
 
老年人预防骨质疏松性椎体压缩性骨折首先需积极治疗骨质疏松,积极补钙,可选择钙尔奇D,迪巧或罗盖全等药物。同时,平时适度锻炼,多晒太阳,有助于钙质的吸收和骨骼硬度的增加。其次,平时生活中避免搬提重物,避免腰部负重,乘车时避免颠簸路段,从日常生活的点滴中避免骨折的发生。
 
 
 
我是脊柱外科医生李恒,如果您有相关疾病困扰,需要咨询,可以直接搜索我的名字,进入主页后找我咨询。
#T12椎体压缩骨折
8

单纯颈椎椎体压缩骨折常因屈曲暴力与垂直压缩暴力相互作用,导致受力节段椎体前柱压缩而成快形改变,好发于 Ci~a,大都为稳定性骨折。

发生机制

通常因回曲暴力与垂直压缩暴力协同作用,上下椎体终板前缘相互挤压,导致椎体前侧骨皮质碎裂,椎体前柱松质骨随之塌陷,中柱一般无受累,因此椎管形态无改变,脊髓不易受到压迫,但有时因椎间盘突出向后方压迫颈髓或脊髓前中动脉,导致四肢瘫。严重压缩骨折系在屈曲暴力作用下,椎体后柱出现撕裂骨折、关节突骨折脱位及韧带断裂等,属不稳定骨折,多伴有神经症状。

临床表现

主要表现为颈部疼痛、运动受限,颈呈前屈状态,脊髓受压时出现四肢感觉、运动和括约肌功能障碍;脊髓前中动脉受压导致脊髓前 2/3 缺血,出现四肢瘫,具有上肢瘫痪重于下肢,感觉功能障碍轻等特点;颈神经根受压时出现上肢相应支配节段感觉、运动障碍等。

诊断要点

颈椎侧位 X 线片可明确椎体呈楔形改变、颈椎生理屈度是否正常、椎管前后壁是否连续等,颈椎斜位片可了解后方关节突是否有骨折、脱位、神经管是否有骨性狭窄等;CT 平扫可判断椎体中后柱是否受累、椎管容积是否有改变等。MRI 可了解是否合并椎间盘突出、脊髓是否受压、脊髓信号是否有改变等。

治疗选择

  • 非手术治疗
  • 轻度压缩骨折行头颈胸石膏外固定 3 个月,严重压缩骨折无神经症状者行枕颌带或颅骨牵引,利用椎体前后纵韧带张力牵拉复位,床旁 X 线复查,牵引 3 周后改用头颈胸石膏外固定 3 个月。
  • 优点:治疗方法简单易行,可在基层医院广泛开展。
  • 缺点:外固定时间长,患者难于坚持;因外固定时间过长而引发的精神行为异常等疾患。
  • 手术治疗
  • 严重压缩骨折经非手术治疗后仍有颈椎不稳者、有神经症状、影像学检查脊髓有明确压迫者需行手术减压和固定,通常采用颈前路减压、植骨融合、钢板内固定。
  • 优点:减压直接彻底,防止脊髓迟发性损伤的出现,有利于脊髓损伤的恢复;内固定牢靠,有利于早期功能锻炼,防止并发症的出现;缩短住院时间。
  • 缺点:手术相关风险及手术创伤。

康复指导

非手术治疗患者早期开展四肢抗阻力锻炼,瘫痪者勤翻身防压疮、辅助排尿、四肢被动活动等;手术治疗患者,早期戴颈托下床活动,瘫痪者开展四肢被动活动。3 个月后 X 线观察骨折愈合情况。

预后

稳定性骨折常无脊髓损伤,预后好,严重压缩性骨折出现脊髓损伤症状者预后不一定,与其损伤程度、时间及损伤性质有密切关系 MRI 脊髓信号是否改变不能作为判断预后的唯一依据。骨折后颈椎后凸畸形可引起颈部及双上肢疼痛。

#T12椎体压缩骨折#枢椎骨折#腰椎骨折
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胸腰椎爆裂骨折的诊断不难,治疗方法较统一,大多数学者一致认为首选手术治疗,但在术式的选择上争议较多。后路椎弓根螺钉系统的出现解决了脊柱三柱稳定性重建的问题,术后短期稳定性由坚强内固定提供,虽然通过后路椎弓根途径行椎体减压已不再是问题,但后路内固定的植骨融合效果不确切。有学者认为前路内固定更能满足椎间融合的生物力学要求,传统的侧前方减压植骨内固定创伤较大,采用胸腔镜或腹腔镜下辅助或不辅助小切口技术行侧前方减压、植骨、内固定取得良好疗效,且创伤较小。谭军等认为使用后路椎弓根螺钉系统仅仅能撑开爆裂骨折椎体的周围皮质骨,椎体中央塌陷的松质骨不可能复位,残留的骨缺损将由纤维组织替代,在生物力学性能上无法满足要求,他们主张在后路椎弓根螺钉撑开复位的基础上,后路病椎经椎弓根减压,运用自固化磷酸三钙骨水泥行伤椎加强。迟永龙等则采用后路微创技术行经皮椎弓根螺钉系统内固定,利用后路撑开技术使椎体高度在韧带张力作用下恢复,病椎以磷酸钙骨水泥加强;或采用经椎弓根椎体环形减压、椎体加强以重建脊柱稳定性。总之,胸腰椎爆裂骨折的治疗进展相当快,从脊柱三柱理论的创立、椎弓根螺钉系统的发明到微创技术的具体应用,国内外学者做出了不解的努力,使得手术过程逐渐向微创、快速化发展,术后疗效更理想。

 

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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