重型再生障碍性贫血（SAA）是一种由多种因素引起的骨髓干细胞损伤和造血微环境异常所致的疾病。其主要特征是全血细胞减少，包括中性粒细胞、血小板和红细胞。SAA的治疗一直是血液学领域的研究热点，近年来取得了一些重要进展。

ATG/ALG联合环孢素（CsA）仍然是SAA治疗的首选方案之一。研究表明，马ATG和兔ATG在治疗SAA方面有相似的有效率。然而，关于两者哪一个更有效，仍存在争议。国产猪抗淋巴细胞免疫球蛋白（p-ALG）也被广泛应用于临床，且显示出较好的疗效，但需要更多的前瞻性随机对照研究来确定其确切的疗效。

血小板生成素（TPO）类似物艾曲波帕已经显示出在难治性AA患者中的良好疗效。它通过与TPO受体非竞争性结合，刺激巨核细胞的存活和增殖。研究表明，艾曲波帕可以改善血细胞计数，且没有出现骨髓纤维化的迹象。目前，艾曲波帕联合马ATG和CsA作为一线治疗SAA及单药治疗中度AA的临床试验正在进行中。

CD52抗体阿伦单抗也被用于SAA的治疗。它可以直接识别T细胞、B细胞、NK细胞、单核细胞表面的CD52抗原，通过抗体依赖细胞毒性作用和补体依赖细胞毒性作用介导细胞死亡。研究显示，阿伦单抗在初治、复发、难治AA患者中都有良好的疗效，且耐受性好，感染并发症低。

白膜输注是一种辅助治疗方法，用于治疗SAA和其他严重中性粒细胞减少性疾病。白膜从GCSF和地塞米松刺激的正常捐献者中获得，能够增加患者的生存率。然而，感染的清除依赖于血液学恢复，因此白膜输注只能起到辅助作用。

祛铁治疗对于需要长期输血的AA患者非常重要。铁过载可能导致肝脏、心脏、内分泌腺等损伤，进而增加患者的死亡率。去铁胺和地拉罗斯是目前主要的祛铁方法。研究表明，地拉罗斯不仅可以降低体内铁水平，还可以改善血液学异常。雄激素也被用于AA的治疗，特别是在端粒缩短的AA患者中可能更有效。