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肌营养不良有新药吗?能治好吗?

肌营养不良有新药吗?能治好吗?

我叫小明,今年20岁。从9岁开始,我就被诊断出患有肌营养不良。这个病让我无法像正常人一样行走,十年来,我只能依靠轮椅生活。每天,我都在想,什么时候才能找到治愈的方法?

最近,我听说有新药可以治疗这种病,于是来到京东互联网医院咨询医生。医生告诉我,肌营养不良是一种基因缺陷性疾病,目前还没有完全治愈的方法。但是,通过规范的药物治疗和康复训练,可以延缓疾病的进展,提高生活质量。

我问医生是否有新药可以治疗这种病,医生说,随着基因治疗和细胞治疗的发展,已经有新的基因治疗药物被批准上市。例如,外显子51跳跃药物eteplirsen已经在美国上市。其他的基因编辑、干细胞治疗、调整药物等也在快速推进中。医生表示,相信在不远的未来,会有更多更好的治疗选择出现。

我问医生这个新药什么时候能在国内上市,医生说,目前还不清楚。因为这个药物在美国的专利保护期一直延续至2034年,国内的研发和生产能力也有限。医生建议我继续接受现有的治疗,并保持积极的心态,等待新药的到来。

我感到有些失望,但也明白,科学的进步需要时间。作为一个患者,我只能做好自己能做的事情,等待医学的突破。同时,我也希望更多的人关注这种罕见病,投入更多的资源进行研究,帮助我们这些患者早日摆脱病痛的折磨。

在这次咨询中,我深深感受到了医生的专业和耐心。他们不仅提供了科学的建议,还给予了我精神上的支持。京东互联网医院的服务真的很好,我会继续在这里寻求帮助和支持的。

最后,我想说,健康无小事,大家一定要注意自己的身体状况,遇到问题及时就医。同时,也希望更多的人关注和支持罕见病的研究和治疗,让我们这些患者有更多的希望和选择。肌营养不良的治疗与调理 常见症状 肌营养不良是一组以骨骼肌进行性无力萎缩为主要临床表现的异质性基因缺陷性疾病。常见症状包括走路困难、脊柱侧弯等,易感人群为遗传基因缺陷者。 推荐科室 神经内科或遗传科 调理要点 1. 规范药物治疗,如使用基因治疗药物eteplirsen; 2. 康复训练,包括物理治疗和运动疗法; 3. 定期随诊评估相关系统受累并给予治疗; 4. 补充维生素E和CoQ10等营养素; 5. 中药辅助治疗,需在医生指导下使用。

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