我叫小明,今年20岁。从9岁开始,我就被诊断出患有肌营养不良。这个病让我无法像正常人一样行走,十年来,我只能依靠轮椅生活。每天,我都在想,什么时候才能找到治愈的方法?
最近,我听说有新药可以治疗这种病,于是来到京东互联网医院咨询医生。医生告诉我,肌营养不良是一种基因缺陷性疾病,目前还没有完全治愈的方法。但是,通过规范的药物治疗和康复训练,可以延缓疾病的进展,提高生活质量。
我问医生是否有新药可以治疗这种病,医生说,随着基因治疗和细胞治疗的发展,已经有新的基因治疗药物被批准上市。例如,外显子51跳跃药物eteplirsen已经在美国上市。其他的基因编辑、干细胞治疗、调整药物等也在快速推进中。医生表示,相信在不远的未来,会有更多更好的治疗选择出现。
我问医生这个新药什么时候能在国内上市,医生说,目前还不清楚。因为这个药物在美国的专利保护期一直延续至2034年,国内的研发和生产能力也有限。医生建议我继续接受现有的治疗,并保持积极的心态,等待新药的到来。
我感到有些失望,但也明白,科学的进步需要时间。作为一个患者,我只能做好自己能做的事情,等待医学的突破。同时,我也希望更多的人关注这种罕见病,投入更多的资源进行研究,帮助我们这些患者早日摆脱病痛的折磨。
在这次咨询中,我深深感受到了医生的专业和耐心。他们不仅提供了科学的建议,还给予了我精神上的支持。京东互联网医院的服务真的很好,我会继续在这里寻求帮助和支持的。
最后,我想说,健康无小事,大家一定要注意自己的身体状况,遇到问题及时就医。同时,也希望更多的人关注和支持罕见病的研究和治疗,让我们这些患者有更多的希望和选择。
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