法布雷病

罕见病，这一被称为‘孤儿病’的群体，因为发病率低、患病人数少，一直备受关注。据统计，全球已知的罕见病种类超过7000种，但仅有约6%的罕见病有药可治。近年来，随着国家对罕见病群体的重视程度不断提高，一系列政策举措纷纷出台，旨在为罕见病患者带来福音。

在第二届中国国际进口博览会上，罕见病治疗领域的先行者和领导者赛诺菲带来了三款创新药物，分别为法布雷病治疗药物Fabrazyme、B型血友病治疗药物Alprolix和黏多糖贮积症Ⅰ型治疗药物Aldurazyme。这些药物的引入，为我国罕见病患者带来了新的治疗选择。

法布雷病是一种溶酶体贮积病，患者常常出现剧烈的疼痛，严重影响生活质量。Fabrazyme作为首个治疗法布雷病的药物，已在美国等国家和地区获得批准，为患者带来了希望。B型血友病是一种遗传性出血性疾病，Alprolix作为长效重组凝血因子疗法，能够有效预防或减少患者出血，为血友病患者带来了新的治疗手段。黏多糖贮积症Ⅰ型是一种遗传性代谢障碍疾病，Aldurazyme作为首个治疗药物，能够改善患者的症状，提高生活质量。

然而，目前我国罕见病药物的研发和引进仍面临诸多挑战。一方面，罕见病药物的研发成本高、周期长，导致药物价格昂贵；另一方面，我国罕见病患者数量众多，但药物可及性较低。因此，专家呼吁，应加快引入海外罕见病新药，满足患者的用药需求。

为保障罕见病患者的用药权益，我国政府已出台一系列政策措施。例如，对罕见病药品实施特殊审批、优先审评、加快上市等政策，并设立罕见病保障专项基金，为患者提供经济援助。未来，随着政策的不断完善，我国罕见病患者将获得更好的治疗和保障。

此外，社会各界也积极参与罕见病防治工作。例如，上海市罕见病防治基金会、浙江省医学会罕见病分会等机构，致力于罕见病科普、患者关爱和药物研发等工作，为罕见病患者带来希望。

赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾表示，赛诺菲将继续深耕罕见病领域，以创新引领罕见病研发与诊疗，为我国罕见病患者提供更多优质的药物和解决方案。