骨髓异常增生综合征的治疗方法与注意事项

骨髓异常增生综合征（MDS）是一种克隆性造血干细胞疾病，特征为血细胞减少、髓系细胞病态造血和无效造血，可能转化为白血病。国际预后评分系统（IPSS）推荐的血细胞减少标准为Hb<100g/L、ANC<1.8×10^9/L、PLT<100×10^9/L，但实际诊断时不一定需要达到这么低的标准。MDS的诊断和分型主要困难在于那些外周血和骨髓原始细胞不增多的病例上，尤其当病态造血不显著时；或与营养缺乏、化学药物、中毒、造血生长因子、炎症及感染继发的病态造血鉴别；以及骨髓低增生或伴随纤维化等情况，不能获得足够细胞分析可能的疾病过程。低增生性MDS及MDS伴骨髓纤维化诊断常常很困难。

MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。根据MDS患者的预后积分，同时结合患者年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，选择治疗方案。低危组MDS治疗包括成分血输注、造血因子治疗、免疫调节剂、表观遗传学药物治疗。高危组MDS预后较差，易转化为AML，需要高强度治疗，包括化疗和造血干细胞移植。支持治疗的主要目的是改善MDS症状、预防感染出血和提高生活质量。支持治疗方法包括输血、促红细胞生成素（Epo）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）或粒-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）等。去铁治疗可以降低SF水平、肝脏和心脏中铁含量，治疗有效与药物使用时间、剂量、患者耐受性及同时的输血量有关。血小板输注建议存在血小板消耗危险因素者输注点为20×10^9/L，而病情稳定者输注点为10×10^9/L。促中性粒细胞治疗中性粒细胞缺乏患者，可给予G-CSF/GM-CSF，以使中性粒细胞>1×10^9/L。促红系生成治疗Epo是低危MDS、输血依赖者主要的初始治疗，加用G-CSF可以增加红系反应，持续6周。对无反应者，可加量Epo应用，继续治疗6周。对治疗有反应者，一旦取得最大疗效，逐渐减量G-CSF、Epo的应用，直至用最小的剂量维持原疗效。