药物改变母代小鼠基因可预防子代小鼠亨廷顿氏病

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亨廷顿病(Huntington's disease,HD)是一种常见的遗传性神经退行性疾病,主要表现为进行性的运动障碍、认知功能下降和精神行为异常。近年来,科学家们发现,通过改变母代小鼠的基因表达,可以预防子代小鼠患亨廷顿病。这一发现为亨廷顿病的预防和治疗提供了新的思路。

研究表明,亨廷顿病的发病机制与基因表达的变化有关。通过药物干预,可以调节基因的表达,从而预防亨廷顿病的发作。斯克里普斯研究所(TSRI)的科学家研究发现,使用组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂可以减轻亨廷顿病小鼠的症状,并延缓疾病的发作。

该研究首先在小鼠大脑和肌肉样品中测试了HDAC抑制剂对基因表达的效应。结果显示,HDAC抑制剂可以改变DNA甲基化相关的基因表达。随后,研究人员将HDAC抑制剂应用于携带人类亨廷顿病基因的小鼠,发现药物处理的雄性小鼠后代小鼠的疾病发作延迟,运动和认知症状得到改善。

这一研究表明,通过改变母代小鼠的基因表达,可以预防子代小鼠患亨廷顿病。这一发现为亨廷顿病的预防和治疗提供了新的思路。未来,科学家们将进一步研究HDAC抑制剂在亨廷顿病治疗中的应用,以期提高患者的生存质量。

除了HDAC抑制剂,其他一些药物和治疗方法也可能对亨廷顿病有治疗作用。例如,非甾体抗炎药、抗抑郁药等药物可以缓解亨廷顿病的症状。此外,基因治疗和干细胞治疗等新兴治疗方法也可能为亨廷顿病带来新的希望。

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