可降解支架到底行不行？
随着透析技术的进步，透析龄的延长，透析患者的生命线—动静脉内瘘受到严重威胁。反复穿刺，血管钙化，假性动脉瘤等导致血管狭窄、栓塞从而影响血液透析不能顺利进行，不能达到充分透析。
那么怎样能有效解决这个问题呢？介入手术球囊扩张显示了极大的优越性。创伤小，恢复快，保证血管的完整性，可以反复多次进行，不影响透析治疗。因此，球囊的干预挽救了无数血液透析患者即将失功的动静脉内瘘。
那什么是球囊扩张呢？球囊扩张是在超声探头的引导下，通过穿刺针将导丝和球囊插入血管，把球囊送到血管狭窄部位，用压力泵给球囊加压，使狭窄的部位被撑开，从而解除狭窄。球囊扩张的应用延长了内瘘的使用寿命，为内瘘狭窄患者的透析治疗带来了福音。
首先，虽然冠状动脉球囊扩张手术和冠状动脉球囊扩张成形术从名称看不一样，但实质上冠状动脉球囊扩张手术和冠状动脉球囊扩张成形术是一样的！
其次，冠状动脉球囊扩张成形术在心内科并不是非常常用！
心内科的球囊扩张成形术，多数是扩张后不能支架植入，或者扩张后不宜植入支架的情况下，才单纯的进行球囊扩张成形术的。
球囊扩张术是通过介入的办法，把球囊送到预定部位进行扩张的一种介入手术的方法。临床上球囊扩张术可以分为冠状动脉内的球囊扩张和肺动脉的球囊扩张。
在冠状动脉介入治疗的历史中，其实最先开始的就是冠状动脉球囊扩张成形术（PTCA），但随后大量的临床数据表明，单纯的PTCA后病变再狭窄率非常高，其扩张成形后的数月或者数年内，病变回缩，病变再发，病变加重，病变增生等情况非常严重。所以，冠状动脉球囊扩张成形术便被后来的支架植入术所代替。
冠状动脉支架植入，是在病变扩张成型后，在病变处植入支架，金属支架得以支撑严重狭窄的病变，从而使得病变不再回缩，继而使得病变得以治疗。
大面积临床试验证明，支架植入优于单纯的球囊扩张，所以也就取代了球囊扩张术。
再者，新的球囊扩张术正常临床重新开始使用。
写入新指南的药物球囊，其实也是球囊扩张成形术的一个延伸，其是在球囊的表面涂抹有一层紫杉醇等防止病变复发药物，球囊释放以后，药物得以保留在病变处，而这些药物会很好的预防病变的再复发等情况。
但药物球囊的使用也是有其指正的，其主要使用在小血管病变、严重的分叉病变、支架内再狭窄病变等不适合放支架的病变处，药物球囊的使用，解决了不能支架植入病人的处理难题。
最后，球囊扩张成形术前景广阔。
正是因为球囊扩张不植入支架，才使得更多人觉得其更为实用，也更让人容易接受，所以，随着科技的发展，更多的类似于药物球囊之类的治疗方法将更加多见，我们也将更加获益于这一日新月异的新技术。
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2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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