说起白血病，大家都不陌生了，据不完全统计，目前白血病是儿童最常见的癌症，其中80%是急性淋巴白血病，其一旦发病来势非常凶猛，短期很难治愈，并且容易复发，为此白血病堪称癌症中的“癌中之癌”。

01飞来的横祸
主人公小丽年龄8岁，来自一个偏远的农村，父母都是一对朴实而又忠厚的人，常年以务农为生，家中还有一个5岁的弟弟，平常父母亲以种植茶叶和水果来维持家庭的运转，本来平平淡淡的可以过上正常人的生活，可是就在去年的11月份，平静的家庭被打破了。小丽在上体育课的时候晕倒，随后被老师送到县人民医院，县人民医院的医生看了一下说，你赶快送到市里面去看看。

故事就是从这里说起，那是我坐诊的第九年，小丽被他们的父母急急忙忙的从县里医院接走救护车急速的送到我医院的急诊科室，急诊科室接手后，马上开始了一系列的全身检查，脑CT 血液常规和生化指标等全部差了个边，原因在一张血常规的单子上，当场吓傻了急诊科的医生，白细胞高达10*50 九次/L ，那天我刚好夜间值班，值班室的电话响起，护士接通了电话，而后走过来急冲冲的说：急诊科有个儿童疑似白血病，血常规白细胞极为异常，请我马上过去会诊。我放下了手头的工作，放步健飞的往急诊科室走过去，同时的内心也充满了忐忑，虽说，我见过太多的这种会诊和棘手的问题，但是今天的心情极度有些不安。

02确诊急性淋巴白血病
当我刚走进急诊的大门时候，对接的医生就匆忙的递给我一张血常规化验单，映入我眼前的这些数据即使那么的熟悉，但是又是那么的恐惧，因为眼前的数据，足以让我已经判定小丽十有八九得了急性淋巴白血病，而且类型还是不好的那种，匆忙间，我跨步的往病床上的小丽探寻过去，映入我眼前的小丽，脸色苍白，没有一点血气，我正寻思着下一步怎么操作，后边操着一道乡土的普通话的声音打断了我的思路，医生：我女儿严重吗？她得了什么病，医生你可要救救她啊，他是我们家的希望，眼前站着的两位中年夫妻，是小丽的父亲和母亲，我打量了一番，辛酸二字顿时涌入我的内心，因为我还不知道怎么去跟他们说，毕竟这种打击在第一时间，作为医生，我不能这么匆忙的告诉他们，在我的职业生涯中，一般碰到危重的，以为我们职业 经历，都是在家属稳定情绪，渐进式的探寻，在抛砖引玉的说出，你得了什么重大的毛病，一般来说，对于家属和患者都是比较好接受，毕竟给予他们一个缓冲的时间和承受。所以我决定等小丽最终骨穿确诊后，以科学的态度再告诉他们，

随后我跟急诊科医生交接了转科手续，并马上进行了一系列更为深刻细致的检查，骨穿以后马上进行简单的补液，而后在等待最终的结果，可想而知，结果是被确认的，是急性淋巴白血病，是最坏的类型，其实在等待的过程中 ，我也试探性的问了他们，也进一步的了解他们家的境况，隐隐约约的觉得，我为小丽揪心，因为缺失不好，小丽是今年刚上学的第一个学期，每次考试都是第一名，父母亲因为没有读书，把所有的希望都寄托在这个孩子身上，因为他家里还有一个弟弟，希望姐姐读书好，可以带动弟弟一起读书，因为他们从小没有文化，小丽的父母也是经过别人介绍，三个月结婚，然后陆陆续续的生下小丽和她的弟弟，虽然生活过的比较清贫，但是一家人还是过的非常开心，尤其是每次小丽考试的成绩更是让他们脸上争光，而且看到了未来的希望。

03艰难的选择
作为医生，事情既然已经到达这个地步，我边探寻着，边打开了这个病的话题和严重性的后果，以及后续怎么治疗，总体费用等，我边用家常话的聊天，顺便也带出了得了这个病，我们如何去治疗，毕竟小丽的父母亲都是没有读过书，对于这种深奥的血液疾病，他们根本不知道，怎么去理解，况且这种病还会夺去小丽的生命。

在经过检查后的第三天，我把小丽的父母亲叫到了我的办公室，彻彻底底的说通一遍，因为以目前的情况小丽非常不乐观，随时都会离他们的父母而且，必须要马上要进行骨髓移植，但是我那时候一想，不要说配对什么的，就是摆在眼前的30多万费用，都是一件非常难跨过去的槛，那怎么办，小丽的父亲说， 他去银行贷款，问题是拿什么抵押，他说房子，我说，这个病可是无底洞，钱花进去，不一定能治的好，说不定人财两空，可是小丽的父亲说，那我怎么可以眼睁睁看我女儿生病折磨啊， 医生你尽管的治疗，钱我会想办法的，但是我那时候知道，以小丽家的情况完全承受不起。后来实在没有办法，我们帮他开了证明，也为他做了宣传，在某某筹上进行倡导性捐助，虽然筹集的不多，但是加上小丽父亲抵押的房子来的钱，勉强过的去。

可是关键的问题还是出现了，钱筹到，但是移植的配型一直找不到，那个时候没有像现在一样技术和信息的发达，等配型，就好像中彩票，非常的艰难，我们从他家里面的弟弟妈妈爸爸检查了一边，都没有符合标准的，时间就这么一天天的过去，小丽病情越来越严重，在此期间，还经过一次的抢救，因为按照目前的治疗方案和药效根本抵挡不了病毒猛烈的攻击，那天无意间我在查房的时候看到小丽用微弱的声音跟她妈妈说：妈妈我是不是快不行了，我好像读书，妈妈我都快没力气叫你这两个字了。她的妈妈泪流满面，拉着她女儿的手说，孩子你受苦了，是我们没有能力，太对不起你了。说实在，我碰到这种场面非常的多，但此时此刻让我非常的痛心和难过，因为毕竟太小了。

在我第60天的一个晚上，护士电话打给我，说小丽安静的走了，带着遗憾的走了，我接完电话马上跑过去，小丽的父母愣住了，无法表达他们内心的难受，只是一个尽的说，是我们没有能力医治好你，生下来让你受尽了委屈，短短几个字，简单而又朴实，道出了他们此刻务必 的难过和痛心。

04急性淋巴性白血病
是因为体内淋巴细胞不正常增生造成的血液疾病。淋巴是人体免疫系统的重要环节，由骨髓与淋巴结所制造。而急性淋巴性白血病的成因即为淋巴母细胞因不明原因的成熟障碍，导致过度增生，进而压制正常骨髓造血组织，并造成周边血管、骨髓、全身淋巴结、脾脏与肝脏的浸润。临床上，急性淋巴性白血病的症状包括因白血球减少而引起感染、发热，通常还会伴有淋巴结与肝脏、脾脏的肿大，这些症状在儿童身上最为明显。此外急性淋巴球白血病容易侵犯人体的中枢神经系统，因此一般检查时需做脑脊髓液检测，深入细致分析。

05随记，见过了多少生离死别，白发人送黑发人，感叹万千，在那种1.2*1.8米的病床上呈现的人间百态，世态凉炎，在疾病面前，有些时候人类就是这么的渺小.科技在进步，希望早点攻克医学难关

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？

近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。

1.什么是CAR-T药品？

CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药？

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？

很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久？

理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？

可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源：

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

腹部恶性肿瘤术后数年，颅内肿瘤是转移瘤吗？病理为脑膜瘤。

脑膜瘤的治疗主要包括以下几种方式：

一、手术治疗 全切除手术 这是最理想的治疗方法。如果脑膜瘤位置比较表浅，周围没有重要的神经血管结构，有经验的神经外科医生可以将肿瘤完全切除。例如，大脑凸面脑膜瘤，在这种情况下，手术可以直接将肿瘤从脑组织表面分离并完整摘除，从而达到根治的目的。 手术过程中，医生会使用专业的手术器械，如高速磨钻来磨除肿瘤附着的颅骨部分，再用精细的显微器械将肿瘤与周围的脑组织、硬脑膜等结构分离。术后患者可能需要在重症监护室观察一段时间，以确保生命体征稳定，一般如果恢复顺利，长期预后较好。 次全切除手术 当脑膜瘤位于一些重要的脑功能区，如靠近脑干、视神经等重要结构，或者肿瘤与重要血管粘连紧密时，为了避免损伤这些关键结构导致严重的神经功能障碍，医生可能会选择次全切除。 比如，在海绵窦区的脑膜瘤，这个区域有许多重要的颅神经（如动眼神经、滑车神经等）和颈内动脉分支通过。如果强行完全切除肿瘤，很可能会损伤这些神经和血管，引起眼球运动障碍、失明等严重后果。此时，医生会尽可能地切除大部分肿瘤组织，残留的肿瘤可以通过后续的辅助治疗进行控制。

二、放射治疗 常规放射治疗 对于不能进行手术或者手术切除后有残留的脑膜瘤，放射治疗是一种重要的补充手段。它利用高能射线（如 X 射线、伽马射线）来破坏肿瘤细胞的 DNA，阻止其生长和分裂。 一般来说，放射治疗需要在特定的放疗设备下进行，患者需要躺在治疗床上，保持固定的姿势，以确保射线能够精准地照射到肿瘤部位。整个疗程可能需要数周时间，通常是每周进行 5 次左右的放疗，每次放疗时间根据肿瘤的大小和位置等因素有所不同，一般在几分钟到十几分钟不等。 立体定向放射治疗（SRS）和立体定向放射外科（SRT） 这是一种更精准的放射治疗方法。SRS 主要用于治疗较小的（一般直径小于 3cm）脑膜瘤，它可以将高剂量的射线聚焦在肿瘤靶点上，周围正常组织受到的辐射剂量较低。例如，对于一些位于颅底的小脑膜瘤，SRS 可以在有效控制肿瘤的同时，最大程度地减少对视神经、垂体等周围重要结构的损伤。 SRT 与 SRS 类似，但它的分次剂量相对较低，治疗次数可能会增多，适用于一些位置特殊或者体积稍大的脑膜瘤。

三、药物治疗 化疗药物 目前脑膜瘤的化疗效果相对有限。不过，对于一些复发的、不能手术或者放疗的恶性脑膜瘤，也会尝试使用化疗药物。例如，羟基脲等药物可以在一定程度上抑制肿瘤细胞的 DNA 合成，从而减缓肿瘤的生长速度。但化疗药物往往会有一些副作用，如骨髓抑制、胃肠道反应等，需要密切监测患者的血常规、肝肾功能等指标。 靶向药物 随着医学研究的发展，一些靶向药物也开始应用于脑膜瘤的治疗。比如，血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，因为脑膜瘤的生长和血管生成密切相关，通过抑制 VEGF 可以阻断肿瘤的血液供应，达到抑制肿瘤生长的目的。但这些靶向药物的长期疗效和安全性还在进一步研究中。

脑膜瘤的治疗方案需要综合考虑肿瘤的大小、位置、患者的年龄、身体状况等多种因素，由神经外科医生、放疗科医生和肿瘤科医生等多学科团队共同制定最适合患者的个性化治疗方案。