北京大学人民医院骨肿瘤科
曲华毅
骨盆是恶性肿瘤常见的部位。尽管现在药物治疗及放疗技术取得了很大的发展，但是手术依然是治疗骨盆肿瘤的主要措施，外科切除仍然是首选的治疗方法。
因为骨盆负责身体承重，肿瘤切除后会形成比较大的缺损，造成严重的功能障碍，影响术后的日常活动。因此，骨盆肿瘤切除术后的重建十分必要，重建后可以重新建立骨盆环的连续性，可以将躯干的重量传导至下肢，恢复功能。骨盆结构复杂，不同部位的作用也不一样，因此根据肿瘤累及的部位不同，将骨盆肿瘤切除的范围分为不同的区域，每个区域的肿瘤切除的范围和方法、切除后的重建方法各不相同。
骨盆肿瘤的切除分区
- I 区为髂骨
- II 区为髋臼周围
- III 区为耻骨和坐骨切除
实际上肿瘤常常累及两个或者三个区域，因此需要进行不同的切除和重建方式。
累及 I 区的肿瘤
累及髂骨的肿瘤可以切除髂骨，使用钉棒技术内固定，将钉棒系统中的椎弓根镙钉分别固定于骶骨及腰椎和耻骨及坐骨上。这种方法可以同时结合植骨的方法进行，或者使用现在的 3D 打印假体进行固定。应用钉棒系统重建切除后缺损的优点是术后可以早期负重，术后一周左右就可以下地活动。同时结合自体骨或者异体骨移植可以增加骨盆环的稳定性，减少钉棒松动的发生。累及一部分髂骨的患者，有的时候单纯切除髂骨病变，骨盆环的完整性可以保留，就可以不进行骨盆重建，这部分患者因为髋关节没有受到影响，因此术后功能比较好。
左侧髂骨肿瘤
切除后采用钉棒系统重建骨盆环的稳定性。
左侧骨盆骨巨细胞瘤
肿瘤切除采用钉棒系统及自体髂骨进行重建。
耻骨和坐骨的切除
切除后不影响骨盆的稳定性，也不影响髋关节的负重功能，术后基本不会导致下肢和骨盆的功能障碍，因此不需要骨性的重建。这部分肿瘤切除后可以使用人工韧带，进行盆底结构的修补和周围肌肉起止点的重建，以改善术后的功能。
右侧耻骨肿瘤
耻骨肿瘤切除，采用韧带进行重建盆底及收肌的起点。
累及髋臼的肿瘤
切除为 II 型切除，也是最常见的切除方式。也就是髋关节的切除，术后会造成严重的缺损，影响患者的功能，因此切除后需要进行骨性结构的重建。现在最常用的切除重建方式为半骨盆关节置换。这种半骨盆关节置换经过多年的临床应用，效果满意，多数患者可以恢复接近正常的术后功能。术后患者除了需要避免剧烈活动外，其他的日常活动基本不受影响。肿瘤同时累及耻坐骨及髋臼的病例，在肿瘤切除后，也可以采用类似的重建方法，术后功能比较好。
骨盆 II、III 区骨肉瘤
肿瘤切除后，采用半骨盆关节重建髋关节。
同时累及髂骨和髋臼的肿瘤
切除术后重建比较困难。这部分患者因为切除了骶髂关节和髋关节，术后需要进行骨性结构的重建以满足负重功能。既往可以在骶骨的侧缘进行植骨，然后使用半骨盆关节进行置换，重建髋关节的功能。也可以使用钉棒半骨盆假体进行重建。
总而言之，随着近年技术的不但发展，骨盆肿瘤切除的技术不断的成熟，患者的术后功能有了很大的提高，既往需要进行截肢的情况多数情况可以保肢治疗。但是骨盆肿瘤的范围累及广泛的情况术后复发的几率更高，因此发现了骨盆肿瘤要及早手术治疗。
盛水的水盆如果摆放不正，里面的水就会晃动，甚至洒出来。人体的骨盆就好比是一个水盆，骨盆“歪””了或者形态改变，其内部的脏器就会受到牵连，与骨盆相连的脊柱也会被迫变形，引起腰酸背痛， 甚至影响生殖功能。人体的骨盆由左、右髋骨和骶、尾骨共同融合而成，骨与骨之间由韧带和肌肉附着，活动度很小，比较稳定。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
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