判断溶栓是否成功，临床从以下两个方面评估：
1、神经功能改善情况，即症状明显改善。目前临床需要通过常用评估量表、指标判断，常用美国国立卫生研究所卒中量表即 NIHSS，改良 Rankin 量表以及 Barthel 指数等判断。NIHSS 卒中量表主要是通过评估患者意识、面瘫情况、上下肢运动、肢体共济运动、感觉、言语等方面，全面评估患者神经功能，分值越高说明神经损害越严重。如果溶栓以后 24 小时进行评估或 30 天后再评估，分值减少 4 分以上，或者 90 天再评估分值在 0-1 分，提示溶栓成功。改良 Rankin 量表、BarthelL 指数则偏向于日常生活能力与患者回归社会能力的评定，通过吃饭、体位转移、上厕所、上下楼梯、走路、穿衣等方面进行评估，溶栓后 90 天进行评估，结果依赖性越小，说明溶栓效果越好；
2、可以通过影像学资料证实。常用颅脑多普勒，即利用超声波多普勒效应研究大脑血流动力学，还有 CT 或者磁共振、血管造影显示血管的情况，以及 DSA 血管三维重建等，血管再通和血流动力学的恢复都可以提示溶栓成功。
冷空气日趋活跃，很多地方开始出现低温天气。这时候，有一种疾病开始袭来——中风，即卒中。很多人对卒中的认识主要来自于脑卒中（脑中风）。其实，眼底血管也可能因为受凉、疲劳等阻塞，引发中风症状，这就是眼中风。它是一种严重的急性致盲性眼病，致盲率高达80%。接下来我们就一起来认识一下这个“不鸣则已，一鸣惊人”的眼中风。
眼中风发病的先兆
许多疾病的发生都有先兆，眼中风也是如此。该病的主要症状是突然发生的无痛性视力下降，且这种视力下降在经过短暂的休息后不能缓解。有一部分眼中风患者在永久性视力下降之前会发生一过性的黑朦，即突然眼前一片黑，什么也看不见。这种一过性的视力下降在休息一会儿（可以是几秒钟，也可以是十几分钟）以后，可以逐渐恢复。所以，如果最近一段时间经常出现一过性视力下降，就应该提高警惕，及时到医院进行检查，看看有没有视网膜中央动脉阻塞的危险因素。
眼中风的治疗原则--争分夺秒尽早溶栓
眼中风一旦确诊，需要争分夺秒进行急救处理。患者可以舌下含服硝酸甘油，眼科医生会给予扩血管治疗，包括口服和静脉输液、球后注射阿托品、吸氧、降眼压治疗。不过，这些方法都不能从根本上解除视网膜血管的阻塞。目前被证实安全有效的治疗方法是进行动脉溶栓治疗。
眼动脉溶栓治疗是通过动脉插管的方法，将小剂量溶栓药物直接送达受阻眼动脉处，在受阻动脉局部形成一个较高的有效药物浓度进行溶栓。
然而，作为一项有创治疗，动脉溶栓也有一定的风险，下列患者就不适合进行动脉溶栓治疗：各种类型的颅内出血患者；动脉内有脓性栓子，近期有过感染性心内膜炎者及有房颤、室壁瘤者；近期有脑挫裂伤者；有严重全身性疾病或出血性疾病患者。
那么，是不是只要将阻塞的血管通过动脉溶栓再通后，患者的视力都能提高？答案是不一定。动脉溶栓治疗成败的关键是一定要赶在有效的时间窗内（48小时内为最佳时期）进行溶栓，使血管再通。如果缺血缺氧的时间过长，视网膜的神经细胞已经发生了坏死，即使血管再通视力也不能恢复。所以，发现异常及时就诊，争分夺秒尽早溶栓才是保护视力的不二选择。
患者即便真的治不了啦，我觉得医生很少会直接告诉病人本身，因为一个人可能不怕死，但如果知道自己哪天会死，这将是一个非常恐怖的事情。
我就来讲一个真实的故事，我在去年管了一个病人，一个82岁的老太太，因为急性心肌梗死在当地县医院进行溶栓治疗，当医生的可能知道，溶栓的病人中，超过75岁就已经是年龄比较大的了，但为什么82岁的老太太还溶栓了呢？因为老太太的家属不同意急诊手术，就是为了让病人更大获益，而且老太太刚刚心梗，当地医生下了很大的决心后才给老太太溶栓了。
溶栓的效果非常的好，溶栓后血管很快再通，对于老太太来讲，这是一个天大的好事，老太太溶栓后三四天就吵着要出院，但主管医生听诊的时候，听到心脏明显的有新发的杂音，然后做心脏彩超证实是室间隔穿孔，在主管医生的强烈建议下，老太太转到了我们医院。
我们医院的彩超也证实患者室间隔穿孔，当时老太太已经能自行下地，几乎是恢复了入院前的状态。我在给家属谈话的时候告诉家属，老太太肯定活不了。家属几乎是不可理解的质问我，为什么呢？我们现在活蹦乱跳的，咋会治不了呢？就连我的学生都说，老师，看着老太太情况确实不错啊！怎么就活不了呢？
让家属拿着彩超和其他检查到其他医院问了好多次，因为穿孔位于一个不能进行内科封堵的位置，而且外科医生认为老太太不能耐受手术，家属也认为老太太做外科手术不能接受。但仍然觉得老太太的状态还不至于会要命把？
咱们了解一下心梗后并发室间隔穿孔，心肌梗塞大家可能比较了解，我国每年心梗的发病率约250万左右，大家说心梗的发生率高吗？心梗的发病率并不是非常的高，但心梗合并室间隔穿孔的发生率有多高呢？急性心肌梗死室间隔穿孔的发生率为1.3%～2.0%，也就是250万心梗的病人中，只有1.3%～2.0%才会并发室间隔穿孔。
心梗后室间隔穿孔造成血流动力学急剧改变，从而导致其死亡率非常的高，心梗合并室间隔穿孔的病人常在发病后短期内引致死亡，起病后25%的患者于24小时内死亡，50%在1周内死亡，70%于2周内死亡，发病后生存1个月以上者仅有20%，由此可见其死亡率之高。心梗后室间隔穿孔惟一的治疗方法是施行内科介入封堵或者外科手术，修补破口，纠正血流动力学紊乱。但手术时间的选择需权衡利弊，争议颇多，而且即便手术，也不是所有的病人都能够活下来。
老太太最后在入院20天后心功能衰竭离世，非常惋惜也非常痛心，至今我还记得家属和学生问我的时候异样的眼神。
不能接受，不能理解，不能相信，或许，就是最大的反应！
亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：
今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；
二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；
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让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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