胆碱、叶酸和维生素 D 对胎儿大脑发育至关重要，如果这些物质缺乏，将可能会导致精神疾病的发生。
微量营养素缺乏与胎儿大脑发育的变化有关，表现为儿童行为和认知的早期问题，后期表现为精神病和自闭症谱系障碍的发病率增加。
微量营养素补充剂不仅可以预防疾病的发生，还可以在孕产妇高危因素（包括孕产妇感染、压力、炎症和药物滥用）的情况下对大脑发育产生积极影响。
因此，补充微量营养素应该是产前保健重要的一部分，可以降低精神病和自闭症谱系障碍的风险，故 Robert Freedman 等研究人员）针对胆碱、叶酸、维生素 D 和胎儿大脑发育的相关研究进行综述，以展示妊娠期补充微量营养素的安全性和有效性。
一、胆碱
胆碱是怀孕期间的多功能分子。(1 ) 处于应激、感染和药物滥用怀孕期间的女性补充磷脂酰胆碱均有助于于胎儿大脑发育；(2 ) 在孕中期或先入为主地尽快开始补充以支持胎儿大脑发育；(3 ) 达到有效剂量的副作用很小。
使用指南：受孕前或妊娠期间尽快开始的最佳剂量是每天 4200 毫克磷脂酰胆碱（早上四粒 600 毫克胶囊，晚餐三粒胶囊）。
二、产前补充叶酸
叶酸被普遍接受作为神经发育缺陷的预防措施，包括脊柱裂和面部裂隙。标准剂量为 400 微克，但对于先前妊娠有胎儿脊柱裂或其他神经管缺陷的妇女，最高 4 毫克的剂量是相对安全的。值得注意的是在妊娠 10 周之前补充叶酸，则益处更大。所以，为了胎儿的良好的神经发育，尽早补充叶酸。
三、维生素 D
维生素 D 也已经成为普遍推荐的产前维生素的一部分。15 μg/天或 600 IU 剂量旨在达到 50 nmol/L 的目标血清 25-（羟基）维生素 D 浓度，可以预防肌肉骨骼畸形。维生素 D 被认为是出生后唯一有效的微量营养素。在出生后的第一年补充≥ 2000 IU 会降低男性患精神分裂症的风险。
研究表明，补充一定剂量的叶酸、维生素 D 和胆碱对促进胎儿大脑发育是有重要意义的，可以降低精神病和自闭症谱系障碍的风险。目前可以通过产前微量营养素补给来改善儿童发育，对精神病的预防起着积极的作用。
今天儿科群里有很多家长问补充维生素D的问题，我看下面好多家长讨论：每天补维生素D会中毒，维生素D只能补前三个月，再往后的话需要停止。还有很多妈妈往群里发了很多照片，都不是真正的需要补充的维生素D而是鱼油。
也有很多妈妈提出了新的问题说：宝宝出生后除了补这个维生素D之外还需要补钙吗？我们两口子个子都比较矮，希望孩子长高一点，希望尽早给孩子补钙。怎么判断孩子是否缺钙呢？我们是不是应该去医院做一个微量元素的检查呢？
还有一些高知群体的妈妈问我，我家宝宝6个月了，末抽血测25-OH-D是20ng/ml，我们需要吃两粒维生素D3吗？
所以，今天针对补维生素D的这个问题，好好总结一下。
这篇全是满满的干货，可以解决大家所有关于维生素D的疑问。

第一问：请问小李医生，喝奶不就可以了吗？为什么还要补维生素D,以前哪有这么多讲究，不是照样长大吗？
小李医生答：首先，补充维生素D是最简单，最便宜，最必要的能够预防和治疗孩子佝偻病的措施。有效促进孩子吸收奶中的钙。如果孩子维生素D缺乏，就极有可能得佝偻病。
另外，维生素D不仅仅能够促进钙质的吸收，还能够参与孩子免疫调节的过程。也就是说，补充维生素D可以提高孩子的免疫能力，预防自身免疫性疾病的发生。
再次，维生素D在预防哮喘，改善孩子肺功能以及脑发育方面都有很大的贡献，这也是我们儿科医生提倡的早产儿宝宝一出生就需要补充维生素D的原因。足月的孩子可以出生后15天补充维生素D。缺乏维生素D的孩子更容易得呼吸道的感染，比如说上呼吸道感染和肺炎等等。

第二问：小李医生，既然维生素D这么重要，那么怎么判断孩子缺不缺？查微量元素可以吗？
小李医生答：首先向大家明确表示：查微量元素是不能告诉我们孩子体内维生素D水平的。然而，群里家长都不太熟悉的一个检查就是检测25(OH)D。检测25(OH)D是目前评估维生素D状况的最佳方法，这个方法将儿童维生素D状况分为4个等级：充足、不足、缺乏和中毒。血清25(OH)D>50~250nmol/L为充足；30~50nmol/L为不足；250 nmol/L为中毒。根据这个指标我们来帮助宝宝补充维生素D是不会有错的啦。关于怎么补，补多少，下面给大家一个具体明确的数值。

儿科医生隋静
维生素D的发现是人们与佝偻症抗争的结果，所以维生素D又称抗佝偻病维生素。在既往的认知中，维生素D在人体内，一方面能促进肠道从饮食中吸收钙和磷，另一方面能促使钙、磷沉着于新骨形成部位，促进骨组织的成熟，使骨质变硬，从而维持牙齿和骨骼的正常生长发育。
婴幼儿生长发育快，骨骼的快速生长需要更多的钙沉着在骨质内，这并不是说宝宝需要补“钙”（母乳/奶粉是最好的钙来源），补充维生素D即可，特别是母乳喂养儿、高危儿、体弱儿。
维生素D缺乏的危害
一．佝偻病：
佝偻病全称叫做“维生素D缺乏性佝偻病”，所以佝偻病不是缺钙造成的，关键是维生素D不足引发的。
这一疾病的高危人群是2岁以内（尤其是3～18个月的）婴幼儿。
维生素Ｄ缺乏性佝偻病的发生、发展是一个连续过程。诊断要考虑有无高危因素，结合月龄、生活史、病史、症状、体征、Ｘ线及血生化等多项综合指标来判定。
佝偻病初期/早期：主要是精神症状，包括多汗、夜惊、烦躁不安、枕秃（因为多汗头痒痒或宝宝烦躁，躺着时经常转动摩擦头部形成“枕秃”）等。要注意这些精神症状很难同生理现象区别，仅作为佝偻病初期诊断的参考依据。血清25-OH-D3下降，碱性磷酸酶正常或稍高。
佝偻病激期/活动期：主要为骨骼改变，包括颅骨软化(乒乓头)，头骨隆起呈方形(方颅)，前囟增大，囟门迟闭、肋骨“串珠”、“鸡胸”及脊柱侧弯等，四肢末端出现“手镯征”、X型腿、O型腿等改变，牙齿发育也迟滞，出牙晚、牙列不齐、出牙顺序改变，容易发生龋齿等。血清25-OH-D3明显下降，碱性磷酸酶明显升高。
佝偻病恢复期：以上任何期经治疗后，临床症状和体征逐渐减轻或消失。治疗2～3周后骨骼X线改变有所改善，碱性磷酸酶需1～2月降至正常水平。
佝偻病后遗症期：多见于2岁以后的儿童。因婴幼儿期严重佝偻病，残留不同程度的骨骼畸形，如O型腿、X型腿、鸡胸等。无任何临床症状，血生化正常，X线检查骨骼干骺端病变消失。
二．骨骼肌肉问题
维生素D缺乏增加大龄儿童，青少年和成年人骨折的风险 。
其它还包括生长痛（骨痛）或骨骼压痛，牙齿畸形，生长受损，肌肉痉挛，身材矮小等。
三．近几年来，越来越多的证据表明，缺乏维生素D可能对身体其它方面极其有害。
1.免疫系统：
维生素D被认为在维持免疫系统的整个过程中具有关键作用，维生素 D 被认为是一种新的神经内分泌——免疫调节激素，对身体内的免疫细胞有影响。适当的维生素D水平支持身体的自然防御，并有助于维持一个健康的运作免疫系统。
风湿性关节炎、多发性硬化、炎症性肠病等自身免疫性疾病都与维生素D缺乏有关。
2.呼吸系统：
自新冠病毒大流行开始以来，维生素D如何影响冠状病毒的风险和严重性一直是研究人员和卫生专业人员关注的问题。
在之前研究显示：
在1918-1919年的流感大流行中，阳光和维生素D与降低死亡率有关。
维生素D有助于增强人体抵抗流感和呼吸系统疾病的能力 。因为它能调控影响免疫系统的基因表达，袭击并消灭细菌与病毒。
日本进行的一项研究，学龄儿在冬天通过每天服用 1,200 单位的维生素 D 可以将感染 A 型流感的风险降低约 40%。
维生素D有抑制危险的细胞因子产生的潜在能力，当免疫系统反应过度并开始攻击人体自身的细胞和组织时，健康的血液中维生素D的含量可以帮助COVID-19的人避免细胞因子风暴，从而获得生存优势。
来自世界各地的研究发现，维生素D可能在严重新冠病情中起作用。维生素D缺乏症可能会增加冠状病毒感染的风险和COVID-19的严重性。维生素D含量较高的国家/地区，COVID-19引起的死亡率也较低。
当然，目前并非所有医学专家都同意维生素D可能对COVID-19有用，还需要做详细研究。
3.心血管系统：
根据美国对6000多名儿童的研究，“维生素D缺乏症可能使数百万儿童面临高血压和其他心脏病的危险”。
4.远期健康影响：
现在研究发现维生素D对成年后的各种健康状况的有显著影响，如心血管疾病、肺病、癌症、糖尿病、高血压、精神分裂症和多发性硬化等疾病都与缺乏维生素D密切相关。
儿童维生素D缺乏现状
尽管父母和医生以为儿童从阳光照射，补充食物或维生素补充剂摄入足够的维生素D，但随着对维生素D的研究越来越多，也逐渐清楚地意识到缺乏维生素D的现象的确很普遍。
美国儿科学会报道美国儿童维生素D缺乏症正在增加。2013年1月在“儿科学”上发表的一项研究发现，健康体重儿童维生素D缺乏症患病率为21％，肥胖儿童为34％。
我国还没有大规模、全国性的维生素D营养状况的调研。但从目前小样本量和局部地区的研究来看，维生素D营养状况堪忧——青少年维生素D缺乏较婴幼儿更严重，北方地区缺乏也比南方更严重，秋冬季缺乏程度比春夏季严重。
例如在对北京（北纬40.3°N）12～14岁青春期女性调查中，维生素 D 严重缺乏者冬季高达 45.2%，夏季也有6.7%。
维生素D缺乏的原因：环境恶化和现代生活方式的演变都是造成维生素D缺乏的因素。
阳光照射不足：人体内约90%的维生素D来自皮肤暴露于紫外线UVB的内源性生成。户外活动减少（在室内长时间学习工作、电子游戏等）、空气污染致使紫外线穿透能力降低，导致经皮肤转化成维生素D大大减少。
防晒产品的广泛使用：例如SPF30的防晒霜减少95%经皮肤转化成的维生素D。
其它：肤色较暗，身体脂肪过多，生活在高纬度地区的儿童维生素D缺乏的风险更高。
如何检测维生素 D 含量？
25-羟基维生素D（ 25-(OH)D）是维生素 D3 在血液中的存在的主要形式，血清25-（OH）D水平被认为是反映人体维生素D营养状况的有效指标。
虽然，目前对于儿童25-（OH）D的理想水平还有一定争议，但多数意见认同，儿童适宜血清25-（OH）D浓度为＞50.0 nmol/L （50nmol / L = 20ng / ml）。
37.5～50.0 nmol/L 为维生素 D 不足（Insufficiency）；
≤37.5 nmol/L 为维生素D缺乏（Deficiency）；
≤12.5 nmol/L为维生素D严重缺乏（Severe deficiency）。
维生素D补充剂的推荐量
现在已有共识，不论怎样的喂养方式，宝宝都需要补充维生素 D。而且建议终身补充维生素D。
美国医学研究所2010年公布的数据显示，不同年龄人群每日生理需求的维生素D的量分别是：0～1岁的婴幼儿需要400IU/日；1～70岁的人需要600IU/日；70岁以上老人需要800IU/日。
美国儿科学会（AAP）建议：
完全和部分母乳喂养的婴儿在出生后不久接受400 IU /天的维生素D补充剂，持续接受维生素D补充剂，直到他们断奶并且每天摄入≥1,000毫升含维生素D配方奶（在美国销售的所有配方奶至少有400 IU/L的维生素D）或全脂奶。
所有非母乳喂养的婴儿，每天摄入<1000毫升含维生素D强化配方奶，应该补足每天400IU的维生素D补充剂。
每天通过维生素D强化的牛奶和食物获得400 IU /天的大龄儿童和青少年应该每天服用400 IU维生素D补充剂。
中华医学会儿科学分会2014年发表《维生素Ｄ缺乏及维生素Ｄ缺乏性佝偻病防治建议》指出：
维生素D缺乏及维生素D缺乏性佝偻病预防应从围产期开始，以婴幼儿为重点对象，并持续到青春期。
婴儿自出生后补充维生素D 400~800IU/天（0~18岁适用），并可根据北方或南方冬季或夏季等不同情况选择400IU/d或800IU/天。
对于早产儿、低出生体重儿、双胎儿生等高危群体，出生后即开始补充维生素D 800-1000 IU /天，3个月后改为400 ~800 IU／天。
一、什么是维生素D
维生素D是一种脂溶性维生素，是一组类固醇衍生物，主要功能是维持人体内钙的代谢平衡以及骨骼形成，其次维生素D缺乏与人体免疫功能异常、心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤等密切相关。
二、什么是维生素D缺乏性佝偻病
佝偻病是维生素D缺乏引起体内钙磷代谢异常，导致生长期骨组织矿化不全，产生以骨骼病变为特征的全身慢性营养性疾病，是维生素D缺乏的最严重阶段。
三、维生素D的来源
人体维生素D的主要来源是由阳光照射皮肤而产生。天然食物（包括母乳）维生素D含量少。强化维生素D的配方奶或其他食品能提供维生素D。
四、维生素D的需要量
1.母乳喂养或部分母乳喂养婴儿，从出生数天内就开始补充维生素D400IU/L。
2.非母乳喂养婴儿，如每日摄入维生素D强化配方奶不足1000ml，应该补充维生素D400IU/L。
3.儿童、青少年如果不能从每日摄入的维生素D强化配方奶、牛奶或其他强化食品中获得400IU/L维生素D，应该补充维生素D400IU/L。
4.早产/低出生体重、双胎/多胎婴儿，出生早期应加大维生素D补充剂量，可予维生素D800-1000IU/d，3个月后改为400IU/d。
五、影响维生素D吸收的因素
1.高危因素：缺乏阳光照射，以及未预防性补充维生素D是造成儿童维生素D缺乏的主要原因。
2.皮肤颜色深、衣物遮盖、空气污染、高楼遮挡、居住北方高纬度地区，均制约了由阳光照射。
3.母亲妊娠期维生素D缺乏、早产/低出生体重、双胎/多胎等，致使胎儿期维生素D储存不足。
4.纯母乳喂养而未预防性补充维生素D的婴儿。
5.患儿患有腹泻时，肠道维生素D吸收不良；慢性肝脏、肾脏疾病时，维生素D转化成维生素的活性形式1，25-（OH）2D减少。
六、缺乏维生素D都能有什么表现
1.早期，多见于2-3月龄婴儿，可有多汗、易激惹、睡眠不安等非特异性神经精神症状。
2.活动期，＜6月龄，可见露骨软化体征（乒乓球感）；＞6月龄，可见方颅、手足镯、肋串珠、肋软骨沟、鸡胸、O型腿、X型腿。
七、化验指标
血清25-（OH）D水平是维生素D不足、轻度维生素D缺乏和佝偻病早期的主要诊断依据。
37.5-50nmol/L为维生素D不足；≤37.5nmol/L为维生素D缺乏；≤12.5nmol/L为维生素D严重缺乏。
八、预防
1.母亲孕期预防：妊娠后期为秋冬季妇女宜适当补充维生素D400-1000IU/d。
2.婴幼儿预防：带婴儿增加户外活动，逐渐达1-2小时/d，尽量暴露婴儿手足、头面部等。不建议日光浴及人工紫外线疗法，以防皮肤损伤。婴儿出生数天后即可补充400IU/d的维生素D补充剂，并推荐长期补充，直至儿童和青少年期。不建议6月以下婴儿，在阳光下直晒。
维生素 D 是钙吗？
维生素 D 不是钙，但它可以促进钙的吸收，是钙的好伙伴。如果维生素 D 补充不足，会影响钙的吸收，而钙是促进骨骼发育以及血液凝固的重要物质，一旦缺乏，宝宝很容易患上佝偻病。
鱼油和维生素 AD 剂，吃哪种比较好？
鱼油来源于深海鱼的肉，主要含ＤＨＡ、ＥＰＡ，几乎不含维生素Ｄ。对于需要补充维生素Ｄ的宝宝，效果甚微。
维生素 AD 剂俗称“鱼肝油”，多为人工合成的复方制剂，一般维生素 A 和 D 的配比为 3: 1，也是宝宝最佳吸收的比例。
所以说，对于需要补充维生素Ｄ的宝宝，维生素 AD 可以补，但不推荐鱼油。
什么时候开始吃？怎么吃？
正常足月儿出生后两周开始补充维生素 D，400IU/ 天。
根据我国《维生素 D 缺乏性佝偻病防治建议》，早产儿或低体重儿出生后立即补充维生素 D，前 3 个月 800IU~1000IU/天，3 个月后改为 400~500IU/天，直至 2 岁。
吃到多大？
至于吃到多大每个国家不一样：
美国的建议是出生后直到青春期都要补充。
加拿大和英国建议补充一辈子（因为日照时间短）。
我国建议是 2 岁以内的婴幼儿补充维生素 D 400 IU / 天（早产儿或低体重儿按照上述方法补充）。
2 岁后呢？住在北方常年见不到太阳或者不怎么晒太阳的人，可以终身补充。如果你在南方日照充足并且也经常晒得到太阳的话，可以不用补充。
维生素 AD 会不会中毒？
《中国居民膳食营养素参考摄入量》和《儿科学》中给出的维生素 AD 毒剂量：
一次摄入量超过 30 万 IU 维生素 A 可能会导致急性中毒；
每天摄入约 5-10 万 IU，并连续服用超过 6 个月，才可能导致慢性中毒。
每日服用 2-5 万 IU 的维生素 D，连续服用数周或数月可发生中毒。
以伊可新为例的话，相当于一次性吃上百粒伊可新，或者每天几十粒连服半年，才有可能会造成慢性中毒，只要正常喂养显然是不可能发生的。
配方奶中有维生素ｄ还需要额外补充吗？
除了维生素 D 制剂，配方奶中也含有一定量的维生素 D。配方奶粉喂养的宝宝，需要根据配方奶中所含维生素 D 的量，对不足部分加以补充。正常足月儿每天的需求量是 400IU，配方奶中维生素 D 的含量是以“μg”为单位，400IU=10μg。妈妈可以看下宝宝吃的奶粉含维生素 D 的量以及宝宝每天吃奶量计算下宝宝需要再额外补充多少维生素 D。如果自己把握不好，最好寻求专业医生指导。
为什么早产儿生后头 3 个月要服用加倍剂量维生素 D？
正常宝宝从出生到一岁身长要增加 25 厘米，需要大量的钙，而早产宝宝生长更快，需求更大，钙的来源主要是奶制品。钙的吸收和利用主要靠维生素 D，母乳中脂溶性维生素和水溶性维生素均难以满足早产儿追赶生长的需要，尤其是维生素 A 和维生素 D.所以宝宝需要额外补充维生素 D，早产儿更要加倍剂量补充。
维生素 D 缺乏在临床上是比较常见的一类内分泌代谢系统疾病之一，尤其是对于儿童来讲，维生素 D 的缺乏会严重影响生长发育，了解缺乏维生素 D 的症状是非常重要的，这样可以尽早的发现以及做相关的检查来预防缺乏维生素 D 所带来的伤害，今天就来为大家解读一下缺乏维生素 D 最典型的症状有哪些？
新生儿维生素 D 缺乏
新生儿维生素 D 的缺乏最为常见，比如刚出生的新生儿，在逐渐的生长发育过程中，会出现颅骨因维生素 D 缺乏导致的病变，在临床上最为明显的表现就是颅骨的软化，儿童的囟门闭合不全，也会出现较为常见的一种乒乓的感觉。
较大的儿童维生素 D 缺乏
对于较大的儿童，出现维生素 D 缺乏会出现典型的骨骼病变，比如会出现肋骨发育的障碍，常常会成串状以及手脚出现手脚镯，颅骨前囟门会表现得比较宽大，全身肌肉松弛、肌张力明显下降等等。
成年人维生素 D 缺乏
对于成年人发生维生素 D 缺乏也是非常严重的一种病变，成年人发生维生素 D 缺乏往往最典型的表现会出现腰腿部位明显的骨痛，严重者会出现明显的骨质疏松症，有的患者会伴有手足抽搐，往往会出现腕关节以及踝关节剧烈的屈曲，明显的肌肉痉挛等症状，长期的维生素 D 缺乏还会容易发生骨折，造成不可逆的损害！
总结，对于维生素 D 的缺乏应该进行及时的治疗，尤其是对儿童是至关重要的，进行一些维生素 D 的制剂补充和多晒太阳促进维生素 D 的吸收等方法，能够有效的缓解维生素 D 的缺乏。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。
很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。
在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。
总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。
VARIPULS平台包括三个主要部分：
VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。
TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。
CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。
这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。
参考文献：
1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.
2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.
展开更多
