腿部有血栓，当然是去医院交给专业人士来处理，这是最好的，有些人出现腿部血栓，可能只是有一点不适，一点症状，比如不明原因的腿部局部疼痛，过几天又会自行消退就好了，这是腿部血栓自己消退的一种表现。

当然更多的人可能发生血栓之后出现加重，堵塞局部的血管，造成动脉或者静脉的血流受阻，严重的甚至可以导致截肢，有些深静脉的血栓，可以出现脱落，栓塞在肺部可以导致肺梗的症状，可以出现气促、心悸、胸闷、胸痛、晕厥、烦躁不安，严重的出现心律紊乱、血压下降，甚至导致死亡。

这是血栓的严重性，所以自行处理不是不可以，但是是比较危险的一种方式，最好是交给专业人士，他们可以给你做出最正确的判断和处理。专家有可能要给你做抗凝溶栓的指导，也可能收进院做放滤器、介入或者手术下取栓，还有置溶栓导管，甚至疏通血管等。

血管和血栓

下肢血管分为动脉和静脉。

主要的动脉有髂总动脉、髂内动脉、髂外动脉；股总动脉、股浅动脉、股深动脉；腘动脉；胫前动脉、胫后动脉、腓动脉；足背动脉、胫后动脉等。动脉主要功能就是将心脏泵出的富含营养血液，输送至下肢肌肉、组织、器官等。

主要的静脉有髂静脉、股静脉、腘静脉、胫前静脉等。动脉负责输送血液到身体各部位，而静脉则负责把营养被“消耗”的静脉血回收至心脏，进入新一轮血液循环。

血栓形成的主要病变是血管闭塞、血流受阻引起相关的血管支配组织缺血、缺氧甚至坏死而产生相应组织、器官功能障碍的症状。根据血栓形成的部位、大小、速度及侧支循环建立的情况等，可有不同的临床表现。

动脉血栓

下肢动脉血栓常见的疾病有：下肢血栓闭塞性脉管炎、急性动脉栓塞、下肢动脉硬化闭塞症等。

一、下肢血栓闭塞性脉管炎。主要表现为下肢缺血性病变，如前期肢体发凉、麻木，行走一段路后因疼痛需要停驻休息（间歇性跛行），严重时出现足趾疼痛，足趾发黑、溃烂、流脓等，常有夜间静息痛表现，彻夜不眠。冬季发病率高，天气变冷时症状加重。好发于中青年男性，长期吸烟者。

二、下肢动脉硬化闭塞症。主要表现与血栓闭塞性脉管炎相似。表现为下肢缺血性病变，如前期肢体发凉、麻木，行走一段路后因疼痛需要停驻休息（间歇性跛行），严重时出现足趾疼痛，足趾发黑、溃烂、流脓等，常有夜间静息痛表现，彻夜不眠。冬季发病率高，天气变冷时症状加重。但好发于中老年人，常有高血压、糖尿病、高血脂、冠心病等动脉硬化相关病史。

三、急性动脉栓塞症。急性动脉栓塞发病急剧、病情变化快，且病情危重。主要有明显的“5P”征，分别是： pain 疼痛、pulselessness 无脉、pallor 苍白、parasthesia 感觉异常、paralysis 运动障碍。

疼痛是急性动脉栓塞患者最常见，表现突然而剧烈，且不断加重，疼痛出现部位在动脉栓塞处，并向远处延伸。

无脉主要是触摸不到下肢动脉搏动，主要发生在栓塞部位的远端动脉。

苍白是急性动脉栓塞的早期症状，皮肤往往呈腊白色，并有青紫斑块。与对侧肢体相比，患侧皮肤温度明显降低，甚至冰凉。

感觉异常是因缺血后形成皮肤感觉减退区，患者有袜套样感觉。

运动障碍是肢体缺血的晚期表现，发病过程可以分为肌肉压痛→僵硬→肢体活动障碍→压痛不明显→肌肉坏死→肢体发黑。

静脉血栓

下肢静脉血栓常见的疾病主要为：下肢深静脉血栓形成。

下肢深静脉血栓形成。是指血液在深静脉内不正常凝结引起的静脉回流障碍性疾病，好发于下肢。多见于长期卧床、肢体制动、大手术或创伤后、晚期肿瘤或有明显家族史的患者。主要表现为下肢肿胀、疼痛、浅静脉怒张。

严重的下肢静脉血栓可出现股青肿或股白肿。而肺栓塞是静脉血栓最严重的并发症。

一、股白肿为全下肢明显肿胀、剧痛，股三角区、腘窝、小腿后侧均有明显压痛，皮肤苍白，皮肤温度上升。

二、股青肿是下肢静脉血栓最严重的症状，静脉回流严重受阻，组织张力极高，导致下肢动脉痉挛引起缺血，此时可出现皮肤颜色青紫，皮肤温度降低，伴有水疱。足背动脉搏动消失，全身反应剧烈，体温升高。如不及时处理，可发生休克或静脉性坏疽。

三、肺栓塞。血栓形成早期易于脱落，若不能及时治疗，脱落的血栓容易随血流进入肺动脉，可造成大片肺梗塞，常是猝死原因之一，危害极其严重。

这些人要重视下肢血栓预防

有高血压、糖尿病、高血脂等人群。尤其是曾经有心梗、脑梗等疾病的患者。

有心脏病患者，有心房颤动患者，要预防动脉血栓脱落造成下肢动脉栓塞。

创伤或大手术患者、骨科关节置换术后患者、长期卧床患者、坐长途车或飞机人群等，要预防下肢静脉血栓。

肥胖和糖尿病人群，动脉血栓形成的高危因素多，可能导致血管内皮发生损伤，诱发血栓。

预防

一、适当多做运动。运动能促进血液循环，使血液粘滞性下降。适合的运动方式如打太极拳、体操、跳舞、骑自行车、慢跑、游泳、舞剑等。

二、饮食上荤素搭配合理。尽量少吃高脂肪、高胆固醇等食物，可摄取一些不饱和脂肪酸食物，饮食适当清淡一点，且摄入优质蛋白。生活上要戒烟戒酒。

三、药物治疗。有相关心脑血管疾病患者要正规遵医嘱服用药物，如阿斯匹林，可使血小板环氧化酶乙酰化，失去活性，防止血栓形成，但不宜大剂量服用。中成药中复方丹参片有活血化瘀作用等。

（以上内容仅供科普参考，不作为任何医学建议，如有不适请就诊明确！）

每天分享一点健康小知识，为您的健康保驾护航！

下肢血栓形成的原因有很多：

• 下肢骨折
• 下肢瘫痪
• 高血压
• 高血脂
• 血液系统异常

这些疾病都会引起下肢血管功能的异常，从而出现脂肪颗粒、红细胞、血小板在血管内的积聚，从而造成血管的堵塞，下肢血栓的形成。轻度的下肢血栓患者可以服用一些调理血管功能的药物，同时要注意监测自己的血压、血糖、血脂，避免出现三包的症状。重度的下肢血栓的患者可以在医生的指导下进行溶栓治疗，同时要注意休息，尽量不要熬夜劳累。要养成一个积极向上乐观的心态，积极的配合医生进行纠正治疗。

走走停停，当心是下肢动脉出了毛病！

茶余饭后，人们都喜欢去公园的小路走一走，一来可以看看傍晚的美景，二来可以锻炼一下身体。然而，有些老年朋友走走停停，却不是为了停下来欣赏风景，而是因为腿酸痛的无法前行，需要停下来歇歇脚，才能继续行走。

仔细观察你会发现，这种行走方式，有着很明显的特征：走一段距离，小腿就明显酸痛，休息一会，可以再继续行走差不多相同的距离。而其中的大部分人都会伴随着小腿发凉、麻木，足部会出现苍白甚至青紫的颜色改变。医学上把这种行走方式称为“间歇性跛行”。很多人开始以为是骨科疾病，到了医院才发现，原来是下肢动脉血管出了问题。

下肢动脉是腿部的营养血管，主要负责腿部的肌肉、神经等组织的日常营养供给。但是，当动脉内产生明显斑块时，就会引起血管狭窄，血管中通过的血流自然受到限制，腿部的血液供给就显得不够充足，满足不了下肢正常的活动。

当行走距离长、或者快速行走时，由于组织代谢需要的血液和氧供给不足，腿部便产生无氧代谢，进而出现无氧代谢产物-乳酸。堆积的乳酸就会引起小腿肌肉的酸痛，这其中的道理其实和跑步后小腿出现酸痛原理是差不多的。

一般在休息 3-5 分钟后，局部组织会把产生的乳酸逐渐代谢消耗，疼痛症状自然就会有明显的好转。因而表现出来的特点就是：走一段距离就要坐下来休息一下，休息好可以再继续行走。乍一看以为是腿脚不灵活造成的，实际上却是动脉血管狭窄引起的。

既然下肢血管疾病会给我们生活造成了这么不必要麻烦。那么我们在生活中该如何预防呢？

• 严格戒烟。研究表明，吸烟是引起下肢动脉硬化的罪魁祸首。
• 积极治疗高血压、糖尿病、高脂血症等引起下肢动脉硬化的高危因素疾病，并做好定期门诊复诊。
• 合理饮食。调整食物结构，避免进食过多油腻食物。
• 注意休息，保持良好情绪。过度精神紧张、情绪激动也是引起下肢动脉硬化的易发因素。
• 肢体血液循环较差的老年朋友，需要做好局部保暖，避免用 40℃以上的热水泡脚，以防加重肢体缺血、坏死。
• 适当运动。可以通过体育活动，如：行走、散步来改善下肢的轻度缺血症状，促进下肢侧支循环的建立，建议每次在半小时左右。

如果您已经出现了“间歇性跛行”这种症状的话，建议您及时到医院门诊就诊。排除骨科疾病引起的下肢活动障碍，并在血管外科医生指导下选择相应治疗。

一般轻症的患者，间歇性跛行距离大约在 300 米左右。我们建议在调整生活习惯的基础治疗上，加用抗凝、抗血小板、扩张血管、止痛的药物。如果下肢的缺血表现已经很明显了，间歇性跛行距离＜100 米，我们就需要采取手术方法进行治疗。手术方法主要分为传统的外科手术：动脉内膜剥脱术、人工血管移植术等；以及微创的腔内治疗方法：斑块旋切术、球囊扩张术、支架置入术等。

最后，希望我的科普文章可以帮助到您，愿您的血管保持长久通畅，闲暇之余，真正的可以停下来去惬意地欣赏路边的风景。

关注我，带你了解更多医学科普知识！

那么对于这种可怕的疾病，早预防、早发现、早治疗就显得尤为重要。今天给大家分享一个小方法，让大家平日在家就可以关注自己的血管变化。

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.