近日，29岁抗癌博主“一只羊吖”因肾癌去世，从确诊到离世不到两年时间。

在社交平台上，坚强的她和大家分享了她的经历，父亲因病去世，母亲和妹妹有精神问题，妹妹和她也先后患癌。她的抗癌之路鼓舞了很多人，也许正如她所说的“即使深处黑暗，也要心向阳光”。愿天堂再无癌痛。

“一只羊吖”所患的肾癌又称肾细胞癌，占肾脏肿瘤的80%-90%。数据显示，我国肾细胞癌新发病人数占的恶性肿瘤第17位，死亡人数占第18位，发病粗率约为4.02/10万。今天，我们从肾癌的风险因素和常见检查来了解这个癌症。

3类可致肾癌的风险因素，看看你有没有？

1.遗传因素 虽然遗传性肾癌只占肾癌总数的2%-4%，但下列如果有下列情况（详见表格），建议本人和家属去做基因检查，以排除遗传性因素导致肾癌的风险 。

 2.吸烟、饮酒和肥胖 吸烟可能会增加肾癌风险，既往吸烟人患肾癌相对风险为1.3，目前仍在吸烟的人风险达到了1.6。

肥胖可以通过体重指数（BMI）来描述，BMI越高，患肾癌风险越高，主要原因可能和肥胖导致的体内激素和细胞因子增加有关。

此外饮酒也会导致肾癌风险增加。

3.终末期肾病 患有终末期肾病并需要长期透析的患者，他们患肾细胞癌的风险比一般人群要高。这是因为长期透析的患者更容易出现获得性肾囊肿，这种囊肿与肾细胞癌的发病率增加有关。

哪些检查可以筛查出肾癌？

1.血细胞检查 ：血液中的红细胞、白细胞和血小板的水平。红细胞负责将氧气输送到全身，白细胞负责抵抗感染，而血小板负责控制出血。

2.酶

碱性磷酸酶 升高可能是癌症已经扩散到骨骼或肝脏的迹象，可能会进行骨扫描。

乳酸脱氢酶（LDH） 是一种在细胞中普遍存在的酶，当细胞死亡或快速生长（如肿瘤细胞）时，它们会释放LDH到血液中。LDH水平的升高可能与细胞损伤或肿瘤活动有关。

3.钙和肌酐水平 如果你的肾脏功能不正常，你可能会有较高的钙水平。癌症引起的骨骼损伤可能导致骨骼释放钙进入血液。肌酐通过肾脏从血液中过滤出去。血液中的肌酐水平可以告诉我们肾脏的工作状况。肌酐水平越高，意味着肾脏功能约差。

4.超声等检查 超声波可以检查肾脏中是否有肿块，以及肿块是实心的还是充满液体的。它还可以帮助评估肿块是否有血流。还会做尿检、磁共振和CT、骨扫描、活检、生物标志物等检查。此外，如果检测出有多个肾肿块，患者46岁以下或有家族史，可能需要进行遗传风险测试。

参考文献

1.肾细胞癌诊疗指南（2022年版）. 2.NCCN肾癌指南（患者版）.

胆道癌是一种常见消化道肿瘤，根据国家癌症中心数据，我国每年新发胆道恶性肿瘤约5.28万人，死亡4.07万人[1]。据了解，转移后患者五年生存率低于5%。当地时间11月20日，FDA加速批准一种胆道癌新药[2]，一起来看看这个药能为肿瘤患者带来什么？这个新药名为Ziihera（zanidatamab-hrii），用药的方式是通过静脉输液的形式，用于特定胆道癌成人患者，这里的特定的意思是说，用于既往接受过治疗的、不可切除或转移性的HER2阳性的胆道癌。目前这类胆道癌治疗方式有限。

68%患者肿瘤减少，柳叶刀子刊背书

这个新药是美国首个获批用于胆道癌的HER2靶向双特异性抗体。FDA本次的加速获批，基于这个新药的临床试验，试验的结果还发表在《柳叶刀▪肿瘤学》（The Lancet Oncology）上。

 疗效

研究最终纳入了87名患者，患者接受新药治疗约1.8个月后，41.3%的病情有了改善，大多数（68%）患者的肿瘤大小有所减少；且这种疗效持续时间比较长，33名患者持续到一年多（12.9个月）。

总体来讲，患者病情没有恶化的时间（无进展生存期）约5.5个月，9个月时总体生存率为69.9%[3]。

该怎么看待这次新药获批？纪念斯隆凯特琳癌症中心副主任James Harding说道：“作为一名胆道癌和肝癌的肿瘤医生，我的工作经验证实了这些患者目前还存在很多没有满足的需求，新药具有抗肿瘤活性，可以为胆道癌患者提供新选择，我期待能为胆道癌患者继续开发新药！”

安全性

新药的安全性方面，接受治疗的患者最常见的不良反应是腹泻（约占37%）、输液相关反应（约占33%）。

 此外，药物安全信息还提及下列注意事项，医生在给患者用药时，也会给患者做好用药交待：

1.孕妇禁用 该药可能对孕妇和胎儿造成伤害。如果怀孕期间使用，可能导致羊水过少、肺发育不全、骨骼异常和新生儿死亡。

2.需要检查左心室功能 该药可能导致左心室射血分数（LVEF）下降。因此在用药前医生会让做相关检查。

3.输液相关反应和腹泻  该药通过输液形式进入我们体内，可能引起输液相关反应。该药还可能引起严重腹泻，根据严重程度决定要不要停药。

治疗不如预防，这些人可考虑做一次超声检查

虽然有很多新药，但治疗癌症真的不如提前筛查。根据《胆道恶性肿瘤全程规范化管理中国专家共识（2023）》的建议，有胆道恶性肿瘤危险因素的人群，建议至少每6个月去做一次肝胆胰超声和血清肿瘤标志物检查！

1.一表读懂胆道恶性肿瘤危险因素

 2.一表读懂超声检查和血清肿瘤标记物检查

近日，54岁知名女歌手张咪在社交平台发布视频暂时和大家告别一段时间，称确诊为舌癌，可能再也无法为大家唱歌。据了解，张咪已抗癌5年，之前被诊断为扁桃体癌和口腔癌。很多网友为她打气，祝张咪能早日康复，也希望大家能重视她所患的“头颈癌”。

 头颈癌是常见恶性肿瘤之一，包括口腔癌、咽癌、喉癌、鼻咽癌、唾液腺肿瘤等。2021年，我国头颈癌新确诊患者约14.8万，因头颈部肿瘤死亡的病例数将近7.8万[1]。

哪些因素可能会导致头颈癌？

1.吸烟和喝酒 每每提起癌症，都好像和烟酒分不开，抽烟和喝酒是头颈癌的两个重要的危险因素，尤其对于口腔癌而言。如果抽烟加上喝酒，可能会导致患癌风险更高。

2.HPV感染 人乳头瘤病毒（HPV）感染，是扁桃体癌或舌癌的危险因素。在美国，HPV感染引起的口咽癌发病率上升。据统计，大约四分之三的口咽癌是HPV感染引起的[2]。

3.槟榔、EB病毒感染 你嚼过槟榔吗？槟榔与口腔癌风险增加密切相关。此外，EB病毒感染是鼻咽癌和唾液腺癌的危险因素。

总之，头颈癌的风险因素包括吸烟、喝酒、HPV感染、槟榔、EB病毒感染等，养成良好习惯，远离癌症。

如果得了头颈癌，会出现哪些症状?

头颈癌的症状包括颈部肿块，口腔/喉咙里的好不了且一直疼的溃疡，持续不断的喉咙痛，吞咽困难，声音变化或声音嘶哑。当然，这些症状也可能是由其他原因引起的。

头颈部特定区域癌症的症状包括：

1.口腔 ：牙龈、舌头或口腔内壁上的白斑或红斑；口腔内不寻常的出血或疼痛。

2.咽 喉 ：吞咽时疼痛；颈部或喉咙持续的疼痛。呼吸困难或说话困难，吞咽时疼痛或耳痛。

3.鼻旁窦和鼻腔 ：鼻窦堵塞且不通畅，鼻出血。频繁头痛，眼睛肿胀或其他眼睛问题；上排牙齿疼痛等。

4.下巴或面部 ：下巴下方或颌骨周围的肿胀，面部肌肉感到麻木或者不能动弹，以及面部、下巴或颈部的持续疼痛。

头颈癌可以做哪些筛查？

1.口腔癌 ：医生直接观察口腔有没有红色或白色斑块或口腔溃疡（医生查体）。还可以会使用特殊的蓝色染料漱口，口腔中的异常细胞会吸收这种染料，则呈现蓝色。

活检病理检查是口腔癌诊断的金标准。对于怀疑为舌癌的肿瘤，应于肿瘤边缘行切取活检术。

2.鼻咽癌 ：检查血清EB病毒相关抗体，检测EB病毒DNA含量。此外还需要做核磁和CT。

3.喉癌 ：喉部增强CT/MRI，颈部是喉癌最常见的淋巴转移区域，颈部增强CT是标准的分期手段。

参考文献

1.XIA C, DONG X, LI H, et al. Cancer statistics in China and United States, 2022: profiles, trends, and determinants [J]. Chinese medical journal, 2022, 135(5): 584-90.

2.Head and Neck Cancers of NATIONAL CANCERINSTITUTE. 

近年来，细胞治疗产品为严重及难治性疾病提供了新的治疗方法，相关研究和临床试验越来越多，有助于理解细胞疗法在我们体内发挥作用的机制。为了更安全地应用细胞疗法，近期，国家药监局药审中心发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告。 

1.细胞疗法包括哪些？

药审中心对细胞治疗产品进行了分类，主要包括两类。一类是干细胞产品，主要指起源于人的成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞，经过扩增、基因修饰、诱导分化等一系列体外操作，获得的干细胞及其衍生细胞产品。

另外一类是免疫细胞治疗产品，主要包括：肿瘤浸润淋巴细胞治疗产品 ：这些是从肿瘤组织中提取的淋巴细胞，经过体外扩增后回输给患者，用于攻击肿瘤细胞。嵌合抗原受体T细胞治疗产品（CAR-T） ：这是一种基因工程方法，通过将特定的抗原受体（CAR）引入T细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。T细胞受体工程化修饰T细胞治疗产品（TCR-T） ：这种方法涉及对T细胞的受体进行基因工程改造，以增强其识别和攻击肿瘤细胞的能力。此外，还包括基于自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞或树突状细胞等的其它免疫细胞产品，包括下列几种：

• 细胞因子诱导杀伤细胞：通过细胞因子刺激产生的具有杀伤肿瘤细胞能力的细胞。

• 嵌合抗原受体NK细胞治疗产品：通过基因工程改造NK细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。

• 嵌合抗原受体巨噬细胞治疗产品：通过基因工程改造巨噬细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。

2.取自体干细胞回输有什么好处？吃其他药，接受细胞疗法要不要停药？

根据文件内容，指导原则明确了细胞疗法研究目的，“尽量在一定剂量范围内，去探索细胞治疗的安全耐受程度和初步有效性”。还明确了细胞疗法的适用人群，“不建议选择健康受试者，应结合产品作用特点、疾病严重性和病情进展等确定适宜的研究人群。”

此外，指导原则还总结了很多大家关心的小问题。

取自体干细胞回输有什么好处？

“间充质干细胞和自体诱导多能干细胞及其衍生物具有低免疫原性，异体诱导多能干细胞、异体和异种胚胎干细胞及其衍生物可能诱导免疫应答，故而增加其安全性。”也就是说，取自自体的干细胞免疫原性低，相对而言不会产生免疫排斥反应，更安全。

吃其他药，接受细胞疗法要不要停药？

指导原则提及“细胞治疗产品通常情况下不需要单独开展传统的药物相互作用研究。受试者在接受细胞治疗的同时可能使用其它药物控制病情，应从药物机制等方面预判细胞治疗产品与其它合并用药之间潜在的相互影响。”

也就是说，如果打干细胞期间在吃一些最常见的降压药、降糖药，可以不用停药。同时，如果药物可能影响免疫系统，和免疫细胞疗法结合要做好预判，咨询医生。

除了越来越多规范的技术指导文件，细胞疗法近年来也有很多政策的支持：

2024年9月7日，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部委联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京、上海、广东和海南特定区域允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

2024年11月14日，默克等6家外商投资企业变更经营范围，可以在上海自贸区正式开展细胞与基因治疗的相关业务。此外，据浦东新区科经委介绍，还有2家企业已明确在上海自贸区张江片区范围内新设外资企业，开展细胞和基因治疗业务。相信未来细胞疗法能造福更多人！

参考文献

国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第49号）.

欧盟委员会（EC）批准ELAHERE（mirvetuximab soravtansine）上市许可，用于治疗叶酸受体α阳性、铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者，这些患者之前接受过1-3种全身治疗方案。

这个新药是第一个也是目前唯一一个在欧盟 （EU）获批的叶酸受体α定向抗体偶联药物药物。

1.什么是铂类耐药？新药治疗效果如何？

上皮性卵巢癌，包括输卵管癌和原发性腹膜癌，是妇科恶性肿瘤中非常严重的一种。据统计，2020年全球有大约31.4万新发病例和20.7万例相关死亡。即使患者接受了维持治疗，但5年相对生存率大约只有50%。这类卵巢癌，往往一开始会采用化疗，治疗效果较好；但大多数肿瘤会复发，最终对铂类药物产生耐药性 。目前替代的方法主要是使用非铂类药物化疗，但效果并不好。

本次新药获批基于发表在知名医学期刊新英格兰医学杂志（NEJM）的临床试验，研究共纳入453名患者，一组采用新药治疗，一组采用化疗。研究结果显示，使用新药治疗的患者，他们的病情没有恶化的时间（无进展生存期）比化疗的患者要长。具体来说，新药组患者的病情没有恶化的时间是约为5.62个月，而化疗组是3.98个月 。

如果我们看12个月的时间点，新药组患者的病情平均没有恶化的时间是6.13个月，而化疗组是4.72个月。使用新药的患者中，有42.3%的人达到了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），这个比例远高于使用传统化疗的患者（15.9%）。具体来说，新药组中有5.3%的患者达到了完全缓解 ，即肿瘤完全消失；37.0%的患者达到了部分缓解 ，即肿瘤有所缩小；而化疗组中没有患者达到完全缓解，只有15.9%的患者达到了部分缓解。此外，新药组患者的平均生存时间也更长，达到了16.46个月 ，而化疗组为12.75个月。这意味着新药在延长患者生存期方面更为有效。

在新药组中，那些达到缓解的患者，他们的缓解持续时间平均为6.77个月，而化疗组为4.47个月，这表明新药的疗效更持久。

2.用新药过程还应该注意哪些安全问题？

接受新药治疗的患者，最常见的不良反应包括视力模糊（89人，占40.8%）、角膜病变（70人，占32.1%）、腹痛（66人，占30.3%）和疲劳（66人，占30.3%）。而接受传统化疗的参与者中，最常见的不良反应是贫血（71人，占34.3%）、恶心（60人，占29.0%）、中性粒细胞减少症（59人，占28.5%）和疲劳（52人，占25.1%）。

在新药组中有91名参与者（占41.7%），化疗组有112名参与者（占54.1%）经历了至少3级的严重不良反应。新药组中有52名参与者（占23.9%），化疗组中有68名参与者（占32.9%）经历了严重的不良事件。总的来说，比起化疗，新药治疗不良反应更少，但在用药过程中，我们还是应该注意一些事项：

1.注意眼部问题 使用该药治疗可能会导致视力模糊、角膜病变（眼睛疾病）、干眼、对光敏感、眼痛等眼部问题。在使用该药治疗之前，患者应该接受眼科检查。治疗期间，如果出现任何新的或加重的眼部症状，应立即告知医生。

2.注意咳嗽等症状 该药治疗可能会导致严重的肺部炎症，即间质性肺病（ILD），包括肺炎。这可能会危及生命。如果出现呼吸困难、持续咳嗽、胸痛等症状，应立即联系医生。

3.手麻、刺痛等症状 该药治疗期间可能会出现手脚麻木、刺痛、烧灼感或疼痛，以及肌肉无力等周围神经病变症状。如果出现这些情况，应立即联系医生。

4.不要驾车或从事机械操作 如果患者在该药治疗期间出现视觉障碍、手脚麻木、疲劳或头晕等症状，应避免驾驶和操作机械，直至症状完全消失。

参考文献

1.AbbVie Receives European Commission Approval of ELAHERE® (mirvetuximab soravtansine) for the Treatment of Platinum-Resistant Ovarian Cancer.

2.Roche receives CE Mark for VENTANA FOLR1 (FOLR1-2.1) RxDx Assay as the first IHC-based companion diagnostic to identify ovarian cancer patients eligible for ELAHERE. 3.Moore KN, Angelergues A, Konecny GE, García Y, Banerjee S, Lorusso D, Lee JY, Moroney JW, Colombo N, Roszak A, Tromp J, Myers T, Lee JW, Beiner M, Cosgrove CM, Cibula D, Martin LP, Sabatier R, Buscema J, Estévez-García P, Coffman L, Nicum S, Duska LR, Pignata S, Gálvez F, Wang Y, Method M, Berkenblit A, Bello Roufai D, Van Gorp T; Gynecologic Oncology Group Partners and the European Network of Gynaecological Oncological Trial Groups. Mirvetuximab Soravtansine in FRα-Positive, Platinum-Resistant Ovarian Cancer. N Engl J Med. 2023 Dec 7;389(23):2162-2174. doi: 10.1056/NEJMoa2309169. PMID: 38055253.

近日，“小雨点妈妈”发布讣告，称她的爱人“陈班长”已经离世。“陈班长”34岁退役，之后被诊断出患有晚期淋巴癌，他因病情恶化而离开了我们，年仅36岁。愿天堂没有癌痛。

癌症不再是我们老了才会患的疾病，近年来，癌症越来越年轻化，且很多癌症患者一经确诊就是晚期，为什么癌症早期一般没有征兆？癌症早期，癌细胞体积比较小，或者不生长在神经聚集的地方，不出现压迫神经的情况，一般不会出现疼痛。但免疫系统不会识别癌细胞吗？我们知道，身体的免疫系统的主要作用包括发现并杀死癌变的细胞。

然而，一些癌细胞会躲避免疫系统，进一步发展到肿瘤晚期。如麻省理工学院和Dana-Farber癌症研究所的一项新研究发现在结肠癌早期，一种含SOX17的基因的癌细胞基本上可以不被免疫系统发现[1]。其实癌症早期并非总是“悄无声息”，关注身体健康，需要关注身体发出的信号。

9种身体变化可能是癌症信号

1.疼痛 很多癌症可能会伴随癌痛，比如骨癌从一开始就疼痛。一些脑瘤会引起持续几天且经治疗也不见好转的头痛。卵巢癌会使腹部、骨盆肿胀和疼痛。随着肿瘤的生长和扩散，您可能会在肺、肝和身体其他部位附近感到疼痛[2]。但疼痛也可能是癌症的晚期迹象，所以如果您出现不明原因的疼痛，且疼痛还一直不消失，记得及时去就医。

2.不明原因的体重减轻 体重骤降可不总是好事，几乎一半的癌症患者会出现体重减轻，如胰腺癌的体重减轻可能是因为厌食、吸收不良等[3]。

3.疲劳 如果您一直感到疲倦且通过休息也还是不能恢复，需要咨询医生。很多癌症患者会感到疲劳，比如白血病常常使人疲惫不堪，刚刚提及的与癌症相关的体重减轻也会让人感到疲累。在长期治疗间，很大一部分癌症患者出现疲劳。1/4的青少年和年轻癌症幸存者在确诊后5-30年仍存在慢性疲劳。据报道，宫颈癌、下消化道癌、乳腺癌、淋巴瘤的长期癌症患者的慢性癌症相关疲劳发生率在23%-49%[4]。

4.发烧/发热 如果出现高烧不退或者持续超过3天，也需要及时就医。一些血癌（如淋巴瘤）可能会导致持续数天到数周的发烧。

5.皮肤异常变化 皮肤可能为发现癌症提供蛛丝马迹，如果身体上出现不寻常的痣、肿块或斑点，需要排除以确保不是皮肤癌的潜伏期。比如皮肤变黑、发黄或发红、瘙痒、毛发增多或不明原因的皮疹，这可能是肝癌、卵巢癌、肾癌或淋巴瘤的症状。

6.溃疡不愈合 口腔癌开始于口腔溃疡。如果你经常吸烟、嚼槟榔或大量饮酒，可能会导致患口腔癌的风险增高。

7.咳嗽或声音嘶哑不消失 咳嗽是肺癌的一个迹象，声音嘶哑可能意味着甲状腺癌。

8.异常出血 不明原因异常出血包括便血和尿液出血，便血可能是结肠癌/直肠癌的症状，尿血可能出现在尿路的肿瘤中。

9.贫血 红细胞是常见的血细胞，来自于骨髓。白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等癌症会导致骨髓受损，导致血细胞异常，造成贫血。这些症状并不意味着您一定患癌，如果身体有这些症状一定别拖着，当做身体给我们提示注意健康的信号。

预防癌症该做哪些筛查？一表读懂

与其提心吊胆，不如自己或者带上爸妈做一次健康检查，常见癌症筛查整理如下表[5-9]。去检查，更安心。

表1 常见癌症筛查

参考文献

1.Gonzalez H, Hagerling C, Werb Z. Roles of the immune system in cancer: from tumor initiation to metastatic progression. Genes Dev. 2018 Oct 1;32(19-20):1267-1284. doi: 10.1101/gad.314617.118. PMID: 30275043; PMCID: PMC6169832. 2.Symptoms of Cancer.Rachel Reiff Ellis, Kim Painter.January 02, 2024. 3.Hendifar AE, Petzel MQB, Zimmers TA, Denlinger CS, Matrisian LM, Picozzi VJ, Rahib L; Precision Promise Consortium. Pancreas Cancer-Associated Weight Loss. Oncologist. 2019 May;24(5):691-701. doi: 10.1634/theoncologist.2018-0266. Epub 2018 Dec 27. PMID: 30591550; PMCID: PMC6516128. 4.Thong MSY, van Noorden CJF, Steindorf K, Arndt V. Cancer-Related Fatigue: Causes and Current Treatment Options. Curr Treat Options Oncol. 2020 Feb 5;21(2):17. doi: 10.1007/s11864-020-0707-5. Erratum in: Curr Treat Options Oncol. 2022 Mar;23(3):450-451. doi: 10.1007/s11864-021-00916-2. PMID: 32025928; PMCID: PMC8660748. 5.胃癌诊疗指南（2022版）. 6.乳腺癌诊疗指南（2022年版）. 7.NCCN Guidelines for Patients Thyroid Cancer. 8.中华医学会肺癌临床诊疗指南（2023版）. 9.中国淋巴瘤治疗指南（2023年版）.

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 Revuforj（revumenib）用于治疗1岁以上儿童或者成人的特定的复发/难治性急性白血病，这是目前首款治疗白血病的menin抑制剂[1]。

1.什么是 menin抑制剂，治疗白血病有什么效果？

menin这种蛋白在我们身体里扮演着“两面性”的角色。一方面，它有助于防止某些腺体长出肿瘤；另一方面，它在某些白血病的发展中也起着关键作用，通过抑制menin，对抗那些因KMT2A基因重排而进展的白血病。

而menin抑制剂的作用是通过阻断menin与KMT2A蛋白的相互作用，从而减缓白血病细胞的生长[2-3]。Revuforj这个新药的设计正是基于这个原理，适用于这种KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病。我们一起来看这个药物的治疗效果。根据其临床试验，实验一共纳入了104位特定白血病患者，这些患者都参加了Ⅰ/Ⅱ期的AUGMENT-101试验。

试验结果显示，病情能完全缓解或达到完全缓解还伴有部分血液指标恢复的患者比例达五分之一（21.2%），也就是104 个人里有22个人达到了这个效果，而且这个效果能持续的时间约6.4个月，从开始用药到出现这种效果的时间是1.9个月。另外还有近四分之一的患者用了新药治疗后，还做了造血干细胞移植[1]。

2.这个新药安全吗？

根据药监局公布的安全性数据，患者用药后出现常见不良反应（≥20%）为出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、天冬氨酸转氨酶升高、发热性中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳等。导致用药剂量减少或永久停药的不良反应分别有10%和12%的患者。

在这些不良反应中，我们需要了解并关注分化综合征[4]，这是白血病患者经治疗过程所引起的一种严重威胁生命的并发症。主要表现包括发热、呼吸困难、缺氧、肺部浸润、胸腔积液或心包积液、体重快速增加或外周水肿、低血压和肾功能障碍。如果用药后出现分化综合征症状，医生会使用皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直到症状消退。

3.生存时间不到3个月，出现6种情况注意早期筛查

KMT2A急性白血病是一种特殊的白血病，它涉及到KMT2A基因的异常变化，这种变化就像是染色体的一部分断裂后，错误地连接到了另一条染色体上。大约95%KMT2Ar急性白血病患者都有这种异常。这种类型的白血病很难治疗。超过一半的患者在接受标准治疗后，病情还是会复发，且他们的平均生存时间不到一年 。对于那些接受了三次或更多次治疗的患者来说，情况更加严峻，只有5%的人能够完全康复，而他们的平均生存时间甚至不到三个月 。

有没有方式能更早地筛查出白血病？目前还没有筛查可以早期发现急性髓性白血病 ，常见症状/表现主要包括以下几种[5]：

1.血细胞减少，如白细胞、红细胞、血小板。

2.红细胞缺乏相关症状：疲劳、虚弱、感到寒冷、头晕或眩晕、头痛、皮肤苍白和呼吸急促等。

3.白细胞缺乏相关症状：发烧和感染。

4.血小板缺乏相关症状：皮肤出现瘀伤或小红点、异常出血、频繁或严重的鼻出血、牙龈出血以及女性月经量过多等。

5.骨痛/关节痛：一些患者会出现骨痛或关节痛，这是由于白血病细胞在这些区域积聚引起的。

6.腹部肿胀：白血病细胞可能在肝脏和脾脏中积聚，可能会表现为腹部肿胀。

注意出现这些症状并不一定说明得了白血病，但是如果出现这些症状建议及时就医，相关检查包括：

1.全血细胞计数和外周血涂片 ：全血细胞计数（CBC）测量血液中不同细胞的数量，如红细胞、白细胞和血小板。外周血涂片，可以观察不同类型血细胞数量和外观的变化通常有助于诊断白血病。

2.血液化学和凝血测试 ：检测血液中某些化学物质的数量和血液凝固的能力，并不用于诊断白血病，但它们可以帮助检测肝脏或肾脏问题、血液中某些矿物质的异常水平或血液凝固问题。

3.常规细胞检查 ：在显微镜下观察血液、骨髓或脑脊液样本，医生会观察样本中白细胞的大小、形状和其他特征，将它们分类为特定类型。

参考文献

1.FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute leukemia with a KMT2A translocation.

2.Issa GC, Ravandi F, DiNardo CD, Jabbour E, Kantarjian HM, Andreeff M. Therapeutic implications of menin inhibition in acute leukemias. Leukemia. 2021 Sep;35(9):2482-2495. doi: 10.1038/s41375-021-01309-y. Epub 2021 Jun 15. PMID: 34131281.3.Swaminathan M, Bourgeois W, Armstrong SA, Wang ES. Menin Inhibitors in Acute Myeloid Leukemia-What Does the Future Hold? Cancer J. 2022 Jan-Feb 01;28(1):62-66. doi: 10.1097/PPO.0000000000000571. PMID: 35072375.4.陈虹羽, 孟凡义, 俞亚琴, 等.  急性早幼粒细胞白血病伴分化综合征一例并文献复习 [J] . 肿瘤研究与临床,2020,32 (03): 195-197. DOI: 10.3760/cma.j.cn115355-20190605-00233.5.Acute Myeloid Leukemia Early Detection, Diagnosis, and Types.American Cancer Society.

近期，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗（后简称组合疗法）获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准[1]，用于特定类型不可切除或转移性结直肠癌成人患者的一线治疗。与化疗相比，用药后患者疾病进展或死亡风险降低了79%！来一起快速了解这个组合疗法。

组合疗法生存期超38.4个月，不良反应比化疗更少

组合疗法被建议批准，基于CheckMate-8HW这个Ⅲ期试验，将组合疗法和单独用纳武利尤单抗、化疗进行疗效对比，随机分配给微卫星不稳定性高（MSI-H）、错配修复缺陷（dMMR）型结直肠癌患者。研究共招募了839名患者，主要评估结果是无进展生存期（PFS），PFS是患者从接受治疗开始，到观察到疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之间的时间。研究的时间约31.5个月（不同患者不一样，从6.1个月到48.4个月），研究结果显示，使用组合疗法的患者中，病情没有恶化的平均时间还没有确定，但至少超过38.4个月，比化疗组的患者长得多，化疗组患者的平均时间为5.9个月 。

组合疗法和化疗的风险比为0.21，这意味着使用组合疗法的患者病情恶化的风险只有化疗组患者的大约21%，换句话说，与化疗相比，组合疗法可以让患者的疾病进展或死亡风险降低79% 。

与纳武利尤单抗单药治疗相比，组合疗法还降低了疾病进展或死亡的风险。此外，研究者们还观察了患者在使用新疗法后12个月和24个月时病情没有恶化的比例。12个月后，使用组合疗法的患者中有79%的人病情没有恶化，而化疗组只有21%。到了24个月，新疗法组仍有72%的患者病情没有恶化，而化疗组只有14%。这说明新疗法在帮助患者控制病情方面表现得更好。

在安全性方面，与化疗组相比，组合治疗的任何级别的治疗相关不良反应较少见。组合疗法常见不良反应包括瘙痒（23%）、腹泻（21%）和甲状腺功能减退症（16%），而化疗组不良反应包括腹泻（51%）、恶心（47%）和乏力（35%）。

40岁，建议做一次结直肠癌筛查

有了新药，为结直肠癌患者带来希望。但更早筛查可能让治疗效果更好，哪些人可以做一次结直肠癌的早期筛查？根据指南建议[2]，推荐我国结直肠肿瘤筛查对象为40-74岁一般人群，建议每5-10年做1次结肠镜检查。此外，满足下表中任何一项，为结直肠癌高危人群。

表1 结直肠癌高危人群

 对于高危人群，建议做根据不同情况做以下检查：

表2 高危人群检查

参考文献

1.Bristol Myers Squibb Receives Positive CHMP Opinion for Opdivo® (nivolumab) plus Yervoy® (ipilimumab) for the First-Line Treatment of Adult Patients with Microsatellite Instability–High or Mismatch Repair Deficient Metastatic Colorectal Cancer.

2.中华医学会肿瘤学分会早诊早治学组. 中国结直肠癌早诊早治专家共识（2023版） [J] . 中华医学杂志, 2023, 103(48) : 3896-3908. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20230804-00164.

当地时间11月14日，Azurity Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准尼洛替尼（Danzite）用于费城染色体阳性慢性粒细胞白血病成年患者，也可用于以及慢性期和急性期耐药或不耐受的成年患者。

值得一提的是，这个药是目前首个没有进餐时间限制的尼洛替尼。医生给我们开药时，一般会交待用药注意事项，比如这个药是饭前吃，饭后吃，还是空腹吃？

这个新药就没有饭前饭后的限制 。但可以从其他厂家的尼洛替尼（Tasigna）说明书看到明确要求，需要每天吃2次，且每次吃的时候需要在饭前1小时或者饭后至少2小时后 。

这是因为，与食物一起用药后，尼洛替尼的生物利用度会提高，会让血液中药物浓度过高，药物浓度过高可能会带来不良反应。因此我们在国内如果有吃这个药，一定要注意这一点 。

白血病相关检查有哪些？

维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，必要时患者可能需补充维生素。

血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。

血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。 

全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，白血病可导致健康血细胞计数低。

肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。

乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH。

肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。尿酸 ：患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。

人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。

骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断急性淋巴细胞白血病需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.AZURITY PHARMACEUTICALS, INC ANNOUNCES FDA APPROVAL OF DANZITEN™ (nilotinib) tablets, THE FIRST AND ONLY NILOTINIB WITH NO MEALTIME RESTRICTIONS.

2.Product information：TASIGNA- nilotinib capsule,Novartis Pharmaceuticals Corporation,Updated July 23, 2024.

3.FDA：Oncology (Cancer)/Hematologic Malignancies Approval Notifications.

4.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

每年的11月15日是世界脐带血日，今年的主题是“发现脐带血干细胞的力量”。

什么是脐带血？脐带血中能提取干细胞？能治疗哪些疾病，今天我们来一起了解。

什么是脐带血？

脐带将胎儿连接到胎盘，以吸收营养、排除废物和交换气体。足月时，脐带的平均长度约为50cm，与胎盘一起含有约50-200mL的脐带血。脐带血是孩子出生后留在脐带和胎盘中的血液。

 与成人血液相比，脐带血含有更高比例的造血干细胞。脐带血可治疗癌症、贫血等血液疾病和一些免疫系统疾病。原本被视为医疗废物而丢弃的脐带血，最早被丹麦科学家证实可产生造血干细胞，恢复人的骨髓功能。1988年，世界首例脐带血移植成功，拯救了患有罕见贫血的5岁男孩。

如何从脐带血中提取干细胞？干细胞能治疗哪些疾病？

脐带是间充质干细胞（MSC）丰富的来源之一。MSCs可以分化成许多细胞类型，是再生医学最常用的细胞类型之一。得到新鲜脐带后，血库一般会将脐带进行清洗，然后将样本切成一小块在细胞培养基上培养，得到大量的干细胞后，再将干细胞冻存。研究表明，新鲜组织中的干细胞活力是冷冻组织的8倍。

干细胞也可以从自己的脂肪组织、牙髓中提取，干细胞可以用于多种疾病的治疗。一篇发表于Cell Discovery的文章表明，干细胞可能通过抗氧化、抗凋亡和抗炎作用来改善卵巢功能。《柳叶刀》最新研究表明，诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

《中国骨关节炎诊疗指南（2024版）》也提到，“在患病早期/轻度阶段，可以采用一些软骨修复性的药物、关节注射的药物和软骨修复术（富血小板血浆和干细胞）。”北京大学邓宏魁研究组在《细胞》（Cell）杂志上发表一篇干细胞治疗的论文，在国际上首次报道了通过诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植来治疗1型糖尿病的案例，且患者不再用胰岛素也能达到很好控糖效果。

放开2月后，上海6家外商投资企业可开展细胞与基因治疗业务

2024年9月7日，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部委联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京、上海、广东和海南特定区域允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。

所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。2024年11月14日，默克等6家外商投资企业变更经营范围，可以在上海自贸区正式开展细胞与基因治疗的相关业务。此外，据浦东新区科经委介绍，还有2家企业已明确在上海自贸区张江片区范围内新设外资企业，开展细胞和基因治疗业务。期待干细胞等疗法能为更多患者带来希望。

参考文献

1.https://www.worldcordbloodday.org/.

2.Wang J, Metheny L. Umbilical cord blood derived cellular therapy: advances in clinical development. Front Oncol. 2023 May 18;13:1167266. doi: 10.3389/fonc.2023.1167266. PMID: 37274288; PMCID: PMC10232824.

3.https://healthbanks.us/msc-cord-tissue-processing/.

4.Yan L, Tu W, Zhao X, Wan H, Wu J, Zhao Y, Wu J, Sun Y, Zhu L, Qin Y, Hu L, Yang H, Ke Q, Zhang W, Luo W, Xiao Z, Chen X, Wu Q, He B, Teng M, Dai S, Zhai J, Wu H, Yang X, Guo F, Wang H. Stem cell transplantation extends the reproductive life span of naturally aging cynomolgus monkeys. Cell Discov. 2024 Nov 5;10(1):111. doi: 10.1038/s41421-024-00726-4. PMID: 39496598; PMCID: PMC11535534.

5.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

6.Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient.