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上海胸科医院,上海胸科眼睑闭合不全[兔眼]专家

简介:

上海市胸科医院(暨上海交通大学医学院附属胸科医院),创建于1957年,为我国最早建立的集医疗、教学、科研为一体的,以诊治心、肺、食管、气管、纵隔疾病为主的三级甲等专科医院,被卫生部指定为全国心胸外科进修基地,2004年成为上海市红十字胸科医院。医院先后获得“全国卫生系统先进集体”、“全国无烟单位”、“上海市职业道德建设十佳单位”、“上海市文明单位”八连冠等殊荣。上海市胸科医院创建于1957年,是新中国第一家以诊治心胸疾病为主的三级甲等专科医院,我国心胸外科四大先驱中的三位:黄家驷教授、兰锡纯教授和顾恺时教授,担任首任院长、副院长。同年即被国家卫生部指定为全国心胸外科进修基地,培养了数以千计的心胸专科医师,造就了“中国心胸专科人才的摇篮”。2004年冠名上海市红十字胸科医院,2005年成为上海交通大学附属胸科医院。追溯胸科医院前身,曾经历了同仁医院(1866年至1903年)、广仁医院(1903年至1942年)、宏仁医院(1942年至1954年)、上海第二医学院附属宏仁医院(1954年至1957年)等四个阶段。1957年11月2日,上海市卫生局、上海第一医学院、上海第二医学院在原宏仁医院的基础上共建成立了上海市胸科医院。建院以来,医院在心胸领域开创了诸多第一:我国第一架鼓泡式人工心肺机,国内首创塑料无缝人造血管、毛绒型涤纶人造血管,国内第一株人体肺腺癌细胞株,世界首例非血缘供体成人单侧肺叶移植术,国内首例冠脉搭桥并行心脏瓣膜置换术,国内首例达芬奇机器人胸部手术等等。医院核定床位580张,开放床位1000余张,设有10个临床科室、10个医技科室,病区28个,还建有SICU、CCU、RICU、日间病房、临床研究病房和MDT病房。职工近1500人,其中正副主任医师200余名,博导28名,硕导43名。享受国务院特殊津贴专家35名,拥有一批国家卫健委突出贡献中青年专家、国家优青、上海市领军人才、上海市优秀学科带头人、上海市青年拔尖人才等高级别人才。医院聚焦胸部肿瘤与心血管疾病两大学科群,掌握国内疾病谱最广、门类最全的心胸疾病诊治技术。年门急诊量逾87万人次,手术量超2万例,三四级手术比例90%以上,居上海市级医院首位,食管、气管、纵隔肿瘤手术量居全国第一,肺部肿瘤手术量居全国第二。医院擅长各类胸部疾病外科治疗以及肺移植手术,微创外科手术技术处于全国先进水平,达芬奇机器人胸部手术量连续多年保持单中心全国第一。在国内最早开展肺癌的早期诊断、多学科综合治疗、靶向治疗及免疫治疗等前沿技术,开展最高难度(四级)呼吸内镜技术,在国内率先开展超声支气管镜、荧光支气管镜、电磁导航支气管镜、海博技术等治疗肺癌,多次牵头制订肺癌诊疗相关临床指南。医院在复杂冠心病的内外科治疗、心肺血管结构异常的介入治疗、心脏起搏技术、心脏瓣膜手术、终末期心力衰竭内外科综合治疗等领域均处于国内领先地位,经导管主动脉瓣置入术、左心耳封堵术等前沿技术达国内一流水平,房颤射频消融手术量多年位居亚太地区前列。医院拥有国家重点学科(心血管病学),国家临床重点专科(胸外科专业、心血管内科专业、心脏大血管外科专业),国家中医药管理局“十二五”重点专科(中西医结合肿瘤科),上海市临床重点专科(胸外科、呼吸内科),上海市肺部肿瘤临床医学中心(肿瘤科),上海市医学重点学科(胸外科)等重点学科。医院是全国首家国际认证胸痛中心,首批中国胸痛中心,首批中国心衰中心,首批中国房颤中心,上海市首批癌痛示范病房,上海呼吸内镜工程技术研究中心,上海交通大学房颤诊治中心,上海交通大学食管疾病诊治中心。医院有上海市胸部肿瘤研究所、心肺血管转化研究中心、中心实验室、生物样本库四大科研支撑平台,并建有高新技术转化园区,承担国家863攻关课题、国家科技部重大研发计划、国家自然科学基金重点项目等国家级科研项目,曾获全国科学大会奖、国家发明奖和国家科技进步二等奖等国家级科研奖项。医院拥有独立的临床研究中心,建有肺癌、食管癌、纵隔肿瘤三大专病数据库,开展I期临床试验、器械临床试验、研究者发起的临床研究等,牵头肿瘤临床试验数量在全国名列前茅,多次作为国际牵头单位开展抗肿瘤药物的临床研究,数次作为临床试验牵头单位推动国内外抗肿瘤新药注册上市。医院是国家卫生部冠脉介入、心律失常、结构性心脏病介入诊疗培训基地,卫生部呼吸内镜培训基地,国家住院医师和专科医师规范化培训基地。建有达芬奇机器人手术临床教学示范中心、腔镜实训中心、心血管急救等具有专科特色的医学模拟中心,获RCS认证及AHA认证。面向全球推出国际临床教育项目,吸引来自意大利、亚美尼亚、马其顿、印度等诸国胸外科医生前来接受规范化临床技能培训,并被亚洲胸腔镜教育委员会授予中国大陆唯一一家示范中心。同时,医院还承担着上海交通大学等多所高校的教学科研和博士后培养任务。医院坚持公益办院方向,积极履行社会责任,承担上海市乃至国家对口援建任务及突发公共卫生事件、重大事件的医疗卫生保障任务。十多年坚持开展贫困地区先心病患儿慈善救助。医院荣获“全国卫生系统先进集体”、“全国维护妇女儿童权益先进集体”、“全国红十字模范单位”、“全国无烟单位”、“全国巾帼文明岗”等荣誉,多年蝉联“上海市文明单位”。眼睑闭合不全眼睑闭合不全指上下眼睑不能完全闭合,导致部分眼球暴露,又称兔眼,感染,自身免疫性疾病,炎性疾病,睑外伤,眼部,消除病因和对症治疗,乱睫,避免辛辣刺激及油腻食物,建议多吃富含维生素的蔬菜水果,视力检查、眼部的裂隙灯检查,。

孙益峰 副主任医师

食管、肺部疾病的外科治疗 尤其擅长微创食管癌手术、抗反流手术;复杂食管癌外科治疗(食管、胃手术后再发食管癌);

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擅长:食管、肺部疾病的外科治疗 尤其擅长微创食管癌手术、抗反流手术;复杂食管癌外科治疗(食管、胃手术后再发食管癌);
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易雨曦 主治医师

肺癌、食管癌、纵隔肿瘤等原发于胸部的肿瘤及其转移(包括脑、骨、肾上腺、肝、淋巴结等)部位的放疗及综合治疗。

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擅长:肺癌、食管癌、纵隔肿瘤等原发于胸部的肿瘤及其转移(包括脑、骨、肾上腺、肝、淋巴结等)部位的放疗及综合治疗。
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周谦君 主任医师

从事胸外科临床工作二十余年,对肺癌、纵隔肿瘤、食管癌等胸部恶性肿瘤的诊断和手术有丰富经验,尤其是对高龄和危重患者的围手术期处理颇有心得,对特发性乳糜胸等疑难杂症的处理也有独到见解。在临床工作中对早期肺癌患者进行个体化胸腔镜微创手术治疗,取得了良好的疗效;对较晚期肺癌病患进行新辅助免疫和放化疗之后的手术治疗,也积累了相当多的临床经验。

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擅长:从事胸外科临床工作二十余年,对肺癌、纵隔肿瘤、食管癌等胸部恶性肿瘤的诊断和手术有丰富经验,尤其是对高龄和危重患者的围手术期处理颇有心得,对特发性乳糜胸等疑难杂症的处理也有独到见解。在临床工作中对早期肺癌患者进行个体化胸腔镜微创手术治疗,取得了良好的疗效;对较晚期肺癌病患进行新辅助免疫和放化疗之后的手术治疗,也积累了相当多的临床经验。
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赵洋 主任医师

(1)肺部小结节的良恶性外科鉴别诊断治疗;(2)肺癌微创外科治疗,手术迅速确切。胸腔镜右肺上叶切除,最短切除时间为8分钟;左肺上叶切除,最短切除时间为18分钟;(3)胸腺肿瘤的外科治疗,该方向临床研究居国际领先。

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擅长:(1)肺部小结节的良恶性外科鉴别诊断治疗;(2)肺癌微创外科治疗,手术迅速确切。胸腔镜右肺上叶切除,最短切除时间为8分钟;左肺上叶切除,最短切除时间为18分钟;(3)胸腺肿瘤的外科治疗,该方向临床研究居国际领先。
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冯键 主治医师

肺癌,食管癌,胸腺瘤,纵隔肿瘤

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擅长:肺癌,食管癌,胸腺瘤,纵隔肿瘤
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王建 主治医师

心脏瓣膜病: 主动脉瓣狭窄,主动脉瓣返流,二尖瓣/三尖瓣关闭不全;冠心病,心绞痛,心肌梗死,高血压,胸闷胸痛待查,晕厥,肺动脉高压,肥厚型心肌病,扩张型心肌病,等。

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擅长:心脏瓣膜病: 主动脉瓣狭窄,主动脉瓣返流,二尖瓣/三尖瓣关闭不全;冠心病,心绞痛,心肌梗死,高血压,胸闷胸痛待查,晕厥,肺动脉高压,肥厚型心肌病,扩张型心肌病,等。
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李锋 主任医师

擅长慢性哮喘、慢阻肺、肺部感染、间质性肺病、肺纤维化、肺部阴影的诊断与治疗。

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擅长:擅长慢性哮喘、慢阻肺、肺部感染、间质性肺病、肺纤维化、肺部阴影的诊断与治疗。
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谭强 主任医师

胸外科微创手术,肿瘤免疫治疗,气管外科

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擅长:胸外科微创手术,肿瘤免疫治疗,气管外科
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郭旭峰 副主任医师

擅长肺、食管、贲门及纵隔良恶性疾病的外科手术治疗。主攻方向为食管癌及肺癌胸腔镜微创手术和个体化多学科精准治疗。包括:不同分期肺癌以手术为主的综合治疗;肺部良性疾病包括肺隔离症、支气管扩张、肺大疱、肺结核球和肺良性肿物等的手术治疗;食管癌、贲门癌的微创手术及其综合治疗;食管平滑肌瘤、食管憩室、贲门失弛缓症等良性病变的手术治疗;纵隔肿瘤包括胸腺瘤合并重症肌无力的手术治疗。

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擅长:擅长肺、食管、贲门及纵隔良恶性疾病的外科手术治疗。主攻方向为食管癌及肺癌胸腔镜微创手术和个体化多学科精准治疗。包括:不同分期肺癌以手术为主的综合治疗;肺部良性疾病包括肺隔离症、支气管扩张、肺大疱、肺结核球和肺良性肿物等的手术治疗;食管癌、贲门癌的微创手术及其综合治疗;食管平滑肌瘤、食管憩室、贲门失弛缓症等良性病变的手术治疗;纵隔肿瘤包括胸腺瘤合并重症肌无力的手术治疗。
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王奕洋 主治医师

早期肺癌的微创治疗,以外科手术为主的局部进展期肺癌的综合治疗

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擅长:早期肺癌的微创治疗,以外科手术为主的局部进展期肺癌的综合治疗
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患友问诊

孩子睡觉时眼睛闭不严,黑眼珠能跟着动,最近才发现,想知道这是什么情况?患者男性3岁
31
2024-11-17 01:30:20
我的孩子有兔眼现象,尤其在打哈欠、咳嗽或后仰时更明显,视力看起来还好,但我担心这可能会越来越严重。孩子的父亲也有类似情况。患者女性4岁
11
2024-11-17 01:30:20
我突然嘴歪,眼睛闭不全,请问这是什么情况?我该挂哪个科?患者男性28岁
18
2024-11-17 01:30:20
我在睡觉时,两个眼睛都无法完全闭合,已经持续一个多月了,每天早上醒来,眼睛会感觉很干燥。请问这是什么问题?患者男性21岁
52
2024-11-17 01:30:20
术后四十多天,出现轻微闭眼不全,担心恢复情况。患者女性30岁
23
2024-11-17 01:30:20
一只兔子的左眼红肿流泪,已使用眼药水但未见改善,需要专业兽医的帮助。
15
2024-11-17 01:30:20
眼睑闭合不全是一种常见的眼部问题,可能由手术、外伤或神经损伤等原因引起。这种情况下,眼睛无法完全闭合,可能会导致眼睛干涩、疼痛、感染等并发症。
48
2024-11-17 01:30:20
兔子眼睛不适,已三四天,无特殊病史,询问用药建议。
24
2024-11-17 01:30:20
孩子近期出现兔眼症状,伴有不好好吃饭和积食问题,求问原因及改善建议。患者男性2岁6个月
28
2024-11-17 01:30:20
患者双眼皮下不来,感觉像中风了一样,已经持续一个星期,希望了解可能的原因和治疗方法。
68
2024-11-17 01:30:20

科普文章

出现无法闭上眼睛、眼部疼痛、异物感及流泪时,应及时就医,提供给医生详细的病情和病史,进行体格检查、视力检查、眼睑检查、眼表检查及影像学检查,可明确诊断眼睑闭合不全。患者优先考虑去眼科就诊。

 

 

一、眼睑闭合不全需要做的检查

 

眼睑检查:包括睑裂高度和眼睑力量检查,以确定面神经麻痹是否参与了病变发生。医生也应该观察患者的眨眼频率和程度,以确定眼睑的闭合功能是否正常。
眼表检查:裂隙灯检查是眼科常规的检查手段,全名又称裂隙灯活体纤维镜检查,主要用于眼前段疾病的治疗及检查,包括角膜炎症及异物、结膜疾病、巩膜炎、前房检查、白内障筛查、眼部外伤等,如果借助于前置镜、房角镜或者三面镜以后,也可以进行眼底检查、房角检查及周边视网膜检查,可以用于闭角型青光眼及视网膜脱离、眼底病变等疾病的诊断。荧光素钠染色体是常用的检查手法,以明确角膜上皮是否出现细微的损伤。
影像学检查:眼部CT及核磁共振检查可以明确排除眼部外伤及眼部占位性病变的可能。甲状腺彩超可以明确诊断甲状腺以及是否有结节或者占位性病变。


二、眼睑闭合不全的诊断标准

 

症状:患者具有眼部外伤史或者手术史,具有无法闭上眼睛、眼部疼痛、异物感及流泪等症状,可以初步判断眼睑闭合不全。
辅助检查:通过眼睑检查和眼表检查,结合患者的眼睑改变和眼球暴露的情况,即可做出诊断。


三、眼睑闭合不全的治疗方式

 

 

眼睑闭合不全的治疗主要是手术治疗,矫正眼睑位置,使眼睑能够闭合,并配合药物治疗,以预防发生感染。

一般治疗:对于睡眠期间出现眼球暴露的患者,需要在睡眠期间加用润滑剂保护角膜,对于严重的眼表暴露的患者,按医嘱使用润滑剂,还可考虑湿房镜保护眼表。

药物治疗:轻度患者结膜囊内可涂抗生素眼膏,然后牵引上、下睑使之互相靠拢,再用眼垫遮盖。人工泪液是模仿人体泪液的成分做出的一种替代品,可以起到滋润眼睛的作用。

手术治疗:瘢痕性睑外翻需手术治疗,游离植皮术是最常用的方法,原则是增加眼睑前层的垂直长度,消除眼睑垂直方向的牵引力。老年性睑外翻可行整形手术,做“Z”形皮瓣矫正,或以“V”、“Y”改形术。麻痹性睑外翻关键在于治疗面瘫,可涂用眼膏或牵拉眼睑保护角膜和结膜,或做暂时性睑缘缝合。甲状腺病性突眼时可考虑紧急放射治疗垂体及眼眶组织,减轻组织水肿,制止眼球突出。否则可考虑眶减压术。

其他治疗:用“湿房”保护角膜,即用透明塑料片或胶片做成锥形空罩,覆盖于眼上,周围以眼膏固定密封,利用泪液蒸发保持眼球表面湿润。面瘫患者应对因治疗。

眼睑闭合不全患者经过及时、合理、规范的治疗,眼睑闭合不全的症状可以减轻,预后较好。若治疗不及时,严重者出现结膜充血和角膜溃疡,影响视力,若没有很好控制,溃疡会逐渐加深加大,角膜逐渐变薄,容易引起角膜穿孔而失明,预后较差,严重影响生活质量。术后患者两周左右拆线,之后每2个月回医院做眼部的功能复查,若疗效仍不满意,医生应及时调整治疗方案。

 

 

一、眼睑闭合不全注意和眼睑松弛相鉴别


少见眼睑疾病,以青少年反复发作性眼睑水肿为特征,有眼睑皮肤变薄,弹性消失,皱纹增多,色泽改变,可并发泪腺脱垂、上睑下垂和睑裂横径缩短等临床表现。而眼睑闭合不全表现为无法闭眼、眼部疼痛、异物感及流泪等。两者需要根据裂隙灯检查和荧光素钠染色检查来具体鉴别诊断。

 

二、眼睑闭合不全的后遗症

 

严重者出现结膜充血和角膜溃疡,影响视力,若没有很好控制,溃疡会逐渐加深加大,角膜逐渐变薄,容易引起角膜穿孔出现失明的后遗症,预后较差,严重影响生活质量。

 

三、眼睑闭合不全患者日常有什么需要注意的?

 

眼睑闭合不全患者日常生活中应注意眼部卫生,保持良好的用眼习惯,避免过度活动,术后尽量减少头部活动,保护手术眼。意眼部卫生,多注意休息,保证充足的睡眠。平时保持良好的用眼习惯,端正姿势学习或者工作,必要时每天做眼保健操。避免过度活动,如弯腰拾物及跑步、打球等剧烈运动,防止眼部慢性炎症的发生。术后尽量减少头部活动,保护手术眼,不要碰撞和揉压,以免损伤角膜。家属应密切关注患者的眼部病情发展变化,若视力减弱,应及时就医;患者也应遵循医嘱回医院做眼部的功能复查,若疗效不满意,医生应及时调整治疗方案。眼睑闭合不全往往影响外观,患者易产生焦虑情绪。家属应鼓励患者,多和患者进行沟通,帮助其消除不良情绪,树立战胜疾病的信心,积极配合治疗。

 

特殊注意事项:遵医嘱正确使用滴眼液、眼药膏,使用前注意检查药品有效期和药物性质,使用期间若出现不良反应,应及时到医院和医生说明情况,看是否需调整用药。

 

 

四、如何预防眼睑闭合不全?

 

早期筛查:针对经常用眼的上班族,应每2~3个月体检筛查眼部疾病,若发现眼部疾病,应及时就医,防止并发症的发生。

预防措施:眼睑闭合不全的预防关键在于避免诱因,积极治疗原发病,如甲状腺疾病、面神经麻痹,以及眼部疾病等。

眼睑闭合不全是指指上下眼睑不能完全闭合,导致部分眼球暴露的情况。主要病因有面神经损伤和眼睑损伤。患者表现为无法闭上眼睛、眼部疼痛、异物感及流泪等,部分患者可有不同程度的视力下降的症状,严重者可并发结膜充血和角膜溃疡等。经过积极、规范的治疗,本病可有效缓解症状,预后较好。本病好发于存在面神经麻痹、甲状腺病性突眼,以及先天性青光眼、角巩膜葡萄肿和眼眶肿瘤等眼部疾病的人群。

 

 

一、眼睑闭合不全的分类


生理性眼睑闭合不全:少数正常人睡眠时睑裂也有一缝隙,但角膜不会暴露,称为生理性眼睑闭合不全。
病理性眼睑闭合不全:如手术或者外伤导致的面神经麻痹、眼睑损伤,以及慢性炎症导致的先天性青光眼,可发生病理性眼睑闭合不全。


二、眼睑闭合不全的发病原因

 

眼睑闭合不全的主要病因是面神经麻痹、瘢痕性睑外翻等,好发人群为存在面神经麻痹、眼部疾病等人群。

 

1、主要原因

 

面神经麻痹:导致眼睑轮匝肌麻痹,使下睑松弛下垂,最为常见。
全身或眼部疾病因素:为眼眶容积与眼球大小比例失调,如甲状腺病性突眼、先天性青光眼、角巩膜葡萄肿和眼眶肿瘤引起的眼球突出。
其他:瘢痕性睑外翻,以及全身麻醉或重度昏迷时可发生暂时的功能性眼睑闭合不全。


2、诱发因素

 

手术:因眼部疾病做手术,操作过程中损伤神经可诱发眼睑闭合不全。
外伤:眼部外伤可大概率直接诱发眼睑闭合不全。


三、眼睑闭合不全的症状表现有哪些?

 

 

眼睑闭合不全的临床表现为无法闭上眼睛、眼部疼痛、异物感及流泪等,部分患者可有不同程度的视力下降的症状,严重者可并发结膜充血和角膜溃疡等。

 

1、典型症状

 

无法闭上眼睛:轻度患者可不自知,表现为睡眠时部分眼表暴露,由他人发现而告知。
眼部疼痛:严重的患者可因眼部炎症刺激导致眼部疼痛,眼睑闭合不全。
异物感:持续的疼痛,导致患者自觉眼中有异物感。
流泪:由于眼睑不能紧贴眼球,泪小点也不能与泪湖密切接触,可引起泪溢。


2、其他症状

 

部分患者可有不同程度的视力下降的症状。轻度眼睑闭合不全时,下方球结膜暴露,引起结膜充血、干燥、肥厚和过度角化。

 

3、并发症

 

重度眼睑闭合不全时,因角膜暴露,表面无泪液湿润而干燥,导致暴露性角膜炎,甚至角膜溃疡。眼睑不能紧贴眼球,泪小点也不能与泪湖密切接触,引起泪溢。

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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